Johnson & Johnson Nggoleki Persetujuan Pertama Nipocalimab kanggo Ngobati Populasi Paling Luas sing Urip kanthi Antibodi Positif Myasthenia Gravis Umum

Tindakake Drugslib ing

Pengobatan kanggo: Myasthenia Gravis

Johnson & Johnson Njaluk Persetujuan Pisanan Nipocalimab kanggo Ngobati Populasi Paling Luas sing Urip karo Antibodi Positif Myasthenia Gravis Umum

Spring House, Pa. (29 Agustus 2024) - Johnson & Johnson dina iki ngumumake pengajuan Aplikasi Lisensi Biologics (BLA) menyang US Food and Drug Administration (FDA) sing njaluk persetujuan pertama nipocalimab sacara global kanggo perawatan wong sing urip karo myasthenia gravis umum (gMG).

Aplikasi kasebut kalebu data saka sinau Tahap 3 Vivacity-MG3 sing nuduhake manawa asil kanggo populasi peserta positif antibodi sing akeh sing nampa nipocalimab plus standar perawatan (SOC) luwih unggul dibandhingake karo sing nampa plasebo plus SOC. Titik pungkasan utama sinau ngukur perbaikan ing skor MG-ADLa saka awal luwih saka 24 minggu lan peserta sinau kalebu wong diwasa positif anti-AChR +, anti-MuSK +, lan anti-LRP4 + b antibodi, sing kira-kira 95 persen saka gMG. populasi pasien, nggawe Vivacity-MG3 minangka studi pisanan lan mung kanggo nduduhake kontrol penyakit sing terus-terusan ing subtipe kasebut.1,2 Keamanan lan toleransi padha karo studi nipocalimab liyane.3,4,5

"We didhukung dening potensial nipocalimab kanggo nyedhiyakake kontrol penyakit sing terus-terusan kanggo wong sing ngalami myasthenia gravis umum, penyakit kronis sing dawa urip, "ujare Bill Martin, Ph.D., Kepala Area Terapi Global, Neuroscience, Johnson & Johnson Innovative Medicine. . "Filing kanggo persetujuan nipocalimab minangka langkah penting sing maju amarga Johnson & Johnson terus nyurung wates riset kanggo ngembangake solusi inovatif kanggo ngobati penyakit sing didorong autoantibodi, kanthi pengalaman puluhan taun babagan neurosains lan imunologi. Kita ngarep-arep bisa kerja bareng karo FDA kanggo mriksa data sing ndhukung pengajuan kasebut."

Nipocalimab minangka pamblokiran FcRn pisanan lan mung kanggo nduduhake kontrol penyakit sing terus-terusan diukur kanthi nambah MG-ADL nalika ditambahake ing latar mburi SOC dibandhingake karo plasebo plus SOC sajrone nem sasi dosis konsisten (saben minggu liyane)c , yaiku wektu paling dawa saka pambiji safety lan efikasi sing dikontrol saka blocker FcRn ing gMG.

Awal taun iki ing Rapat Tahunan American Academy of Neurology, Johnson & Johnson nampilake data sing fokus ing sifat molekul nipocalimab . Karakteristik kayata afinitas ikatan sing dhuwur lan spesifik menyang situs pengikatan imunoglobulin G (IgG) FcRn duweni potensi kanggo mbedakake nipocalimab ing kelas perawatan blocker FcRn.6 Sifat-sifat kasebut, bebarengan karo regimen dosis sing dipilih kanggo sinau, dianggep. kanggo ngedhunake IgG, kalebu autoantibodi IgG ing penyakit kayata gMG lan penyakit sing didorong autoantibodi liyane.7

a. MG-ADL (Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living) nyedhiyakake evaluasi klinis kanthi cepet babagan kelingan pasien babagan gejala sing nyebabake aktivitas urip saben dina, kanthi skor total 0 nganti 24; skor sing luwih dhuwur nuduhake keruwetan gejala sing luwih gedhe.

b. Pasien positif kalebu antibodi positif reseptor anti-acetylcholine (AChR+), antibodi positif tirosin kinase spesifik anti-otot (MuSK+) lan/utawa protein 4 antibodi sing ana gandhengane karo reseptor lipoprotein kapadhetan anti-rendah (LRP4+).

c. Pasien sing nampa nipocalimab plus SOC saiki duwe owah-owahan rata-rata -4.70 [kesalahan standar (SE) 0.329]. Pasien ing plasebo plus SOC saiki duwe owah-owahan rata-rata -3,25 (SE 0,335); prabédan kuadrat paling cilik (LS) tegese -1,45 [0,470]; P=0.002.

Babagan Generalized Myasthenia Gravis (gMG)Myasthenia gravis (MG) minangka penyakit autoantibodi ing ngendi autoantibodi ngarahake protein ing persimpangan neuromuskular, ngganggu sinyal neuromuskular, lan ngrusak. utawa nyegah kontraksi otot.8 Ing MG, sistem kekebalan salah nyerang protein ing persimpangan neuromuskular kanthi ngasilake antibodi (contone, reseptor anti-acetylcholine [AChR], kinase tirosin spesifik anti-otot [MuSK] utawa lipoprotein kapadhetan anti-rendah. protein gegandhengan 4 [LRP4]) sing bisa ngalangi utawa ngganggu fungsi normal, nyegah sinyal saka transfer saka syaraf menyang otot.9 Penyakit iki nyebabake kira-kira 700.000 wong ing saindenging jagad.8 Penyakit iki mengaruhi lanang lan wadon lan dumadi ing kabeh umur, ras lan kelompok etnis, nanging sing paling kerep nyebabake wanita enom lan wong sing luwih tuwa.10 Kira-kira 50 persen wong sing didiagnosis MG iku wanita, lan kira-kira siji saka limang wanita kasebut duwe potensi duwe anak.11,12,13

Manifestasi penyakit awal biasane okular nanging ing 85 persen utawa luwih 14,15 kasus, penyakit generalizes (gMG), sing ditondoi dening kelemahane otot balung sing owah-owahan sing nyebabake gejala kaya kelemahane anggota awak, tlapukan drooping, penglihatan ganda lan kesulitan. kanthi ngunyah, ngulu, wicara, lan ambegan.8,16,17 Kira-kira 100.000 individu ing AS manggon karo gMG.18 Senajan gMG bisa dikelola kanthi terapi konvensional saiki, terapi anyar dibutuhake kanggo wong sing ora bisa nanggapi kanthi becik. utawa ngidinke opsi kasebut.

Babagan Studi Vivacity-MG3 Tahap 3Sinau Fase 3 Vivacity-MG3 dirancang khusus kanggo ngukur khasiat lan safety sing terus-terusan kanthi dosis sing konsisten ing kronis sing ora bisa ditebak iki. penyakit ngendi unmet need tetep dhuwur. Pasien gMG diwasa antibodi positif utawa negatif kanthi respon sing ora cukup (MG-ADL ≥6) kanggo terapi SOC sing terus diidentifikasi lan pasien 199, 153 sing positif antibodi, didaftarkan ing uji coba kontrol plasebo kaping pindho 24 minggu. Randomisasi yaiku 1: 1, nipocalimab plus SOC saiki (30 mg / kg dosis loading IV banjur 15 mg / kg saben rong minggu) utawa plasebo ditambah SOC saiki. Demografi dhasar padha imbang antarane senjata (77 nipocalimab, 76 plasebo). Titik pungkasan utama panliten kasebut yaiku owah-owahan rata-rata skor MG-ADLa saka garis dasar sajrone Minggu 22, 23 lan 24 ing pasien positif antibodi. Titik akhir sekunder utama kalebu owah-owahan ing skor Kuantitatif Myasthenia Gravis (QMG), yaiku penilaian 13 item dening dokter sing ngitung keruwetan penyakit MG. Keamanan lan khasiat jangka panjang ditaksir maneh ing fase OLE sing terus-terusan.19

Babagan NipocalimabNipocalimab minangka antibodi monoklonal sing diselidiki, kanthi sengaja dirancang kanggo ikatan kanthi afinitas dhuwur kanggo mblokir FcRn lan nyuda tingkat antibodi imunoglobulin G (IgG) sing sirkulasi, nalika njaga fungsi kekebalan tanpa nyebabake imunosupresi sing amba. Iki kalebu autoantibodi lan alloantibodies sing ndasari macem-macem kahanan ing telung bagean utama ing ruang autoantibodi kalebu penyakit Autoantibodi Langka, Penyakit Fetal Ibu sing ditengahi dening alloantibodies ibu lan Rheumatology Prevalent.19,20,21,22,23,24,25,26,27 Blokade IgG sing naleni FcRn ing plasenta uga dipercaya bisa nyegah transfer transplacental alloantibodies ibu menyang janin.28,29

U.S. Food and Drug Administration (FDA) lan European Medicines Agency (EMA) wis diwenehi sawetara sebutan kunci kanggo nipocalimab kalebu:

  • U.S. Penetapan Fast Track FDA ing penyakit hemolitik janin lan bayi (HDFN) lan anemia hemolitik otoimun anget (wAIHA) ing Juli 2019, gMG ing Desember 2021 lan trombositopenia alloimun neonatal janin (FNAIT) ing Maret 2024
  • U.S. Status obat FDA Orphan kanggo wAIHA ing Desember 2019, HDFN ing Juni 2020, gMG ing Februari 2021, polyneuropathy demielinating inflamasi kronis (CIDP) ing Oktober 2021 lan FNAIT ing Desember 2023
  • A.S. Penetapan FDA Breakthrough Therapy kanggo HDFN ing Februari 2024
  • EU EMA Orphan sebutan produk obat kanggo HDFN ing Oktober 2019

    • Babagan Johnson & JohnsonIng Johnson & Johnson, kita yakin kesehatan iku kabeh. Kekuwatan kita ing inovasi kesehatan menehi kekuwatan kanggo mbangun jagad ing ngendi penyakit rumit bisa dicegah, diobati, lan diobati, ing ngendi perawatan luwih cerdas lan kurang invasif, lan solusi pribadi. Liwat keahlian kita ing Kedokteran Inovatif lan MedTech, kita duwe posisi sing unik kanggo nggawe inovasi ing spektrum lengkap solusi kesehatan saiki kanggo menehi terobosan sesuk, lan menehi pengaruh banget marang kesehatan kanggo manungsa.

    Sinau luwih lengkap ing https:/ /www.jnj.com/ utawa ing www.janssen.com/johnson-johnson-innovative-medicine.

    Tindakake kita ing @JanssenUS lan @JNJInnovMed.

    Janssen Research & Development, LLC lan Janssen Biotech, Inc. iku perusahaan Johnson & Johnson.

    Ati-ati Babagan Pernyataan sing Maju MajuSiaran pers iki ngemot "pernyataan sing maju" kaya sing ditegesake ing Undhang-undhang Pembaharuan Litigasi Sekuritas Pribadi taun 1995 babagan pangembangan produk lan keuntungan potensial lan pengaruh perawatan nipocalimab. Sing maca dielingake supaya ora ngandelake pernyataan sing ngarep-arep iki. Pernyataan kasebut adhedhasar pangarepan saiki babagan acara sing bakal teka. Yen anggepan dhasar mbuktekake risiko utawa kahanan sing durung mesthi ora akurat utawa dingerteni utawa ora dingerteni, asil nyata bisa beda-beda saka pangarepan lan proyeksi Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. lan/utawa Johnson & Johnson. Resiko lan kahanan sing durung mesthi kalebu, nanging ora winates ing: tantangan lan kahanan sing durung mesthi sing ana ing riset lan pangembangan produk, kalebu kahanan sing durung mesthi sukses klinis lan entuk persetujuan peraturan; kahanan sing durung mesthi sukses komersial; kangelan lan telat manufaktur; kompetisi, kalebu kemajuan teknologi, produk anyar lan paten sing digayuh pesaing; tantangan kanggo paten; efikasi produk utawa masalah safety sing nyebabake kelingan produk utawa tumindak peraturan; owah-owahan prilaku lan pola mbuwang para panuku produk lan layanan kesehatan; owah-owahan kanggo hukum lan peraturan sing ditrapake, kalebu reformasi perawatan kesehatan global; lan tren menyang biaya perawatan kesehatan. Dhaptar lan katrangan luwih lengkap babagan risiko, kahanan sing durung mesthi, lan faktor liyane bisa ditemokake ing Laporan Tahunan Johnson & Johnson babagan Formulir 10-K kanggo taun fiskal sing rampung tanggal 31 Desember 2023, kalebu ing bagean kanthi caption "Cautionary Cathetan Babagan Pernyataan Maju-Maju. "lan" Item 1A. Faktor Risiko," lan ing Laporan Triwulan Johnson & Johnson ing Formulir 10-Q lan pengajuan liyane karo Komisi Sekuritas lan Bursa. Salinan file kasebut kasedhiya online ing www.sec.gov, www.jnj.com utawa ing panyuwunan saka Johnson & Johnson. Ora ana Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. utawa Johnson & Johnson sing bakal nganyarake pratelan sing ngarep-arep minangka asil saka informasi anyar utawa acara utawa perkembangan ing mangsa ngarep.

    # # #1 Antozzi , C et al., Efficacy and Safety of Nipocalimab ing pasien karo Generalized Myasthenia Gravis- Top Line Results saka Double-Blind, Placebo-Controlled, Randomized Phase 3 Vivacity-MG3 study. 2024 Kongres Akademi Neurologi Eropa. Juni 2024.

    2 Meriggioli MN, Sanders DB. Autoantibodi otot ing myasthenia gravis: ngluwihi diagnosis? Pakar Rev Clin Immunol 2012; 8: 427–38

    3 Kenneth J. Moise Jr., et al. Nipocalimab ing Awal Penyakit Hemolitik Parah saka Fetus & Bayi. N Ingl J Med. 2024; DOI: 10.1056/NEJMoa2314466.

    4 Khasiat lan safety saka nipocalimab, antibodi monoklonal anti-FcRn, ing penyakit Sjogren utami: asil saka Phase 2, multisenter, randomized, placebo-controlled, double-blind study (DAHLIAS). Presentasi pungkasan ing Rapat Tahunan European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR); 12–15 Juni 2924. LBA0010

    5 Guptill et.al. Vivacity-MG: A Phase 2, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study kanggo Evaluasi Safety, Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, lan Immunogenicity of Nipocalimab Administered to Adults with Generalized Myasthenia Gravis (2157). Jurnal Neurologi. 13 April 2021. https://doi.org/10.1212/WNL.96.15_supplement.2157

    6 Johnson & Johnson. Diterbitake 19 Agustus 2020. Dijupuk tanggal 23 Januari 2023, saka: https://www.jnj.com/johnson -johnson-to-acquire-momenta-pharmaceuticals-inc-expanding-janssens-leadership-in-novel-treatments-for-autoimun-disease

    7 Nilufer Seth, et al. Nipocalimab minangka Afinitas Dhuwur, Pamblokir FcRn Klinis Immunoselektif kanthi Properti Unik: Observasi saka Studi Non-klinis lan Klinis. 2024.

    8 Chen J, Tian D-C, Zhang C, et al. Insiden, mortalitas, lan beban ekonomi myasthenia gravis ing China: A sinau basis populasi nasional. Kesehatan Regional Lancet - Pasifik Barat. https://www.thelancet.com/action/showPdf?pii=S2666-6065%2820%2930063-8

    9 Wiendl, H. , et al., Pedoman kanggo manajemen sindrom myasthenic. Kemajuan terapeutik ing kelainan neurologis, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Diakses pungkasan April 2024.

    10 Narayanaswami P, Sanders DB, Wolfe G, et al. Pandhuan Konsensus Internasional kanggo Manajemen Myasthenia Gravis: Nganyari 2020. Neurologi. 2021;96(3):114-122. https:/ /doi.org/10.1212/WNL.0000000000011124.

    11 Ye, Yun et al. Epidemiologi myasthenia gravis ing Amerika Serikat. Frontiers ing neurologi vol. 15 1339167. 16 Februari 2024, doi:10.3389/fneur.2024.1339167

    12 Dresser, Laura et al. Myasthenia Gravis: Epidemiologi, Patofisiologi lan Manifestasi Klinis. Jurnal Kedokteran Klinis vol. 10,11 2235. 21 Mei. 2021, doi:10.3390/jcm10112235.

    13 Johnson & Johnson Data ing file.

    14 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. lan Rowland, L.P. (1983), Prognosis myasthenia okular. Ann Neurol., 14: 516-519. https:/ /doi.org/10.1002/ana.410140504

    15 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Pangembangan penyakit umum ing 2 taun ing pasien karo myasthenia gravis okular. Arch Neurol. 2003 Februari;60(2):243-8. doi: 10.1001 / archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    16 lembar fakta Miastenia gravis. Dijupuk April 2024 saka https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    17 Myasthenia Gravis: Perawatan & Gejala. (2021, 7 April). Dijupuk April 2024 saka https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    18 DRG EPI (2021) & Optum Claims Analysis Jan 2012-Desember 2020.

    19 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04951622. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622. Diakses pungkasan: Juni 2024.

    20 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Kasedhiya ing: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189. Diakses pungkasan: Juni 2024

    21 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05327114. Kasedhiya ing: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114. Diakses pungkasan: Juni 2024

    22 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04119050. Kasedhiya ing: https: //clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Diakses pungkasan: Juni 2024.

    23 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05379634. Kasedhiya ing: https: //clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Diakses pungkasan: Juni 2024.

    24 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05912517. Kasedhiya ing: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517. Diakses pungkasan: Juni 2024

    25 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT06028438. Kasedhiya ing: https: //clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Diakses pungkasan: Juni 2024.

    26 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04968912. Kasedhiya ing: https: //clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Diakses pungkasan: Juni 2024.

    27 ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04882878. Kasedhiya ing: https: //clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Diakses pungkasan: Juni 2024.

    28 Lobato G, Soncini CS. Hubungan antara riwayat obstetrik lan keruwetan aloimunisasi Rh(D). Arch Gynecol Obstet. 2008 Mar;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Diakses pungkasan: Juni 2024.

    29 Roy S, Nanowskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, antibodi anti-FcRn, nyegah transfer IgG ing model perfusi plasenta ex vivo manungsa. Am J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Sumber: Johnson & Johnson

    Dikirim : 2024-09-04 15:23

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer