Ionis Ngumumake Aplikasi Obat Anyar Zilganersen kanggo Penyakit Alexander (AxD) Ditampa dening FDA kanggo Review Prioritas

Tindakake Drugslib ing

Treatment for: Alexander Disease

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off

Ionis Announces Zilganersen New Drug Application for Alexander Disease (AxD) Ditampa dening FDA kanggo Prioritas Review

CARLSBAD, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Mar. 23, 2026-- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis nampa Prioritas Review Aplikasi Obat Anyar (NDA) kanggo zilganersen, obat sing ditargetake RNA kanggo penyakit Alexander (AxD), kondisi neurologis sing langka, progresif lan asring fatal. FDA wis nemtokake tanggal tumindak target Undhang-undhang Undhang-undhang Narkoba Resep (PDUFA) tanggal 22 September 2026.

  • Tanggal PDUFA disetel kanggo 22 September 2026

    • "Penyakit Alexander minangka kondisi sing ngancurake, umume nyebabake motor progresif lan disfungsi kognitif, mundhut kamardikan lan asring nyebabake fatal. Ora ana perawatan sing bisa ngowahi penyakit sing disetujoni, nyatakake kebutuhan sing ora bisa ditindakake ing komunitas iki," ujare Brett Monia, Ph.D., kepala eksekutif, Ionis. "Penunjukan Prioritas Review nandheske kabutuhan sing penting kanggo pilihan perawatan lan bakal ngidini kita nggawa zilganersen menyang pasien kanthi cepet. Yen disetujoni, zilganersen bakal dadi perawatan pertama lan mung kanggo penyakit Alexander, sing menehi terobosan kanggo pasien. Iki uga bakal menehi tandha peluncuran komersial independen pertama Ionis ing neurologi, tonggak penting sing nguatake waralaba neurologis kita lan ndhukung obat-obatan sing terus-terusan kanggo ngasilake obat-obatan sing terus-terusan. penyakit."

    Penunjukan NDA lan Prioritas Review adhedhasar asil saka studi pivotal zilganersen ing bocah lan wong diwasa sing manggon karo AxD. Ing panliten kasebut, zilganersen 50 mg nuduhake stabilisasi sing signifikan sacara statistik lan signifikan sacara klinis ing titik pungkasan saka kacepetan gait sing ditaksir dening 10-Meter Walk Test (10MWT) dibandhingake karo kontrol ing minggu 61 (paling ora rata-rata persegi 33,3%, p = 0,0412) kanthi safety lan toleransi sing apik. Asil tengen secondary tombol lan endpoints eksplorasi ngevaluasi fungsi adaptif, komunikasi, gejala GI, turu lan kejang uga terus-terusan disenengi zilganersen. Data tambahan anyar saka panaliten penting bakal ditampilake ing rapat taunan American Academy of Neurology (AAN) 2026 ing Chicago, IL.

    Penetapan Tinjauan Prioritas diwenehake kanggo aplikasi marketing kanggo obat-obatan sing, yen disetujoni, bakal ningkatake safety utawa efektifitas perawatan, pencegahan utawa diagnosa penyakit serius, kanthi pangarep-arep FDA njupuk tindakan sajrone nem sasi, dibandhingake karo 10 sasi miturut standar review. FDA sadurunge menehi sebutan Zilganersen Breakthrough Therapy, Orphan Drug lan Rare Pediatric Disease.

    Babagan Studi Zilganersen

    Panaliten fase 1-3 dosis global, multisenter, acak, wuta pindho, dikontrol, multi-naik (MAD) (NCT04849741) ndhaptar 54 peserta kanthi penyakit Alexander (AxD) antarane umur 1.5 lan 53 taun ing 13 situs ing wolung negara. Umume peserta ing panliten kasebut yaiku bocah-bocah, nggambarake wiwitan awal lan kemajuan abot saka AxD ing populasi pediatrik. Peserta padha randomized ing 2: 1 aspek kanggo nampa zilganersen utawa kontrol kanggo 60-minggu perawatan pindho wuta. Panliten kasebut kalebu rong kelompok dosis, 25 mg lan 50 mg, kanthi kohort dosis 50 mg dianalisis minangka kelompok dosis pivotal, kanthi dosis saben 12 minggu. Ing minggu 60, kabeh peserta sing layak pindhah menyang periode perawatan label terbuka, diikuti karo label terbuka 120 minggu, periode perawatan ekstensi jangka panjang, nalika peserta ing kelompok dosis 25 mg pindhah menyang kelompok dosis 50 mg, lan pungkasane periode tindak lanjut pasca perawatan 28 minggu. Titik pungkasan utama yaiku owah-owahan persen saka garis dasar ing kacepetan gait kaya sing ditaksir dening 10-Meter Walk Test (10MWT), penilaian mobilitas fungsional, ing pungkasan periode perawatan buta. Titik akhir sekunder sing penting kalebu Skor Gejala Paling Ngganggu (MBS) sing diidentifikasi dhewe, owah-owahan saka garis dasar ing Skor Keparahan Global Patient (PGIS) lan Skor Kesan Global Patient (PGIC) lan Skor Kesan Perubahan Global Clinician (CGIC) ing pungkasan periode perawatan buta kaping pindho.

    Babagan ZWB.

    Zilganersen minangka obat oligonukleotida antisense investigasi sing dievaluasi minangka perawatan kanggo wong sing nandhang penyakit Alexander (AxD). Zilganersen dirancang kanggo nyandhet produksi keluwihan glial fibrillary acidic protein (GFAP) sing akumulasi amarga varian sing nyebabake penyakit ing gen GFAP. US Food and Drug Administration (FDA) diwenehi zilganersen Therapy Breakthrough, Orphan Drug lan Rare Pediatric Disease designations. Kajaba iku, European Medicines Agency (EMA) menehi zilganersen Orphan Drug designation.

    Babagan Penyakit Alexander (AxD)

    AxD minangka penyakit neurologis langka, progresif lan asring fatal sing dumadi ing kira-kira 1 saben 1 nganti 3 yuta wong ing saindenging jagad lan mengaruhi jinis sel ing otak sing diarani astrosit. Astrosit duweni pirang-pirang peran ing otak kanggo ndhukung neuron lan oligodendrocytes, kalebu pangopènan sarung myelin sing nglindhungi serat saraf. AxD disebabake varian sing nyebabake penyakit ing gen glial fibrillary acidic protein (GFAP) lan umume ditondoi dening kerusakan neurologis progresif sing nyebabake mobilitas fungsional, ilang kamardikan lan ora bisa ngontrol otot kanggo gerakan gedhe, ngulu lan proteksi saluran napas, sanajan gejala bisa beda-beda gumantung saka umur wiwitan. AxD biasane nyebabake pati sajrone 14-25 taun sawise muncule gejala. Ora ana obat sing bisa ngowahi penyakit sing disetujoni.

    Babagan Neurologi Ionis

    Ionis wis dadi paling ngarep kanggo nemokake lan ngembangake obat-obatan penyakit neurologis sing unggul, kalebu SPINRAZA® (nusinersen), perawatan sing disetujoni pisanan kanggo atrofi otot balung mburi, WAINUA® (eplontersen), obat kanggo nambani polyneuropathy amyloid mediated transthyretin (ATTRv-PN), lan QALSODY® kanggo SOD1-ALSODY® (tofersen-ALS). Portofolio tahap klinis kalebu 12 obat investigasi, sing enem diduweni kabeh dening Ionis. Portofolio investigasi Ionis kalebu obat-obatan sing ana sawetara utawa ora ana perawatan modifikasi penyakit, kayata penyakit langka kalebu sindrom Angelman, penyakit prion, atrofi sistem multipel, penyakit Huntington lan penyakit Alexander, uga kondisi sing luwih umum kayata penyakit Alzheimer.

    Babagan Ionis Pharmaceuticals, Inc.

    Salawasé telung puluh taun, Ionis wis nyipta obat-obatan sing nggawa masa depan sing luwih apik kanggo wong sing nandhang penyakit serius. Ionis saiki wis dipasarake obat-obatan lan pipa utama ing neurologi, penyakit kardiometabolik lan milih wilayah sing mbutuhake pasien sing dhuwur. Minangka pionir ing obat-obatan sing ditargetake RNA, Ionis terus nyopir inovasi ing terapi RNA saliyane ngembangake pendekatan anyar ing panyuntingan gen. Pangerten sing jero babagan biologi penyakit lan teknologi sing unggul ing industri nyurung karya kita, ditambah karo semangat lan urgensi kanggo ngirim kemajuan sing bisa ngganti urip kanggo pasien. Kanggo mangerteni sing luwih lengkap babagan Ionis, bukak Ionis.com lan tindakake kita ing X (Twitter), LinkedIn lan Instagram.

    Ionis Forward-looking Statements

    Siaran pers iki kalebu pratelan sing ngarep-arep babagan bisnis Ionis lan potensial terapeutik lan komersial saka zilganersen, obat-obatan komersial, obat-obatan tambahan ing pangembangan lan teknologi lan pangarepan kita babagan pembangunan lan tonggak regulasi. Sembarang statement sing njlentrehake tujuan, pangarep-arep, proyeksi finansial utawa liyane, niat utawa kapercayan Ionis minangka pratelan sing ngarep-arep lan kudu dianggep minangka pernyataan berisiko. Pernyataan kasebut tundhuk karo risiko lan kahanan sing durung mesthi tartamtu kalebu sing ana ing proses nemokake, ngembangake lan komersialisasi obat-obatan sing aman lan efektif digunakake minangka terapi manungsa, lan ing upaya mbangun bisnis babagan obat-obatan kasebut. Pernyataan Ionis sing ngarep-arep uga nglibatake asumsi yen, yen ora tau wujud utawa mbuktekake bener, bisa nyebabake asile beda sacara material saka sing diungkapake utawa diwenehake dening pratelan sing ngarep-arep kasebut. Senadyan pernyataan Ionis sing ngarep-arep nggambarake pertimbangan sing apik saka manajemen, pernyataan kasebut mung adhedhasar fakta lan faktor sing saiki dikenal dening Ionis. Kajaba sing diwajibake dening hukum, kita ora duwe kewajiban kanggo nganyari pratelan sing ngarep-arep kanthi alesan apa wae. Akibaté, sampeyan dieling-eling supaya ora ngandelake pernyataan sing ngarep-arep iki. Iki lan risiko liyane babagan program Ionis diterangake kanthi rinci ing laporan taunan Ionis babagan Formulir 10-K kanggo taun sing rampung tanggal 31 Desember 2025, sing ana ing file karo Komisi Sekuritas lan Bursa. Salinan dokumen kasebut lan dokumen liyane kasedhiya saka Perusahaan.

    Ing siaran pers iki, kajaba konteks mbutuhake liya, "Ionis," "Perusahaan," "kita", "kita" lan "kita" kabeh nuduhake Ionis Pharmaceuticals lan anak perusahaan.

    Ionis Pharmaceuticals® minangka merek dagang saka Ionis Pharmaceuticals, Inc. SPINRAZA® lan QALSODY® minangka merek dagang kadhaptar saka Biogen. WAINUA™ iku merek dagang kadhaptar saka grup perusahaan AstraZeneca.

    Ionis Pharmaceutical

    Sumber: HealthDay

    Zilganersen Riwayat Persetujuan FDA

    Sumber daya warta liyane

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • News for Health Professionals
  • New Drug Approvals
    • New Drugs Approvals
  • News
  • Asil Uji Coba Klinis
  • Persetujuan Obat Umum
  • Podcast Drugs.com

    • Langganan buletin kita

    Apa wae topik sing sampeyan minati, langganan buletin kita kanggo entuk sing paling apik saka Drugs.com ing kothak mlebu.

    Dikirim : 2026-03-24 08:47

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer