Johnson & Johnson, Antikor Pozitif Genelleştirilmiş Myastenia Gravis ile Yaşayan En Geniş Popülasyonun Tedavisi İçin Nipocalimab'ın İlk Onayını İstiyor

Drugslib'i takip edin

Şunun Tedavisi: Myastenia Gravis

Johnson & Johnson, Antikor Pozitif Genelleştirilmiş Myasthenia Gravis ile Yaşayan En Geniş Popülasyonu Tedavi Etmek İçin Nipocalimab'ın İlk Onayını İstiyor

Spring House, Pa. (29 Ağustos 2024) – Johnson & Johnson bugün, nipocalimab'ın dünya çapında ilk onayını almak üzere ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) sunduğunu duyurdu. Yaygın miyastenia gravis (gMG) ile yaşayan kişilerin tedavisi.

Uygulama, nipocalimab artı standart bakım (SOC) alan geniş bir antikor pozitif katılımcı popülasyonunun sonuçlarının, plasebo artı SOC alanlara kıyasla daha üstün olduğunu gösteren Faz 3 Vivacity-MG3 çalışmasının verilerini içeriyordu. Çalışmanın birincil son noktası, 24 hafta boyunca başlangıçtan itibaren MG-ADLa skorunda iyileşmeyi ölçtü ve çalışma katılımcıları, gMG'nin yaklaşık yüzde 95'ini oluşturan anti-AChR+, anti-MuSK+ ve anti-LRP4+b antikoru pozitif yetişkinleri içeriyordu. hasta popülasyonu, Vivacity-MG3'ü bu alt tiplerde sürdürülebilir hastalık kontrolünü gösteren ilk ve tek çalışma haline getiriyor.1,2 Güvenlik ve tolere edilebilirlik, diğer nipocalimab çalışmalarıyla tutarlıydı.3,4,5

“Biz Johnson & Johnson Yenilikçi Tıp Nörobilim Küresel Terapötik Alan Başkanı Ph.D. Bill Martin şöyle konuştu: Nipocalimab'ın, kronik, yaşam boyu bir hastalık olan genelleştirilmiş miyastenia gravis ile yaşayan insanlar için sürdürülebilir hastalık kontrolü sağlama potansiyeli bizi teşvik ediyor. . “Nipocalimabın onaylanması için yapılan başvuru, Johnson & Johnson'ın nörobilim ve immünoloji alanındaki onlarca yıllık uzmanlığa dayanarak otoantikor kaynaklı hastalıkların tedavisi için yenilikçi çözümler geliştirmek üzere araştırmanın sınırlarını zorlamaya devam etmesi nedeniyle ileriye doğru atılmış önemli bir adımı temsil ediyor. Başvuruyu destekleyen verilerin incelenmesinde FDA ile birlikte çalışmayı sabırsızlıkla bekliyoruz."

Nipocalimab, altı aylık tutarlı dozlama dönemi boyunca (iki haftada bir) plasebo artı SOC ile karşılaştırıldığında arka plan SOC'ye eklendiğinde MG-ADL'deki iyileşme ile ölçülen sürdürülebilir hastalık kontrolünü gösteren ilk ve tek FcRn blokeridirc Bu, gMG'de bir FcRn blokerinin kontrollü güvenlik ve etkililik değerlendirmesinin en uzun dönemidir.

Bu yılın başlarında Amerikan Nöroloji Akademisi Yıllık Toplantısında Johnson & Johnson, nipocalimabın moleküler özelliklerine odaklanan verileri sundu. . Yüksek bağlanma afinitesi ve FcRn'nin immünoglobulin G (IgG) bağlanma bölgesine özgüllüğü gibi özellikleri, nipocalimabı FcRn bloker sınıfı tedavilerde farklılaştırma potansiyeline sahiptir.6 Bu özelliklerin, çalışma için seçilen doz rejimiyle birlikte, gMG ve diğer otoantikor kaynaklı hastalıklarda IgG otoantikorları da dahil olmak üzere IgG'yi düşürmek.7

a. MG-ADL (Myastenia Gravis – Günlük Yaşam Aktiviteleri), 0 ile 24 arası toplam puan aralığıyla, hastanın günlük yaşam aktivitelerini etkileyen semptomları hatırlamasının hızlı bir klinik değerlendirmesini sağlar; Daha yüksek puan, semptom şiddetinin daha yüksek olduğunu gösterir.

b. Pozitif hastalar arasında anti-asetilkolin reseptörü pozitif antikoru (AChR+), anti-kas spesifik tirozin kinaz pozitif antikoru (MuSK+) ve/veya anti-düşük yoğunluklu lipoprotein reseptörüyle ilişkili protein 4 pozitif antikoru (LRP4+) bulunur.

c. Nipocalimab artı mevcut SOC alan hastalarda ortalama değişiklik -4,70 oldu [standart hata (SE) 0,329]. Plasebo artı mevcut SOC alan hastalarda ortalama değişiklik -3,25 (SE 0,335); en küçük kareler farkı (LS) -1,45 [0,470] anlamına gelir; P=0,002.

Genelleştirilmiş Miyastenia Gravis (gMG) HakkındaMyastenia gravis (MG), otoantikorların nöromüsküler kavşaktaki proteinleri hedef aldığı, nöromüsküler sinyallemeyi bozduğu ve bozduğu bir otoantikor hastalığıdır. veya kas kasılmasını önler.8 MG'de, bağışıklık sistemi yanlışlıkla antikorlar (örneğin anti-asetilkolin reseptörü [AChR], anti-kas spesifik tirozin kinaz [MuSK] veya anti-düşük yoğunluklu lipoprotein-) üreterek nöromüsküler kavşaktaki proteinlere saldırır. ilgili protein 4 [LRP4]) normal işleyişi bloke edebilir veya bozabilir, sinyallerin sinirlerden kaslara aktarılmasını engelleyebilir.9 Hastalık dünya çapında tahminen 700.000 kişiyi etkilemektedir.8 Hastalık hem erkekleri hem de kadınları etkilemekte ve her yaştan, ırktan ve ırktan insanlarda görülmektedir. etnik gruplar, ancak en sık genç kadınları ve yaşlı erkekleri etkiliyor.10 MG tanısı alan kişilerin yaklaşık yüzde 50'si kadındır ve bu kadınların yaklaşık beşte biri çocuk doğurma potansiyeline sahiptir.11,12,13

Hastalığın başlangıç ​​belirtileri genellikle okülerdir ancak yüzde 85 veya daha fazla vakada14,15 hastalık genelleşir (gMG), bu hastalık genelleşir (gMG), bu durum iskelet kaslarının dalgalı zayıflığı ile karakterize olup ekstremite zayıflığı, göz kapaklarının sarkması, çift görme ve zorluk gibi semptomlara yol açar çiğneme, yutma, konuşma ve nefes alma ile ilişkilidir.8,16,17 ABD'de yaklaşık 100.000 kişi gMG ile yaşamaktadır.18 Her ne kadar gMG mevcut geleneksel tedavilerle yönetilebilse de, tedaviye yeterince iyi yanıt veremeyenler için yeni tedavilere ihtiyaç vardır. veya bu seçenekleri tolere edin.

Faz 3 Vivacity-MG3 Çalışması HakkındaFaz 3 Vivacity-MG3 çalışması, bu öngörülemeyen kronik hastalıkta tutarlı dozlamayla sürekli etkililiği ve güvenliği ölçmek için özel olarak tasarlanmıştır. karşılanmayan ihtiyaçların yüksek kaldığı hastalık. Devam eden SOC tedavisine yetersiz yanıt veren (MG-ADL ≥6) antikor pozitif veya negatif yetişkin gMG hastaları belirlendi ve 153'ü antikor pozitif olan 199 hasta, 24 haftalık çift kör plasebo kontrollü çalışmaya kaydoldu. Randomizasyon 1:1, nipocalimab artı mevcut SOC (30 mg/kg IV yükleme dozu ve ardından her iki haftada bir 15 mg/kg) veya plasebo artı mevcut SOC idi. Başlangıç ​​demografik özellikleri kollar arasında dengeliydi (77 nipocalimab, 76 plasebo). Çalışmanın birincil son noktası, antikor pozitif hastalarda 22, 23 ve 24. Haftalarda başlangıca göre MG-ADLa skorunda ortalama değişiklikti. Önemli bir ikincil son nokta, bir klinisyen tarafından MG hastalığının ciddiyetini ölçen 13 maddelik bir değerlendirme olan Kantitatif Myasthenia Gravis (QMG) skorundaki değişikliği içeriyordu. Uzun vadeli güvenlik ve etkinlik, devam eden bir OLE aşamasında daha ayrıntılı olarak değerlendirildi.19

Nipocalimab HakkındaNipocalimab, FcRn'yi bloke etmek ve dolaşımdaki immünoglobulin G (IgG) antikorlarının düzeylerini azaltmak için yüksek afiniteyle bağlanmak ve aynı zamanda geniş bir immünosupresyona neden olmadan bağışıklık fonksiyonunu korumak üzere özel olarak tasarlanmış, araştırma amaçlı bir monoklonal antikordur. Bu, Nadir Otoantikor hastalıkları, Maternal alloantikorların aracılık ettiği Maternal Fetal hastalıklar ve Yaygın Romatoloji dahil olmak üzere otoantikor alanındaki üç anahtar segmentte birden fazla koşulun altında yatan otoantikorları ve alloantikorları içerir.19,20,21,22,23,24,25,26,27 Plasentada FcRn'ye bağlanan IgG'nin bloke edilmesinin, aynı zamanda, anneden gelen alloantikorların fetusa transplasental transferini önlediğine inanılmaktadır.28,29

ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA), nipocalimab'a aşağıdakiler de dahil olmak üzere birçok önemli isim verilmiştir:

  • ABD. Temmuz 2019'da fetus ve yenidoğanın hemolitik hastalığında (HDFN) ve sıcak otoimmün hemolitik anemide (wAIHA), Aralık 2021'de gMG'de ve Mart 2024'te fetal neonatal alloimmün trombositopenide (FNAIT) FDA Fast Track tanımı
  • ABD. Aralık 2019'da wAIHA, Haziran 2020'de HDFN, Şubat 2021'de gMG, Ekim 2021'de kronik inflamatuar demiyelinizan polinöropati (CIDP) ve Aralık 2023'te FNAIT için FDA Yetim ilaç durumu
  • ABD. Şubat 2024'te HDFN için FDA Çığır Açan Tedavi tanımı
  • Ekim 2019'da HDFN için AB EMA Yetim tıbbi ürün tanımı

    • Johnson & Johnson HakkındaJohnson & Johnson olarak sağlığın her şey olduğuna inanıyoruz. Sağlık hizmetlerinde yenilikçilikteki gücümüz, karmaşık hastalıkların önlendiği, tedavi edildiği ve iyileştirildiği, tedavilerin daha akıllı ve daha az invaziv olduğu ve çözümlerin kişisel olduğu bir dünya inşa etmemizi sağlıyor. Yenilikçi Tıp ve MedTech alanındaki uzmanlığımız sayesinde, yarının atılımlarını sunmak ve insanlık için sağlığı derinden etkilemek üzere bugün tüm sağlık hizmetleri çözümleri yelpazesinde yenilik yapma konusunda benzersiz bir konuma sahibiz.

    Daha fazla bilgi için https:/ adresini ziyaret edin. /www.jnj.com/ veya www.janssen.com/johnson-johnson-innovative-medicine adresinden.

    Bizi @JanssenUS ve @JNJInnovMed adreslerinden takip edin.

    Janssen Research & Development, LLC ve Janssen Biotech, Inc., Johnson & Johnson şirketleridir.

    İleriye Dönük Beyanlarla İlgili UyarılarBu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası'nda tanımlandığı gibi, ürün geliştirme ve nipocalimabın potansiyel faydaları ve tedavi etkisi ile ilgili "ileriye dönük beyanlar" içermektedir. Okuyucu bu ileriye dönük beyanlara güvenmemesi konusunda uyarılmaktadır. Bu ifadeler gelecekteki olaylara ilişkin mevcut beklentilere dayanmaktadır. Temel varsayımların hatalı olduğu veya bilinen veya bilinmeyen risklerin veya belirsizliklerin gerçekleştiği ortaya çıkarsa, gerçek sonuçlar Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. ve/veya Johnson & Johnson'ın beklentilerinden ve tahminlerinden önemli ölçüde farklılık gösterebilir. Riskler ve belirsizlikler aşağıdakileri içerir ancak bunlarla sınırlı değildir: klinik başarı ve düzenleyici onayların alınmasına ilişkin belirsizlikler de dahil olmak üzere, ürün araştırma ve geliştirme sürecinin doğasında olan zorluklar ve belirsizlikler; ticari başarının belirsizliği; üretim zorlukları ve gecikmeler; teknolojik gelişmeler, yeni ürünler ve rakipler tarafından elde edilen patentler dahil olmak üzere rekabet; patentlere yönelik zorluklar; ürünün geri çağrılması veya düzenleyici işlemlerle sonuçlanan ürün etkinliği veya güvenlik kaygıları; sağlık ürünleri ve hizmetlerini satın alanların davranış ve harcama kalıplarındaki değişiklikler; küresel sağlık reformları da dahil olmak üzere geçerli yasa ve düzenlemelerde yapılan değişiklikler; ve sağlık hizmetleri maliyetlerinin kontrol altına alınmasına yönelik eğilimler. Bu risklerin, belirsizliklerin ve diğer faktörlerin daha ayrıntılı bir listesi ve açıklamaları, "İleriye Dönük Beyanlarla İlgili Uyarı Notu" başlıklı bölümler de dahil olmak üzere, 31 Aralık 2023 tarihinde sona eren mali yıl için Johnson & Johnson'ın Form 10-K'daki Yıllık Raporunda bulunabilir. ” ve “Madde 1A. Risk Faktörleri” ve Johnson & Johnson'ın Form 10-Q hakkındaki sonraki Üç Aylık Raporlarında ve Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan diğer belgelerde. Bu başvuruların kopyalarına www.sec.gov, www.jnj.com adresinden veya Johnson & Johnson'dan talep edilmesi halinde çevrimiçi olarak ulaşılabilir. Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. veya Johnson & Johnson'dan hiçbiri, yeni bilgiler veya gelecekteki olaylar veya gelişmeler sonucunda ileriye dönük herhangi bir beyanı güncellemeyi taahhüt etmez.

    # # #1 Antozzi , C ve diğerleri, Genelleştirilmiş Myastenia Gravis hastalarında Nipocalimab'ın Etkinliği ve Güvenliği - Çift Kör, Plasebo Kontrollü, Randomize Faz 3 Vivacity-MG3 çalışmasından elde edilen Top Line Sonuçları. 2024 Avrupa Nöroloji Akademisi Kongresi. Haziran 2024.

    2 Meriggioli MN, Sanders DB. Myastenia gravis'te kas otoantikorları: tanının ötesinde mi? Uzman Rev Clin Immunol 2012; 8: 427–38

    3 Kenneth J. Moise Jr., ve diğerleri. Fetus ve Yenidoğanın Erken Başlangıçlı Şiddetli Hemolitik Hastalığında Nipocalimab. N Engl J Med. 2024; DOI: 10.1056/NEJMoa2314466.

    4 Primer Sjogren hastalığında bir anti-FcRn monoklonal antikoru olan nipocalimabın etkinliği ve güvenliği: Faz 2, çok merkezli, randomize, plasebo kontrollü, çift kör bir çalışmanın (DAHLIAS) sonuçları. Avrupa Romatoloji Dernekleri Birliği (EULAR) Yıllık Toplantısında son dakika sunumu; 12–15 Haziran 2924. LBA0010

    5 Guptill ve diğerleri. Vivacity-MG: Genelleştirilmiş Myasthenia Gravis'li Yetişkinlere Uygulanan Nipocalimab'ın Güvenliğini, Tolere Edilebilirliğini, Etkinliğini, Farmakokinetiğini, Farmakodinamiklerini ve İmmünojenisitesini Değerlendirmeye Yönelik Faz 2, Çok Merkezli, Randomize, Çift Kör, Plasebo Kontrollü Çalışma (2157). Nöroloji Dergileri. 13 Nisan 2021. https://doi.org/10.1212/WNL.96.15_supplement.2157

    6 Johnson & Johnson. 19 Ağustos 2020'de yayınlandı. 23 Ocak 2023'te şu kaynaktan alındı: https://www.jnj.com/johnson -johnson-to-acquire-momenta-pharmaceuticals-inc-expanding-janssens-leadership-in-rovel-treatments-for-autoimmune-hastalıklar

    7 Nilufer Seth, et al. Nipocalimab, Benzersiz Özelliklere Sahip Yüksek Afiniteli, İmmün Seçici Klinik FcRn Bloke Edici: Klinik Dışı ve Klinik Çalışmalardan Gözlemler. 2024.

    8 Chen J, Tian D-C, Zhang C, ve diğerleri. Çin'de miyastenia gravisin görülme sıklığı, mortalitesi ve ekonomik yükü: Ülke çapında nüfusa dayalı bir çalışma. Lancet Bölge Sağlığı - Batı Pasifik. https://www.thelancet.com/action/showPdf?pii=S2666-6065%2820%2930063-8

    9 Wiendl, H. ve ark., Miyastenik sendromların yönetimine yönelik kılavuz. Nörolojik bozukluklarda terapötik ilerlemeler, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Son Erişim Tarihi Nisan 2024.

    10 Narayanaswami P, Sanders DB, Wolfe G, ve diğerleri. Myasthenia Gravis'in Yönetimi için Uluslararası Konsensüs Rehberi: 2020 Güncellemesi. Nöroloji. 2021;96(3):114-122. https:/ /doi.org/10.1212/WNL.00000000000011124.

    11 Ye, Yun ve ark. Amerika Birleşik Devletleri'nde miyastenia gravis epidemiyolojisi. Nörolojide sınırlar cilt. 15 1339167. 16 Şubat 2024, doi:10.3389/fneur.2024.1339167

    12 Dresser, Laura ve ark. Myasthenia Gravis: Epidemiyoloji, Patofizyoloji ve Klinik Belirtiler. Klinik tıp dergisi cilt. 10,11 2235. 21 Mayıs. 2021, doi:10.3390/jcm10112235.

    13 Johnson & Johnson Verileri dosyada.

    14 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. ve Rowland, L.P. (1983), Oküler miyasteninin Prognozu. Ann Neurol., 14: 516-519. https:/ /doi.org/10.1002/ana.410140504

    15 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Oküler miyastenia gravisli hastalarda 2 yılda genel hastalığın gelişimi. Arch Neurol. 2003 Şubat;60(2):243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    16 Miyastenia gravis bilgi notu. Nisan 2024'te https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    17 Myastenia Gravis: Tedavi ve Belirtiler. (2021, 7 Nisan). Nisan 2024'te https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    18 DRG EPI (2021) ve Optum Talep Analizi Ocak 2012-Aralık 2020.

    19 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT04951622. Şu adreste bulunabilir: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622. Son erişim: Haziran 2024.

    20 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Şu adreste bulunabilir: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189. Son erişim: Haziran 2024

    21 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT05327114. Şu adreste bulunabilir: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114. Son erişim: Haziran 2024

    22 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT04119050. Şu adreste bulunabilir: https: //clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Son erişim: Haziran 2024.

    23 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT05379634. Şu adreste bulunabilir: https: //clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Son erişim: Haziran 2024.

    24 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT05912517. Şu adreste bulunabilir: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517. Son erişim: Haziran 2024

    25 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT06028438. Şu adreste bulunabilir: https: //clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Son erişim: Haziran 2024.

    26 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT04968912. Şu adreste bulunabilir: https: //clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Son erişim: Haziran 2024.

    27 ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT04882878. Şu adreste bulunabilir: https: //clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Son erişim: Haziran 2024.

    28 Lobato G, Soncini CS. Obstetrik öykü ile Rh(D) alloimmünizasyon şiddeti arasındaki ilişki. Arch Gynecol Obstet. 2008 Mart;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Son erişim: Haziran 2024.

    29 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. Bir anti-FcRn antikoru olan M281, bir insan ex vivo plasental perfüzyon modelinde IgG transferini inhibe eder. Ben J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Kaynak: Johnson & Johnson

    Gönderildi : 2024-09-04 15:23

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler