Ionis ogłasza nowy wniosek dotyczący leku Zilganersen na chorobę Aleksandra (AxD) przyjęty przez FDA do priorytetowego przeglądu

Leczenie: choroby Alexandra

Ionis ogłasza nowy wniosek dotyczący leku Zilganersen na chorobę Alexandra (AxD) zaakceptowany przez FDA do priorytetowego przeglądu

CARLSBAD, Kalifornia--(BUSINESS WIRE)--marzec. 23 września 2026 r. — Firma Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyjęła do przeglądu priorytetowego wniosek o nowy lek (NDA) dotyczący zilganersenu, eksperymentalnego leku ukierunkowanego na RNA stosowanego w chorobie Aleksandra (AxD), rzadkiej, postępującej i często śmiertelnej chorobie neurologicznej. FDA ustaliła docelową datę działania zgodnie z ustawą PDUFA dotyczącą opłat za używanie leków na receptę na 22 września 2026 r.

Datę PDUFA ustalono na 22 września 2026 r.

„Choroba Aleksandra to wyniszczająca choroba, często powodująca postępujące dysfunkcje motoryczne i poznawcze, utratę niezależności i często kończąca się śmiercią. Nie ma zatwierdzonych metod leczenia modyfikujących przebieg choroby, co podkreśla znaczące niezaspokojone potrzeby tej społeczności” – powiedział dr Brett Monia, dyrektor generalny Ionis. "Wyznaczenie w ramach przeglądu priorytetowego podkreśla pilną potrzebę opracowania opcji leczenia i umożliwi nam możliwie najszybsze udostępnienie zilganersenu pacjentom. Jeśli zostanie zatwierdzony, zilganersen będzie pierwszym i jedynym lekiem na chorobę Alexandra, co będzie przełomem dla pacjentów. Oznaczałoby to również pierwsze niezależne komercyjne wprowadzenie firmy Ionis na rynek neurologiczny, co stanowi ważny kamień milowy wzmacniający naszą franczyzę w dziedzinie neurologii i wspierający nasz cel, jakim jest dostarczanie stałych leków transformacyjnych osobom z poważnymi chorobami."

The Wyznaczenie NDA i Priority Review w oparciu o wyniki kluczowego badania dotyczącego zilganersenu u dzieci i dorosłych chorych na AxD. W badaniu zilganersen w dawce 50 mg wykazał statystycznie istotną i klinicznie znaczącą stabilizację pierwszorzędowego punktu końcowego, jakim była prędkość chodu, oceniana za pomocą testu marszu na 10 metrów (10MWT) w porównaniu z grupą kontrolną w 61. tygodniu (różnica średniej najmniejszych kwadratów 33,3%, p=0,0412), przy korzystnym bezpieczeństwie i tolerancji. Wyniki kluczowych drugorzędowych i eksploracyjnych punktów końcowych oceniających funkcje adaptacyjne, komunikację, objawy ze strony przewodu pokarmowego, sen i drgawki również konsekwentnie przemawiały na korzyść zilganersenu. Nowe, dodatkowe dane z kluczowego badania zostaną zaprezentowane na dorocznym spotkaniu Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN) w 2026 r. w Chicago, IL.

Wyznaczenie przeglądu priorytetowego przyznawane jest wnioskom marketingowym dotyczącym leków, które, jeśli zostaną zatwierdzone, zapewnią znaczną poprawę bezpieczeństwa lub skuteczności leczenia, zapobiegania lub diagnozowania poważnego stanu, przy założeniu, że FDA podejmie działania w ciągu sześciu miesięcy w porównaniu do 10 miesięcy w przypadku standardowej oceny. FDA przyznała wcześniej zilganersenowi oznaczenie leku jako leku przełomowego, leku sierocego i rzadkiej choroby pediatrycznej.

Informacje o badaniu Zilganersen

Do globalnego, wieloośrodkowego, randomizowanego, podwójnie ślepego, kontrolowanego badania fazy 1–3 z wielokrotną rosnącą dawką (MAD) (NCT04849741) włączono 54 uczestników z chorobą Aleksandra (AxD) w wieku od 1,5 do 53 lat w 13 ośrodkach w ośmiu krajach. Większość uczestników badania stanowiły dzieci, co odzwierciedla wczesny początek i ciężki postęp AxD w populacjach pediatrycznych. Uczestnicy zostali losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do grupy otrzymującej zilganersen lub grupę kontrolną przez 60-tygodniowy okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby. Badanie obejmowało dwie kohorty z dawką 25 mg i 50 mg, przy czym kohortę z dawką 50 mg analizowano jako kohortę z dawką podstawową, przy dawkowaniu co 12 tygodni. Po 60 tygodniach wszyscy kwalifikujący się uczestnicy przeszli na okres leczenia metodą otwartej próby, po którym nastąpiło 120-tygodniowe, długoterminowe przedłużenie leczenia metodą otwartej próby, podczas którego uczestnicy kohorty otrzymującej dawkę 25 mg przeszli do kohorty dawki 50 mg, a na koniec nastąpił 28-tygodniowy okres obserwacji po leczeniu. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest procentowa zmiana szybkości chodu w porównaniu z wartością wyjściową, oceniana za pomocą testu chodu na 10 metrów (10MWT), służącego ocenie mobilności funkcjonalnej, na koniec okresu leczenia prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby. Kluczowe drugorzędowe punkty końcowe obejmują samodzielnie zidentyfikowaną przez pacjenta punktację w zakresie najbardziej uciążliwych objawów (MBS), zmianę w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji globalnego wrażenia pacjenta (PGIS), globalnego wrażenia zmiany pacjenta (PGIC) i globalnego wrażenia zmiany lekarza (CGIC) na koniec okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby.

Informacje o Zilganersen

Zilganersen to eksperymentalny lek oligonukleotydowy antysensowny, oceniany pod kątem leczenia osób z chorobą Aleksandra (AxD). Zilganersen ma hamować wytwarzanie nadmiaru kwaśnego białka włóknistego glejów (GFAP), które gromadzi się z powodu chorobotwórczych wariantów genu GFAP. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała zilganersenowi oznaczenia jako leku przełomowego, leku sierocego i rzadkich chorób pediatrycznych. Ponadto Europejska Agencja Leków (EMA) przyznała zilganersenowi oznaczenie leku sierocego.

O chorobie Aleksandra (AxD)

AxD to rzadka, postępująca i często śmiertelna choroba neurologiczna, która występuje u około 1 na 1 do 3 milionów ludzi na całym świecie i atakuje rodzaj komórek w mózgu zwany astrocytami. Astrocyty pełnią w mózgu wiele ról, wspierając neurony i oligodendrocyty, w tym utrzymują osłonkę mielinową, która chroni włókna nerwowe. AxD jest wywoływana przez chorobotwórcze warianty genu kwaśnego białka włóknistego gleju (GFAP) i ogólnie charakteryzuje się postępującym pogorszeniem neurologicznym, prowadzącym do utraty mobilności funkcjonalnej, utraty niezależności i niemożności kontrolowania mięśni w przypadku dużych ruchów, połykania i ochrony dróg oddechowych, chociaż objawy mogą się różnić w zależności od wieku, w którym wystąpiła choroba. AxD zwykle prowadzi do śmierci w ciągu 14–25 lat od wystąpienia objawów. Nie ma zatwierdzonych leków modyfikujących przebieg choroby.

O Ionis Neurology

Ionis przoduje w odkrywaniu i opracowywaniu wiodących leków na choroby neurologiczne, w tym SPINRAZA® (nusinersen), pierwszego zatwierdzonego leku na rdzeniowy zanik mięśni, WAINUA® (eplontersen), leku stosowanego w leczeniu dziedzicznej polineuropatii amyloidowej zależnej od transtyretyny (ATTRv-PN) i QALSODY® (tofersen) na SOD1-ALS. Portfolio leków na etapie klinicznym obejmuje 12 leków badanych, z których sześć stanowi w całości własność Ionis. Portfolio badań firmy Ionis obejmuje leki, dla których istnieje niewiele metod leczenia modyfikujących przebieg choroby lub nie ma ich wcale, np. rzadkie choroby, w tym zespół Angelmana, choroba prionowa, zanik wieloukładowy, choroba Huntingtona i choroba Aleksandra, a także częściej występujące schorzenia, takie jak choroba Alzheimera.

O firmie Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Przez trzydzieści lat firma Ionis opracowywała leki, które zapewniają lepszą przyszłość osobom cierpiącym na poważne choroby. Obecnie firma Ionis oferuje leki i wiodące produkty z zakresu neurologii, chorób kardiometabolicznych i wybranych obszarów o dużych potrzebach pacjentów. Jako pionier leków ukierunkowanych na RNA, Ionis w dalszym ciągu wprowadza innowacje w terapiach RNA, a także rozwija nowe podejścia do edycji genów. Głębokie zrozumienie biologii chorób i wiodąca w branży technologia napędzają naszą pracę, w połączeniu z pasją i pilnością zapewniania pacjentom postępów zmieniających życie. Aby dowiedzieć się więcej o Ionis, odwiedź Ionis.com i śledź nas na X (Twitter), LinkedIn i Instagramie.

Oświadczenia dotyczące przyszłości Ionis

Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość dotyczące działalności firmy Ionis oraz potencjału terapeutycznego i komercyjnego zilganersenu, naszych leków dostępnych na rynku, dodatkowych leków będących w fazie opracowywania i technologii, a także naszych oczekiwań dotyczących kluczowych etapów rozwoju i regulacji. Wszelkie oświadczenia opisujące cele, oczekiwania, prognozy finansowe lub inne, zamiary lub przekonania firmy Ionis są oświadczeniami wybiegającymi w przyszłość i należy je traktować jako oświadczenia obarczone ryzykiem. Stwierdzenia takie obarczone są pewnym ryzykiem i niepewnością, w tym związaną z procesem odkrywania, opracowywania i komercjalizacji leków, które są bezpieczne i skuteczne w leczeniu ludzi, a także z próbami budowania biznesu wokół takich leków. Stwierdzenia dotyczące przyszłości firmy Ionis obejmują również założenia, które, jeśli nigdy się nie zmaterializują lub nie okażą się prawidłowe, mogą spowodować, że wyniki spółki Ionis będą znacząco różnić się od wyników wyrażonych lub sugerowanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Chociaż stwierdzenia Ionis dotyczące przyszłości odzwierciedlają ocenę kierownictwa spółki Ionis w dobrej wierze, stwierdzenia te opierają się wyłącznie na faktach i czynnikach obecnie znanych Ionis. Z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo, nie zobowiązujemy się do aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości z jakiegokolwiek powodu. W związku z tym ostrzegamy, aby nie polegać na stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Te i inne ryzyka związane z programami Ionis opisano bardziej szczegółowo w raporcie rocznym Ionis na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2025 r., który znajduje się w aktach Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Kopie tych i innych dokumentów są dostępne w Firmie.

W niniejszym komunikacie prasowym, jeśli z kontekstu nie wynika inaczej, określenia „Ionis”, „Firma”, „my”, „nasz” i „nas” odnoszą się do Ionis Pharmaceuticals i jej spółek zależnych.

Ionis Pharmaceuticals® jest znakiem towarowym firmy Ionis Pharmaceuticals, Inc. SPINRAZA® i QALSODY® są zastrzeżonymi znakami towarowymi firmy Biogen. WAINUA™ jest zastrzeżonym znakiem towarowym grupy firm AstraZeneca.

Źródło: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Źródło: HealthDay

Historia zatwierdzeń leku Zilganersen przez FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Daily MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Nowe zastosowania leków

Niedobory leków

Wyniki badań klinicznych

Zatwierdzenia leków generycznych

Drugs.com Podcast

Zapisz się do naszego newslettera

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

Wysłano : 2026-03-24 08:47

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.