ジョンソン・エンド・ジョンソン、抗体陽性の全身性重症筋無力症患者を治療するニポカリマブの初承認を目指す

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治療薬: 重症筋無力症

ジョンソン・エンド・ジョンソン、抗体陽性の全身性重症筋無力症を患う広範な患者の治療にニポカリマブの初承認を求める

ペンシルバニア州スプリングハウス (2024 年 8 月 29 日) – ジョンソン・エンド・ジョンソンは本日、ニポカリマブの世界初の承認を求める生物製剤ライセンス申請書 (BLA) を米国食品医薬品局 (FDA) に提出したと発表しました。全身性重症筋無力症（gMG）を患う人々の治療。

この申請には、ニポカリマブと標準治療 (SOC) を受けた幅広い抗体陽性参加者集団の転帰が、プラセボと SOC を受けた参加者に比べて優れていることを示した第 3 相 Vivacity-MG3 研究のデータが含まれていました。研究の主要評価項目は、24週間にわたるベースラインからのMG-ADLaスコアの改善を測定し、研究参加者には、gMGの約95パーセントを占める抗AChR+、抗MuSK+、および抗LRP4+b抗体陽性の成人が含まれていた。 Vivacity-MG3 は、これらのサブタイプにおける持続的な疾患制御を実証する最初で唯一の研究となっています。1,2 安全性と忍容性は他の nipocalimab 研究と一致していました。3,4,5

ジョンソン・エンド・ジョンソン・イノベーティブ・メディシンの神経科学グローバル治療領域責任者、ビル・マーティン博士は次のように述べています。 。 「ニポカリマブの承認申請は、ジョンソン・エンド・ジョンソンが神経科学と免疫学の数十年にわたる専門知識に基づいて、自己抗体に起因する疾患を治療するための革新的な解決策を開発する研究の限界を押し広げ続ける中で、重要な前進を意味します。私たちは、申請を裏付けるデータの審査において FDA と協力できることを楽しみにしています。」

ニポカリマブは、6 か月間 (隔週) の一貫した投与期間にわたって、バックグラウンド SOC に追加した場合、プラセボ + SOC と比較した場合の MG-ADL の改善によって測定される持続的な疾患制御を実証する最初で唯一の FcRn ブロッカーです。cこれは、gMG における FcRn ブロッカーの管理された安全性と有効性評価の最長期間です。

今年初めの米国神経学会年次総会で、ジョンソン・エンド・ジョンソンはニポカリマブの分子特性に焦点を当てたデータを発表しました。 。 FcRn の免疫グロブリン G (IgG) 結合部位に対する高い結合親和性や特異性などの特徴は、FcRn ブロッカークラスの治療法においてニポカリマブを差別化する可能性を秘めています 6。これらの特性は、研究のために選択された投与計画と合わせて考えられています。 gMG やその他の自己抗体に起因する疾患における IgG 自己抗体を含む IgG を低下させます。7

a. MG-ADL (重症筋無力症 – 日常生活活動) は、日常生活活動に影響を与える症状の患者の想起を、0 ～ 24 の合計スコア範囲で迅速に臨床評価します。スコアが高いほど、症状の重症度がより高いことを示します。

b.陽性患者には、抗アセチルコリン受容体陽性抗体 (AChR+)、抗筋肉特異的チロシンキナーゼ陽性抗体 (MuSK+)、および/または抗低密度リポタンパク質受容体関連プロテイン 4 陽性抗体 (LRP4+) が含まれます。

c.ニポカリマブと現在の SOC を投与された患者の平均変化は -4.70 [標準誤差 (SE) 0.329] でした。プラセボと現在の SOC を併用した患者の平均変化は -3.25 (SE 0.335) でした。最小二乗の差 (LS) は -1.45 [0.470] を意味します。 P=0.002.

全身性重症筋無力症 (gMG) について重症筋無力症 (MG) は、自己抗体が神経筋接合部のタンパク質を標的にし、神経筋シグナル伝達を妨害し、機能を障害する自己抗体疾患です。 MG では、免疫系が抗体 (例: 抗アセチルコリン受容体 [AChR]、抗筋肉特異的チロシンキナーゼ [MuSK]、抗低密度リポタンパク質など) を産生することにより、神経筋接合部のタンパク質を誤って攻撃します。関連タンパク質 4 [LRP4]) は、正常な機能を遮断または妨害し、神経から筋肉への信号の伝達を妨げる可能性があります。9 この病気は世界中で推定 70 万人に影響を及ぼしています。8 この病気は男性と女性の両方に影響を及ぼし、あらゆる年齢、人種、性別にわたって発生します。 MG と診断された人の約 50% は女性で、そのうち約 5 人に 1 人は出産の可能性があります。11、12、13

疾患の初期症状は通常眼ですが、85% 以上 14,15 のケースでは疾患は全身性 (gMG) であり、骨格筋の衰弱が変動することを特徴とし、手足の衰弱、まぶたの垂れ、複視、困難などの症状を引き起こします。 gMG は、現在の従来の治療法で管理できる可能性がありますが、治療に十分に反応しない可能性がある人々には、新しい治療法が必要です。

第 3 相 Vivacity-MG3 試験について第 3 相 Vivacity-MG3 試験は、この予測不可能な慢性疾患に対する一貫した投与による持続的な有効性と安全性を測定するように特別に設計されました。満たされていないニーズが依然として高い病気。抗体陽性または陰性で、進行中のSOC療法に対する反応が不十分（MG-ADL≧6）の成人gMG患者が特定され、199人の患者（うち153人が抗体陽性）が24週間の二重盲検プラセボ対照試験に登録された。ランダム化は、ニポカリマブと現在のSOC（30 mg/kg IV負荷量、その後2週間ごとに15 mg/kg）またはプラセボと現在のSOCの1：1でした。ベースラインの人口統計はアーム全体でバランスがとれていました（ニポカリマブ 77 名、プラセボ 76 名）。研究の主要評価項目は、抗体陽性患者における22、23、24週のベースラインからのMG-ADLaスコアの平均変化であった。主要な副次評価項目には、MG 疾患の重症度を定量化する臨床医による 13 項目の評価である定量的重症筋無力症 (QMG) スコアの変化が含まれていました。長期的な安全性と有効性は、進行中の OLE フェーズでさらに評価されました。19

ニポカリマブについてニポカリマブは、広範な免疫抑制を引き起こすことなく免疫機能を維持しながら、高い親和性で結合して FcRn をブロックし、循環免疫グロブリン G (IgG) 抗体のレベルを低下させるように意図的に設計された治験中のモノクローナル抗体です。これには、希少自己抗体疾患、母親の同種抗体によって媒介される母親の胎児疾患、および流行しているリウマチを含む、自己抗体領域の 3 つの主要なセグメントにわたる複数の状態の基礎となる自己抗体および同種抗体が含まれます。19、20、21、22、23、24、25、26、27胎盤内の FcRn への IgG の結合を遮断すると、母親の同種異系抗体の胎児への経胎盤移行も防止されると考えられています 28,29

米国食品医薬品局 (FDA) と欧州医薬品庁 (EMA) は、

  • 米国2019年7月に胎児および新生児の溶血性疾患（HDFN）および温性自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）、2021年12月にgMG、2024年3月に胎児性新生児同種免疫性血小板減少症（FNAIT）のFDAファストトラックに指定
  • 米国2019 年 12 月の wAIHA、2020 年 6 月の HDFN、2021 年 2 月の gMG、2021 年 10 月の慢性炎症性脱髄性多発神経障害 (CIDP)、および 2023 年 12 月の FNAIT に対する FDA の希少疾病用医薬品ステータス
  • 米国2024 年 2 月に FDA が HDFN をブレークスルー セラピーに指定
  • 2019 年 10 月に EU EMA が HDFN をオーファン医薬品に指定

    • ジョンソン・エンド・ジョンソンについてジョンソン・エンド・ジョンソンでは、健康がすべてであると信じています。医療イノベーションにおける当社の強みにより、複雑な病気が予防、治療、治癒され、治療がよりスマートで侵襲性が低く、解決策が個人に合わせられる世界を構築することができます。革新的な医療とメッドテックの専門知識を通じて、当社は今日、ヘルスケア ソリューションの全範囲にわたって革新し、明日の画期的な進歩をもたらし、人類の健康に大きな影響を与える独自の立場にあります。

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    Janssen Research & Development, LLC と Janssen Biotech, Inc. はどちらもジョンソン・エンド・ジョンソンの会社です。

    将来の見通しに関する記述に関する注意このプレスリリースには、製品開発およびニポカリマブの潜在的な利点と治療への影響に関して、1995 年の私募証券訴訟改革法に定義されている「将来の見通しに関する記述」が含まれています。読者は、これらの将来予想に関する記述に依存しないよう注意してください。これらの記述は、将来の出来事に対する現在の予想に基づいています。基礎となる仮定が不正確であることが判明した場合、または既知または未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の結果は、ヤンセン リサーチ & ディベロップメント、LLC、ヤンセン バイオテック、および/またはジョンソン・エンド・ジョンソンの期待や予測と大きく異なる可能性があります。リスクと不確実性には以下が含まれますが、これらに限定されません。臨床上の成功や規制当局の承認取得の不確実性など、製品の研究開発に固有の課題と不確実性。商業的な成功の不確実性。製造上の困難と遅延。技術の進歩、新製品、競合他社が取得した特許などの競争。特許への異議申し立て。製品の有効性または安全性に関する懸念により、製品のリコールまたは規制措置が行われる。ヘルスケア製品およびサービスの購入者の行動と支出パターンの変化。世界的な医療改革を含む、適用される法律や規制の変更。そして医療費抑制の傾向。これらのリスク、不確実性、その他の要因の詳細なリストと説明は、ジョンソン・エンド・ジョンソンの2023年12月31日終了会計年度のForm 10-K年次報告書に記載されており、「将来の見通しに関する記述に関する注意事項」と題されたセクションも含まれています。 」および「項目1A.リスク要因」、およびジョンソン・エンド・ジョンソンのその後のフォーム 10-Q 四半期報告書および証券取引委員会へのその他の提出書類に記載されています。これらの提出書類のコピーは、www.sec.gov、www.jnj.com からオンラインで入手するか、ジョンソン・エンド・ジョンソンからのリクエストに応じて入手できます。 Janssen Research & Development, LLC、Janssen Biotech, Inc.、ジョンソン・エンド・ジョンソンのいずれも、新しい情報、将来の出来事や展開の結果として、将来の見通しに関する記述を更新することを約束するものではありません。

    # # #1 Antozzi 、C et al.、全身性重症筋無力症患者におけるニポカリマブの有効性と安全性 - 二重盲検、プラセボ対照、ランダム化第 3 相 Vivacity-MG3 研究のトップライン結果。 2024 年欧州神経学会総会。 2024 年 6 月。

    2 ミネソタ州メリジョーリ、サンダース DB。重症筋無力症における筋肉自己抗体：診断は不可能? Expert Rev Clin Immunol 2012; 8: 427–38

    3 Kenneth J. Moise Jr.、他。胎児および新生児の早期発症型重症溶血性疾患におけるニポカリマブ。 N 英語 J 医学2024年; DOI: 10.1056/NEJMoa2314466.

    4 原発性シェーグレン病における抗 FcRn モノクローナル抗体であるニポカリマブの有効性と安全性: 第 2 相多施設共同無作為化プラセボ対照二重盲検試験 (DAHLIAS) の結果。欧州リウマチ学会連合（EULAR）年次総会での最新発表。 2924 年 6 月 12 ～ 15 日。LBA0010

    5 グプティルら。 Vivacity-MG: 全身性重症筋無力症の成人に投与されたニポカリマブの安全性、忍容性、有効性、薬物動態、薬力学、および免疫原性を評価するための第 2 相多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照試験 (2157)。神経学ジャーナル。 2021 年 4 月 13 日。https://doi.org/10.1212/WNL.96.15_supplement.2157

    6 ジョンソン・エンド・ジョンソン。 2020 年 8 月 19 日に公開。2023 年 1 月 23 日に取得、以下から: https://www.jnj.com/johnson -johnson-to-acquire-momenta-pharmaceuticals-inc-expanding-janssens-leadership-in-novel-treatments-for-autoimmune-diseases

    7 Nilufer Seth、他。ニポカリマブは、独自の特性を持つ高親和性、免疫選択性の臨床 FcRn ブロッカーです: 非臨床研究および臨床研究からの観察。 2024 年。

    8 Chen J、Tian D-C、Zhang C、他。中国における重症筋無力症の発生率、死亡率、経済的負担：全国的な人口ベースの研究。ランセット地域医療 - 西太平洋。 https://www.thelancet.com/action/showPdf?pii=S2666-6065%2820%2930063-8

    9 ウィーンドル、H.ら、筋無力症候群の管理のためのガイドライン。神経疾患の治療の進歩、16、17562864231213240。https://doi.org/10.1177/17562864231213240。最終アクセス日は 2024 年 4 月です。

    10 ナラヤナスワミ P、サンダース DB、ウルフ G、他。重症筋無力症の管理に関する国際コンセンサスガイダンス：2020年最新版。神経科。 2021;96(3):114-122。 https:/ /doi.org/10.1212/WNL.0000000000011124.

    11 Ye、Yun 他。米国における重症筋無力症の疫学。神経学のフロンティア vol. 15 1339167。2024 年 2 月 16 日、doi:10.3389/fneur.2024.1339167

    12 ドレッサー、ローラ他。重症筋無力症：疫学、病態生理学および臨床症状。臨床医学ジャーナル vol. 10、11 2235。5 月 21 日。 2021、doi:10.3390/jcm10112235。

    ファイル上の 13 ジョンソン・エンド・ジョンソン データ。

    14 ビバー、C.T.、ジュニア、アキノ、A.V.、ペン、A.S.、ラブレス、R.E.およびローランド、L.P. (1983)、眼筋無力症の予後。アン・ニューロル、14: 516-519。 https:/ /doi.org/10.1002/ana.410140504

    15 Kupersmith MJ、Latkany R、Homel P. 重症眼筋無力症患者における 2 年目の全身性疾患の発症。アーチニューロール。 2003 年 2 月;60(2):243-8。土井: 10.1001/archneur.60.2.243。 PMID: 12580710。

    16 重症筋無力症のファクトシート。 2024 年 4 月 https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/merge-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    17 重症筋無力症：治療と症状。 （2021年4月7日）。 https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg。

    18 DRG EPI (2021) および Optum クレーム分析、2012 年 1 月から 2020 年 12 月。

    19 ClinicalTrials.gov 識別子: NCT04951622。入手可能場所: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622。最終アクセス日: 2024 年 6 月。

    20 ClinicalTrials.gov. NCT03842189。入手可能場所: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189。最終アクセス日: 2024 年 6 月

    21 ClinicalTrials.gov 識別子: NCT05327114。入手可能場所: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114。最終アクセス日: 2024 年 6 月

    22 ClinicalTrials.gov ID: NCT04119050。 https: //clinicaltrials.gov/study/NCT04119050。最終アクセス日: 2024 年 6 月。

    23 ClinicalTrials.gov 識別子: NCT05379634。 https: //clinicaltrials.gov/study/NCT05379634。最終アクセス日: 2024 年 6 月。

    24 ClinicalTrials.gov ID: NCT05912517。入手可能場所: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517。最終アクセス日: 2024 年 6 月

    25 ClinicalTrials.gov 識別子: NCT06028438。 https: //clinicaltrials.gov/study/NCT06028438。最終アクセス日: 2024 年 6 月。

    26 ClinicalTrials.gov ID: NCT04968912。 https: //clinicaltrials.gov/study/NCT04968912。最終アクセス日: 2024 年 6 月。

    27 ClinicalTrials.gov 識別子: NCT04882878。 https: //clinicaltrials.gov/study/NCT04882878。最終アクセス日: 2024 年 6 月。

    28 ロバト G、ソンチーニ CS。産科病歴とRh(D)同種免疫の重症度との関係。アーチ婦人科オブステット。 2008 年 3 月;277(3):245-8。 DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x。最終アクセス日: 2024 年 6 月。

    29 Roy S、Nanovskaya T、Patrikeeva S、他。抗 FcRn 抗体である M281 は、ヒト ex vivo 胎盤灌流モデルにおける IgG 移入を阻害します。私はJオブステット婦人科です。 2019;220(5):498 e491-498 e499。

    出典: ジョンソン・エンド・ジョンソン

    投稿しました : 2024-09-04 15:23

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