아이오니스(Ionis), 알렉산더병(AxD)에 대한 질가네르센 신약 신청이 FDA의 우선심사 승인을 받았다고 발표

알렉산더병 치료제

Ionis, 알렉산더병(AxD)에 대한 질가네르센 신약 신청이 FDA의 우선 심사 승인

캘리포니아주 칼즈배드--(BUSINESS WIRE)--3월 2026년 2월 23일 -- Ionis Pharmaceuticals, Inc.(Nasdaq: IONS)는 미국 식품의약국(FDA)이 희귀하고 진행성이며 종종 치명적인 신경 질환인 알렉산더병(AxD)에 대한 연구용 RNA 표적 의약품인 질가네르센에 대한 신약 신청(NDA) 우선 심사를 승인했다고 오늘 발표했습니다. FDA는 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜를 2026년 9월 22일로 설정했습니다.

PDUFA 날짜는 2026년 9월 22일로 설정되었습니다.

"알렉산더병은 일반적으로 진행성 운동 및 인지 기능 장애, 독립성 상실을 초래하고 종종 치명적이 되는 파괴적인 질병입니다. 승인된 질병 수정 치료법이 없으며 이는 이 지역 사회에서 상당한 미충족 수요가 있음을 강조합니다."라고 Ionis의 CEO인 Brett Monia 박사는 말했습니다. "우선 심사 지정은 치료 옵션의 긴급한 필요성을 강조하며 우리가 가능한 한 빨리 질가네르센을 환자에게 제공할 수 있게 해줄 것입니다. 승인된다면 질가네르센은 알렉산더병에 대한 최초이자 유일한 치료법이 되어 환자에게 획기적인 진전이 될 것입니다. 또한 아이오니스의 신경학 분야 최초의 독립적인 상업적 출시가 될 것입니다. 이는 우리의 신경학 프랜차이즈를 강화하고 심각한 질병을 앓고 있는 사람들에게 혁신적인 의약품을 꾸준히 제공하려는 우리의 목표를 뒷받침하는 중요한 이정표입니다."

NDA 및 우선 심사 지정은 AxD를 앓고 있는 어린이 및 성인을 대상으로 한 질가네르센에 대한 중추적 연구 결과를 기반으로 했습니다. 해당 연구에서 질가네르센 50mg은 61주차 대조군(최소 제곱 평균 차이 33.3%, p=0.0412)과 비교하여 10미터 걷기 테스트(10MWT)로 평가한 보행 속도의 1차 평가변수에서 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 안정화를 보여주었으며 안전성과 내약성이 우수했습니다. 적응 기능, 의사소통, GI 증상, 수면 및 발작을 평가하는 주요 2차 및 탐색적 평가변수에 대한 결과 또한 지속적으로 zilganersen을 선호했습니다. 핵심 연구의 새로운 추가 데이터는 일리노이주 시카고에서 열리는 2026년 미국 신경학회(AAN) 연례 회의에서 발표될 예정입니다.

우선심사 지정은 승인될 경우 심각한 질병의 치료, 예방 또는 진단의 안전성이나 효과가 크게 개선되는 의약품의 마케팅 신청에 부여되며, 표준 심사에서는 10개월이 소요되는 FDA 조치에 비해 6개월 이내에 조치가 취해질 것으로 예상됩니다. FDA는 이전에 질가네르센 획기적인 치료법, 희귀의약품 및 희귀 소아 질환 지정을 부여했습니다.

질가네르센 연구 정보

글로벌, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 대조, 다중 상승 용량(MAD) 1~3상 연구(NCT04849741)에는 8개국 13개 현장에서 1.5~53세 사이의 알렉산더병(AxD) 환자 54명이 등록되었습니다. 연구에 참여한 대부분의 참가자는 어린이였으며, 이는 소아 인구에서 AxD의 조기 발병 및 심각한 진행을 반영합니다. 참가자들은 2:1 비율로 무작위 배정되어 질가네르센을 투여받거나 대조군으로 60주간의 이중 맹검 치료 기간을 받았습니다. 이 연구에는 25mg과 50mg의 두 가지 용량 코호트가 포함되었으며, 50mg 용량 코호트는 12주마다 투여하는 중추 용량 코호트로 분석되었습니다. 60주차에 모든 적격 참가자는 공개 치료 기간으로 전환되었고, 이어서 120주간의 공개 라벨 장기 연장 치료 기간이 이어졌습니다. 이 기간 동안 25mg 용량 코호트의 참가자는 50mg 용량 코호트로 이동했으며, 마지막으로 28주간의 치료 후 추적 기간이 있었습니다. 1차 평가변수는 이중맹검 치료 기간이 끝날 때 기능적 이동성을 평가하는 10미터 걷기 테스트(10MWT)로 평가한 보행 속도의 기준선 대비 변화율입니다. 주요 2차 평가변수에는 환자가 스스로 확인한 가장 귀찮은 증상(MBS) 점수, 환자 종합 인상 심각도(PGIS) 점수, 환자 종합 인상 변화(PGIC) 점수, 이중 맹검 치료 기간 종료 시 임상의 종합 인상 변화(CGIC) 점수의 기준선 대비 변화가 포함됩니다.

질가네르센 소개

질가네르센은 알렉산더병(AxD) 환자를 위한 치료제로 평가 중인 시험용 안티센스 올리고뉴클레오티드 의약품입니다. 질가네르센은 GFAP 유전자의 질병 유발 변종으로 인해 축적되는 과도한 신경교섬유산성단백질(GFAP)의 생성을 억제하도록 설계되었습니다. 미국 식품의약국(FDA)은 질가네르센을 혁신적 치료제, 희귀의약품 및 희귀 소아질환으로 지정했습니다. 또한 유럽의약품청(EMA)은 질가네르센을 희귀의약품으로 지정했습니다.

알렉산더병(AxD)에 대하여

AxD는 전 세계적으로 약 100만~300만 명당 1명꼴로 발생하고 성상교세포라고 불리는 뇌 세포 유형에 영향을 미치는 희귀하고 진행성이며 종종 치명적인 신경 질환입니다. 성상세포는 신경 섬유를 보호하는 수초의 유지 관리를 포함하여 뉴런과 희소돌기아교세포를 지원하는 뇌에서 다양한 역할을 합니다. AxD는 신경교섬유산성단백질(GFAP) 유전자의 질병 유발 변종에 의해 발생하며 일반적으로 점진적인 신경학적 악화로 인해 기능적 이동성 상실, 독립성 상실, 큰 움직임, 삼키기 및 기도 보호를 위한 근육 조절 불능을 특징으로 합니다. 그러나 증상은 발병 연령에 따라 다를 수 있습니다. AxD는 일반적으로 증상 발생 후 14~25년 이내에 사망에 이릅니다. 승인된 질병 개선 의약품은 없습니다.

Ionis Neurology 소개

아이오니스는 최초로 승인된 척수성 근위축 치료제인 SPINRAZA®(누시네르센), 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 다발성 신경병증(ATTRv-PN) 치료제인 WAINUA®(에플로터센), SOD1-ALS 치료제 QALSODY®(토페르센) 등 선도적인 신경계 질환 치료제 발굴 및 개발에 앞장서 왔습니다. 임상 단계 포트폴리오에는 12개의 연구용 의약품이 포함되어 있으며, 그 중 6개는 Ionis가 전액 소유하고 있습니다. Ionis의 연구 포트폴리오에는 엔젤만 증후군, 프리온병, 다계통 위축증, 헌팅턴병, 알렉산더병 등의 희귀 질환뿐만 아니라 알츠하이머병과 같은 보다 일반적인 질환과 같은 질병 수정 치료법이 거의 또는 전혀 없는 의약품이 포함됩니다.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. 소개

30년 동안 Ionis는 심각한 질병을 앓고 있는 사람들에게 더 나은 미래를 가져다 주는 의약품을 발명해 왔습니다. Ionis는 현재 신경학, 심장 대사 질환 및 환자 요구가 높은 일부 분야에서 의약품을 판매하고 선도적인 파이프라인을 보유하고 있습니다. RNA 표적 의약품의 선구자로서 Ionis는 유전자 편집의 새로운 접근법을 발전시키는 것 외에도 RNA 치료법의 혁신을 계속 추진하고 있습니다. 질병 생물학과 업계를 선도하는 기술에 대한 깊은 이해는 환자의 삶을 변화시키는 발전을 제공하려는 열정과 긴급성과 함께 우리의 업무를 추진합니다. Ionis에 대해 자세히 알아보려면 Ionis.com을 방문하고 X(Twitter), LinkedIn 및 Instagram에서 우리를 팔로우하세요.

Ionis 미래 예측 진술

이 보도 자료에는 Ionis의 사업과 질가네르센의 치료 및 상업적 잠재력, 상용 의약품, 개발 및 기술 분야의 추가 의약품, 개발 및 규제 이정표에 대한 기대에 관한 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. Ionis의 목표, 기대, 재정적 또는 기타 예측, 의도 또는 신념을 설명하는 모든 진술은 미래 지향적 진술이며 위험에 처한 진술로 간주되어야 합니다. 그러한 진술에는 인체 치료제로 사용하기에 안전하고 효과적인 의약품을 발견, 개발 및 상업화하는 과정과 그러한 의약품을 중심으로 사업을 구축하려는 노력에 내재된 위험과 불확실성이 포함됩니다. 또한 Ionis의 미래예측 진술에는 그것이 실현되지 않거나 정확하다고 입증되지 않을 경우 결과가 그러한 미래예측 진술에서 표현되거나 암시된 것과 실질적으로 달라질 수 있다는 가정도 포함되어 있습니다. Ionis의 미래 예측 진술은 경영진의 선의의 판단을 반영하지만 이러한 진술은 Ionis가 현재 알고 있는 사실과 요인에만 근거합니다. 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 당사는 어떤 이유로든 미래 예측 진술을 업데이트할 의무가 없습니다. 따라서 귀하는 이러한 미래예측 진술에 의존하지 마시기 바랍니다. Ionis의 프로그램과 관련된 이러한 위험과 기타 위험은 증권거래위원회에 보관되어 있는 2025년 12월 31일에 종료된 연도의 Form 10-K에 대한 Ionis의 연례 보고서에 추가로 자세히 설명되어 있습니다. 이 문서와 기타 문서의 사본은 회사에서 구할 수 있습니다.

본 보도 자료에서 문맥상 달리 요구하지 않는 한, "Ionis", "회사", "우리", "당사의" 및 "당사"는 모두 Ionis Pharmaceuticals 및 그 자회사를 지칭합니다.

Ionis Pharmaceuticals®는 Ionis Pharmaceuticals, Inc.의 상표입니다. SPINRAZA® 및 QALSODY®는 Biogen의 등록 상표입니다. WAINUA™는 AstraZeneca 그룹 회사의 등록 상표입니다.

출처: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

출처: HealthDay

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게시됨 : 2026-03-24 08:47

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