JAMA Oncology pubblica i dati dello studio di fase 1b/2 su Equecabtagene Autoleucel (Fucaso™) di IASO Bio nel trattamento del mieloma multiplo recidivante/refrattario

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SHANGHAI, NANJING e SAN JOSE, CA., 7 novembre 2024 – IASO Biotherapeutics ("IASO Bio"), un'azienda biofarmaceutica impegnata nella scoperta, sviluppo, produzione e commercializzazione di terapie cellulari innovative e prodotti anticorpali, ha annunciato oggi che i risultati dello studio clinico di fase 1b/2 FUMANBA-1 sulla sua terapia CAR-T anti-BCMA completamente umana, Equecabtagene Autoleucel (nome commerciale: Fucaso™), per il trattamento del mieloma multiplo recidivante/refrattario (R/RMM), sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista medica JAMA Oncology. Lo studio ha valutato l’efficacia e la sicurezza di Equecabtagene Autoleucel in pazienti con R/RMM che avevano precedentemente ricevuto ≥3 linee di terapie precedenti. I risultati hanno dimostrato che Equecabtagene Autoleucel ha raggiunto un elevato tasso di risposta globale e una remissione duratura nei pazienti, con un profilo di sicurezza favorevole. JAMA Oncology ha pubblicato dati clinici su 103 pazienti che hanno ricevuto un'infusione di Equecabtagene Autoleucel (Fucaso™) al 9 settembre 2022, con un follow-up mediano di 13,8 mesi (range: 0,4-27,2 mesi). In termini di efficacia, tra i 101 pazienti valutabili, il tasso di risposta globale (ORR) è stato del 96,0% (97/101) e il tasso di risposta completa/risposta completa stringente (sCR/CR) è stato del 74,3% (75/101). Tra gli 89 pazienti senza precedente terapia CAR-T, l'ORR è stato del 98,9% (88/89) e il tasso di sCR/CR è stato del 78,7% (70/89). In questi 101 pazienti, il tempo mediano alla risposta è stato di 16 giorni (intervallo: 11-179), mentre la durata mediana della risposta (DOR) e la sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS) non erano ancora state raggiunte. Il tasso di PFS a 12 mesi è stato del 78,8% (IC 95%: 68,6-86,0). Inoltre, il 95% (96/101) dei pazienti ha raggiunto la negatività alla malattia minima residua (MRD), con un tempo mediano alla negatività della MRD di 15 giorni (intervallo: 14-186). Tutti i pazienti con sCR/CR hanno raggiunto la negatività della MRD e la durata mediana della negatività della MRD non è stata raggiunta.

In termini di sicurezza, il 93,2% (96/103) dei pazienti ha manifestato sindrome da rilascio di citochine (CRS), la maggior parte dei quali era di grado 1 o 2, con solo un paziente ha manifestato CRS di grado 3 o superiore. Solo l'1,9% (2/103) dei pazienti ha sviluppato la sindrome da neurotossicità associata alle cellule effettrici del sistema immunitario (ICANS), con un caso ciascuno di grado 1 e di grado 2.

In particolare, i dati aggiornati di questo studio, al 31 dicembre 2022, sono stati presentati durante il convegno annuale dell'American Society of Hematology (ASH) del 2023. Il follow-up mediano era aumentato a 18,07 mesi, con un ORR del 96,1% tra i 103 pazienti valutabili. Il tasso di sCR/CR è stato del 77,7% e tutti i pazienti che hanno raggiunto una CR o un risultato migliore hanno mostrato una negatività della MRD del 100%. Tra i 91 pazienti senza precedente terapia CAR-T, l’ORR ha raggiunto il 98,9%, con un tasso di sCR/CR dell’82,4% e un tasso di negatività della MRD del 97,8%. In particolare, l’81,7% di questi pazienti è rimasto MRD-negativo a 12 mesi dall’infusione, con un tasso di PFS a 12 mesi pari all’85,5%. Inoltre, Equecabtagene Autoleucel poteva mostrare una persistenza prolungata nell’organismo, a 12 mesi dall’infusione, il 50% dei pazienti aveva un numero di copie del vettore (VCN) superiore al limite di rilevamento e il 40% presentava ancora una persistenza VCN rilevabile a 24 mesi.

Il professor Lu-gui Qiu, dell'Istituto di Ematologia e Ospedale delle Malattie del Sangue, dell'Accademia Cinese delle Scienze Mediche e del Peking Union Medical College, ha dichiarato: “I risultati di lo studio FUMANBA-1 dimostra l’efficacia e la sicurezza incoraggianti di Equecabtagene Autoleucel nel trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo recidivante/refrattario. Il suo innovativo design scFv completamente umano supera i problemi di elevata immunogenicità comunemente associati alle cellule CAR-T di derivazione animale, pur mantenendo un'affinità ottimale per le cellule tumorali che esprimono BCMA. La sua eccellente cinetica di dissociazione facilita la rapida espansione e la persistenza a lungo termine di Equecabtagene Autoleucel in vivo."

Il professor Huang He, del Primo Ospedale Affiliato, Scuola di Medicina dell'Università di Zhejiang, ha dichiarato: "Equecabtagene Autoleucel (Fucaso™) è stato approvato in Cina nel giugno 2023. Nell'ultimo anno dal suo lancio, ha apportato notevoli vantaggi in termini di sopravvivenza ai pazienti affetti da mieloma multiplo recidivante/refrattario in Cina e all’estero. Nel frattempo, abbiamo accumulato una preziosa esperienza nel mondo reale ci aspettiamo che questa terapia innovativa possa portare benefici a un numero maggiore di pazienti."

Il professor Chunrui Li, dell'ospedale Tongji, Tongji Medical College, Università di scienza e tecnologia di Huazhong, ha dichiarato: "Equecabtagene Autoleucel è la prima terapia CAR-T completamente umana al mondo ad essere approvata. Si lega al BCMA, utilizzando sia catene pesanti che leggere con affinità ottimale, facilita la dissociazione dall'antigene BCMA dopo l'uccisione delle cellule tumorali, riducendo così l'autoesaurimento delle cellule CAR-T. Insieme a una minore immunogenicità, ciò porta a una remissione rapida, profonda e prolungata nei pazienti affetti da mieloma multiplo."

Dr. Jie Chen, Chief Medical Officer di IASO Bio, ha dichiarato: "Siamo lieti che i dati dello studio clinico di fase 1b/2 su Equecabtagene Autoleucel per il trattamento della R/RMM siano stati pubblicati su JAMA Oncology. I risultati di questo studio, che ha i pazienti con R/RMM che avevano precedentemente ricevuto ≥3 linee di terapie precedenti sono molto stimolanti. Ringraziamo il team di ricerca FUMANBA-1 per il suo approccio scientifico rigoroso e l'esecuzione di standard elevati. Attualmente, IASO Bio sta conducendo e portando avanti attivamente la fase III studio clinico (FUMANBA-3) su Equecabtagene Autoleucel per il trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo che hanno ricevuto 1-2 linee di terapie precedenti. Prevediamo che questo studio clinico, basato sui dati clinici di pazienti cinesi, darà presto risultati positivi, apportando novità opzione di trattamento per più pazienti."

Informazioni sullo studio FUMANBA-1

FUMANBA-1 è uno studio clinico registrazionale di fase 1b/2 in aperto, a braccio singolo, condotto in 14 centri cinesi per valutare l'efficacia e la sicurezza di Equecabtagene Autoleucel in pazienti con R/RMM che hanno ricevuto ≥3 linee di terapie precedenti. Lo studio ha arruolato pazienti con RRMM che avevano precedentemente ricevuto almeno tre linee di terapia, inclusi inibitori del proteasoma e regimi chemioterapici basati su agenti immunomodulatori, e avevano avuto una progressione della malattia durante l’ultima linea di terapia. Erano idonei all'arruolamento anche i pazienti che avevano precedentemente ricevuto la terapia BCMA CAR-T.

Informazioni su Equecabtagene Autoleucel (Fucaso™)

Equecabtagene Autoleucel (Fucaso™) è un'innovativa terapia con cellule CAR-T anti-BCMA completamente umane che utilizza il lentivirus come vettore genetico per trasfettare le cellule T autologhe. Il CAR contiene un scFv completamente umano, cerniera e transmembrana CD8a, costimolazione mediata da 4-1BB e domini di attivazione CD3ζ. Sulla base di un rigoroso screening della struttura molecolare e di valutazioni funzionali complete in vitro e in vivo, Fucaso™ dimostra un'efficacia rapida e potente, accompagnata da un'eccezionale persistenza a lungo termine in vivo, consentendo ai pazienti di ottenere remissioni più elevate e profonde, fornendo protezione e cura continue a coloro che affetto da mieloma multiplo.

Informazioni su IASO Bio

IASO Bio è un'azienda biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta e sullo sviluppo di nuove terapie cellulari e prodotti biologici per l'oncologia e le malattie autoimmuni. IASO Bio possiede capacità complete che abbracciano l'intero processo di sviluppo del farmaco, dalla scoperta iniziale allo sviluppo clinico, all'approvazione normativa e alla commercializzazione.

La sua pipeline comprende un portafoglio diversificato di oltre 10 nuovi prodotti, tra cui Equecabtagene Autoleucel (un'iniezione BCMA CAR-T completamente umana). Equecabtagene Autoleucel ha ricevuto l'approvazione della Biologics License Application (BLA) dalla National Medical Products Administration (NMPA) cinese nel giugno 2023 e l'approvazione della FDA IND statunitense per il trattamento della R/RMM nel dicembre 2022.

Sfruttando il suo forte team di gestione, la pipeline di prodotti innovativi e le capacità cliniche e produttive integrate e di alta qualità, IASO mira a fornire terapie trasformative, curabili e convenienti che soddisfano i requisiti medici insoddisfatti ha bisogno dei pazienti in Cina e nel mondo. Per ulteriori informazioni, visitare http://www.iasobio.com o www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics.

Fonte: IASO Biotherapeutics

Pubblicato : 2024-11-11 12:00

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