KalVista oznamuje FDA akceptaci nové žádosti o léčivo pro Sebetralstat pro perorální léčbu hereditárního angioedému na vyžádání

Sledujte Drugslib

Léčba: dědičného angioedému

KalVista oznamuje přijetí žádosti FDA o nový lék pro Sebetralstat pro perorální léčbu hereditárního angioedému na vyžádání

CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Anglie--(BUSINESS WIRE)--Sep. 3, 2024 – Společnost KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV), dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) přijal novou žádost o léčivo (NDA) pro sebetralstat, nový výzkumný perorální inhibitor plazmatického kalikreinu pro on-demand léčba záchvatů hereditárního angioedému (HAE) u dospělých a pediatrických pacientů ve věku 12 let a starších. FDA stanovila cílové datum zákona o poplatku za užívání léků na předpis (PDUFA) na 17. června 2025. Pokud bude sebetralstat schválen, bude první perorální léčbou HAE na vyžádání u dospělých a dětských pacientů ve věku 12 let a starších. FDA v současné době neplánuje uspořádat schůzi poradního výboru k projednání žádosti.

„Jsme nadšeni, že FDA přijal naši NDA pro sebetralstat, protože nás to posouvá o krok blíže k tomu, abychom komunitě HAE přinesli potenciálně transformační terapii,“ řekl Ben Palleiko, generální ředitel společnosti KalVista. "Chápeme, že lidé žijící s HAE a jejich rodiny nesou každý den obrovskou zátěž, protože nevědí, kdy může dojít k dalšímu útoku nebo zda by útok mohl způsobit život ohrožující následky. Přesvědčivé údaje obsažené v našem balíčku NDA ukazují, že sebetralstat má potenciál významně změnit způsob, jakým lidé léčí a zvládají své onemocnění. Vzhledem k tomu, že by to mohla být první perorální léčba HAE na vyžádání, dostáváme nadále silnou podporu a slýcháme pocit naléhavosti sebetralstatu mezi poskytovateli zdravotní péče, obhájci, pacienty a jejich rodinami. Jsem hrdý na tým ve společnosti KalVista za jejich odhodlání dosáhnout tohoto milníku a jsem hluboce vděčný za podporu pacientům žijícím s HAE, jejich rodinám, vědecké komunitě HAE a organizacím na podporu pacientů HAEA a HAEi.“

Předložení NDA bylo podpořeno dříve zveřejněnými výsledky, včetně údajů z klinické studie fáze 3 KONFIDENT a probíhající otevřené prodloužené studie KONFIDENT-S. Sebetralstat splnil primární cíl pro svou studii fáze 3 s formulacemi 300 mg i 600 mg, které dosáhly začátku zmírnění symptomů významně rychleji než placebo (p<0,0001 pro 300 mg, p=0,0013 pro 600 mg) a byl dobře tolerován bezpečnostní profil podobný placebu. V KONFIDENT-S umožnil sebetralstat pacientům léčit ataky časně s mediánem doby od začátku ataky do léčby 9 minut, prokázal konzistentní profil bezpečnosti a účinnosti u KONFIDENT a zahrnoval střední dobu do začátku zmírnění symptomů u laryngeálních ataků 1,3 hodiny.

Klinická studie KONFIDENT-KID společnosti KalVista, navržená tak, aby vyhodnotila bezpečnost a účinnost sebetralstatu u pediatrické populace ve věku 2–11 let, byla zahájena před plánovaným termínem v červnu 2024 a od té doby začala pacientům dávkovat.

Kromě přijetí NDA KalVista nedávno oznámila, že Evropská léková agentura (EMA) potvrdila předložení žádosti o registraci (MAA) pro sebetralstat. KalVista očekává, že podá žádost o schválení ve Spojeném království, Japonsku a dalších zemích později v roce 2024.

O studii KONFIDENT fáze 3

Klinická studie fáze 3 KONFIDENT byla randomizovaná, dvojitě zaslepená, 3cestná zkřížená studie hodnotící bezpečnost a účinnost sebetralstatu 300 mg a 600 mg oproti placebu pro léčbu HAE podle potřeby u dospělých a pediatrických pacientů ve věku 12 let a starších. Studie randomizovala celkem 136 pacientů s HAE z 66 klinických pracovišť ve 20 zemích, což z ní dělá největší klinickou studii, která kdy byla v HAE provedena. Ve studii účastníci léčili každý vhodný záchvat až dvěma dávkami studovaného léku a léčili až tři záchvaty v průběhu studie. Studie zahrnovala pacienty s HAE typu 1 a typu 2, kteří měli alespoň dva zdokumentované záchvaty HAE během 90 dnů před randomizací, včetně pacientů, kteří dostávali dlouhodobou profylaxi.

O zkoušce KONFIDENT-S

KONFIDENT-S je otevřená rozšířená studie s řadou reálných prvků hodnotících dlouhodobou bezpečnost a účinnost sebetralstatu po dobu - léčba záchvatů HAE u dospělých a pediatrických pacientů ve věku 12 let a starších s HAE typu I nebo typu II. Společnost KalVista plánuje ve 4. čtvrtletí 2024 převést probíhající účastníky studie na formulaci perorálních dezintegračních tablet (ODT), aby podpořila plánované podávání sNDA této dodatečné formulace v roce 2026. Pokud bude schválena, formulace ODT by lidem žijícím s HAE poskytla alternativní, novou možnost orální léčby na vyžádání.

O zkoušce KONFIDENT-KID

KONFIDENT-KID je otevřená studie zahrnující přibližně 24 dětí ve věku od 2 do 11 let v sedmi zemích Severní Ameriky, Evropy a Asie . KONFIDENT-KID bude shromažďovat údaje o bezpečnosti, farmakokinetice a účinnosti pro každého pacienta po dobu až jednoho roku a bude obsahovat patentovanou formu sebetralstatu pro pediatrické perorální dezintegrační tablety (ODT). Pokud by byl sebetralstat schválen, byl by první perorální terapií na vyžádání pro tuto věkovou skupinu a pouze druhou terapií na vyžádání jakéhokoli typu pro tuto populaci schválenou FDA.

O Sebetralstatu

Sebetralstat, objevený a vyvinutý výhradně vědeckým týmem v KalVista, je nový, výzkumný perorální inhibitor plazmatického kalikreinu pro léčbu hereditárního angioedému na vyžádání ( HAE). Sebetralstat obdržel označení Fast Track a Orphan Drug od amerického FDA, stejně jako označení Orphan Drug a schválený pediatrický výzkumný plán od EMA.

O hereditárním angioedému

Hereditární angioedém (HAE) je vzácné genetické onemocnění vedoucí k nedostatku nebo dysfunkci proteinu C1 esterázy (C1INH) a následné nekontrolované aktivaci kalikrein-kininový systém. Lidé žijící s HAE zažívají bolestivé a vysilující záchvaty otoku tkáně na různých místech těla, které mohou být život ohrožující v závislosti na postiženém místě. Všechny aktuálně schválené možnosti léčby na vyžádání vyžadují buď intravenózní nebo subkutánní podání.

O společnosti KalVista Pharmaceuticals, Inc.

KalVista Pharmaceuticals, Inc. je globální farmaceutická společnost zaměřená na vývoj a dodávání perorálních léků pro onemocnění s významnou neuspokojenou potřebou. Společnost KalVista oznámila pozitivní údaje fáze 3 ze studie KONFIDENT pro svou perorální terapii na vyžádání, sebetralstat pro HAE v únoru 2024. NDA společnosti pro sebetralstat byla přijata FDA s cílovým datem PDUFA 17. června 2025. Kromě toho , KalVista obdržela validaci svého MAA od EMA v srpnu 2024. KalVista očekává, že podá žádost o schválení ve Spojeném království, Japonsku a dalších zemích později v roce 2024.

Další informace o KalVista naleznete na www.kalvista.com nebo na sociálních sítích na @KalVista a LinkedIn. p>

Výhledová prohlášení

Tato tisková zpráva obsahuje „výhledová“ prohlášení ve smyslu ustanovení o bezpečném přístavu zákona USA o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995. Výhledová prohlášení lze identifikovat slovy jako: „předvídat“, „zamýšlet“ "plánovat", "cíl", "hledat", "věřit", "projektovat", "odhadovat", "očekávat", "strategie", "budoucnost", "pravděpodobný", "mohou", "měl by", „will“ a podobné odkazy na budoucí období. Tato prohlášení podléhají četným rizikům a nejistotám, které mohou způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od toho, co očekáváme. Příklady výhledových prohlášení zahrnují mimo jiné načasování nebo výsledky komunikace s FDA, naše očekávání ohledně bezpečnosti a účinnosti našich kandidátů na produkty a načasování klinických studií a jejich výsledků, naše schopnost zahájit klinické studie nebo dokončit probíhající klinické studie. , včetně našich studií KONFIDENT-S a KONFIDENT-KID, a získat regulační schválení pro sebetralstat a další kandidáty ve vývoji, úspěch jakéhokoli úsilí o komercializaci sebetralstatu, schopnost sebetralstatu a dalších kandidátů ve vývoji léčit HAE nebo jiná onemocnění, a budoucí pokrok a potenciální úspěch našeho ústního programu Factor XIIa. Další informace o potenciálních rizikových faktorech, které by mohly ovlivnit naše obchodní a finanční výsledky, jsou podrobně uvedeny v našich podáních Komisi pro cenné papíry, včetně naší výroční zprávy na formuláři 10-K za rok končící 30. dubnem 2024, našich čtvrtletních zpráv na formuláři 10-Q a naše další zprávy, které můžeme čas od času učinit s Komisí pro cenné papíry a burzu. Nepřijímáme žádnou povinnost veřejně aktualizovat jakékoli výhledové prohlášení, ať už písemné nebo ústní, které může být čas od času učiněno, ať už v důsledku nových informací, budoucího vývoje nebo jinak.

Zdroj: KalVista Pharmaceuticals, Inc.

Vyslán : 2024-09-04 15:22

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova