존슨앤드존슨, 항체 양성 일반화 중증 근무력증 환자를 치료하기 위해 니포칼리맙의 최초 승인 모색

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치료: 중증 근무력증

Johnson & Johnson, 항체 양성 전신성 중증 근무력증 환자를 치료하기 위해 니포칼리맙의 최초 승인 모색

펜실베니아주 스프링 하우스(2024년 8월 29일) – Johnson & Johnson은 오늘 니포칼리맙의 전 세계 최초 승인을 얻기 위해 미국 식품의약국(FDA)에 생물의약품 허가 신청서(BLA)를 제출했다고 발표했습니다. 전신 중증근육무력증(gMG)을 앓고 있는 사람들의 치료.

신청서에는 니포칼리맙과 표준 치료(SOC)를 받은 광범위한 항체 양성 참가자 집단의 결과가 위약과 SOC를 받은 사람들에 비해 우수하다는 것을 보여주는 3상 Vivacity-MG3 연구의 데이터가 포함되었습니다. 연구의 1차 종료점은 24주에 걸쳐 기준선 대비 MG-ADLa 점수의 개선을 측정했으며 연구 참가자에는 항AChR+, 항MuSK+ 및 항-LRP4+b 항체 양성 성인이 포함되었습니다. 이는 gMG의 약 95%를 차지합니다. Vivacity-MG3는 이러한 하위 유형의 지속적인 질병 통제를 입증한 최초이자 유일한 연구입니다.1,2 안전성과 내약성은 다른 니포칼리맙 연구와 일치했습니다.3,4,5

“우리는 존슨앤드존슨 혁신의학(Johnson & Johnson Innovative Medicine) 신경과학 글로벌 치료 분야 책임자인 빌 마틴(Bill Martin) 박사는 “니포칼리맙이 평생 만성 질환인 중증근육무력증을 앓고 있는 사람들에게 지속적인 질병 통제를 제공할 수 있다는 잠재력에 고무됐다”고 말했다. . “니포칼리맙 승인 신청은 존슨앤드존슨이 신경과학과 면역학 분야에서 수십 년간의 전문지식을 바탕으로 자가항체로 인한 질병을 치료하기 위한 혁신적인 솔루션을 개발하기 위해 연구의 한계를 계속 확장함에 따라 중요한 진전을 의미합니다. 우리는 제출을 뒷받침하는 데이터를 검토하는 데 있어 FDA와 협력할 수 있기를 기대합니다.”

니포칼리맙은 6개월간 일관된 투여 기간(격주)에 걸쳐 위약과 SOC를 병용한 경우와 비교하여 배경 SOC에 추가했을 때 MG-ADL의 개선으로 측정되는 지속적인 질병 통제를 입증한 최초이자 유일한 FcRn 차단제입니다. 이는 gMG에서 FcRn 차단제의 안전성과 효능을 평가한 가장 긴 기간입니다.

올해 초 미국 신경학회 연례 회의에서 Johnson & Johnson은 니포칼리맙의 분자 특성에 초점을 맞춘 데이터를 발표했습니다. . FcRn의 면역글로불린 G(IgG) 결합 부위에 대한 높은 결합 친화도 및 특이성과 같은 특성은 FcRn 차단제 계열의 치료법에서 니포칼리맙을 차별화할 가능성이 있습니다.6 이러한 특성은 연구를 위해 선택된 투여 요법과 함께 고려됩니다. gMG 및 기타 자가항체 유발 질병과 같은 질병에서 IgG 자가항체를 포함한 IgG를 낮추는 데 사용됩니다.7

아. MG-ADL(중증근육무력증 – 일상 생활 활동)은 환자의 일상 생활 활동에 영향을 미치는 증상 회상에 대한 신속한 임상 평가를 제공하며 총 점수 범위는 0~24입니다. 점수가 높을수록 증상의 심각도가 높다는 것을 의미합니다.

b. 양성 환자에는 항아세틸콜린 수용체 양성 항체(AChR+), 항근육 특이적 티로신 키나제 양성 항체(MuSK+) 및/또는 항저밀도 지질단백질 수용체 관련 단백질 4 양성 항체(LRP4+)가 포함됩니다.

ㄷ. 니포칼리맙과 현재 SOC를 함께 투여받은 환자의 평균 변화는 -4.70[표준 오차(SE) 0.329]였습니다. 위약과 현재 SOC를 병용한 환자의 평균 변화는 -3.25(SE 0.335)였습니다. 최소 제곱(LS)의 차이는 -1.45 [0.470]을 의미합니다. P=0.002.

전신 중증 근무력증(gMG) 정보중증 근무력증(MG)은 자가 항체가 신경근 접합부에서 단백질을 표적으로 삼아 신경근 신호 전달을 방해하고 손상시키는 자가항체 질환입니다. 또는 근육 수축을 방지합니다.8 MG의 경우 면역 체계는 항체(예: 항아세틸콜린 수용체[AChR], 항근육 특이적 티로신 키나제[MuSK] 또는 항저밀도 지질단백질)를 생성하여 신경근 접합부에서 단백질을 실수로 공격합니다. 관련 단백질 4[LRP4])는 정상적인 기능을 차단하거나 방해하여 신호가 신경에서 근육으로 전달되는 것을 방해할 수 있습니다.9 이 질병은 전 세계적으로 약 700,000명의 사람들에게 영향을 미칩니다.8 이 질병은 남성과 여성 모두에게 영향을 미치며 모든 연령층, 인종 및 인종에 걸쳐 발생합니다. 그러나 젊은 여성과 노인 남성에게 가장 자주 영향을 미칩니다.10 MG 진단을 받은 개인의 약 50%는 여성이고, 그 여성 중 약 5명 중 1명은 가임기 여성입니다.11,12,13

초기 질병 발현은 일반적으로 눈에 나타나지만 85% 이상14,15 경우에는 사지 약화, 눈꺼풀 처짐, 복시 및 어려움과 같은 증상으로 이어지는 골격근의 변동성 약화를 특징으로 하는 질병이 일반화(gMG)됩니다. 씹기, 삼키기, 말하기 및 호흡을 통해 증상이 나타납니다.8,16,17 미국에서 약 100,000명이 gMG를 앓고 있습니다.18 gMG는 현재의 기존 치료법으로 관리될 수 있지만, 다음과 같은 증상에 충분히 반응하지 않는 사람들에게는 새로운 치료법이 필요합니다. 또는 이러한 옵션을 용인할 수 있습니다.

3상 Vivacity-MG3 연구 정보3상 Vivacity-MG3 연구는 예측할 수 없는 만성 질환에 대해 일관된 투여량으로 지속적인 효능과 안전성을 측정하기 위해 특별히 설계되었습니다. 충족되지 않은 요구가 여전히 높은 질병. 진행 중인 SOC 치료에 대한 반응이 불충분한(MG-ADL ≥6) 항체 양성 또는 음성 성인 gMG 환자가 확인되었으며, 199명의 환자(이 중 153명은 항체 양성이었으며)가 24주 이중 맹검 위약 대조 시험에 등록했습니다. 무작위 배정은 1:1, 니포칼리맙과 현재 SOC(30mg/kg IV 부하 용량에 이어 2주마다 15mg/kg) 또는 위약과 현재 SOC로 이루어졌습니다. 기준선 인구통계는 여러 부문에서 균형을 이루었습니다(니포칼리맙 77명, 위약 76명). 연구의 1차 종료점은 항체 양성 환자의 22주차, 23주차, 24주차에 걸쳐 기준선 대비 MG-ADLa 점수의 평균 변화였습니다. 주요 2차 평가변수에는 MG 질환의 중증도를 정량화하는 임상의의 13개 항목 평가인 정량적 중증 근무력증(QMG) 점수의 변화가 포함되었습니다. 진행 중인 OLE 단계에서 장기적인 안전성과 효능이 추가로 평가되었습니다.19

니포칼리맙(Nipocalimab) 정보니포칼리맙(Nipocalimab)은 시험용 단클론 항체로, FcRn을 차단하기 위해 높은 친화력으로 결합하고 순환하는 면역글로불린 G(IgG) 항체의 수준을 감소시키면서 광범위한 면역억제를 유발하지 않으면서 면역 기능을 보존하도록 의도적으로 설계되었습니다. 여기에는 희귀 자가항체 질환, 모체 동종항체에 의해 매개되는 산모 태아 질환 및 만연한 류마티스를 포함하여 자가항체 공간의 세 가지 핵심 부문에 걸쳐 다양한 조건의 기초가 되는 자가항체 및 동종항체가 포함됩니다.19,20,21,22,23,24,25,26,27 태반에서 FcRn에 결합하는 IgG를 차단하면 산모의 동종항체가 태반을 통해 태아로 전달되는 것을 방지하는 것으로 알려져 있습니다.28,29

미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약청(EMA)에서는 다음을 포함하여 nipocalimab에 몇 가지 핵심 지정을 부여했습니다.

  • U.S. 2019년 7월 태아 및 신생아 용혈성 질환(HDFN) 및 온열 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA), 2021년 12월 gMG, 2024년 3월 태아 신생아 동종면역 혈소판 감소증(FNAIT)에 대한 FDA 패스트 트랙 지정
  • U.S. 2019년 12월 wAIHA, 2020년 6월 HDFN, 2021년 2월 gMG, 2021년 10월 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP), 2023년 12월 FNAIT에 대한 FDA 희귀의약품 지정
  • U.S. 2024년 2월 HDFN에 대한 FDA 혁신 치료제 지정
  • 2019년 10월 HDFN에 대한 EU EMA 희귀의약품 지정

    • Johnson & Johnson 정보Johnson & Johnson에서는 건강이 전부라고 믿습니다. 헬스케어 혁신에 대한 우리의 강점은 복잡한 질병을 예방하고, 치료하고, 치료가 더 스마트하고 덜 침습적이며, 솔루션이 개인에게 맞춰지는 세상을 구축할 수 있도록 힘을 실어줍니다. 혁신적인 의학 및 MedTech에 대한 전문 지식을 통해 우리는 오늘날 의료 솔루션 전반에 걸쳐 혁신하여 내일의 혁신을 제공하고 인류의 건강에 중대한 영향을 미칠 수 있는 독보적인 위치에 있습니다.

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    Janssen Research & Development, LLC와 Janssen Biotech, Inc.는 모두 Johnson & Johnson 회사입니다.

    미래 예측 진술에 관한 주의 사항이 보도 자료에는 제품 개발과 니포칼리맙의 잠재적 이점 및 치료 영향과 관련하여 1995년 증권민사소송개혁법에 정의된 "미래 예측 진술"이 포함되어 있습니다. 독자는 이러한 미래예측 진술에 의존하지 않도록 주의를 당부드립니다. 이러한 진술은 미래 사건에 대한 현재의 기대를 바탕으로 합니다. 기본 가정이 부정확하거나 알려지거나 알려지지 않은 위험이나 불확실성이 실현되는 경우 실제 결과는 Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. 및/또는 Johnson & Johnson의 기대 및 예상과 크게 다를 수 있습니다. 위험과 불확실성에는 다음이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. 임상 성공 및 규제 승인 획득의 불확실성을 포함하여 제품 연구 및 개발에 내재된 과제와 불확실성; 상업적 성공의 불확실성; 제조상의 어려움 및 지연; 경쟁자가 획득한 기술 진보, 신제품 및 특허를 포함한 경쟁; 특허에 대한 도전; 제품 리콜 또는 규제 조치로 인한 제품 효능 또는 안전성 문제 의료 제품 및 서비스 구매자의 행동 및 지출 패턴 변화; 글로벌 의료 개혁을 포함한 해당 법률 및 규정의 변경; 의료 비용 절감 추세. 이러한 위험, 불확실성 및 기타 요인에 대한 추가 목록과 설명은 "미래 예측 진술에 관한 주의 사항"이라는 캡션이 붙은 섹션을 포함하여 2023년 12월 31일 종료된 회계연도에 대한 Johnson & Johnson의 Form 10-K 연차 보고서에서 확인할 수 있습니다. ”, “항목 1A. 위험 요소” 및 Johnson & Johnson의 양식 10-Q에 대한 후속 분기별 보고서 및 증권거래위원회에 제출된 기타 서류에 나와 있습니다. 이러한 서류의 사본은 www.sec.gov, www.jnj.com에서 온라인으로 이용하거나 Johnson & Johnson에 요청하여 이용할 수 있습니다. Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc., Johnson & Johnson 중 어느 누구도 새로운 정보나 향후 사건 또는 개발의 결과로 미래 예측 진술을 업데이트할 책임을 지지 않습니다.

    # # #1 Antozzi , C et al., 전신 중증 근무력증 환자에서 니포칼리맙의 효능 및 안전성 - 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 3상 Vivacity-MG3 연구의 상위 라인 결과. 2024 유럽 신경과 학회 회의. 2024년 6월.

    2 Meriggioli MN, 샌더스 DB. 중증근육무력증의 근육 자가항체: 진단을 넘어서는가? 전문가 Rev Clin Immunol 2012; 8: 427–38

    3 Kenneth J. Moise Jr., et al. 태아 및 신생아의 조기 발병 중증 용혈성 질환에 대한 Nipocalimab. N 영어 J Med. 2024년; DOI: 10.1056/NEJMoa2314466.

    4 원발성 쇼그렌병에서 항FcRn 단클론 항체인 니포칼리맙의 효능 및 안전성: 다기관, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 제2상 연구(DAHLIAS)의 결과입니다. 유럽 ​​류마티스 협회 연합(EULAR) 연례 회의의 최신 프레젠테이션; 2924년 6월 12~15일. LBA0010

    5 Guptill et.al. Vivacity-MG: 중증 근무력증이 있는 성인에게 투여되는 니포칼리맙의 안전성, 내약성, 유효성, 약동학, 약력학 및 면역원성을 평가하기 위한 2상, 다기관, 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 연구(2157). 신경학 저널. 2021년 4월 13일. https://doi.org/10.1212/WNL.96.15_supplement.2157

    6 존슨앤드존슨. 2020년 8월 19일에 게시됨. 2023년 1월 23일에 검색함, 출처: https://www.jnj.com/johnson -johnson-to-acquire-momenta-pharmaceuticals-inc-expanding-janssens-leadership-in-novel-treatments-for-autoimmune-disease

    7 Nilufer Seth, et al. 독특한 특성을 지닌 고친화도, 면역선택적 임상 FcRn 차단제인 니포칼리맙: 비임상 및 임상 연구의 관찰. 2024.

    8 Chen J, Tian D-C, Zhang C, 외. 중국의 중증근육무력증 발병률, 사망률 및 경제적 부담: 전국적인 인구 기반 연구. Lancet 지역 건강 - 서태평양. https://www.thelancet.com/action/showPdf?pii=S2666-6065%2820%2930063-8

    9 Wiendl, H. , et al., 근무력증 증후군 관리 지침. 신경 장애의 치료 발전, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. 마지막 액세스 날짜: 2024년 4월.

    10 Narayanaswami P, Sanders DB, Wolfe G, 외. 중증 근무력증 관리를 위한 국제 합의 지침: 2020 업데이트. 신경학. 2021;96(3):114-122. https:/ /doi.org/10.1212/WNL.0000000000011124.

    11 Ye, Yun et al. 미국의 중증근육무력증의 역학. 신경학 vol. 15 1339167. 2024년 2월 16일, doi:10.3389/fneur.2024.1339167

    12 드레서, Laura et al. 중증근육무력증: 전염병학, 병태생리학 및 임상 증상. 임상의학저널 vol. 10,11 2235. 5월 21일. 2021년, doi:10.3390/jcm10112235.

    13개의 Johnson & Johnson 데이터가 파일에 있습니다.

    14 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. 및 Rowland, L.P. (1983), 안구 중증 근무력증의 예후. Ann Neurol., 14: 516-519. https:/ /doi.org/10.1002/ana.410140504

    15 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. 안구 중증 근무력증 환자의 2년차에 전신 질환 발생. 아치 뉴롤. 2003년 2월;60(2):243-8. 도이: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    16 중증근육무력증 사실 자료. https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/ migration-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    17 중증근육무력증: 치료 및 증상. (2021년 4월 7일). https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    18 DRG EPI(2021) 및 Optum 청구 분석 2012년 1월~2020년 12월.

    19 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT04951622. 다음에서 이용 가능: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622. 마지막 액세스 날짜: 2024년 6월.

    20 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. 다음에서 이용 가능: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189. 마지막 액세스 날짜: 2024년 6월

    21 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT05327114. 다음에서 이용 가능: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114. 마지막 액세스 날짜: 2024년 6월

    22 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT04119050. 이용 가능: https: //clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. 마지막 액세스 날짜: 2024년 6월.

    23 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT05379634. 이용 가능: https: //clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. 마지막 액세스 날짜: 2024년 6월.

    24 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT05912517. 다음에서 이용 가능: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517. 마지막 액세스 날짜: 2024년 6월

    25 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT06028438. 이용 가능 위치: https: //clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. 마지막 액세스 날짜: 2024년 6월.

    26 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT04968912. 이용 가능: https: //clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. 마지막 액세스 날짜: 2024년 6월.

    27 ClinicalTrials.gov 식별자: NCT04882878. 이용 가능: https: //clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. 마지막 액세스 날짜: 2024년 6월.

    28 로바토 G, 손치니 CS. 산과 병력과 Rh(D) 동종면역 중증도 사이의 관계. 아치 Gynecol Obstet. 2008년 3월;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. 마지막 액세스 날짜: 2024년 6월.

    29 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, 외. 항-FcRn 항체인 M281은 인간 생체외 태반 관류 모델에서 IgG 전달을 억제합니다. J Obstet Gynecol입니다. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    출처: 존슨앤드존슨

    게시됨 : 2024-09-04 15:23

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