Ionis оголошує про нову заявку на лікарський засіб Zilganersen для лікування хвороби Александра (AxD), прийняту FDA для пріоритетного розгляду

Лікування: хвороби Александра

Ionis оголошує про застосування нового препарату Zilganersen для лікування хвороби Александра (AxD), прийняте FDA для пріоритетного розгляду

КАРЛСБАД, Каліфорнія--(BUSINESS WIRE)--березень. 23 січня 2026 р. Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) оголосила, що Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) прийняло для пріоритетного розгляду нову заявку на лікарський засіб (NDA) для зілганерсену, досліджуваного РНК-цільового препарату для лікування хвороби Александера (AxD), рідкісного, прогресуючого і часто смертельного неврологічного захворювання. FDA визначило цільову дату дії Закону про комісію з споживачів ліків, що відпускаються за рецептом (PDUFA), 22 вересня 2026 р.

Дата PDUFA призначена на 22 вересня 2026 р.

«Хвороба Олександра — це руйнівний стан, який зазвичай призводить до прогресуючої моторної та когнітивної дисфункції, втрати незалежності та часто є летальним. Немає затверджених методів лікування, що змінюють хворобу, що підкреслює значну незадоволену потребу в цій спільноті», — сказав Бретт Монія, доктор філософії, головний виконавчий директор компанії Ionis. "Призначення пріоритетного перегляду підкреслює нагальну потребу у варіантах лікування та дозволить нам якнайшвидше надати зілганерсен пацієнтам. У разі схвалення зілганерсен стане першим і єдиним засобом лікування хвороби Александра, що стане проривом для пацієнтів. Це також ознаменує перший незалежний комерційний запуск Ionis у неврології, важливу віху, яка зміцнює нашу неврологічну франшизу та підтримує нашу мету забезпечити постійний каденції трансформаційних ліків людям із серйозними захворюваннями».

Позначення NDA та Priority Review ґрунтувалися на результатах основного дослідження зілганерсену у дітей та дорослих, які живуть із AxD. У дослідженні зілганерсен у дозі 50 мг продемонстрував статистично значущу та клінічно значущу стабілізацію первинної кінцевої точки швидкості ходи, оціненої за допомогою тесту на 10-метрову ходьбу (10MWT) порівняно з контролем на 61-му тижні (різниця найменшого квадратичного середнього значення 33,3%, p=0,0412) із сприятливою безпекою та переносимістю. Результати за ключовими вторинними та дослідницькими кінцевими точками, що оцінюють адаптивну функцію, комунікацію, симптоми шлунково-кишкового тракту, сон і судоми, також послідовно віддають перевагу зілганерсену. Нові додаткові дані основного дослідження будуть представлені на щорічній зустрічі Американської академії неврології (AAN) у Чикаго, штат Іллінойс, у 2026 році.

Позначення «Пріоритетний розгляд» надається маркетинговим заявкам на лікарські засоби, які в разі схвалення забезпечать значне покращення безпеки чи ефективності лікування, профілактики чи діагностики серйозного захворювання, при цьому очікується, що FDA вживе заходів протягом шести місяців порівняно з 10 місяцями під час стандартної перевірки. Управління з контролю за харчовими продуктами та харчовими продуктами (FDA) раніше присвоїло Зілганерсену проривну терапію, орфанний препарат і рідкісні дитячі захворювання.

Про дослідження Зілганерсена

Глобальне, багатоцентрове, рандомізоване, подвійне сліпе, контрольоване дослідження з багаторазовим підвищенням дози (MAD), фаза 1-3 (NCT04849741), залучило 54 учасники з хворобою Александера (AxD) віком від 1,5 до 53 років у 13 місцях у восьми країнах. Більшість учасників дослідження були дітьми, що свідчить про ранній початок і тяжке прогресування AxD у педіатричній популяції. Учасники були рандомізовані у співвідношенні 2:1 для отримання зілганерсену або контрольної групи протягом 60-тижневого подвійного сліпого періоду лікування. Дослідження включало дві когорти доз, 25 мг і 50 мг, причому когорту доз 50 мг аналізували як основну когорту доз із дозуванням кожні 12 тижнів. Через 60 тижнів усі відповідні учасники перейшли до відкритого періоду лікування, після чого послідував 120-тижневий відкритий період тривалого продовження лікування, протягом якого учасники з когорти доз 25 мг перейшли до когорти доз 50 мг, і, нарешті, 28-тижневий період спостереження після лікування. Первинною кінцевою точкою є відсоткова зміна швидкості ходи порівняно з базовим рівнем, оцінена за допомогою тесту ходьби на 10 метрів (10MWT), оцінки функціональної рухливості, наприкінці періоду подвійного сліпого лікування. До ключових вторинних кінцевих точок належать оцінка за оцінкою найбільш докучливих симптомів (MBS), визначена пацієнтом самостійно, зміна порівняно з вихідним рівнем оцінки за загальним враженням пацієнта про тяжкість (PGIS) і оцінкою за загальним враженням пацієнта про зміни (PGIC) і оцінкою за загальним враженням лікаря про зміни (CGIC) наприкінці періоду подвійного сліпого лікування.

Про Zilganersen

Зілганерсен — досліджуваний антисмисловий олігонуклеотидний препарат, який оцінюють як засіб для лікування людей із хворобою Александера (AxD). Зілганерсен призначений для пригнічення вироблення надлишку гліального фібрилярного кислотного білка (GFAP), який накопичується через хвороботворні варіанти в гені GFAP. Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) присвоїло Зілганерсену статус «Проривна терапія», «Ліки-сироти» та «Рідкісні дитячі захворювання». Крім того, Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) надало Зілганерсену статус препарату-сироти.

Про хворобу Александра (AxD)

AxD — це рідкісне, прогресуюче та часто смертельне неврологічне захворювання, яке зустрічається приблизно в 1 на 1–3 мільйони людей у всьому світі та вражає тип клітин мозку, який називається астроцитами. Астроцити відіграють кілька функцій у мозку, щоб підтримувати нейрони та олігодендроцити, включаючи підтримку мієлінової оболонки, яка захищає нервові волокна. AxD спричинений хвороботворними варіантами в гені гліального фібрилярного кислого білка (GFAP) і, як правило, характеризується прогресуючим неврологічним погіршенням, що призводить до втрати функціональної рухливості, втрати незалежності та неможливості контролювати м’язи для великих рухів, ковтання та захисту дихальних шляхів, хоча симптоми можуть відрізнятися залежно від віку початку захворювання. AxD зазвичай призводить до смерті протягом 14-25 років після появи симптомів. Немає схвалених лікарських засобів, що впливають на захворювання.

Про Ionis Neurology

Ionis has been at the forefront of discovering and developing leading neurological disease medicines, including SPINRAZA® (nusinersen), the first approved treatment for spinal muscular atrophy, WAINUA® (eplontersen), a medicine to treat hereditary transthyretin-mediated amyloid polyneuropathy (ATTRv-PN), and QALSODY® (tofersen) for SOD1-ALS. Портфоліо клінічної стадії включає 12 досліджуваних препаратів, шість з яких повністю належать Ionis. Ionis' investigational portfolio includes medicines for which there are few or no disease modifying treatments, such as rare diseases including Angelman syndrome, prion disease, multiple system atrophy, Huntington’s disease and Alexander disease, as well as more common conditions such as Alzheimer's disease.

About Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Протягом трьох десятиліть Іоніс винаходив ліки, які забезпечують краще майбутнє людям із серйозними захворюваннями. Наразі Ionis має ринкові ліки та провідний портфель у неврології, серцево-метаболічних захворюваннях та окремих сферах, що потребують пацієнтів. Будучи піонером у РНК-цільових лікарських засобах, Йоніс продовжує розвивати інновації в РНК-терапії на додаток до просування нових підходів у редагуванні генів. Глибоке розуміння біології захворювання та передові технології спонукають нашу роботу в поєднанні з пристрастю та невідкладністю досягнення досягнень, які змінюють життя пацієнтів. Щоб дізнатися більше про Ionis, відвідайте Ionis.com і слідкуйте за нами в X (Twitter), LinkedIn та Instagram.

Прогнозні заяви Ionis

Цей прес-реліз містить прогнозні заяви щодо бізнесу Ionis, терапевтичного та комерційного потенціалу зілганерсену, наших комерційних ліків, додаткових ліків у розробці та технологій, а також наших очікувань щодо етапів розвитку та регулювання. Будь-яка заява, що описує цілі, очікування, фінансові чи інші прогнози, наміри або переконання Ionis, є прогнозною заявою і повинна розглядатися як заява про ризик. Такі заяви підлягають певним ризикам і невизначеностям, у тому числі тим, що притаманні процесу відкриття, розробки та комерціалізації лікарських засобів, які є безпечними та ефективними для використання в якості терапевтичних засобів для людей, а також у спробах побудувати бізнес навколо таких ліків. Прогнозні заяви компанії Ionis також включають припущення, які, якщо вони ніколи не здійсняться або не виявляться правильними, можуть призвести до того, що її результати суттєво відрізнятимуться від тих, які виражені або маються на увазі в таких прогнозних заявах. Хоча прогнозні заяви Ionis відображають добросовісне судження керівництва, ці заяви ґрунтуються лише на фактах і факторах, відомих Ionis на даний момент. За винятком випадків, передбачених законом, ми не беремо на себе зобов’язань оновлювати будь-які прогнозні заяви з будь-якої причини. Тому ми застерігаємо вас не покладатися на ці прогнозні заяви. Ці та інші ризики, пов’язані з програмами Ionis, детально описані в річному звіті Ionis за формою 10-K за рік, що закінчився 31 грудня 2025 року, який зберігається в Комісії з цінних паперів і бірж. Копії цих та інших документів доступні в Компанії.

У цьому прес-релізі, якщо контекст не вимагає іншого, «Ionis», «Компанія», «ми», «наш» і «нас» стосуються Ionis Pharmaceuticals та її дочірніх компаній.

Ionis Pharmaceuticals® є торговою маркою Ionis Pharmaceuticals, Inc. SPINRAZA® і QALSODY® є зареєстрованими торговими марками Biogen. WAINUA™ є зареєстрованою торговою маркою групи компаній AstraZeneca.

Джерело: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Джерело: HealthDay

Історія схвалення Zilganersen FDA

Більше ресурсів новин

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Новини для медичних працівників

Схвалення нових ліків

Застосування нових ліків

Ліки Нестачі

Результати клінічних випробувань

Схвалення загальних препаратів

Подкаст Drugs.com

Підпишіться на нашу розсилку

Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

Опубліковано : 2026-03-24 08:47

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.