Johnson & Johnson Mendapat Kelulusan Pertama Nipocalimab untuk Merawat Populasi Terluas Yang Hidup dengan Antibodi Positif Myasthenia Gravis Umum

Ikuti Drugslib di

Rawatan untuk: Myasthenia Gravis

Johnson & Johnson Mendapat Kelulusan Pertama Nipocalimab untuk Merawat Populasi Terluas Yang Hidup dengan Antibodi Positif Myasthenia Gravis Generalized

Spring House, Pa. (29 Ogos 2024) – Johnson & Johnson hari ini mengumumkan penyerahan Permohonan Lesen Biologik (BLA) kepada Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. untuk mendapatkan kelulusan pertama nipocalimab secara global untuk rawatan orang yang hidup dengan myasthenia gravis umum (gMG).

Aplikasi itu termasuk data daripada kajian Vivacity-MG3 Fasa 3 yang menunjukkan bahawa hasil untuk populasi luas peserta positif antibodi yang menerima nipocalimab ditambah penjagaan standard (SOC) adalah lebih baik berbanding mereka yang menerima plasebo ditambah SOC. Titik akhir utama kajian mengukur peningkatan dalam skor MG-ADLa dari garis dasar selama 24 minggu dan peserta kajian termasuk orang dewasa positif anti-AChR+, anti-MuSK+ dan anti-LRP4+b antibodi, yang menyumbang kira-kira 95 peratus daripada gMG. populasi pesakit, menjadikan Vivacity-MG3 kajian pertama dan satu-satunya untuk menunjukkan kawalan penyakit yang berterusan dalam subjenis ini.1,2 Keselamatan dan toleransi adalah konsisten dengan kajian nipocalimab lain.3,4,5

“Kami digalakkan oleh potensi nipocalimab untuk menyediakan kawalan penyakit yang berterusan untuk orang yang menghidap myasthenia gravis umum, penyakit kronik sepanjang hayat,” kata Bill Martin, Ph.D., Ketua Kawasan Terapeutik Global, Neurosains, Perubatan Inovatif Johnson & Johnson . “Pemfailan untuk kelulusan nipocalimab mewakili satu langkah penting ke hadapan kerana Johnson & Johnson terus mendorong sempadan penyelidikan untuk membangunkan penyelesaian inovatif untuk merawat penyakit yang didorong oleh autoantibodi, membina kepakaran berdekad-dekad dalam neurosains dan imunologi. Kami berharap dapat bekerjasama dengan FDA dalam semakan mereka terhadap data yang menyokong penyerahan tersebut.”

Nipocalimab ialah penyekat FcRn yang pertama dan satu-satunya untuk menunjukkan kawalan penyakit berterusan yang diukur dengan peningkatan dalam MG-ADL apabila ditambah pada SOC latar belakang berbanding dengan plasebo ditambah SOC dalam tempoh enam bulan dos yang konsisten (setiap minggu lain)c , yang merupakan tempoh terpanjang bagi penilaian keselamatan dan keberkesanan terkawal bagi penyekat FcRn dalam gMG.

Awal tahun ini di Mesyuarat Tahunan Akademi Neurologi Amerika, Johnson & Johnson membentangkan data yang tertumpu pada sifat molekul nipocalimab . Ciri-ciri seperti pertalian pengikatan yang tinggi dan kekhususan kepada tapak pengikatan imunoglobulin G (IgG) FcRn mempunyai potensi untuk membezakan nipocalimab dalam kelas rawatan penyekat FcRn.6 Sifat-sifat ini, bersama-sama dengan rejimen dos yang dipilih untuk kajian, difikirkan. untuk menurunkan IgG, termasuk autoantibodi IgG dalam penyakit seperti gMG dan penyakit yang didorong oleh autoantibodi lain.7

a. MG-ADL (Myasthenia Gravis – Activities of Daily Living) menyediakan penilaian klinikal yang pantas tentang ingatan pesakit terhadap simptom yang memberi kesan kepada aktiviti kehidupan harian, dengan jumlah julat skor 0 hingga 24; skor yang lebih tinggi menunjukkan keterukan gejala yang lebih besar.

b. Pesakit positif termasuk antibodi positif reseptor anti-asetilkolin (AChR+), antibodi positif tyrosine kinase spesifik anti-otot (MuSK+) dan/atau protein 4 antibodi positif yang berkaitan dengan reseptor lipoprotein ketumpatan anti-rendah (LRP4+).

c. Pesakit yang menerima nipocalimab ditambah SOC semasa mempunyai perubahan min sebanyak -4.70 [ralat piawai (SE) 0.329]. Pesakit pada plasebo ditambah SOC semasa mempunyai perubahan min sebanyak -3.25 (SE 0.335); perbezaan kuasa dua terkecil (LS) bermakna -1.45 [0.470]; P=0.002.

Mengenai Generalized Myasthenia Gravis (gMG)Myasthenia gravis (MG) ialah penyakit autoantibodi di mana autoantibodi menyasarkan protein di persimpangan neuromuskular, mengganggu isyarat neuromuskular dan merosakkan atau menghalang pengecutan otot.8 Dalam MG, sistem imun tersilap menyerang protein di persimpangan neuromuskular dengan menghasilkan antibodi (cth., reseptor anti-acetylcholine [AChR], kinase tyrosine spesifik anti-otot [MuSK] atau anti-low density lipoprotein- protein berkaitan 4 [LRP4]) yang boleh menyekat atau mengganggu fungsi normal, menghalang isyarat daripada memindahkan daripada saraf ke otot.9 Penyakit ini memberi kesan kepada kira-kira 700,000 orang di seluruh dunia.8 Penyakit ini memberi kesan kepada kedua-dua lelaki dan wanita dan berlaku pada semua peringkat umur, kaum dan kumpulan etnik, tetapi paling kerap memberi kesan kepada wanita muda dan lelaki yang lebih tua.10 Kira-kira 50 peratus individu yang didiagnosis dengan MG adalah wanita, dan kira-kira satu daripada lima wanita tersebut berpotensi melahirkan anak.11,12,13

Manifestasi penyakit awal selalunya adalah okular tetapi dalam 85 peratus atau lebih14,15 kes, penyakit ini menjadi generalisasi (gMG), yang dicirikan oleh kelemahan turun naik otot rangka yang membawa kepada gejala seperti kelemahan anggota badan, kelopak mata terkulai, penglihatan berganda dan kesukaran. dengan mengunyah, menelan, pertuturan dan pernafasan.8,16,17 Kira-kira 100,000 individu di A.S. hidup dengan gMG.18 Walaupun gMG boleh diuruskan dengan terapi konvensional semasa, terapi baharu diperlukan bagi mereka yang mungkin tidak bertindak balas dengan baik untuk atau bertolak ansur dengan pilihan ini.

Mengenai Kajian Vivacity-MG3 Fasa 3Kajian Vivacity-MG3 Fasa 3 direka khusus untuk mengukur keberkesanan dan keselamatan yang berterusan dengan dos yang konsisten dalam kronik yang tidak dapat diramalkan ini. penyakit di mana keperluan yang tidak dipenuhi masih tinggi. Pesakit gMG dewasa positif atau negatif antibodi dengan tindak balas yang tidak mencukupi (MG-ADL ≥6) terhadap terapi SOC yang berterusan telah dikenal pasti dan 199 pesakit, 153 daripadanya adalah antibodi positif, mendaftar dalam percubaan terkawal plasebo dua buta selama 24 minggu. Rawak ialah 1:1, nipocalimab campur SOC semasa (30 mg/kg IV memuatkan dos diikuti 15 mg/kg setiap dua minggu) atau plasebo ditambah SOC semasa. Demografi garis dasar diseimbangkan merentas lengan (77 nipocalimab, 76 plasebo). Titik akhir utama kajian adalah perubahan min dalam skor MG-ADLa daripada garis dasar sepanjang Minggu 22, 23 dan 24 dalam pesakit positif antibodi. Titik akhir sekunder utama termasuk perubahan dalam skor Kuantitatif Myasthenia Gravis (QMG), yang merupakan penilaian 13 item oleh doktor yang mengukur keterukan penyakit MG. Keselamatan dan keberkesanan jangka panjang dinilai selanjutnya dalam fasa OLE yang berterusan.19

Mengenai NipocalimabNipocalimab ialah antibodi monoklonal penyiasatan, direka khusus untuk mengikat dengan pertalian tinggi untuk menyekat FcRn dan mengurangkan tahap antibodi imunoglobulin G (IgG) yang beredar, sambil mengekalkan fungsi imun tanpa menyebabkan imunosupresi luas. Ini termasuk autoantibodi dan alloantibodi yang mendasari pelbagai keadaan merentas tiga segmen utama dalam ruang autoantibodi termasuk penyakit Autoantibodi Jarang, Penyakit Janin Ibu yang dimediasi oleh alloantibodi ibu dan Rheumatologi Lazim.19,20,21,22,23,24,25,26,27 Sekatan pengikatan IgG kepada FcRn dalam plasenta juga dipercayai menghalang pemindahan transplacental alloantibodies ibu kepada janin.28,29

Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. dan Agensi Ubat Eropah (EMA) telah memberikan beberapa sebutan penting kepada nipocalimab termasuk:

  • A.S. Penetapan Laluan Cepat FDA dalam penyakit hemolitik janin dan bayi baru lahir (HDFN) dan anemia hemolitik autoimun hangat (wAIHA) pada Julai 2019, gMG pada Disember 2021 dan trombositopenia alloimun neonatal janin (FNAIT) pada Mac 2024
  • A.S. Status ubat FDA Orphan untuk wAIHA pada Disember 2019, HDFN pada Jun 2020, gMG pada Februari 2021, polyneuropathy demyelinating inflammatory kronik (CIDP) pada Oktober 2021 dan FNAIT pada Disember 2023
  • A.S. Penetapan Terapi Terobosan FDA untuk HDFN pada Februari 2024
  • Penetapan produk perubatan Orphan EMA EU untuk HDFN pada Oktober 2019

    • Mengenai Johnson & JohnsonDi Johnson & Johnson, kami percaya kesihatan adalah segala-galanya. Kekuatan kami dalam inovasi penjagaan kesihatan memperkasakan kami untuk membina dunia di mana penyakit kompleks dicegah, dirawat dan diubati, di mana rawatan lebih bijak dan kurang invasif, dan penyelesaian adalah peribadi. Melalui kepakaran kami dalam Perubatan Inovatif dan MedTech, kami mempunyai kedudukan unik untuk berinovasi merentasi spektrum penuh penyelesaian penjagaan kesihatan hari ini untuk menyampaikan kejayaan masa depan, dan memberi impak yang mendalam kepada kesihatan untuk manusia.

    Ketahui lebih lanjut di https:/ /www.jnj.com/ atau di www.janssen.com/johnson-johnson-innovative-medicine.

    Ikuti kami di @JanssenUS dan @JNJInnovMed.

    Janssen Research & Development, LLC dan Janssen Biotech, Inc. kedua-duanya adalah syarikat Johnson & Johnson.

    Awas Berkenaan Kenyataan Berpandangan Ke HadapanSiaran akhbar ini mengandungi "kenyataan yang berpandangan ke hadapan" seperti yang ditakrifkan dalam Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995 berkenaan pembangunan produk dan potensi manfaat dan kesan rawatan nipocalimab. Pembaca diingatkan untuk tidak bergantung pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Kenyataan ini adalah berdasarkan jangkaan semasa tentang peristiwa masa hadapan. Jika andaian asas membuktikan risiko atau ketidakpastian yang tidak tepat atau diketahui atau tidak diketahui, keputusan sebenar boleh berbeza secara material daripada jangkaan dan unjuran Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. dan/atau Johnson & Johnson. Risiko dan ketidakpastian termasuk, tetapi tidak terhad kepada: cabaran dan ketidakpastian yang wujud dalam penyelidikan dan pembangunan produk, termasuk ketidakpastian kejayaan klinikal dan mendapatkan kelulusan kawal selia; ketidakpastian kejayaan komersial; kesukaran pembuatan dan kelewatan; persaingan, termasuk kemajuan teknologi, produk baharu dan paten yang dicapai oleh pesaing; cabaran kepada paten; keberkesanan produk atau kebimbangan keselamatan yang mengakibatkan penarikan balik produk atau tindakan kawal selia; perubahan dalam tingkah laku dan corak perbelanjaan pembeli produk dan perkhidmatan penjagaan kesihatan; perubahan kepada undang-undang dan peraturan yang terpakai, termasuk pembaharuan penjagaan kesihatan global; dan trend ke arah pembendungan kos penjagaan kesihatan. Senarai dan penerangan lanjut tentang risiko, ketidakpastian dan faktor lain ini boleh didapati dalam Laporan Tahunan Johnson & Johnson pada Borang 10-K untuk tahun fiskal berakhir 31 Disember 2023, termasuk dalam bahagian yang diberi kapsyen “Nota Berhati-hati Berkenaan Kenyataan Pandangan Ke Hadapan ” dan “Item 1A. Faktor Risiko," dan dalam Laporan Suku Tahunan Johnson & Johnson pada Borang 10-Q dan pemfailan lain dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. Salinan pemfailan ini boleh didapati dalam talian di www.sec.gov, www.jnj.com atau atas permintaan daripada Johnson & Johnson. Tiada satu pun daripada Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. mahupun Johnson & Johnson berjanji untuk mengemas kini sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan hasil daripada maklumat baharu atau peristiwa atau perkembangan masa hadapan.

    # # #1 Antozzi , C et al., Keberkesanan dan Keselamatan Nipocalimab pada pesakit dengan Generalized Myasthenia Gravis- Top Line Results daripada kajian Double-Blind, Placebo-Controlled, Randomized Phase 3 Vivacity-MG3. Kongres Akademi Neurologi Eropah 2024. Jun 2024.

    2 Meriggioli MN, Sanders DB. Autoantibodi otot dalam myasthenia gravis: di luar diagnosis? Pakar Rev Clin Immunol 2012; 8: 427–38

    3 Kenneth J. Moise Jr., et al. Nipocalimab dalam Penyakit Hemolitik Teruk pada Janin & Bayi Baru Lahir. N Engl J Med. 2024; DOI: 10.1056/NEJMoa2314466.

    4 Keberkesanan dan keselamatan nipocalimab, antibodi monoklonal anti-FcRn, dalam penyakit Sjogren primer: hasil daripada kajian Fasa 2, berbilang pusat, rawak, terkawal plasebo, dua buta (DAHLIAS). Pembentangan lewat pada Mesyuarat Tahunan European Alliance of Associations for Rheumatologi (EULAR); 12–15 Jun, 2924. LBA0010

    5 Guptill et.al. Vivacity-MG: Kajian Fasa 2, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study untuk Menilai Keselamatan, Toleransi, Keberkesanan, Farmakokinetik, Farmakodinamik dan Imunogenisiti Nipocalimab yang Ditadbir kepada Dewasa dengan Myasthenia Gravis Umum (2157). Jurnal Neurologi. 13 April 2021. https://doi.org/10.1212/WNL.96.15_supplement.2157

    6 Johnson & Johnson. Diterbitkan pada 19 Ogos 2020. Diperoleh pada 23 Januari 2023, daripada: https://www.jnj.com/johnson -johnson-to-acquire-momenta-pharmaceuticals-inc-expanding-janssens-leadership-in-novel-treatments-for-autoimun-penyakit

    7 Nilufer Seth, et al. Nipocalimab Penyekat FcRn Klinikal Imunoselektif dengan Perkaitan Tinggi dengan Sifat Unik: Pemerhatian daripada Kajian Bukan Klinikal dan Klinikal. 2024.

    8 Chen J, Tian D-C, Zhang C, et al. Insiden, kematian, dan beban ekonomi myasthenia gravis di China: Kajian berasaskan populasi di seluruh negara. Kesihatan Serantau Lancet - Pasifik Barat. https://www.thelancet.com/action/showPdf?pii=S2666-6065%2820%2930063-8

    9 Wiendl, H. , et al., Garis Panduan untuk pengurusan sindrom myasthenic. Kemajuan terapeutik dalam gangguan neurologi, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Dicapai Terakhir pada April 2024.

    10 Narayanaswami P, Sanders DB, Wolfe G, et al. Panduan Konsensus Antarabangsa untuk Pengurusan Myasthenia Gravis: Kemas Kini 2020. Neurologi. 2021;96(3):114-122. https:/ /doi.org/10.1212/WNL.0000000000011124.

    11 Ye, Yun et al. Epidemiologi myasthenia gravis di Amerika Syarikat. Sempadan dalam neurologi vol. 15 1339167. 16 Feb. 2024, doi:10.3389/fneur.2024.1339167

    12 Dresser, Laura et al. Myasthenia Gravis: Epidemiologi, Patofisiologi dan Manifestasi Klinikal. Jurnal perubatan klinikal vol. 10,11 2235. 21 Mei. 2021, doi:10.3390/jcm10112235.

    13 Johnson & Johnson Data pada fail.

    14 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. dan Rowland, L.P. (1983), Prognosis myasthenia okular. Ann Neurol., 14: 516-519. https:/ /doi.org/10.1002/ana.410140504

    15 Kupersmith MJ, Latkey R, Homel P. Perkembangan penyakit umum pada 2 tahun pada pesakit dengan myasthenia gravis okular. Arch Neurol. 2003 Feb;60(2):243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    16 Helaian fakta Myasthenia gravis. Diperoleh pada April 2024 daripada https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    17 Myasthenia Gravis: Rawatan & Gejala. (2021, 7 April). Diperoleh pada April 2024 daripada data https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    18 DRG EPI (2021) & Analisis Tuntutan Optum Jan 2012-Disember 2020.

    19 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT04951622. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622. Terakhir diakses: Jun 2024.

    20 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Tersedia di: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189. Terakhir diakses: Jun 2024

    21 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT05327114. Tersedia di: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114. Terakhir diakses: Jun 2024

    22 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT04119050. Tersedia di: https: //clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Terakhir diakses: Jun 2024.

    23 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT05379634. Tersedia di: https: //clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Terakhir diakses: Jun 2024.

    24 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT05912517. Tersedia di: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517. Terakhir diakses: Jun 2024

    25 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT06028438. Tersedia di: https: //clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Terakhir diakses: Jun 2024.

    26 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT04968912. Tersedia di: https: //clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Terakhir diakses: Jun 2024.

    27 ClinicalTrials.gov Pengecam: NCT04882878. Tersedia di: https: //clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Terakhir diakses: Jun 2024.

    28 Lobato G, Soncini CS. Hubungan antara sejarah obstetrik dan keterukan aloimunisasi Rh(D). Arch Gynecol Obstet. 2008 Mac;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Terakhir diakses: Jun 2024.

    29 Roy S, Nanowskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, antibodi anti-FcRn, menghalang pemindahan IgG dalam model perfusi plasenta ex vivo manusia. Am J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Sumber: Johnson & Johnson

    Disiarkan : 2024-09-04 15:23

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular