Ionis anunță o nouă cerere de medicament Zilganersen pentru boala Alexander (AxD) acceptată de FDA pentru revizuire prioritară

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: Boala Alexander

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off

Ionis anunță o nouă cerere de medicament Zilganersen pentru boala Alexander (AxD) acceptată de FDA pentru revizuire prioritară

CARLSBAD, California WIRELESS--(BUSINESS) 23, 2026 -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acceptat pentru revizuire prioritară cererea de nou medicament (NDA) pentru zilganersen, un medicament de investigație vizat de ARN pentru boala Alexander (AxD), o afecțiune neurologică rară, progresivă și adesea fatală. FDA a stabilit pentru 22 septembrie 2026 o dată țintă de acțiune a Legii privind taxele de utilizare a medicamentelor pe bază de prescripție medicală (PDUFA).

  • Data PDUFA stabilită pentru 22 septembrie 2026

    • „Boala Alexandru este o afecțiune devastatoare, care de obicei duce la disfuncții motorii și cognitive progresive, pierderea independenței și este adesea fatală. Nu există tratamente aprobate pentru modificarea bolii, subliniind nevoia semnificativă nesatisfăcută în această comunitate”, a spus Brett Monia, Ph.D., director executiv, Ionis. "Desemnarea „Priority Review” subliniază nevoia urgentă de opțiuni de tratament și ne va permite să aducem zilganersenul pacienților cât mai repede posibil. Dacă va fi aprobat, zilganersenul va fi primul și singurul tratament pentru boala Alexander, marcând o descoperire pentru pacienți. Ar marca, de asemenea, prima lansare comercială independentă a lui Ionis în neurologie, o piatră de hotar importantă care consolidează obiectivul nostru de transformare al francizei noastre de medicină pentru a susține franciza noastră de transformare a neurologiei. persoanele cu boli grave.”

    Desemnarea NDA și Priority Review s-au bazat pe rezultatele studiului pivot al zilganersenului la copiii și adulții care trăiesc cu AxD. În studiu, zilganersenul 50 mg a demonstrat o stabilizare semnificativă statistic și clinic semnificativă asupra obiectivului principal al vitezei de mers, așa cum a fost evaluată prin testul de mers pe 10 metri (10MWT) în comparație cu controlul în săptămâna 61 (diferență medie cel puțin pătrată 33,3%, p=0,0412) cu siguranță și tolerabilitate favorabile. Rezultatele la principalele obiective secundare și exploratorii care evaluează funcția adaptativă, comunicarea, simptomele gastrointestinale, somnul și convulsiile au favorizat, de asemenea, în mod constant zilganersenul. Date noi, suplimentare din studiul pivot vor fi prezentate la reuniunea anuală din 2026 a Academiei Americane de Neurologie (AAN) din Chicago, IL.

    Desemnarea de revizuire prioritară este acordată cererilor de comercializare pentru medicamente care, dacă sunt aprobate, ar oferi o îmbunătățire semnificativă a siguranței sau eficacității tratamentului, prevenirii sau diagnosticării unei afecțiuni grave, cu așteptarea ca FDA să ia măsuri în termen de șase luni, comparativ cu 10 luni în cadrul revizuirii standard. FDA a acordat anterior denumirea de terapie inovatoare cu zilganersen, medicament orfan și boli pediatrice rare.

    Despre studiul Zilganersen

    Studiul global, multicentric, randomizat, dublu-orb, controlat, cu doză ascendentă multiplă (MAD) de fază 1-3 (NCT04849741) a înrolat 54 de participanți cu boala Alexander (AxD) cu vârste cuprinse între 1,5 și 53 de ani în 13 site-uri din opt țări. Majoritatea participanților la studiu au fost copii, ceea ce reflectă debutul precoce și progresia severă a AxD în populațiile pediatrice. Participanții au fost randomizați într-un raport de 2:1 pentru a primi zilganersen sau control pentru o perioadă de tratament dublu-orb de 60 de săptămâni. Studiul a inclus două cohorte de doze, 25 mg și 50 mg, cu cohorta de doze de 50 mg analizată ca cohortă de doză pivot, cu dozare la fiecare 12 săptămâni. La 60 de săptămâni, toți participanții eligibili au trecut într-o perioadă de tratament deschisă, urmată de o perioadă de tratament de prelungire pe termen lung de 120 de săptămâni, în timpul căreia participanții din cohorta cu doză de 25 mg au trecut la cohorta cu doză de 50 mg și, în final, o perioadă de urmărire de 28 de săptămâni post-tratament. Obiectivul principal este modificarea procentuală față de valoarea inițială a vitezei de mers, așa cum este evaluată prin testul de mers pe 10 metri (10MWT), o evaluare a mobilității funcționale, la sfârșitul perioadei de tratament dublu-orb. Obiectivele secundare cheie includ scorul cel mai deranjant al simptomelor (MBS) autoidentificat de către pacienți, modificarea față de valoarea inițială a scorului de impresie globală a severității pacientului (PGIS) și scorul de impresie globală a schimbării pacientului (PGIC) și scorul de impresie globală a schimbării clinicianului (CGIC) la sfârșitul perioadei de tratament dublu-orb.

    Despre Zip>

    en.

    Zilganersen este un medicament cu oligonucleotide antisens de investigație care este evaluat ca tratament pentru persoanele cu boala Alexander (AxD). Zilganersenul este conceput pentru a inhiba producția de proteină acidă fibrilară glială în exces (GFAP) care se acumulează din cauza variantelor care cauzează boli în gena GFAP. U.S. Food and Drug Administration (FDA) a acordat zilganersen Breakthrough Therapy, Orphan Drug și Rare Pediatric Disease. În plus, Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) a acordat denumirea de medicament orfan zilganersen.

    Despre boala Alexander (AxD)

    AxD este o boală neurologică rară, progresivă și adesea fatală, care apare la aproximativ 1 la 1 până la 3 milioane de oameni din întreaga lume și afectează un tip de celulă din creier numită astrocite. Astrocitele au roluri multiple în creier pentru a susține neuronii și oligodendrocitele, inclusiv întreținerea tecii de mielină care protejează fibrele nervoase. AxD este cauzată de variantele cauzatoare de boli ale genei proteinei fibrilare acide gliale (GFAP) și este, în general, caracterizată prin deteriorare neurologică progresivă care duce la pierderea mobilității funcționale, pierderea independenței și incapacitatea de a controla mușchii pentru mișcări mari, înghițire și protecția căilor respiratorii, deși simptomele pot varia în funcție de vârsta de debut. AxD duce de obicei la deces în 14-25 de ani de la debutul simptomelor. Nu există medicamente aprobate care modifică boala.

    Despre Ionis Neurology

    Ionis a fost în fruntea descoperirii și dezvoltării de medicamente de top pentru boli neurologice, inclusiv SPINRAZA® (nusinersen), primul tratament aprobat pentru atrofia musculară spinală, WAINUA® (eplonttersen), un medicament pentru tratarea polineuropatiei amiloide ereditare mediată de transtiretină (ATTRv-PN) și QALSODY (tofersen)® pentru SOD. Portofoliul în stadiu clinic include 12 medicamente investigative, dintre care șase sunt deținute integral de Ionis. Portofoliul de investigații al lui Ionis include medicamente pentru care există puține sau deloc tratamente care modifică boala, cum ar fi boli rare, inclusiv sindromul Angelman, boala prionică, atrofia multiplă a sistemelor, boala Huntington și boala Alexander, precum și afecțiuni mai frecvente, cum ar fi boala Alzheimer.

    Despre Ionis Pharmaceuticals, Inc.

    Timp de trei decenii, Ionis a inventat medicamente care aduc un viitor mai bun persoanelor cu boli grave. În prezent, Ionis a comercializat medicamente și o pistă lider în neurologie, boli cardiometabolice și anumite zone cu nevoie mare de pacienți. În calitate de pionier în medicamentele țintite pe ARN, Ionis continuă să impulsioneze inovația în terapiile cu ARN, pe lângă promovarea unor noi abordări în editarea genelor. O înțelegere profundă a biologiei bolii și a tehnologiei de vârf în industrie propulsează munca noastră, împreună cu pasiunea și urgența de a oferi pacienților progrese care vor schimba viața. Pentru a afla mai multe despre Ionis, vizitați Ionis.com și urmăriți-ne pe X (Twitter), LinkedIn și Instagram.

    Declarații anticipative Ionis

    Acest comunicat de presă include declarații prospective cu privire la afacerile lui Ionis și potențialul terapeutic și comercial al zilganersenului, medicamentele noastre comerciale, medicamente suplimentare în dezvoltare și tehnologii și așteptările noastre cu privire la etapele de dezvoltare și de reglementare. Orice declarație care descrie obiectivele, așteptările, proiecțiile financiare sau de altă natură, intențiile sau convingerile lui Ionis este o declarație prospectivă și ar trebui considerată o declarație de risc. Astfel de declarații sunt supuse anumitor riscuri și incertitudini, inclusiv cele inerente procesului de descoperire, dezvoltare și comercializare a medicamentelor care sunt sigure și eficiente pentru utilizare ca terapie umană și în efortul de a construi o afacere în jurul acestor medicamente. Declarațiile prospective ale lui Ionis implică, de asemenea, ipoteze care, dacă nu se concretizează niciodată sau se dovedesc corecte, ar putea face ca rezultatele sale să difere semnificativ de cele exprimate sau implicite de astfel de declarații anticipative. Deși declarațiile prospective ale lui Ionis reflectă judecata de bună-credință a conducerii sale, aceste declarații se bazează doar pe fapte și factori cunoscuți în prezent de Ionis. Cu excepția cazurilor cerute de lege, nu ne asumăm nicio obligație de a actualiza orice declarații anticipative din orice motiv. Ca urmare, sunteți avertizat să nu vă bazați pe aceste declarații prospective. Aceste și alte riscuri privind programele Ionis sunt descrise mai detaliat în raportul anual al lui Ionis pe Formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2025, care se află în dosarul Comisiei pentru Valori Mobiliare și Burse. Copii ale acestor documente și ale altor documente sunt disponibile de la Companie.

    În acest comunicat de presă, cu excepția cazului în care contextul impune altfel, „Ionis”, „Companie”, „noi”, „nostru” și „noi” se referă la Ionis Pharmaceuticals și la filialele sale.

    Ionis Pharmaceuticals® este o marcă comercială a Ionis Pharmaceuticals, Inc. SPINRAZA® și QALSODY® sunt mărci comerciale înregistrate ale Biogen. WAINUA™ este o marcă comercială înregistrată a grupului de companii AstraZeneca.

    Inc. Pharmaceutical:onS.

    Sursa: Ziua Sănătății

    Istoricul aprobării Zilganersen FDA

    Mai multe resurse de știri

  • Alerte FDA Medwatch privind medicamentele
  • News MedNews zilnice
  • Știri pentru profesioniștii din domeniul sănătății
  • Aprobari de medicamente noi
  • Noua cerere de medicamente. Lipsuri
  • Rezultatele studiilor clinice
  • Aprobari de medicamente generice
  • Podcast Drugs.com

    • Abonați-vă la noua noastră scrisoare

    Indiferent de subiectul dvs. de interes, abonați-vă la buletinele noastre informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

    Postat : 2026-03-24 08:47

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare