Η KalVista ανακοινώνει την αποδοχή από τον FDA της νέας αίτησης φαρμάκου για το Sebetralstat για τη θεραπεία κατ' απαίτηση από το στόμα του κληρονομικού αγγειοοιδήματος

Ακολουθήστε το Drugslib

Θεραπεία για: Κληρονομικό αγγειοοίδημα

Η KalVista Ανακοινώνει την αποδοχή από τον FDA της νέας αίτησης φαρμάκου για το Sebetralstat για θεραπεία από του στόματος κατ' απαίτηση του κληρονομικού αγγειοοιδήματος

CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Αγγλία--(BUSINESS WIRE)--Σεπτ. 3, 2024-- Η KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV), ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) αποδέχτηκε τη Νέα Εφαρμογή Φαρμάκων (NDA) για τη sebetralstat, έναν νέο, ερευνητικό αναστολέα καλλικρεΐνης πλάσματος από το στόμα για θεραπεία κατ' απαίτηση κρίσεων κληρονομικού αγγειοοιδήματος (ΗΑΕ) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω. Ο FDA έχει ορίσει ως στόχο την ημερομηνία στόχου του νόμου περί τελών χρήσης συνταγογραφούμενων φαρμάκων (PDUFA) την 17η Ιουνίου 2025. Εάν εγκριθεί, η sebetralstat θα είναι η πρώτη από του στόματος θεραπεία κατ' απαίτηση για την HAE σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω. Ο FDA δεν σχεδιάζει επί του παρόντος να πραγματοποιήσει συνεδρίαση συμβουλευτικής επιτροπής για να συζητήσει την αίτηση.

«Είμαστε ενθουσιασμένοι με την αποδοχή από τον FDA της NDA μας για το sebetralstat καθώς μας φέρνει ένα βήμα πιο κοντά στο να φέρουμε μια δυνητικά μετασχηματιστική θεραπεία στην κοινότητα HAE», δήλωσε ο Ben Palleiko, Διευθύνων Σύμβουλος της KalVista. «Κατανοούμε ότι οι άνθρωποι που ζουν με HAE και οι οικογένειές τους φέρουν ένα τεράστιο βάρος κάθε μέρα καθώς δεν γνωρίζουν πότε μπορεί να συμβεί η επόμενη επίθεση ή εάν η επίθεση θα μπορούσε να προκαλέσει απειλητικές για τη ζωή συνέπειες. Τα συναρπαστικά δεδομένα που περιλαμβάνονται στο πακέτο NDA μας δείχνουν ότι η sebetralstat έχει τη δυνατότητα να αλλάξει σημαντικά τον τρόπο με τον οποίο οι άνθρωποι αντιμετωπίζουν και διαχειρίζονται την ασθένειά τους. Δεδομένου ότι θα μπορούσε να είναι η πρώτη, από του στόματος θεραπεία κατ' απαίτηση για HAE, συνεχίζουμε να λαμβάνουμε ισχυρή υποστήριξη και να ακούμε μια αίσθηση επείγουσας ανάγκης μεταξύ των παρόχων υγειονομικής περίθαλψης, των υποστηρικτών, των ασθενών και των οικογενειών τους για το sebetralstat. Είμαι περήφανος για την ομάδα της KalVista για την αφοσίωσή της στην επίτευξη αυτού του ορόσημου και είμαι βαθιά ευγνώμων για την υποστήριξη των ασθενών που ζουν με HAE, των οικογενειών τους, της επιστημονικής κοινότητας HAE και των οργανώσεων υπεράσπισης ασθενών HAEA και HAEi.”

Η υποβολή NDA υποστηρίχθηκε από αποτελέσματα που είχαν αποκαλυφθεί προηγουμένως, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων από την κλινική δοκιμή φάσης 3 KONFIDENT και τη συνεχιζόμενη δοκιμή επέκτασης ανοιχτής ετικέτας KONFIDENT-S. Το Sebetralstat πέτυχε το κύριο καταληκτικό σημείο για τη δοκιμή φάσης 3 με σκευάσματα 300 mg και 600 mg επιτυγχάνοντας την έναρξη της ανακούφισης των συμπτωμάτων σημαντικά πιο γρήγορα από το εικονικό φάρμακο (p<0,0001 για 300 mg, p=0,0013 για 600 mg) και ήταν καλά ανεκτή, με προφίλ ασφάλειας παρόμοιο με το εικονικό φάρμακο. Στο KONFIDENT-S, η sebetralstat επέτρεψε στους ασθενείς να θεραπεύουν τις κρίσεις νωρίς με διάμεσο χρόνο από την έναρξη της επίθεσης έως τη θεραπεία 9 λεπτών, έδειξε σταθερό προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας με το KONFIDENT και συμπεριέλαβε έναν διάμεσο χρόνο έως την έναρξη της ανακούφισης των συμπτωμάτων για κρίσεις λάρυγγα 1,3 ώρες.

Η κλινική δοκιμή KONFIDENT-KID της KalVista, που σχεδιάστηκε για να αξιολογήσει την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της σεμπετραλστάτης σε παιδιατρικό πληθυσμό ηλικίας 2-11 ετών, ξεκίνησε νωρίτερα από το χρονοδιάγραμμα τον Ιούνιο του 2024 και έκτοτε άρχισε να χορηγεί δόση σε ασθενείς.

Εκτός από την αποδοχή της NDA, η KalVista ανακοίνωσε πρόσφατα ότι ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) επικύρωσε την υποβολή της Αίτησης Άδειας Κυκλοφορίας (MAA) για το sebetralstat. Η KalVista αναμένει να υποβάλει αίτηση για έγκριση στο Ηνωμένο Βασίλειο, την Ιαπωνία και άλλες χώρες αργότερα το 2024.

Σχετικά με τη Δοκιμή Φάσης 3 KONFIDENT

Η κλινική δοκιμή φάσης 3 KONFIDENT ήταν μια τυχαιοποιημένη, διπλή τυφλή, διασταυρούμενη δοκιμή 3 κατευθύνσεων που αξιολογούσε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του sebetralstat 300 mg και 600 mg έναντι εικονικού φαρμάκου για την κατ' απαίτηση θεραπεία της HAE σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω. Η δοκιμή τυχαιοποίησε συνολικά 136 ασθενείς με HAE από 66 κλινικές τοποθεσίες σε 20 χώρες, καθιστώντας τη τη μεγαλύτερη κλινική δοκιμή που έχει πραγματοποιηθεί ποτέ σε HAE. Στη δοκιμή, οι συμμετέχοντες αντιμετώπισαν κάθε κατάλληλη επίθεση με έως και δύο δόσεις του φαρμάκου της μελέτης και αντιμετώπισαν έως και τρεις κρίσεις κατά τη διάρκεια της μελέτης. Η δοκιμή περιελάμβανε ασθενείς με HAE τύπου 1 και τύπου 2 που είχαν τουλάχιστον δύο τεκμηριωμένες κρίσεις HAE σε 90 ημέρες πριν από την τυχαιοποίηση, συμπεριλαμβανομένων ασθενών που έλαβαν μακροχρόνια προφύλαξη.

Σχετικά με τη δοκιμή KONFIDENT-S

Το KONFIDENT-S είναι μια δοκιμή επέκτασης ανοιχτής ετικέτας με πολυάριθμα στοιχεία πραγματικού κόσμου που αξιολογούν τη μακροπρόθεσμη ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του sebetralstat για -απαιτείται θεραπεία των κρίσεων HAE σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με HAE Τύπου Ι ή Τύπου II. Η KalVista σχεδιάζει να μεταφέρει τους συμμετέχοντες που βρίσκονται σε εξέλιξη στη δοκιμή σε ένα σκεύασμα από του στόματος διασπώμενου δισκίου (ODT) το τέταρτο τρίμηνο του 2024 για να υποστηρίξει μια προγραμματισμένη κατάθεση sNDA για το 2026 αυτού του πρόσθετου σκευάσματος. Εάν εγκριθεί, το σκεύασμα ODT θα παρέχει στα άτομα που ζουν με HAE μια εναλλακτική, νέα επιλογή για στοματική θεραπεία κατ' απαίτηση.

Σχετικά με τη δοκιμή KONFIDENT-KID

Το KONFIDENT-KID είναι μια ανοιχτή δοκιμή που περιλαμβάνει περίπου 24 παιδιά ηλικίας 2 έως 11 ετών σε επτά χώρες στη Βόρεια Αμερική, την Ευρώπη και την Ασία . Το KONFIDENT-KID θα συλλέγει δεδομένα ασφάλειας, φαρμακοκινητικής και αποτελεσματικότητας για κάθε ασθενή για έως και ένα έτος και θα διαθέτει ένα ιδιόκτητο σκεύασμα παιδιατρικού δισκίου διάσπασης από το στόμα (ODT) σεμπετραλστάτης. Εάν εγκριθεί, η sebetralstat θα είναι η πρώτη από του στόματος θεραπεία κατ' απαίτηση για αυτήν την ηλικιακή ομάδα και μόνο η δεύτερη θεραπεία κατ' απαίτηση εγκεκριμένη από την FDA οποιουδήποτε τύπου για αυτόν τον πληθυσμό.

Σχετικά με το Sebetralstat

Ανακαλύφθηκε και αναπτύχθηκε εξ ολοκλήρου από την επιστημονική ομάδα της KalVista, το sebetralstat είναι ένας νέος, ερευνητικός αναστολέας καλλικρεΐνης πλάσματος από το στόμα για την κατ' απαίτηση θεραπεία του κληρονομικού αγγειοοιδήματος ( HAE). Η Sebetralstat έλαβε ονομασίες Fast Track και Orphan Drug από τον FDA των ΗΠΑ, καθώς και Ονομασία Ορφανού Φαρμάκου και ένα εγκεκριμένο Παιδιατρικό Σχέδιο Έρευνας από τον EMA.

Σχετικά με το κληρονομικό αγγειοοίδημα

Το κληρονομικό αγγειοοίδημα (HAE) είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που οδηγεί σε ανεπάρκεια ή δυσλειτουργία της πρωτεΐνης αναστολέα εστεράσης C1 (C1INH) και επακόλουθη ανεξέλεγκτη ενεργοποίηση της σύστημα καλλικρεΐνης-κινίνης. Τα άτομα που ζουν με HAE παρουσιάζουν επώδυνες και εξουθενωτικές κρίσεις διόγκωσης ιστών σε διάφορες θέσεις του σώματος που μπορεί να είναι απειλητικές για τη ζωή ανάλογα με την περιοχή που επηρεάζεται. Όλες οι επί του παρόντος εγκεκριμένες θεραπευτικές επιλογές κατ' απαίτηση απαιτούν είτε ενδοφλέβια είτε υποδόρια χορήγηση.

Σχετικά με την KalVista Pharmaceuticals, Inc.

Η KalVista Pharmaceuticals, Inc. είναι μια παγκόσμια φαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη και την παράδοση από του στόματος φαρμάκων για ασθένειες με σημαντικές ανεκπλήρωτες ανάγκες. Η KalVista ανακοίνωσε θετικά δεδομένα φάσης 3 από τη δοκιμή KONFIDENT για την από του στόματος θεραπεία, κατ' απαίτηση, sebetralstat για HAE τον Φεβρουάριο του 2024. Η NDA της Εταιρείας για τη sebetralstat έγινε αποδεκτή από τον FDA με ημερομηνία στόχου PDUFA την 17η Ιουνίου 2025. Επιπλέον , η KalVista έλαβε την επικύρωση του MAA της από τον EMA τον Αύγουστο του 2024. Η KalVista αναμένει να υποβάλει αίτηση για έγκριση στο Ηνωμένο Βασίλειο, την Ιαπωνία και άλλες χώρες αργότερα το 2024.

Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το KalVista, επισκεφτείτε το www.kalvista.com ή ακολουθήστε τα μέσα κοινωνικής δικτύωσης στη διεύθυνση @KalVista και LinkedIn.. p>

Μελλοντικές δηλώσεις

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις "προβληματιστών" κατά την έννοια των διατάξεων ασφαλούς λιμένα του νόμου για τη νομική μεταρρύθμιση ιδιωτικών κινητών αξιών των ΗΠΑ του 1995. Οι μελλοντικές δηλώσεις μπορούν να προσδιοριστούν με λέξεις όπως: "αναμένω", "σκοπεύω" "Σχέδιο", "στόχος", "αναζήτηση", "πιστεύω", "έργο", "εκτίμηση", "αναμένω", "στρατηγική", "μέλλον", "πιθανόν", "μπορεί", "πρέπει" «θα» και παρόμοιες αναφορές σε μελλοντικές περιόδους. Αυτές οι δηλώσεις υπόκεινται σε πολυάριθμους κινδύνους και αβεβαιότητες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά των πραγματικών αποτελεσμάτων από αυτό που αναμένουμε. Παραδείγματα μελλοντικών δηλώσεων περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, το χρονοδιάγραμμα ή τα αποτελέσματα της επικοινωνίας με τον FDA, τις προσδοκίες μας σχετικά με την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα των υποψηφίων προϊόντων μας και το χρονοδιάγραμμα των κλινικών δοκιμών και τα αποτελέσματά τους, την ικανότητά μας να ξεκινήσουμε κλινικές μελέτες ή να ολοκληρώσουμε συνεχείς κλινικές μελέτες , συμπεριλαμβανομένων των δοκιμών μας KONFIDENT-S και KONFIDENT-KID, και για τη λήψη ρυθμιστικών εγκρίσεων για το sebetralstat και άλλους υποψηφίους υπό ανάπτυξη, την επιτυχία οποιωνδήποτε προσπαθειών εμπορευματοποίησης του sebetralstat, την ικανότητα του sebetralstat και άλλων υποψηφίων υπό ανάπτυξη για τη θεραπεία HAE ή άλλων ασθενειών, και τη μελλοντική πρόοδο και πιθανή επιτυχία του προφορικού μας προγράμματος Factor XIIa. Περαιτέρω πληροφορίες σχετικά με πιθανούς παράγοντες κινδύνου που θα μπορούσαν να επηρεάσουν τα επιχειρηματικά και τα οικονομικά μας αποτελέσματα αναλύονται στις καταθέσεις μας στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς, συμπεριλαμβανομένων της ετήσιας έκθεσής μας για το Έντυπο 10-K για το έτος που έληξε στις 30 Απριλίου 2024, τις τριμηνιαίες εκθέσεις μας στο Έντυπο 10-Q, και τις άλλες αναφορές μας που ενδέχεται να κάνουμε κατά καιρούς με την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Δεν αναλαμβάνουμε καμία υποχρέωση να ενημερώνουμε δημόσια οποιαδήποτε μελλοντική δήλωση, γραπτή ή προφορική, που μπορεί να γίνεται κατά καιρούς, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών εξελίξεων ή άλλου είδους.

Πηγή: KalVista. Pharmaceuticals, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2024-09-04 15:22

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά