Ionis anuncia novo pedido de medicamento Zilganersen para a doença de Alexander (AxD) aceito pela FDA para revisão prioritária

Tratamento para: Doença de Alexander

Ionis anuncia pedido de novo medicamento Zilganersen para doença de Alexander (AxD) aceito pela FDA para revisão prioritária

CARLSBAD, Califórnia--(BUSINESS WIRE)--Mar. (Nasdaq: IONS) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou para revisão prioritária o pedido de novo medicamento (NDA) para o zilganersen, um medicamento experimental direcionado ao RNA para a doença de Alexander (AxD), uma condição neurológica rara, progressiva e muitas vezes fatal. A FDA estabeleceu uma data de ação prevista para a Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) de 22 de setembro de 2026.

Data da PDUFA definida para 22 de setembro de 2026

"A doença de Alexander é uma condição devastadora, geralmente resultando em disfunção motora e cognitiva progressiva, perda de independência e muitas vezes fatal. Não há tratamentos modificadores da doença aprovados, ressaltando a significativa necessidade não atendida nesta comunidade", disse Brett Monia, Ph.D., diretor executivo da Ionis. "A designação de Revisão Prioritária ressalta a necessidade urgente de opções de tratamento e nos permitirá levar o zilganersen aos pacientes o mais rápido possível. Se aprovado, o zilganersen será o primeiro e único tratamento para a doença de Alexander, marcando um avanço para os pacientes. Também marcaria o primeiro lançamento comercial independente do Ionis em neurologia, um marco importante que fortalece nossa franquia de neurologia e apoia nosso objetivo de fornecer uma cadência constante de medicamentos transformacionais para pessoas com doenças graves."

O NDA e A designação da Revisão Prioritária baseou-se nos resultados do estudo principal do zilganersen em crianças e adultos que vivem com AxD. No estudo, zilganersen 50 mg demonstrou estabilização estatisticamente significativa e clinicamente significativa no objetivo primário da velocidade da marcha, conforme avaliado pelo teste de caminhada de 10 metros (TC10M) em comparação com o controlo na semana 61 (diferença média quadrada mínima de 33,3%, p=0,0412) com segurança e tolerabilidade favoráveis. Os resultados dos principais parâmetros secundários e exploratórios que avaliam a função adaptativa, a comunicação, os sintomas gastrointestinais, o sono e as convulsões também favoreceram consistentemente o zilganersen. Dados novos e adicionais do estudo principal serão apresentados na reunião anual da Academia Americana de Neurologia (AAN) de 2026 em Chicago, IL.

A designação de Revisão Prioritária é concedida a pedidos de comercialização de medicamentos que, se aprovados, proporcionariam uma melhoria significativa na segurança ou eficácia do tratamento, prevenção ou diagnóstico de uma doença grave, com a expectativa de que a FDA tome medidas dentro de seis meses, em comparação com 10 meses na revisão padrão. A FDA concedeu anteriormente ao zilganersen as designações de Terapia Inovadora, Medicamento Órfão e Doença Pediátrica Rara.

Sobre o Estudo Zilganersen

O estudo global, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado, de dose múltipla ascendente (MAD) de Fase 1-3 (NCT04849741) inscreveu 54 participantes com doença de Alexander (AxD) com idades entre 1,5 e 53 anos em 13 locais em oito países. A maioria dos participantes do estudo eram crianças, refletindo o início precoce e a progressão grave da AxD em populações pediátricas. Os participantes foram randomizados em uma proporção de 2:1 para receber zilganersen ou controle por um período de tratamento duplo-cego de 60 semanas. O estudo incluiu duas coortes de dose, 25 mg e 50 mg, com a coorte de dose de 50 mg analisada como a coorte de dose principal, com dosagem a cada 12 semanas. Às 60 semanas, todos os participantes elegíveis fizeram a transição para um período de tratamento aberto, seguido por um período de tratamento aberto de extensão de longo prazo de 120 semanas, durante o qual os participantes da coorte de dose de 25 mg passaram para a coorte de dose de 50 mg e, finalmente, um período de acompanhamento pós-tratamento de 28 semanas. O endpoint primário é a alteração percentual da linha de base na velocidade da marcha avaliada pelo teste de caminhada de 10 metros (10MWT), uma avaliação da mobilidade funcional, no final do período de tratamento duplo-cego. Os principais desfechos secundários incluem a pontuação de sintomas mais incômodos (MBS) autoidentificada pelos pacientes, a alteração da linha de base na pontuação de impressão global de gravidade do paciente (PGIS), na pontuação de impressão global de mudança do paciente (PGIC) e na pontuação de impressão global de mudança do médico (CGIC) no final do período de tratamento duplo-cego.

Sobre Zilganersen

Zilganersen é um medicamento oligonucleotídico antisense experimental que está sendo avaliado como tratamento para pessoas com doença de Alexander (AxD). O Zilganersen foi desenvolvido para inibir a produção do excesso de proteína ácida fibrilar glial (GFAP) que se acumula devido a variantes causadoras de doenças no gene GFAP. A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu ao zilganersen as designações de Terapia Inovadora, Medicamento Órfão e Doença Pediátrica Rara. Além disso, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) concedeu a designação de medicamento órfão ao zilganersen.

Sobre a doença de Alexander (AxD)

AxD é uma doença neurológica rara, progressiva e muitas vezes fatal que ocorre em aproximadamente 1 em cada 1 a 3 milhões de pessoas em todo o mundo e afeta um tipo de célula no cérebro chamada astrócitos. Os astrócitos têm múltiplas funções no cérebro para apoiar neurônios e oligodendrócitos, incluindo a manutenção da bainha de mielina que protege as fibras nervosas. AxD é causada por variantes causadoras de doenças no gene da proteína glial fibrilar ácida (GFAP) e é geralmente caracterizada por deterioração neurológica progressiva, resultando em perda de mobilidade funcional, perda de independência e incapacidade de controlar os músculos para grandes movimentos, deglutição e proteção das vias aéreas, embora os sintomas possam variar dependendo da idade de início. AxD geralmente leva à morte dentro de 14-25 anos após o início dos sintomas. Não existem medicamentos modificadores da doença aprovados.

Sobre a Ionis Neurology

A Ionis tem estado na vanguarda da descoberta e desenvolvimento de medicamentos líderes para doenças neurológicas, incluindo SPINRAZA® (nusinersen), o primeiro tratamento aprovado para atrofia muscular espinhal, WAINUA® (eplontersen), um medicamento para tratar a polineuropatia amilóide hereditária mediada por transtirretina (ATTRv-PN), e QALSODY® (tofersen) para SOD1-ALS. O portfólio de estágio clínico inclui 12 medicamentos experimentais, dos quais seis são de propriedade integral da Ionis. O portfólio investigacional da Ionis inclui medicamentos para os quais há poucos ou nenhum tratamento modificador de doenças, como doenças raras, incluindo síndrome de Angelman, doença de príon, atrofia de múltiplos sistemas, doença de Huntington e doença de Alexander, bem como condições mais comuns, como a doença de Alzheimer.

Sobre a Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Durante três décadas, a Ionis inventou medicamentos que trazem um futuro melhor para pessoas com doenças graves. Atualmente, a Ionis comercializa medicamentos e é líder em neurologia, doenças cardiometabólicas e áreas selecionadas de alta necessidade de pacientes. Como pioneira em medicamentos direcionados ao RNA, a Ionis continua a impulsionar a inovação em terapias de RNA, além de promover novas abordagens na edição genética. Um profundo conhecimento da biologia das doenças e da tecnologia líder do setor impulsiona nosso trabalho, juntamente com a paixão e a urgência em oferecer avanços que mudem a vida dos pacientes. Para saber mais sobre a Ionis, visite Ionis.com e siga-nos no X (Twitter), LinkedIn e Instagram.

Declarações prospectivas da Ionis

Este comunicado de imprensa inclui declarações prospectivas sobre os negócios da Ionis e o potencial terapêutico e comercial do zilganersen, nossos medicamentos comerciais, medicamentos adicionais em desenvolvimento e tecnologias e nossas expectativas em relação ao desenvolvimento e aos marcos regulatórios. Qualquer declaração que descreva os objetivos, expectativas, projeções financeiras ou outras projeções, intenções ou crenças da Ionis é uma declaração prospectiva e deve ser considerada uma declaração de risco. Tais declarações estão sujeitas a certos riscos e incertezas, incluindo aqueles inerentes ao processo de descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos que são seguros e eficazes para utilização como terapêutica humana, e no esforço de construção de um negócio em torno de tais medicamentos. As declarações prospectivas da Ionis também envolvem suposições que, se nunca se materializarem ou se provarem corretas, poderão fazer com que seus resultados sejam materialmente diferentes daqueles expressos ou implícitos nessas declarações prospectivas. Embora as declarações prospectivas da Ionis reflitam o julgamento de boa fé de sua administração, essas declarações são baseadas apenas em fatos e fatores atualmente conhecidos pela Ionis. Exceto conforme exigido por lei, não assumimos nenhuma obrigação de atualizar quaisquer declarações prospectivas por qualquer motivo. Como resultado, alertamos você para não confiar nessas declarações prospectivas. Esses e outros riscos relativos aos programas da Ionis são descritos em detalhes adicionais no relatório anual da Ionis no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2025, que está arquivado na Securities and Exchange Commission. Cópias destes e de outros documentos estão disponíveis na Empresa.

Neste comunicado à imprensa, a menos que o contexto exija o contrário, "Ionis", "Empresa", "nós", "nosso" e "nosso" referem-se todos à Ionis Pharmaceuticals e suas subsidiárias.

Ionis Pharmaceuticals® é uma marca registrada da Ionis Pharmaceuticals, Inc. SPINRAZA® e QALSODY® são marcas registradas da Biogen. WAINUA™ é uma marca registrada do grupo de empresas AstraZeneca.

Fonte: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Fonte: HealthDay

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Postou : 2026-03-24 08:47

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