Ionis, Zilganersen'in Alexander Hastalığı (AxD) için FDA Tarafından Öncelikli İnceleme İçin Kabul Edilen Yeni İlaç Başvurusunu Duyurdu

Aşağıdaki Tedaviler: Alexander Hastalığı

Ionis, Zilganersen'in Alexander Hastalığı (AxD) için FDA Tarafından Öncelikli İnceleme İçin Kabul Edilen Yeni İlaç Başvurusunu Duyurdu

CARLSBAD, Kaliforniya--(BUSINESS WIRE)--Mar. 23 Kasım 2026 - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), nadir, ilerleyici ve sıklıkla ölümcül bir nörolojik durum olan Alexander hastalığına (AxD) yönelik araştırma amaçlı RNA hedefli bir ilaç olan zilganersen için Yeni İlaç Başvurusunu (NDA) Öncelikli İnceleme için kabul ettiğini duyurdu. FDA, Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) için hedef eylem tarihini 22 Eylül 2026 olarak belirledi.

PDUFA tarihi 22 Eylül 2026 olarak belirlendi

Ionis İcra Kurulu Başkanı Ph.D. Brett Monia, "Alexander hastalığı, genellikle ilerleyici motor ve bilişsel işlev bozukluğu, bağımsızlık kaybıyla sonuçlanan ve sıklıkla ölümcül olan yıkıcı bir durumdur. Onaylanmış, hastalığı iyileştiren tedavilerin bulunmaması, bu toplumdaki karşılanmamış önemli ihtiyacın altını çiziyor" dedi. "Öncelik İncelemesi ataması, tedavi seçeneklerine olan acil ihtiyacın altını çiziyor ve zilganersen'i mümkün olan en kısa sürede hastalara ulaştırmamıza olanak tanıyacak. Onaylanması halinde, zilganersen, Alexander hastalığının ilk ve tek tedavisi olacak ve hastalar için bir dönüm noktası olacak. Bu aynı zamanda Ionis'in nörolojideki ilk bağımsız ticari lansmanı olacak ve nöroloji franchise'ımızı güçlendiren ve ciddi hastalıkları olan insanlara istikrarlı bir dönüşüm ilaçları sunma hedefimizi destekleyen önemli bir kilometre taşı olacak."

Gizlilik Anlaşması ve Öncelik İncelemenin belirlenmesi, AxD ile yaşayan çocuklarda ve yetişkinlerde zilganersen üzerine yapılan önemli çalışmanın sonuçlarına dayanıyordu. Çalışmada zilganersen 50 mg, 61. haftadaki kontrole kıyasla 10 Metre Yürüme Testi (10MWT) ile değerlendirilen yürüme hızının birincil son noktasında istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı stabilizasyon sergilemiş (en küçük kareler ortalama farkı %33,3, p=0,0412) ve olumlu güvenlik ve tolere edilebilirlik göstermiştir. Uyarlanabilir işlev, iletişim, gastrointestinal semptomlar, uyku ve nöbetleri değerlendiren temel ikincil ve araştırma amaçlı son noktalardaki sonuçlar da sürekli olarak zilganersen'in lehine olmuştur. Bu önemli çalışmanın yeni ve ek verileri, Chicago, IL'de düzenlenecek 2026 Amerikan Nöroloji Akademisi'nin (AAN) yıllık toplantısında sunulacak.

Öncelikli İnceleme ataması, onaylandığı takdirde ciddi bir durumun tedavisinin güvenliğinde veya etkinliğinde, önlenmesinde veya teşhisinde önemli bir iyileşme sağlayacak ilaçlara yönelik pazarlama başvurularına verilir ve FDA'nın standart incelemedeki 10 aya kıyasla altı ay içinde harekete geçmesi beklenir. FDA daha önce zilganersen'e Çığır Açan Terapi, Yetim İlaç ve Nadir Pediatrik Hastalık isimlerini vermişti.

Zilganersen Çalışması Hakkında

Küresel, çok merkezli, randomize, çift kör, kontrollü, çoklu artan doz (MAD) Faz 1-3 çalışmasına (NCT04849741), sekiz ülkede 13 bölgede 1,5 ila 53 yaşları arasında Alexander hastalığı (AxD) olan 54 katılımcı dahil edildi. Çalışmaya katılanların çoğu çocuktu ve bu durum, AxD'nin pediatrik popülasyonda erken başlangıcını ve şiddetli ilerlemesini yansıtıyordu. Katılımcılar, 60 haftalık çift kör tedavi dönemi boyunca zilganersen veya kontrol almak üzere 2:1 oranında randomize edildi. Çalışma, 25 mg ve 50 mg olmak üzere iki doz kohortunu içermiştir; 50 mg'lık doz kohortu, her 12 haftada bir dozlama ile temel doz kohortu olarak analiz edilmiştir. 60. haftada, tüm uygun katılımcılar açık etiketli bir tedavi periyoduna geçtiler, ardından 120 haftalık açık etiketli, uzun süreli uzatma tedavi periyodu izledi; bu periyotta 25 mg doz grubundaki katılımcılar 50 mg doz grubuna geçtiler ve son olarak 28 haftalık tedavi sonrası takip periyoduna geçtiler. Birincil son nokta, çift kör tedavi periyodunun sonunda fonksiyonel hareketliliğin bir değerlendirmesi olan 10 Metre Yürüme Testi (10MWT) ile değerlendirilen yürüme hızındaki başlangıca göre yüzde değişimdir. Anahtar ikincil son noktalar arasında hastaların kendi tanımladıkları En Rahatsız Edici Semptom (MBS) Skoru, Hastanın Global Şiddet İzlenimi (PGIS) Skoru ve Hastanın Global Değişim İzlenimi (PGIC) Skoru ve çift kör tedavi periyodunun sonunda Klinisyenin Global Değişim İzlenimi (CGIC) Skorunda başlangıca göre değişiklik yer alır.

Zilganersen Hakkında

Zilganersen, Alexander hastalığı (AxD) olan kişiler için tedavi olarak değerlendirilen, araştırma amaçlı bir antisens oligonükleotid ilacıdır. Zilganersen, GFAP genindeki hastalığa neden olan varyantlar nedeniyle biriken aşırı glial fibriler asidik proteinin (GFAP) üretimini engellemek üzere tasarlanmıştır. ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), zilganersen'e Çığır Açan Tedavi, Yetim İlaç ve Nadir Pediatrik Hastalık tanımlarını verdi. Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı (EMA) zilganersen'e Yetim İlaç tanımı verdi.

Alexander Hastalığı (AxD) Hakkında

AxD, dünya çapında yaklaşık 1 ila 3 milyon kişide 1'de görülen ve beyinde astrositler adı verilen bir hücre türünü etkileyen, nadir, ilerleyici ve sıklıkla ölümcül bir nörolojik hastalıktır. Astrositlerin beyinde, sinir liflerini koruyan miyelin kılıfının bakımı da dahil olmak üzere nöronları ve oligodendrositleri desteklemek için birçok rolü vardır. AxD, glial fibril asidik protein (GFAP) genindeki hastalığa neden olan varyantlardan kaynaklanır ve genellikle fonksiyonel hareketlilik kaybı, bağımsızlık kaybı ve büyük hareketler, yutma ve hava yolu koruması için kasları kontrol edememe ile sonuçlanan ilerleyici nörolojik bozulma ile karakterize edilir, ancak semptomlar başlangıç yaşına bağlı olarak değişebilir. AxD genellikle semptomların başlamasından sonraki 14-25 yıl içinde ölüme yol açar. Onaylanmış hastalık değiştirici ilaç yoktur.

Ionis Nöroloji Hakkında

Ionis, spinal müsküler atrofi için ilk onaylanmış tedavi olan SPINRAZA® (nusinersen), kalıtsal transtiretin aracılı amiloid polinöropatiyi (ATTRv-PN) tedavi etmek için bir ilaç olan WAINUA® (eplontersen) ve SOD1-ALS için QALSODY® (tofersen) dahil olmak üzere önde gelen nörolojik hastalık ilaçlarının keşfedilmesinde ve geliştirilmesinde ön sıralarda yer almaktadır. Klinik aşama portföyü, altısının tamamı Ionis'e ait olan 12 araştırma ilacı içermektedir. Ionis'in araştırma portföyü, Angelman sendromu, prion hastalığı, çoklu sistem atrofisi, Huntington hastalığı ve Alexander hastalığı gibi nadir hastalıkların yanı sıra Alzheimer hastalığı gibi daha sık görülen durumlar gibi hastalığı iyileştirici tedavilerin çok az olduğu veya hiç bulunmadığı ilaçları içerir.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. Hakkında

Ionis, otuz yıldır ciddi hastalıkları olan insanlara daha iyi gelecekler sağlayan ilaçlar icat ediyor. Ionis şu anda nöroloji, kardiyometabolik hastalıklar ve hasta ihtiyacının yüksek olduğu seçilmiş alanlarda ilaç pazarlamaktadır ve lider bir ürün hattına sahiptir. RNA hedefli ilaçlarda öncü olan Ionis, gen düzenlemede yeni yaklaşımlar geliştirmenin yanı sıra RNA terapilerinde yenilikleri teşvik etmeye devam ediyor. Hastalık biyolojisi ve endüstri lideri teknolojiye ilişkin derin bir anlayış, hastalara hayat değiştiren ilerlemeler sunma tutkusu ve aciliyetiyle birlikte çalışmalarımızı ilerletmektedir. Ionis hakkında daha fazla bilgi edinmek için Ionis.com'u ziyaret edin ve bizi X (Twitter), LinkedIn ve Instagram'da takip edin.

Ionis'in İleriye Dönük Beyanları

Bu basın bülteni, Ionis'in işi ve zilganersen'in terapötik ve ticari potansiyeli, ticari ilaçlarımız, geliştirme ve teknolojilerdeki ek ilaçlar ve geliştirme ve düzenleme aşamalarına ilişkin beklentilerimiz hakkında ileriye dönük ifadeler içermektedir. Ionis'in hedeflerini, beklentilerini, finansal veya diğer tahminlerini, niyetlerini veya inançlarını açıklayan herhangi bir beyan ileriye dönük bir beyandır ve risk altında olan bir beyan olarak değerlendirilmelidir. Bu tür beyanlar, insan tedavisi için güvenli ve etkili olan ilaçların keşfedilmesi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi sürecinin ve bu tür ilaçlar etrafında bir iş kurma çabasının doğasında var olan riskler ve belirsizlikler de dahil olmak üzere belirli risklere ve belirsizliklere tabidir. Ionis'in ileriye dönük beyanları, hiçbir zaman gerçekleşmemeleri veya doğru olmadıkları takdirde sonuçlarının bu tür ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek varsayımları da içerir. Ionis'in ileriye dönük beyanları, yönetiminin iyi niyetli muhakemesini yansıtsa da, bu beyanlar yalnızca Ionis tarafından şu anda bilinen gerçeklere ve faktörlere dayanmaktadır. Yasaların gerektirdiği durumlar dışında, ileriye dönük beyanları herhangi bir nedenle güncelleme yükümlülüğümüz yoktur. Sonuç olarak, bu ileriye dönük beyanlara güvenmemeniz konusunda uyarılırsınız. Ionis'in programlarıyla ilgili bu ve diğer riskler, Ionis'in Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'nda dosyada bulunan 31 Aralık 2025 tarihinde sona eren yıl için Form 10-K'deki yıllık raporunda daha ayrıntılı olarak açıklanmaktadır. Bunların ve diğer belgelerin kopyaları Şirketten temin edilebilir.

Bu basın bülteninde, bağlam aksini gerektirmedikçe, "Ionis", "Şirket", "biz", "bizim" ve "bize" ifadelerinin tamamı Ionis Pharmaceuticals ve bağlı ortaklıklarını ifade etmektedir.

Ionis Pharmaceuticals®, Ionis Pharmaceuticals, Inc.'in ticari markasıdır. SPINRAZA® ve QALSODY®, Biogen'in tescilli ticari markalarıdır. WAINUA™, AstraZeneca şirketler grubunun tescilli ticari markasıdır.

Kaynak: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Kaynak: HealthDay

Zilganersen FDA Onay Geçmişi

Daha fazla haber kaynağı

FDA Medwatch İlaç Uyarıları

Günlük MedNews

Sağlık Uzmanları için Haberler

Yeni İlaç Onayları

Yeni İlaç Uygulamaları

İlaç Kıtlığı

Klinik Deney Sonuçları

Jenerik İlaç Onayları

Drugs.com Podcast'i

Bültenimize abone olun

İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyi yönlerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

Gönderildi : 2026-03-24 08:47

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Ionis, Zilganersen'in Alexander Hastalığı (AxD) için FDA Tarafından Öncelikli İnceleme İçin Kabul Edilen Yeni İlaç Başvurusunu Duyurdu