KalVista anuncia la aceptación por parte de la FDA de la solicitud de nuevo fármaco para Sebetralstat para el tratamiento oral a demanda del angioedema hereditario

Tratamiento para: Angioedema hereditario

KalVista anuncia la aceptación por parte de la FDA de la solicitud de nuevo fármaco para Sebetralstat para el tratamiento oral a demanda del angioedema hereditario

CAMBRIDGE, Mass. Y SALISBURY, Inglaterra--(BUSINESS WIRE)--Sep. 3 de diciembre de 2024: KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV), anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aceptó su solicitud de nuevo fármaco (NDA) para sebetralstat, un nuevo inhibidor de calicreína plasmática oral en investigación para el Tratamiento a demanda de ataques de angioedema hereditario (AEH) en pacientes adultos y pediátricos de 12 años o más. La FDA ha fijado como fecha objetivo la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus siglas en inglés) el 17 de junio de 2025. Si se aprueba, sebetralstat sería el primer tratamiento oral a pedido para el AEH en pacientes adultos y pediátricos de 12 años o más. Actualmente, la FDA no planea celebrar una reunión del comité asesor para discutir la solicitud.

“Estamos encantados con la aceptación por parte de la FDA de nuestra NDA para sebetralstat, ya que nos acerca un paso más a llevar una terapia potencialmente transformadora a la comunidad de AEH”, afirmó Ben Palleiko, director ejecutivo de KalVista. “Entendemos que las personas que viven con AEH y sus familias soportan una carga tremenda todos los días, ya que no saben cuándo puede ocurrir el próximo ataque o si el ataque podría tener consecuencias potencialmente mortales. Los datos convincentes incluidos en nuestro paquete NDA muestran que sebetralstat tiene el potencial de alterar significativamente la forma en que las personas tratan y controlan su enfermedad. Dado que podría ser el primer tratamiento oral a demanda para el AEH, seguimos recibiendo un fuerte apoyo y escuchamos un sentido de urgencia entre los proveedores de atención médica, los defensores, los pacientes y sus familias por sebetralstat. Estoy orgulloso del equipo de KalVista por su dedicación para lograr este hito y profundamente agradecido por el apoyo de los pacientes que viven con AEH, sus familias, la comunidad científica de AEH y las organizaciones de defensa de pacientes HAEA y HAEi”.

La presentación de NDA estuvo respaldada por resultados divulgados anteriormente, incluidos datos del ensayo clínico de fase 3 KONFIDENT y el ensayo de extensión abierto KONFIDENT-S en curso. Sebetralstat cumplió el criterio de valoración principal de su ensayo de fase 3 con formulaciones de 300 mg y 600 mg que lograron el inicio del alivio de los síntomas significativamente más rápido que el placebo (p<0,0001 para 300 mg, p=0,0013 para 600 mg) y fue bien tolerado, con un perfil de seguridad similar al placebo. En KONFIDENT-S, sebetralstat ha permitido a los pacientes tratar los ataques temprano con un tiempo medio desde el inicio del ataque hasta el tratamiento de 9 minutos, demostró un perfil de seguridad y eficacia consistente con KONFIDENT e incluyó un tiempo medio hasta el inicio del alivio de los síntomas para los ataques laríngeos de 1,3 horas.

El ensayo clínico KONFIDENT-KID de KalVista, diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de sebetralstat en una población pediátrica de 2 a 11 años, se inició antes de lo previsto en junio de 2024 y desde entonces ha comenzado a dosificar a los pacientes.

Además de la aceptación de la NDA, KalVista anunció recientemente que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) validó la presentación de la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) para sebetralstat. KalVista espera solicitar aprobación en el Reino Unido, Japón y otros países más adelante en 2024.

Acerca del ensayo de fase 3 KONFIDENT

El ensayo clínico de fase 3 KONFIDENT fue un ensayo cruzado, aleatorizado, doble ciego y de tres vías que evaluó la seguridad y eficacia de sebetralstat 300 mg. y 600 mg versus placebo para el tratamiento a demanda del AEH en pacientes adultos y pediátricos de 12 años o más. El ensayo aleatorizó a un total de 136 pacientes con AEH de 66 centros clínicos en 20 países, lo que lo convierte en el ensayo clínico más grande jamás realizado sobre AEH. En el ensayo, los participantes trataron cada ataque elegible con hasta dos dosis del fármaco del estudio y trataron hasta tres ataques durante el transcurso del estudio. El ensayo incluyó pacientes con AEH tipo 1 y tipo 2 que habían tenido al menos dos ataques documentados de AEH en los 90 días anteriores a la aleatorización, incluidos pacientes que recibían profilaxis a largo plazo.

Acerca del ensayo KONFIDENT-S

KONFIDENT-S es un ensayo de extensión abierto con numerosos elementos del mundo real que evalúan la seguridad y eficacia a largo plazo de sebetralstat para -exigir tratamiento de los ataques de AEH en adultos y pacientes pediátricos de 12 años o más con AEH Tipo I o Tipo II. KalVista planea hacer la transición de los participantes en curso en el ensayo a una formulación de tableta de desintegración oral (ODT) en el cuarto trimestre de 2024 para respaldar una presentación sNDA planificada para 2026 de esta formulación adicional. Si se aprueba, la formulación ODT brindaría a las personas que viven con AEH una opción alternativa y novedosa para el tratamiento oral a pedido.

Acerca del ensayo KONFIDENT-KID

KONFIDENT-KID es un ensayo abierto en el que participan aproximadamente 24 niños de 2 a 11 años en siete países de América del Norte, Europa y Asia. . KONFIDENT-KID recopilará datos de seguridad, farmacocinética y eficacia para cada paciente durante hasta un año y contará con una formulación patentada de sebetralstat en tableta pediátrica de desintegración oral (ODT). Si se aprueba, sebetralstat sería la primera terapia oral a pedido para este grupo de edad, y solo la segunda terapia a pedido de cualquier tipo aprobada por la FDA para esta población.

Acerca de Sebetralstat

Descubierto y desarrollado íntegramente por el equipo científico de KalVista, sebetralstat es un novedoso inhibidor de calicreína plasmática oral en investigación para el tratamiento a demanda del angioedema hereditario ( AEH). Sebetralstat recibió las designaciones de medicamento huérfano y de vía rápida de la FDA de EE. UU., así como la designación de medicamento huérfano y un plan de investigación pediátrica aprobado por la EMA.

Acerca del angioedema hereditario

El angioedema hereditario (AEH) es una enfermedad genética rara que provoca una deficiencia o disfunción en la proteína inhibidora de la esterasa C1 (C1INH) y la posterior activación incontrolada del sistema calicreína-cinina. Las personas que viven con AEH experimentan ataques dolorosos y debilitantes de inflamación de los tejidos en varias partes del cuerpo que pueden poner en peligro la vida según la zona afectada. Todas las opciones de tratamiento a demanda aprobadas actualmente requieren administración intravenosa o subcutánea.

Acerca de KalVista Pharmaceuticals, Inc.

KalVista Pharmaceuticals, Inc. es una compañía farmacéutica global centrada en el desarrollo y suministro de medicamentos orales para enfermedades con importantes necesidades insatisfechas. KalVista anunció datos positivos de fase 3 del ensayo KONFIDENT para su terapia oral a pedido, sebetralstat para AEH en febrero de 2024. La FDA aceptó la NDA de la compañía para sebetralstat con una fecha objetivo de PDUFA del 17 de junio de 2025. Además , KalVista recibió la validación de su MAA por parte de la EMA en agosto de 2024. KalVista espera solicitar la aprobación en el Reino Unido, Japón y otros países más adelante en 2024.

Para obtener más información sobre KalVista, visite www.kalvista.com o síganos en las redes sociales en @KalVista y LinkedIn. p>

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones "prospectivas" dentro del significado de las disposiciones de puerto seguro de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de EE. UU. de 1995. Las declaraciones prospectivas pueden identificarse con palabras como: "anticipar", "pretender" "planear", "meta", "buscar", "creer", "proyectar", "estimar", "esperar", "estrategia", "futuro", "probable", "puede", "debería". "testamento" y referencias similares a períodos futuros. Estas declaraciones están sujetas a numerosos riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de lo que esperamos. Ejemplos de declaraciones prospectivas incluyen, entre otros, el momento o los resultados de las comunicaciones con la FDA, nuestras expectativas sobre la seguridad y eficacia de nuestros productos candidatos y el momento de los ensayos clínicos y sus resultados, nuestra capacidad para comenzar estudios clínicos o completar estudios clínicos en curso. , incluidos nuestros ensayos KONFIDENT-S y KONFIDENT-KID, y para obtener aprobaciones regulatorias para sebetralstat y otros candidatos en desarrollo, el éxito de cualquier esfuerzo para comercializar sebetralstat, la capacidad de sebetralstat y otros candidatos en desarrollo para tratar AEH u otras enfermedades, y el progreso futuro y el éxito potencial de nuestro programa oral de Factor XIIa. Se detalla más información sobre posibles factores de riesgo que podrían afectar nuestro negocio y resultados financieros en nuestras presentaciones ante la Comisión de Bolsa y Valores, incluido en nuestro informe anual en el Formulario 10-K para el año que finalizó el 30 de abril de 2024, nuestros informes trimestrales en el Formulario 10-Q, y nuestros otros informes que podamos realizar de vez en cuando ante la Comisión de Bolsa y Valores. No asumimos ninguna obligación de actualizar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea escrita u oral, que pueda realizarse de vez en cuando, ya sea como resultado de nueva información, desarrollos futuros o de otro modo.

Fuente: KalVista Productos farmacéuticos, Inc.

Al corriente : 2024-09-04 15:22

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