شركة كالفيستا تعلن عن قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لطلب عقار جديد لعقار سيبيترالستات للعلاج عن طريق الفم عند الطلب للوذمة الوعائية الوراثية

اتبع Drugslib على

علاج: الوذمة الوعائية الوراثية

تعلن شركة KalVista عن قبول إدارة الغذاء والدواء (FDA) لطلب عقار جديد لـ Sebetralstat لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية عن طريق الفم عند الطلب

كامبريدج، ماساشوستس وسالزبوري، إنجلترا -(بزنيس واير/"ايتوس واير")-- سبتمبر 2018 3 نوفمبر 2024 - أعلنت شركة KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد قبلت طلبها الدوائي الجديد (NDA) لعقار سيبيترالستات، وهو مثبط كاليكرين البلازما الفموي الجديد والتحقيقي لمركب سيبيترالستات. العلاج عند الطلب لهجمات الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) لدى المرضى البالغين والأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا وما فوق. حددت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تاريخًا مستهدفًا لقانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة طبيًا (PDUFA) في 17 يونيو 2025. إذا تمت الموافقة عليه، سيكون سيبيترالستات أول علاج عن طريق الفم عند الطلب لمرض الوذمة الوعائية الوراثية لدى المرضى البالغين والأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا فما فوق. لا تخطط إدارة الغذاء والدواء حاليًا لعقد اجتماع للجنة الاستشارية لمناقشة الطلب.

"نحن سعداء للغاية بقبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لاتفاقية عدم الإفصاح الخاصة بنا الخاصة بـ sebetralstat لأنها تقربنا خطوة واحدة من تقديم علاج تحويلي محتمل لمجتمع الوذمة الوعائية الوراثية،" قال بن باليكو، الرئيس التنفيذي لشركة KalVista. "نحن نتفهم أن الأشخاص الذين يعيشون مع الوذمة الوعائية الوراثية وعائلاتهم يتحملون عبئًا هائلاً كل يوم لأنهم لا يعرفون متى قد يحدث الهجوم التالي أو ما إذا كان الهجوم قد يسبب عواقب تهدد حياتهم. تظهر البيانات المقنعة المدرجة في حزمة NDA الخاصة بنا أن sebetralstat لديه القدرة على تغيير الطريقة التي يعالج بها الأشخاص مرضهم وإدارته بشكل كبير. نظرًا لأنه قد يكون أول علاج عن طريق الفم عند الطلب لـ HAE، فإننا لا نزال نتلقى دعمًا قويًا ونسمع شعورًا بالإلحاح بين مقدمي الرعاية الصحية والمدافعين والمرضى وعائلاتهم من أجل sebetralstat. أنا فخور بفريق KalVista لتفانيهم في تحقيق هذا الإنجاز، كما أشعر بالامتنان العميق لدعم المرضى الذين يعيشون مع الوذمة الوعائية الوراثية، وأسرهم، والمجتمع العلمي، ومنظمات الدفاع عن المرضى في HAEA وHAEi.

تم دعم تقديم NDA من خلال النتائج التي تم الكشف عنها مسبقًا، بما في ذلك البيانات من المرحلة الثالثة من التجربة السريرية KONFIDENT وتجربة تمديد التسمية المفتوحة KONFIDENT-S المستمرة. حقق Sebetralstat نقطة النهاية الأولية لتجربته في المرحلة 3 مع كل من التركيبات 300 مجم و600 مجم التي حققت بداية تخفيف الأعراض بشكل أسرع بكثير من العلاج الوهمي (قيمة الاحتمال <0.0001 لـ 300 مجم، P = 0.0013 لـ 600 مجم) وكان جيد التحمل، مع ملف تعريف أمان مشابه للعلاج الوهمي. في KONFIDENT-S، مكّن sebetralstat المرضى من علاج النوبات مبكرًا بمتوسط ​​وقت من بداية الهجوم إلى العلاج قدره 9 دقائق، وأظهر ملف تعريف ثابت للسلامة والفعالية مع KONFIDENT، وشمل متوسط ​​الوقت حتى بداية تخفيف الأعراض لنوبات الحنجرة من KONFIDENT-S. 1.3 ساعة.

بدأت تجربة KONFIDENT-KID السريرية التي أجرتها شركة KalVista، والمصممة لتقييم سلامة وفعالية عقار سيبيترالستات لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 2 و11 عامًا، قبل الموعد المحدد في يونيو 2024 وبدأت منذ ذلك الحين في إعطاء الجرعات للمرضى.

بالإضافة إلى قبول NDA، أعلنت KalVista مؤخرًا أن وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) قد صادقت على تقديم طلب ترخيص التسويق (MAA) لـ sebetralstat. وتتوقع شركة KalVista تقديم طلب للحصول على الموافقة في المملكة المتحدة واليابان ودول أخرى في وقت لاحق من عام 2024.

حول تجربة المرحلة 3 من KONFIDENT

كانت تجربة المرحلة 3 السريرية من KONFIDENT عبارة عن تجربة عشوائية مزدوجة التعمية ثلاثية الاتجاهات تقيم سلامة وفعالية سيبيترالستات 300 ملغ. و 600 ملغ مقابل الدواء الوهمي للعلاج عند الطلب لـ HAE لدى المرضى البالغين والأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا وما فوق. تم اختيار ما مجموعه 136 مريضًا بشكل عشوائي من 66 موقعًا سريريًا في 20 دولة، مما يجعلها أكبر تجربة سريرية يتم إجراؤها على الإطلاق في الوذمة الوعائية الوراثية. في التجربة، عالج المشاركون كل هجوم مؤهل بما يصل إلى جرعتين من دواء الدراسة وعالجوا ما يصل إلى ثلاث هجمات على مدار الدراسة. شملت التجربة مرضى الوذمة الوعائية الوراثية من النوع 1 والنوع 2 الذين تعرضوا على الأقل لنوبتين موثقتين من الوذمة الوعائية الوراثية خلال 90 يومًا قبل التوزيع العشوائي، بما في ذلك المرضى الذين يتلقون علاجًا وقائيًا طويل الأمد.

حول تجربة KONFIDENT-S

KONFIDENT-S عبارة عن تجربة ملحقة مفتوحة مع العديد من العناصر الواقعية التي تقيم سلامة وفعالية sebetralstat على المدى الطويل. - الطلب على علاج نوبات الوذمة الوعائية الوراثية لدى البالغين ومرضى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا فما فوق والمصابين بالوذمة الوعائية الوراثية من النوع الأول أو النوع الثاني. تخطط KalVista لنقل المشاركين الحاليين في التجربة إلى تركيبة أقراص متحللة عن طريق الفم (ODT) في الربع الرابع من عام 2024 لدعم تقديم sNDA المخطط له في عام 2026 لهذه التركيبة الإضافية. إذا تمت الموافقة عليها، فإن تركيبة ODT ستوفر للأشخاص الذين يعانون من الوذمة الوعائية الوراثية خيارًا بديلاً جديدًا للعلاج عن طريق الفم عند الطلب.

حول تجربة KONFIDENT-KID

إن KONFIDENT-KID عبارة عن تجربة مفتوحة التسمية تضم حوالي 24 طفلًا تتراوح أعمارهم بين 2 و11 عامًا عبر سبع دول في أمريكا الشمالية وأوروبا وآسيا . ستقوم KONFIDENT-KID بجمع بيانات السلامة والحركية الدوائية والفعالية لكل مريض لمدة تصل إلى عام واحد وستحتوي على تركيبة أقراص متحللة عن طريق الفم (ODT) خاصة بالأطفال من سيبيترالستات. في حالة الموافقة عليه، سيكون سيبيترالستات هو العلاج الأول عن طريق الفم عند الطلب لهذه الفئة العمرية، والثاني فقط العلاج حسب الطلب المعتمد من إدارة الغذاء والدواء من أي نوع لهذه الفئة العمرية.

نبذة عن Sebetralstat

تم اكتشافه وتطويره بالكامل بواسطة الفريق العلمي في KalVista، ويعد Sebetralstat مثبطًا جديدًا واستقصائيًا للكاليكرين في البلازما عن طريق الفم لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية عند الطلب ( هاي). حصلت شركة Sebetralstat على تصنيفات المسار السريع والأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، بالإضافة إلى تصنيف الأدوية اليتيمة وخطة تحقيق معتمدة في طب الأطفال من وكالة الأدوية الأوروبية.

حول الوذمة الوعائية الوراثية

الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) هي مرض وراثي نادر يؤدي إلى نقص أو خلل وظيفي في بروتين مثبط استريز C1 (C1INH) وما يليه من تنشيط غير منضبط للبروتين. نظام كاليكريين كينين. يعاني الأشخاص الذين يعانون من الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) من هجمات مؤلمة ومنهكة لتورم الأنسجة في أماكن مختلفة من الجسم والتي يمكن أن تهدد حياتهم اعتمادًا على الموقع المصاب. تتطلب جميع خيارات العلاج المعتمدة حاليًا عند الطلب إما الحقن الوريدي أو تحت الجلد.

نبذة عن شركة KalVista Pharmaceuticals, Inc.

KalVista Pharmaceuticals, Inc. هي شركة أدوية عالمية تركز على تطوير وتقديم الأدوية عن طريق الفم للأمراض ذات الاحتياجات الكبيرة غير الملباة. أعلنت شركة KalVista عن بيانات المرحلة الثالثة الإيجابية من تجربة KONFIDENT لعلاجها عن طريق الفم عند الطلب، sebetralstat لمرض HAE في فبراير 2024. وقد تم قبول NDA الخاص بالشركة لـ sebetralstat من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مع تاريخ هدف PDUFA وهو 17 يونيو 2025. بالإضافة إلى ذلك ، حصلت KalVista على موافقة MAA من وكالة الأدوية الأوروبية في أغسطس 2024. وتتوقع KalVista تقديم طلب للحصول على الموافقة في المملكة المتحدة واليابان ودول أخرى في وقت لاحق من عام 2024.

لمزيد من المعلومات حول KalVista، يرجى زيارة www.kalvista.com أو المتابعة على وسائل التواصل الاجتماعي على @KalVista وLinkedIn.

بيانات تطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات "تطلعية" بالمعنى المقصود في أحكام الملاذ الآمن في قانون إصلاح التقاضي الخاص بالأوراق المالية الأمريكية لعام 1995. ويمكن تحديد البيانات التطلعية بكلمات مثل: "نتوقع"، "ننوي" ""الخطة"، "الهدف"، "السعي"، "الاعتقاد"، "المشروع"، "التقدير"، "التوقع"، "الاستراتيجية"، "المستقبل"، "المحتمل"، "قد"، "ينبغي"، "سوف" وإشارات مماثلة للفترات المستقبلية. تخضع هذه البيانات للعديد من المخاطر والشكوك التي قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا عما نتوقعه. تتضمن أمثلة البيانات التطلعية، من بين أمور أخرى، توقيت أو نتائج الاتصالات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، وتوقعاتنا بشأن سلامة وفعالية منتجاتنا المرشحة وتوقيت التجارب السريرية ونتائجها، وقدرتنا على بدء الدراسات السريرية أو استكمال الدراسات السريرية المستمرة. ، بما في ذلك تجاربنا KONFIDENT-S وKONFIDENT-KID، وللحصول على الموافقات التنظيمية لـ sebetralstat والمرشحين الآخرين قيد التطوير، ونجاح أي جهود لتسويق sebetralstat تجاريًا، وقدرة sebetralstat والمرشحين الآخرين قيد التطوير على علاج الوذمة الوعائية الوراثية أو أمراض أخرى، والتقدم المستقبلي والنجاح المحتمل لبرنامجنا الشفهي العامل XIIa. مزيد من المعلومات حول عوامل الخطر المحتملة التي يمكن أن تؤثر على أعمالنا ونتائجنا المالية مفصلة في ملفاتنا المقدمة إلى لجنة الأوراق المالية والبورصة، بما في ذلك تقريرنا السنوي عن النموذج 10-K للسنة المنتهية في 30 أبريل 2024، وتقاريرنا ربع السنوية عن النموذج 10-Q، وتقاريرنا الأخرى التي قد نقوم بإعدادها من وقت لآخر مع هيئة الأوراق المالية والبورصة. نحن لا نتعهد بأي التزام بالتحديث العلني لأي بيان تطلعي، سواء كان مكتوبًا أو شفهيًا، قد يتم إصداره من وقت لآخر، سواء نتيجة لمعلومات جديدة أو تطورات مستقبلية أو غير ذلك.

المصدر: KalVista شركة المستحضرات الصيدلانية

نشر : 2024-09-04 15:22

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية