Ionis объявляет о том, что новая заявка на препарат Зилганерсена для лечения болезни Александера (AxD) принята FDA для приоритетного рассмотрения

Лечение: болезни Александера

Ionis объявляет о новой заявке Зилганерсена на лекарство от болезни Александера (AxD), принятой FDA на приоритетное рассмотрение

КАРЛСБАД, Калифорния – (BUSINESS WIRE) – март. 23 октября 2026 г. — Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) сегодня объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) приняло на приоритетное рассмотрение заявку на новое лекарственное средство (NDA) для зилганерсена, исследуемого РНК-нацеленного препарата для лечения болезни Александера (AxD), редкого, прогрессирующего и часто смертельного неврологического заболевания. FDA установило целевую дату принятия Закона о сборах с потребителей рецептурных препаратов (PDUFA) на 22 сентября 2026 года.

Дата PDUFA назначена на 22 сентября 2026 года

«Болезнь Александра — это разрушительное состояние, которое обычно приводит к прогрессирующей двигательной и когнитивной дисфункции, потере независимости и часто приводит к летальному исходу. Не существует утвержденных методов лечения, модифицирующих заболевание, что подчеркивает значительные неудовлетворенные потребности в этом сообществе», — сказал Бретт Мония, доктор философии, генеральный директор Ionis. "Приоритетное рассмотрение подчеркивает острую необходимость в вариантах лечения и позволит нам как можно быстрее обеспечить пациентов зилганерсеном. В случае одобрения, зилганерсен станет первым и единственным средством для лечения болезни Александера, ознаменовав прорыв для пациентов. Это также ознаменует первый независимый коммерческий запуск Ionis в неврологии, важную веху, которая укрепляет нашу неврологическую франшизу и поддерживает нашу цель по обеспечению стабильной частоты трансформационных лекарств для людей с серьезными заболеваниями".

Обозначение NDA и приоритетного обзора было основано на результатах базового исследования зилганерсена у детей и взрослых, живущих с AxD. В исследовании зилганерсен в дозе 50 мг продемонстрировал статистически значимую и клинически значимую стабилизацию первичной конечной точки скорости ходьбы по результатам теста ходьбы на 10 метров (10MWT) по сравнению с контролем на 61 неделе (разница средних по методу наименьших квадратов 33,3%, p=0,0412) с благоприятной безопасностью и переносимостью. Результаты по ключевым вторичным и исследовательским конечным точкам, оценивающим адаптивную функцию, общение, желудочно-кишечные симптомы, сон и судороги, также неизменно отдавали предпочтение зилганерсену. Новые дополнительные данные основного исследования будут представлены на ежегодном собрании Американской академии неврологии (AAN) в 2026 году в Чикаго, штат Иллинойс.

Значение приоритетной проверки предоставляется маркетинговым заявкам на лекарства, которые в случае одобрения обеспечат значительное улучшение безопасности или эффективности лечения, профилактики или диагностики серьезного заболевания, при этом FDA ожидает принятия мер в течение шести месяцев по сравнению с 10 месяцами при стандартной проверке. Ранее FDA присвоило зилганерсену статусы «прорывной терапии», «орфанного препарата» и «редких детских заболеваний».

Об исследовании «Зилганерсен»

В глобальном многоцентровом рандомизированном двойном слепом контролируемом исследовании фазы 1–3 с множественным возрастанием дозы (MAD) (NCT04849741) приняли участие 54 участника с болезнью Александера (AxD) в возрасте от 1,5 до 53 лет в 13 центрах в восьми странах. Большинство участников исследования были детьми, что отражает раннее начало и тяжелое прогрессирование АхД в педиатрической популяции. Участники были рандомизированы в соотношении 2:1 для получения зилганерсена или контрольной группы в течение 60-недельного двойного слепого периода лечения. Исследование включало две группы доз: 25 мг и 50 мг, при этом группа с дозой 50 мг анализировалась как основная группа с дозировкой каждые 12 недель. Через 60 недель все соответствующие критериям участники перешли на открытый период лечения, за которым последовал 120-недельный открытый долгосрочный период продленного лечения, в течение которого участники из группы с дозой 25 мг перешли в группу с дозой 50 мг, и, наконец, 28-недельный период наблюдения после лечения. Первичной конечной точкой является процентное изменение скорости ходьбы по сравнению с исходным уровнем по результатам теста ходьбы на 10 метров (10MWT), оценки функциональной подвижности, в конце периода двойного слепого лечения. Ключевые вторичные конечные точки включают в себя оценку наиболее беспокоящих симптомов (MBS), определяемую пациентом, изменение по сравнению с исходным уровнем общей оценки тяжести изменений для пациентов (PGIS), оценки общего впечатления пациентов от изменений (PGIC) и оценки общего впечатления клиницистов от изменений (CGIC) в конце периода двойного слепого лечения.

О Зилганерсене

Зилганерсен — это исследуемый препарат на основе антисмысловых олигонуклеотидов, который оценивается для лечения людей с болезнью Александера (AxD). Зилганерсен предназначен для ингибирования выработки избыточного глиального фибриллярного кислого белка (GFAP), который накапливается из-за болезнетворных вариантов гена GFAP. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило зилганерсену статусы «прорывной терапии», «орфанного препарата» и «редких педиатрических заболеваний». Кроме того, Европейское агентство лекарственных средств (EMA) присвоило зилганерсену статус орфанного препарата.

О болезни Александера (AxD)

AxD — это редкое, прогрессирующее и часто смертельное неврологическое заболевание, которое встречается примерно у 1 на 1–3 миллиона человек во всем мире и поражает тип клеток головного мозга, называемый астроцитами. Астроциты выполняют множество функций в мозге, поддерживая нейроны и олигодендроциты, включая поддержание миелиновой оболочки, защищающей нервные волокна. AxD вызывается болезнетворными вариантами гена глиального фибриллярного кислого белка (GFAP) и обычно характеризуется прогрессирующим неврологическим ухудшением, приводящим к потере функциональной подвижности, утрате независимости и неспособности контролировать мышцы при больших движениях, глотании и защите дыхательных путей, хотя симптомы могут варьироваться в зависимости от возраста начала заболевания. AxD обычно приводит к смерти в течение 14–25 лет после появления симптомов. Не существует одобренных лекарств, модифицирующих заболевание.

О Ionis Neurology

Ionis находится в авангарде открытия и разработки ведущих лекарств от неврологических заболеваний, в том числе SPINRAZA® (нузинерсен), первого одобренного средства для лечения спинальной мышечной атрофии, WAINUA® (эплонтерсен), препарата для лечения наследственной транстиретин-опосредованной амилоидной полинейропатии (ATTRv-PN) и QALSODY® (тоферсен) для лечения SOD1-ALS. В портфель клинических стадий входят 12 исследуемых препаратов, шесть из которых полностью принадлежат Ionis. Портфолио исследований Ionis включает лекарства, для которых мало или совсем нет методов лечения, модифицирующих заболевание, таких как редкие заболевания, включая синдром Ангельмана, прионную болезнь, множественную системную атрофию, болезнь Хантингтона и болезнь Александера, а также более распространенные состояния, такие как болезнь Альцгеймера.

О Ionis Pharmaceuticals, Inc.

В течение трех десятилетий Ionis изобретает лекарства, которые улучшают будущее людей с серьезными заболеваниями. В настоящее время Ionis продает лекарства и является ведущим поставщиком лекарственных средств в области неврологии, кардиометаболических заболеваний и некоторых областей, в которых пациенты особенно нуждаются. Являясь пионером в области лекарств, нацеленных на РНК, Ionis продолжает внедрять инновации в РНК-терапии, а также продвигать новые подходы к редактированию генов. Глубокое понимание биологии заболеваний и передовых технологий стимулирует нашу работу в сочетании со страстью и настойчивостью в предоставлении достижений, которые изменят жизнь пациентов. Чтобы узнать больше об Ionis, посетите Ionis.com и подпишитесь на нас в X (Twitter), LinkedIn и Instagram.

Прогнозные заявления Ionis

Этот пресс-релиз включает в себя прогнозные заявления относительно бизнеса Ionis, а также терапевтического и коммерческого потенциала Зилганерсена, наших коммерческих лекарств, дополнительных лекарств, находящихся в разработке, и технологий, а также наших ожиданий в отношении основных этапов разработки и регулирования. Любое заявление, описывающее цели, ожидания, финансовые или другие прогнозы, намерения или убеждения Ionis, является прогнозным заявлением и должно рассматриваться как заявление, подверженное риску. Такие заявления сопряжены с определенными рисками и неопределенностями, в том числе присущими процессу открытия, разработки и коммерциализации лекарств, которые безопасны и эффективны для использования в качестве терапевтических средств для человека, а также попыткам построить бизнес на таких лекарствах. Прогнозные заявления Ionis также включают предположения, которые, если они никогда не материализуются или не окажутся верными, могут привести к тому, что ее результаты будут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в таких прогнозных заявлениях. Хотя прогнозные заявления Ionis отражают добросовестное суждение ее руководства, эти заявления основаны только на фактах и факторах, известных в настоящее время Ionis. За исключением случаев, предусмотренных законом, мы не берем на себя никаких обязательств по обновлению каких-либо прогнозных заявлений по какой-либо причине. В результате вас предупреждают, что не следует полагаться на эти прогнозные заявления. Эти и другие риски, связанные с программами Ionis, более подробно описаны в годовом отчете Ionis по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2025 года, который хранится в Комиссии по ценным бумагам и биржам. Копии этих и других документов можно получить в Компании.

В этом пресс-релизе, если из контекста не следует иное, «Ionis», «Компания», «мы», «наш» и «нас» относятся к Ionis Pharmaceuticals и ее дочерним компаниям.

Ionis Pharmaceuticals® является товарным знаком Ionis Pharmaceuticals, Inc. SPINRAZA® и QALSODY® являются зарегистрированными товарными знаками Biogen. WAINUA™ является зарегистрированной торговой маркой группы компаний AstraZeneca.

Источник: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Источник: HealthDay

История одобрения Zilganersen FDA

Дополнительные новостные ресурсы

Предупреждения FDA Medwatch о лекарствах

Daily MedNews

Новости для работников здравоохранения

Новые разрешения на лекарства

Новые заявки на лекарства

Нехватка лекарств

Результаты клинических испытаний

Одобрение непатентованных лекарств

Подкаст Drugs.com

Подпишитесь на нашу рассылку новостей

Какова бы ни была тема, которая вас интересует, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com в свой почтовый ящик.

Опубликовано : 2026-03-24 08:47

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.