Ionis kondigt nieuwe medicijnaanvraag van Zilganersen aan voor de ziekte van Alexander (AxD), aanvaard door de FDA voor prioriteitsbeoordeling

Behandeling voor: de ziekte van Alexander

Ionis kondigt nieuwe medicijnaanvraag van Zilganersen aan voor de ziekte van Alexander (AxD), aanvaard door de FDA voor prioriteitsbeoordeling

CARLSBAD, Californië--(BUSINESS WIRE)--mrt. 23 augustus 2026-- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor Priority Review de New Drug Application (NDA) heeft aanvaard voor zilganersen, een op RNA gericht medicijn voor de behandeling van de ziekte van Alexander (AxD), een zeldzame, progressieve en vaak fatale neurologische aandoening. De FDA heeft als doelactiedatum 22 september 2026 vastgesteld.

PDUFA-datum vastgesteld op 22 september 2026

"De ziekte van Alexander is een verwoestende aandoening, die gewoonlijk resulteert in progressieve motorische en cognitieve stoornissen, verlies van onafhankelijkheid en vaak fataal is. Er zijn geen goedgekeurde ziektemodificerende behandelingen, wat de aanzienlijke onvervulde behoefte in deze gemeenschap onderstreept", aldus Brett Monia, Ph.D., CEO van Ionis. "De aanduiding Priority Review onderstreept de dringende behoefte aan behandelingsopties en zal ons in staat stellen zilganersen zo snel mogelijk naar patiënten te brengen. Indien goedgekeurd, zal zilganersen de eerste en enige behandeling voor de ziekte van Alexander zijn, wat een doorbraak betekent voor patiënten. Het zou ook de eerste onafhankelijke commerciële lancering van Ionis in de neurologie markeren, een belangrijke mijlpaal die onze neurologiefranchise versterkt en ons doel ondersteunt om een gestage reeks transformationele medicijnen te leveren aan mensen met ernstige ziekten. "

De NDA en De benoeming tot Priority Review was gebaseerd op de resultaten van het centrale onderzoek naar zilganersen bij kinderen en volwassenen met AxD. In het onderzoek vertoonde zilganersen 50 mg een statistisch significante en klinisch betekenisvolle stabilisatie op het primaire eindpunt van de loopsnelheid zoals beoordeeld door de 10-meter looptest (10MWT) vergeleken met de controlegroep in week 61 (kleinste kwadratengemiddelde verschil 33,3%, p=0,0412) met gunstige veiligheid en verdraagbaarheid. Resultaten op belangrijke secundaire en verkennende eindpunten die de adaptieve functie, communicatie, maag-darmsymptomen, slaap en toevallen evalueren, waren ook consequent in het voordeel van zilganersen. Nieuwe, aanvullende gegevens uit het centrale onderzoek zullen worden gepresenteerd tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of Neurology (AAN) in 2026 in Chicago, Illinois.

De status Priority Review wordt toegekend aan marketingaanvragen voor geneesmiddelen die, indien goedgekeurd, een aanzienlijke verbetering zouden opleveren in de veiligheid of effectiviteit van de behandeling, preventie of diagnose van een ernstige aandoening, waarbij de verwachting is dat de FDA binnen zes maanden actie zal ondernemen, vergeleken met tien maanden bij standaardbeoordeling. De FDA kende eerder de benamingen zilganersen Breakthrough Therapy, Orphan Drug en Rare Pediatric Disease toe.

Over de Zilganersen-studie

In het mondiale, multicentrische, gerandomiseerde, dubbelblinde, gecontroleerde, meervoudig oplopende dosis (MAD) fase 1-3 onderzoek (NCT04849741) werden 54 deelnemers met de ziekte van Alexander (AxD) geïncludeerd in de leeftijd van 1,5 tot 53 jaar, verspreid over 13 locaties in acht landen. De meeste deelnemers aan het onderzoek waren kinderen, wat het vroege begin en de ernstige progressie van AxD bij pediatrische populaties weerspiegelt. Deelnemers werden gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 om zilganersen of controle te ontvangen gedurende een dubbelblinde behandelingsperiode van 60 weken. Het onderzoek omvatte twee dosiscohorten, 25 mg en 50 mg, waarbij het dosiscohort van 50 mg werd geanalyseerd als het centrale dosiscohort, met dosering elke 12 weken. Na 60 weken gingen alle in aanmerking komende deelnemers over naar een open-label behandelingsperiode, gevolgd door een open-label, langdurige verlengingsbehandelingsperiode van 120 weken, gedurende welke deelnemers in het dosiscohort van 25 mg overgingen naar het dosiscohort van 50 mg, en ten slotte een follow-upperiode van 28 weken na de behandeling. Het primaire eindpunt is de procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de loopsnelheid zoals beoordeeld door de 10-meter looptest (10MWT), een beoordeling van de functionele mobiliteit, aan het einde van de dubbelblinde behandelingsperiode. Belangrijke secundaire eindpunten zijn onder meer de zelfbenoemde Most Bothersome Symptom (MBS)-score van patiënten, de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Patient Global Impression of Severity (PGIS)-score en de Patient Global Impression of Change (PGIC)-score en de Clinician Global Impression of Change (CGIC)-score aan het einde van de dubbelblinde behandelingsperiode.

Over Zilganersen

Zilganersen is een antisense-oligonucleotidegeneesmiddel in onderzoek dat wordt geëvalueerd als behandeling voor mensen met de ziekte van Alexander (AxD). Zilganersen is ontworpen om de productie van overtollig gliaal fibrillair zuur eiwit (GFAP) te remmen dat zich ophoopt vanwege ziekteverwekkende varianten in het GFAP-gen. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft de aanduidingen zilganersen Breakthrough Therapy, Orphan Drug en Rare Pediatric Disease toegekend. Bovendien heeft het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de status van weesgeneesmiddel aan zilganersen toegekend.

Over de ziekte van Alexander (AxD)

AxD is een zeldzame, progressieve en vaak fatale neurologische ziekte die wereldwijd bij ongeveer 1 op de 1 tot 3 miljoen mensen voorkomt en een type cel in de hersenen aantast die astrocyten wordt genoemd. Astrocyten spelen meerdere rollen in de hersenen om neuronen en oligodendrocyten te ondersteunen, inclusief het onderhoud van de myelineschede die zenuwvezels beschermt. AxD wordt veroorzaakt door ziekteverwekkende varianten in het gliale fibrillaire zure eiwit (GFAP)-gen en wordt over het algemeen gekenmerkt door progressieve neurologische achteruitgang resulterend in verlies van functionele mobiliteit, verlies van onafhankelijkheid en het onvermogen om de spieren te controleren voor grote bewegingen, slikken en bescherming van de luchtwegen, hoewel de symptomen kunnen variëren afhankelijk van de leeftijd waarop de ziekte begint. AxD leidt gewoonlijk tot de dood binnen 14-25 jaar na het begin van de symptomen. Er zijn geen goedgekeurde ziektemodificerende medicijnen.

Over Ionis Neurology

Ionis loopt voorop bij het ontdekken en ontwikkelen van toonaangevende geneesmiddelen voor neurologische aandoeningen, waaronder SPINRAZA® (nusinersen), de eerste goedgekeurde behandeling voor spinale musculaire atrofie, WAINUA® (eplontersen), een geneesmiddel voor de behandeling van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïde polyneuropathie (ATTRv-PN), en QALSODY® (tofersen) voor SOD1-ALS. De portefeuille in de klinische fase omvat twaalf onderzoeksgeneesmiddelen, waarvan er zes volledig eigendom zijn van Ionis. Het onderzoeksportfolio van Ionis omvat geneesmiddelen waarvoor weinig of geen ziektemodificerende behandelingen bestaan, zoals zeldzame ziekten, waaronder het Angelman-syndroom, prionziekte, meervoudige systeematrofie, de ziekte van Huntington en de ziekte van Alexander, evenals meer algemene aandoeningen zoals de ziekte van Alzheimer.

Over Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Dertig jaar lang heeft Ionis medicijnen uitgevonden die mensen met ernstige ziekten een betere toekomst bieden. Ionis heeft momenteel medicijnen op de markt gebracht en beschikt over een toonaangevende pijplijn op het gebied van neurologie, cardiometabolische ziekten en geselecteerde gebieden waar de patiënt veel behoefte aan heeft. Als pionier op het gebied van op RNA gerichte medicijnen blijft Ionis innovatie op het gebied van RNA-therapieën stimuleren, naast het bevorderen van nieuwe benaderingen op het gebied van genbewerking. Een diepgaand begrip van de ziektebiologie en toonaangevende technologie drijft ons werk aan, gekoppeld aan de passie en urgentie om levensveranderende vooruitgang voor patiënten te realiseren. Ga voor meer informatie over Ionis naar Ionis.com en volg ons op X (Twitter), LinkedIn en Instagram.

Toekomstgerichte verklaringen van Ionis

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen over de activiteiten van Ionis en het therapeutische en commerciële potentieel van zilganersen, onze commerciële medicijnen, aanvullende medicijnen in ontwikkeling en technologieën en onze verwachtingen met betrekking tot ontwikkelings- en regelgevingsmijlpalen. Elke verklaring waarin de doelstellingen, verwachtingen, financiële of andere projecties, intenties of overtuigingen van Ionis worden beschreven, is een toekomstgerichte verklaring en moet worden beschouwd als een risicoverklaring. Dergelijke verklaringen zijn onderhevig aan bepaalde risico's en onzekerheden, waaronder de risico's en onzekerheden die inherent zijn aan het proces van het ontdekken, ontwikkelen en op de markt brengen van geneesmiddelen die veilig en effectief zijn voor gebruik als therapeutische middelen voor de mens, en aan het streven om een bedrijf rond dergelijke geneesmiddelen op te bouwen. De toekomstgerichte verklaringen van Ionis omvatten ook aannames die, als ze nooit werkelijkheid worden of correct blijken te zijn, ertoe kunnen leiden dat de resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt of geïmpliceerd. Hoewel de toekomstgerichte verklaringen van Ionis het goede vertrouwen van het management weerspiegelen, zijn deze verklaringen uitsluitend gebaseerd op feiten en factoren die momenteel bij Ionis bekend zijn. Behalve zoals vereist door de wet, zijn wij niet verplicht om toekomstgerichte verklaringen om welke reden dan ook bij te werken. Als gevolg hiervan wordt u gewaarschuwd niet te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen. Deze en andere risico's met betrekking tot de programma's van Ionis worden gedetailleerder beschreven in het jaarverslag van Ionis op formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2025, dat is ingediend bij de Securities and Exchange Commission. Kopieën van deze en andere documenten zijn verkrijgbaar bij het bedrijf.

In dit persbericht verwijzen "Ionis", "Bedrijf", "wij", "onze" en "ons" allemaal naar Ionis Pharmaceuticals en haar dochterondernemingen, tenzij de context anders vereist.

Ionis Pharmaceuticals® is een handelsmerk van Ionis Pharmaceuticals, Inc. SPINRAZA® en QALSODY® zijn geregistreerde handelsmerken van Biogen. WAINUA™ is een geregistreerd handelsmerk van de AstraZeneca-bedrijvengroep.

Bron: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Bron: HealthDay

Zilganersen FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Nieuws voor gezondheidsprofessionals

Nieuwe medicijngoedkeuringen

Nieuwe medicijnaanvragen

Geneesmiddelentekorten

Klinische proef Resultaten

Generieke geneesmiddelengoedkeuringen

Drugs.com Podcast

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2026-03-24 08:47

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Ionis kondigt nieuwe medicijnaanvraag van Zilganersen aan voor de ziekte van Alexander (AxD), aanvaard door de FDA voor prioriteitsbeoordeling