KalVista gibt die Annahme eines neuen Arzneimittelantrags für Sebetralstat durch die FDA zur oralen Bedarfsbehandlung von hereditärem Angioödem bekannt

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Behandlung von: hereditärem Angioödem

KalVista gibt die Annahme des neuen Arzneimittelantrags für Sebetralstat durch die FDA zur oralen On-Demand-Behandlung von hereditärem Angioödem bekannt

CAMBRIDGE, Massachusetts & SALISBURY, England--(BUSINESS WIRE)--Sep. 3, 2024-- KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) ihren New Drug Application (NDA) für Sebetralstat, einen neuartigen oralen Plasma-Kallikrein-Inhibitor in der Prüfphase, angenommen hat Bedarfsbehandlung von Anfällen des hereditären Angioödems (HAE) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren. Die FDA hat als Zieldatum des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) den 17. Juni 2025 festgelegt. Im Falle einer Zulassung wäre Sebetralstat die erste orale Bedarfsbehandlung für HAE bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren. Die FDA plant derzeit nicht, eine Sitzung des Beratungsausschusses zur Erörterung des Antrags abzuhalten.

„Wir freuen uns sehr über die Annahme unseres NDA für Sebetralstat durch die FDA, da wir damit der Bereitstellung einer potenziell transformativen Therapie für die HAE-Gemeinschaft einen Schritt näher kommen“, sagte Ben Palleiko, Chief Executive Officer bei KalVista. „Wir verstehen, dass Menschen mit HAE und ihre Familien jeden Tag eine enorme Belastung tragen, da sie nicht wissen, wann der nächste Anfall auftreten kann oder ob der Anfall lebensbedrohliche Folgen haben könnte. Die überzeugenden Daten in unserem NDA-Paket zeigen, dass Sebetralstat das Potenzial hat, die Art und Weise, wie Menschen ihre Krankheit behandeln und bewältigen, erheblich zu verändern. Angesichts der Tatsache, dass es sich um die erste orale Bedarfsbehandlung für HAE handeln könnte, erhalten wir weiterhin starke Unterstützung und hören bei Gesundheitsdienstleistern, Befürwortern, Patienten und ihren Familien ein Gefühl der Dringlichkeit für Sebetralstat. Ich bin stolz auf das Team von KalVista für sein Engagement, diesen Meilenstein zu erreichen, und zutiefst dankbar für die Unterstützung von Patienten mit HAE, ihren Familien, der HAE-Wissenschaftsgemeinschaft und den Patientenvertretungsorganisationen HAEA und HAEi.“

Der NDA-Eintrag wurde durch zuvor veröffentlichte Ergebnisse gestützt, darunter Daten aus der klinischen Phase-3-Studie KONFIDENT und der laufenden offenen Verlängerungsstudie KONFIDENT-S. Sebetralstat erreichte den primären Endpunkt seiner Phase-3-Studie, wobei sowohl in der 300-mg- als auch in der 600-mg-Formulierung der Beginn der Symptomlinderung deutlich schneller einsetzte als bei Placebo (p<0,0001 für 300 mg, p=0,0013 für 600 mg) und wurde gut vertragen ein Sicherheitsprofil ähnlich dem Placebo. In KONFIDENT-S ermöglichte Sebetralstat den Patienten eine frühzeitige Behandlung von Anfällen mit einer durchschnittlichen Zeitspanne von 9 Minuten vom Anfallbeginn bis zur Behandlung, zeigte ein konsistentes Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil mit KONFIDENT und umfasste eine durchschnittliche Zeit bis zum Beginn der Symptomlinderung bei Kehlkopfanfällen von 1,3 Stunden.

Die klinische Studie KONFIDENT-KID von KalVista zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Sebetralstat bei Kindern im Alter von 2 bis 11 Jahren wurde vorzeitig im Juni 2024 gestartet und hat seitdem mit der Dosierung an Patienten begonnen.

Zusätzlich zur NDA-Annahme gab KalVista kürzlich bekannt, dass die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) die Einreichung des Marktzulassungsantrags (MAA) für Sebetralstat validiert hat. KalVista rechnet damit, im Laufe des Jahres 2024 die Zulassung in Großbritannien, Japan und anderen Ländern einzureichen.

Über die Phase-3-Studie KONFIDENT

Die klinische Phase-3-Studie KONFIDENT war eine randomisierte, doppelblinde 3-Wege-Crossover-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Sebetralstat 300 mg und 600 mg im Vergleich zu Placebo für die Bedarfsbehandlung von HAE bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren. In die Studie wurden insgesamt 136 HAE-Patienten aus 66 klinischen Standorten in 20 Ländern randomisiert. Damit handelte es sich um die größte klinische Studie, die jemals zu HAE durchgeführt wurde. In der Studie behandelten die Teilnehmer jeden geeigneten Anfall mit bis zu zwei Dosen des Studienmedikaments und behandelten im Verlauf der Studie bis zu drei Anfälle. Die Studie umfasste Typ-1- und Typ-2-HAE-Patienten, die in den 90 Tagen vor der Randomisierung mindestens zwei dokumentierte HAE-Anfälle hatten, einschließlich Patienten, die eine Langzeitprophylaxe erhielten.

Über die KONFIDENT-S-Studie

KONFIDENT-S ist eine offene Verlängerungsstudie mit zahlreichen realen Elementen zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Sebetralstat für On -Nachfragebehandlung von HAE-Attacken bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren mit HAE Typ I oder Typ II. KalVista plant, die aktuellen Teilnehmer der Studie im vierten Quartal 2024 auf eine oral zerfallende Tablettenformulierung (ODT) umzustellen, um eine geplante sNDA-Einreichung dieser zusätzlichen Formulierung im Jahr 2026 zu unterstützen. Im Falle einer Zulassung würde die ODT-Formulierung Menschen mit HAE eine alternative, neuartige Option für eine orale Bedarfsbehandlung bieten.

Über die KONFIDENT-KID-Studie

KONFIDENT-KID ist eine offene Studie, an der etwa 24 Kinder im Alter von 2 bis 11 Jahren in sieben Ländern in Nordamerika, Europa und Asien teilnehmen . KONFIDENT-KID wird bis zu einem Jahr lang Sicherheits-, Pharmakokinetik- und Wirksamkeitsdaten für jeden Patienten sammeln und eine proprietäre pädiatrische orale Zerfallstablettenformulierung (ODT) von Sebetralstat anbieten. Im Falle einer Zulassung wäre Sebetralstat die erste orale Bedarfstherapie für diese Altersgruppe und erst die zweite von der FDA zugelassene Bedarfstherapie überhaupt für diese Bevölkerungsgruppe.

Über Sebetralstat

Sebetralstat wurde vollständig vom wissenschaftlichen Team bei KalVista entdeckt und entwickelt und ist ein neuartiger, in der Erprobung befindlicher oraler Plasma-Kallikrein-Inhibitor für die bedarfsgerechte Behandlung hereditärer Angioödeme ( HAE). Sebetralstat erhielt den Fast-Track- und Orphan-Drug-Status von der US-amerikanischen FDA sowie den Orphan-Drug-Status und einen genehmigten pädiatrischen Prüfplan von der EMA.

Über das hereditäre Angioödem

Das hereditäre Angioödem (HAE) ist eine seltene genetische Erkrankung, die zu einem Mangel oder einer Funktionsstörung des C1-Esterase-Inhibitor-Proteins (C1INH) und einer anschließenden unkontrollierten Aktivierung führt Kallikrein-Kinin-System. Menschen, die mit HAE leben, erleben schmerzhafte und schwächende Anfälle von Gewebeschwellungen an verschiedenen Stellen des Körpers, die je nach betroffener Stelle lebensbedrohlich sein können. Alle derzeit zugelassenen On-Demand-Behandlungsoptionen erfordern entweder eine intravenöse oder subkutane Verabreichung.

Über KalVista Pharmaceuticals, Inc.

KalVista Pharmaceuticals, Inc. ist ein globales Pharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Bereitstellung oraler Medikamente für Krankheiten mit erheblichem ungedecktem Bedarf konzentriert. KalVista gab im Februar 2024 positive Phase-3-Daten aus der KONFIDENT-Studie für seine orale Bedarfstherapie Sebetralstat gegen HAE bekannt. Die NDA des Unternehmens für Sebetralstat wurde von der FDA mit dem PDUFA-Zieldatum 17. Juni 2025 angenommen. Darüber hinaus KalVista erhielt im August 2024 die Validierung seines MAA von der EMA. KalVista rechnet damit, später im Jahr 2024 die Zulassung in Großbritannien, Japan und anderen Ländern einzureichen.

Weitere Informationen zu KalVista finden Sie unter www.kalvista.com oder folgen Sie uns in den sozialen Medien unter @KalVista und LinkedIn.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete“ Aussagen im Sinne der Safe-Harbor-Bestimmungen des U.S. Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Zukunftsgerichtete Aussagen sind an Wörtern wie „antizipieren“, „beabsichtigen“ erkennbar , „planen“, „Ziel“, „anstreben“, „glauben“, „projizieren“, „schätzen“, „erwarten“, „Strategie“, „Zukunft“, „wahrscheinlich“, „könnte“, „sollte“, „wird“ und ähnliche Verweise auf zukünftige Zeiträume. Diese Aussagen unterliegen zahlreichen Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von unseren Erwartungen abweichen. Beispiele für zukunftsgerichtete Aussagen sind unter anderem der Zeitpunkt oder die Ergebnisse der Kommunikation mit der FDA, unsere Erwartungen an die Sicherheit und Wirksamkeit unserer Produktkandidaten sowie der Zeitpunkt klinischer Studien und deren Ergebnisse, unsere Fähigkeit, klinische Studien zu beginnen oder laufende klinische Studien abzuschließen , einschließlich unserer KONFIDENT-S- und KONFIDENT-KID-Studien, und um behördliche Genehmigungen für Sebetralstat und andere in der Entwicklung befindliche Kandidaten zu erhalten, den Erfolg aller Bemühungen zur Kommerzialisierung von Sebetralstat, die Fähigkeit von Sebetralstat und anderen in der Entwicklung befindlichen Kandidaten zur Behandlung von HAE oder anderen Krankheiten, und der zukünftige Fortschritt und potenzielle Erfolg unseres oralen Faktor-XIIa-Programms. Weitere Informationen zu potenziellen Risikofaktoren, die sich auf unsere Geschäfts- und Finanzergebnisse auswirken könnten, finden Sie in unseren Einreichungen bei der Securities and Exchange Commission, darunter in unserem Jahresbericht auf Formular 10-K für das am 30. April 2024 endende Jahr und unseren Quartalsberichten auf Formular 10-Q und unsere anderen Berichte, die wir von Zeit zu Zeit bei der Securities and Exchange Commission erstellen. Wir übernehmen keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen, ob schriftlich oder mündlich, die von Zeit zu Zeit aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder aus anderen Gründen abgegeben werden, öffentlich zu aktualisieren.

Quelle: KalVista Pharmaceuticals, Inc.

Gesendet : 2024-09-04 15:22

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