Ionis Mengumumkan Permohonan Ubat Baru Zilganersen untuk Penyakit Alexander (AxD) Diterima oleh FDA untuk Kajian Keutamaan

Ikuti Drugslib di

Rawatan untuk: Penyakit Alexander

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off

Ionis Mengumumkan Permohonan Ubat Baharu Zilganersen untuk Penyakit Alexander (AxD) Diterima oleh FDA untuk Semakan Keutamaan

CARLSBAD, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Mark. 23, 2026-- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) hari ini mengumumkan bahawa U.S. Food and Drug Administration (FDA) telah menerima Priority Review the New Drug Application (NDA) untuk zilganersen, ubat penyiasatan RNA untuk penyakit Alexander (AxD), keadaan neurologi yang jarang berlaku, progresif dan sering membawa maut. FDA telah menetapkan tarikh tindakan sasaran Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (PDUFA) pada 22 September 2026.

  • Tarikh PDUFA ditetapkan pada 22 September 2026

    • "Penyakit Alexander ialah keadaan yang dahsyat, lazimnya mengakibatkan disfungsi motor dan kognitif yang progresif, kehilangan kebebasan dan selalunya membawa maut. Tiada rawatan pengubahsuaian penyakit yang diluluskan, menekankan keperluan yang tidak dapat dipenuhi dalam komuniti ini," kata Brett Monia, Ph.D., ketua pegawai eksekutif, Ionis. "Penetapan Kajian Keutamaan menggariskan keperluan mendesak untuk pilihan rawatan dan akan membolehkan kami membawa zilganersen kepada pesakit secepat mungkin. Jika diluluskan, zilganersen akan menjadi rawatan pertama dan satu-satunya untuk penyakit Alexander, menandakan satu kejayaan untuk pesakit. Ia juga akan menandakan pelancaran komersial bebas pertama Ionis dalam bidang neurologi, satu peristiwa penting yang mengukuhkan francais neurologi kakitangan kami dan menyokong matlamat perubatan kami yang mantap untuk menghasilkan ubat yang serius. penyakit.”

    Penunjukan NDA dan Kajian Keutamaan adalah berdasarkan hasil daripada kajian penting zilganersen pada kanak-kanak dan orang dewasa yang hidup dengan AxD. Dalam kajian itu, zilganersen 50 mg menunjukkan penstabilan yang signifikan secara statistik dan bermakna secara klinikal pada titik akhir utama kelajuan berjalan seperti yang dinilai oleh Ujian Berjalan 10 Meter (10MWT) berbanding dengan kawalan pada minggu 61 (perbezaan min kuasa dua terkecil 33.3%, p=0.0412) dengan keselamatan dan toleransi yang menggalakkan. Keputusan merentasi titik akhir sekunder dan penerokaan utama yang menilai fungsi penyesuaian, komunikasi, gejala GI, tidur dan sawan juga secara konsisten mengutamakan zilganersen. Data tambahan baharu daripada kajian penting itu akan dibentangkan pada mesyuarat tahunan American Academy of Neurology (AAN) 2026 di Chicago, IL.

    Penetapan Kajian Keutamaan diberikan kepada permohonan pemasaran untuk ubat-ubatan yang, jika diluluskan, akan memberikan peningkatan ketara dalam keselamatan atau keberkesanan rawatan, pencegahan atau diagnosis keadaan serius, dengan jangkaan FDA mengambil tindakan dalam tempoh enam bulan, berbanding 10 bulan di bawah semakan standard. FDA sebelum ini memberikan sebutan Terapi Terobosan zilganersen, Ubat Yatim dan Penyakit Pediatrik Jarang.

    Mengenai Kajian Zilganersen

    Kajian global, berbilang pusat, rawak, dua buta, terkawal, dos menaik berganda (MAD) Fasa 1-3 (NCT04849741) mendaftarkan 54 peserta dengan penyakit Alexander (AxD) berumur antara 1.5 dan 53 tahun merentasi 13 tapak di lapan negara. Kebanyakan peserta dalam kajian ini adalah kanak-kanak, mencerminkan permulaan awal dan perkembangan teruk AxD dalam populasi pediatrik. Peserta secara rawak dalam nisbah 2: 1 untuk menerima zilganersen atau kawalan untuk tempoh rawatan dua buta selama 60 minggu. Kajian itu termasuk dua kohort dos, 25 mg dan 50 mg, dengan kohort dos 50 mg dianalisis sebagai kohort dos penting, dengan dos setiap 12 minggu. Pada 60 minggu, semua peserta yang layak beralih ke tempoh rawatan label terbuka, diikuti dengan label terbuka 120 minggu, tempoh rawatan lanjutan jangka panjang, di mana peserta dalam kohort dos 25 mg berpindah ke kohort dos 50 mg, dan akhirnya tempoh susulan selepas rawatan selama 28 minggu. Titik akhir utama ialah peratus perubahan daripada garis dasar dalam kelajuan berjalan seperti yang dinilai oleh Ujian Berjalan 10 Meter (10MWT), penilaian mobiliti berfungsi, pada akhir tempoh rawatan dua buta. Titik akhir sekunder utama termasuk Skor Gejala Paling Menyusahkan (MBS) yang dikenal pasti sendiri oleh pesakit, perubahan daripada garis dasar dalam Skor Keterukan Global Pesakit (PGIS) dan Skor Kesan Perubahan Global (PGIC) Pesakit dan Skor Kesan Perubahan Global (CGIC) Pakar Klinik pada penghujung tempoh rawatan dua buta.

    Mengenai Zonstrong.

    Zilganersen ialah ubat oligonukleotida antisense penyiasatan yang dinilai sebagai rawatan untuk orang yang menghidapi penyakit Alexander (AxD). Zilganersen direka untuk menghalang pengeluaran protein berasid fibrillary glial berlebihan (GFAP) yang terkumpul kerana varian penyebab penyakit dalam gen GFAP. Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. memberikan sebutan Terapi Terobosan zilganersen, Ubat Yatim dan Penyakit Pediatrik Jarang. Di samping itu, Agensi Ubat Eropah (EMA) memberikan zilganersen Ubat Orphan.

    Mengenai Penyakit Alexander (AxD)

    AxD ialah penyakit neurologi yang jarang berlaku, progresif dan sering membawa maut yang berlaku pada kira-kira 1 setiap 1 hingga 3 juta orang di seluruh dunia dan menjejaskan sejenis sel dalam otak yang dipanggil astrocytes. Astrosit mempunyai pelbagai peranan dalam otak untuk menyokong neuron dan oligodendrocytes, termasuk penyelenggaraan sarung myelin yang melindungi gentian saraf. AxD disebabkan oleh varian penyebab penyakit dalam gen glial fibrillary acidic protein (GFAP) dan biasanya dicirikan oleh kemerosotan neurologi progresif yang mengakibatkan kehilangan mobiliti berfungsi, kehilangan kebebasan dan ketidakupayaan untuk mengawal otot untuk pergerakan besar, menelan dan perlindungan saluran pernafasan, walaupun gejala boleh berbeza-beza bergantung pada usia permulaan. AxD biasanya membawa kepada kematian dalam tempoh 14-25 tahun selepas timbulnya gejala. Tiada ubat pengubahsuai penyakit yang diluluskan.

    Mengenai Neurologi Ionis

    Ionis telah berada di barisan hadapan dalam menemui dan membangunkan ubat penyakit saraf terkemuka, termasuk SPINRAZA® (nusinersen), rawatan pertama yang diluluskan untuk atrofi otot tulang belakang, WAINUA® (eplontersen), ubat untuk merawat polineuropati amyloid pengantara transthyretin keturunan (ATTRv-PN), dan QALSODY® untuk SOD1-ALSODY® (tofersen-ALS). Portfolio peringkat klinikal termasuk 12 ubat penyiasatan, di mana enam daripadanya dimiliki sepenuhnya oleh Ionis. Portfolio penyiasatan Ionis termasuk ubat yang terdapat sedikit atau tiada rawatan pengubahsuaian penyakit, seperti penyakit jarang termasuk sindrom Angelman, penyakit prion, atrofi sistem berbilang, penyakit Huntington dan penyakit Alexander, serta keadaan yang lebih biasa seperti penyakit Alzheimer.

    Mengenai Ionis Pharmaceuticals, Inc.

    Selama tiga dekad, Ionis telah mencipta ubat-ubatan yang membawa masa depan yang lebih baik kepada penghidap penyakit serius. Ionis pada masa ini telah memasarkan ubat-ubatan dan saluran paip terkemuka dalam neurologi, penyakit kardiometabolik dan kawasan terpilih yang memerlukan pesakit tinggi. Sebagai perintis dalam ubat-ubatan yang disasarkan RNA, Ionis terus memacu inovasi dalam terapi RNA selain memajukan pendekatan baharu dalam penyuntingan gen. Pemahaman mendalam tentang biologi penyakit dan teknologi peneraju industri mendorong kerja kami, ditambah pula dengan semangat dan keterdesakan untuk menyampaikan kemajuan yang mengubah hidup untuk pesakit. Untuk mengetahui lebih lanjut tentang Ionis, lawati Ionis.com dan ikuti kami di X (Twitter), LinkedIn dan Instagram.

    Pernyataan Ionis Pandangan Ke Hadapan

    Siaran akhbar ini termasuk kenyataan yang berpandangan ke hadapan mengenai perniagaan Ionis dan potensi terapeutik dan komersial zilganersen, ubat komersil kami, ubat tambahan dalam pembangunan dan teknologi serta jangkaan kami mengenai pencapaian pembangunan dan pengawalseliaan. Sebarang kenyataan yang menerangkan matlamat, jangkaan, unjuran kewangan atau lain-lain, niat atau kepercayaan Ionis ialah kenyataan yang berpandangan ke hadapan dan harus dianggap sebagai kenyataan berisiko. Kenyataan sedemikian tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian tertentu termasuk yang wujud dalam proses menemui, membangunkan dan mengkomersialkan ubat-ubatan yang selamat dan berkesan untuk digunakan sebagai terapeutik manusia, dan dalam usaha membina perniagaan di sekitar ubat-ubatan tersebut. Kenyataan Ionis yang berpandangan ke hadapan juga melibatkan andaian bahawa, jika ia tidak pernah menjadi kenyataan atau terbukti betul, boleh menyebabkan keputusannya berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut. Walaupun kenyataan Ionis yang berpandangan ke hadapan mencerminkan pertimbangan niat baik pengurusannya, kenyataan ini hanya berdasarkan fakta dan faktor yang diketahui oleh Ionis pada masa ini. Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang, kami tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan atas sebarang sebab. Akibatnya, anda diberi amaran untuk tidak bergantung pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Risiko ini dan risiko lain mengenai program Ionis diterangkan secara terperinci dalam laporan tahunan Ionis pada Borang 10-K untuk tahun berakhir 31 Disember 2025, yang ada dalam fail dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. Salinan dokumen ini dan dokumen lain tersedia daripada Syarikat.

    Dalam siaran akhbar ini, melainkan konteksnya menghendaki sebaliknya, "Ionis," "Syarikat," "kami," "kami" dan "kami" semuanya merujuk kepada Ionis Pharmaceuticals dan anak syarikatnya.

    Ionis Pharmaceuticals® ialah tanda dagangan Ionis Pharmaceuticals, Inc. SPINRAZA® dan QALSODY® ialah tanda dagangan berdaftar Biogen. WAINUA™ ialah tanda dagangan berdaftar kumpulan syarikat AstraZeneca.

    Ionis Pharmaceuticals: Inc.

    Sumber: HealthDay

    Zilganersen Sejarah Kelulusan FDA

    Lagi sumber berita

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Berita Med Harian
  • Berita untuk Pakar Kesihatan
  • Kelulusan Dadah Baharu
    • Permohonan Dadah Baharu
  • Keputusan Percubaan Klinikal
  • Kelulusan Ubat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Langgan surat berita kami

    Walau apa pun topik minat anda, langgan surat berita kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com dalam peti masuk anda.

    Disiarkan : 2026-03-24 08:47

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular