KalVista annonce l'acceptation par la FDA de la demande d'homologation d'un nouveau médicament pour le sébétralstat pour le traitement oral à la demande de l'angio-œdème héréditaire

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Traitement de : l'angio-œdème héréditaire

KalVista annonce l'acceptation par la FDA de la demande d'enregistrement d'un nouveau médicament pour le sébétralstat pour le traitement oral à la demande de l'angio-œdème héréditaire

CAMBRIDGE, Massachusetts et SALISBURY, Angleterre--(BUSINESS WIRE)--Sep. 3 décembre 2024-- KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : KALV), a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté sa demande de nouveau médicament (NDA) pour le sébetralstat, un nouvel inhibiteur oral expérimental de la kallikréine plasmatique pour le traitement à la demande des crises d'angio-œdème héréditaire (AOH) chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus. La FDA a fixé la date butoir du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 17 juin 2025. S'il est approuvé, le sébetralstat serait le premier traitement oral à la demande pour l'AOH chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus. La FDA ne prévoit pas actuellement de tenir une réunion de comité consultatif pour discuter de la demande.

« Nous sommes ravis de l'acceptation par la FDA de notre NDA pour le sébetralstat, car cela nous rapproche encore plus de l'apport d'un traitement potentiellement transformateur à la communauté de l'AOH », a déclaré Ben Palleiko, PDG de KalVista. « Nous comprenons que les personnes vivant avec l’AOH et leurs familles portent un énorme fardeau chaque jour, car ils ne savent pas quand la prochaine crise pourrait survenir ni si elle pourrait avoir des conséquences potentiellement mortelles. Les données convaincantes incluses dans notre package NDA montrent que le sébetralstat a le potentiel de modifier considérablement la façon dont les gens traitent et gèrent leur maladie. Étant donné qu'il pourrait s'agir du premier traitement oral à la demande contre l'AOH, nous continuons de recevoir un fort soutien et d'entendre un sentiment d'urgence parmi les prestataires de soins de santé, les défenseurs, les patients et leurs familles pour le sébetralstat. Je suis fier de l'équipe de KalVista pour son dévouement à atteindre cette étape importante et profondément reconnaissant pour le soutien des patients vivant avec l'AOH, de leurs familles, de la communauté scientifique de l'AOH et des organisations de défense des patients HAEA et AOH. »

La soumission de la NDA était étayée par des résultats précédemment divulgués, notamment les données de l'essai clinique de phase 3 KONFIDENT et l'essai d'extension ouvert KONFIDENT-S en cours. Le sébetralstat a atteint le critère d'évaluation principal de son essai de phase 3 avec des formulations à 300 mg et 600 mg, permettant un début de soulagement des symptômes significativement plus rapide que le placebo (p < 0,0001 pour 300 mg, p = 0,0013 pour 600 mg) et a été bien toléré, avec un profil de sécurité similaire à celui du placebo. Dans l'étude KONFIDENT-S, le sébetralstat a permis aux patients de traiter les crises précocement avec un délai médian entre le début de l'attaque et le traitement de 9 minutes, a démontré un profil d'innocuité et d'efficacité cohérent avec KONFIDENT et a inclus un délai médian jusqu'au début du soulagement des symptômes pour les crises laryngées de 1,3 heures.

L'essai clinique KONFIDENT-KID de KalVista, conçu pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du sébetralstat dans une population pédiatrique âgée de 2 à 11 ans, a été lancé plus tôt que prévu en juin 2024 et a depuis commencé à administrer des patients.

En plus de l'acceptation de la NDA, KalVista a récemment annoncé que l'Agence européenne des médicaments (EMA) avait validé la soumission de la demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) pour le sébetralstat. KalVista prévoit de déposer une demande d'approbation au Royaume-Uni, au Japon et dans d'autres pays plus tard en 2024.

À propos de l'essai de phase 3 KONFIDENT

L'essai clinique de phase 3 KONFIDENT était un essai randomisé, en double aveugle, croisé à 3 voies évaluant l'innocuité et l'efficacité du sébetralstat 300 mg. et 600 mg versus placebo pour le traitement à la demande de l'AOH chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus. L'essai a randomisé un total de 136 patients atteints d'AOH provenant de 66 sites cliniques répartis dans 20 pays, ce qui en fait le plus grand essai clinique jamais mené sur l'AOH. Dans l’essai, les participants ont traité chaque crise éligible avec jusqu’à deux doses du médicament à l’étude et ont traité jusqu’à trois crises au cours de l’étude. L'essai a inclus des patients atteints d'AOH de type 1 et de type 2 qui ont eu au moins deux crises d'AOH documentées au cours des 90 jours précédant la randomisation, y compris des patients recevant une prophylaxie à long terme.

À propos de l'essai KONFIDENT-S

KONFIDENT-S est un essai d'extension ouvert comportant de nombreux éléments concrets évaluant l'innocuité et l'efficacité à long terme du sébetralstat pendant -exiger le traitement des crises d'AOH chez les adultes et les patients pédiatriques âgés de 12 ans et plus atteints d'AOH de type I ou de type II. KalVista prévoit de faire passer les participants en cours à l’essai à une formulation de comprimés à désintégration orale (ODT) au quatrième trimestre 2024 pour soutenir un dépôt sNDA prévu en 2026 de cette formulation supplémentaire. Si elle est approuvée, la formulation de l'ODT offrirait aux personnes vivant avec l'AOH une nouvelle option alternative de traitement oral à la demande.

À propos de l'essai KONFIDENT-KID

KONFIDENT-KID est un essai ouvert portant sur environ 24 enfants âgés de 2 à 11 ans dans sept pays d'Amérique du Nord, d'Europe et d'Asie. . KONFIDENT-KID collectera des données de sécurité, de pharmacocinétique et d'efficacité pour chaque patient pendant une période pouvant aller jusqu'à un an et présentera une formulation exclusive de comprimés à désintégration orale (ODT) pédiatriques de sébetralstat. S'il est approuvé, le sébetralstat serait le premier traitement oral à la demande pour ce groupe d'âge, et seulement le deuxième traitement à la demande de tout type approuvé par la FDA pour cette population.

À propos du Sebetralstat

Découvert et développé entièrement par l'équipe scientifique de KalVista, le sebetralstat est un nouvel inhibiteur oral expérimental de la kallicréine plasmatique pour le traitement à la demande de l'angio-œdème héréditaire ( AOH). Le sébetralstat a reçu les désignations Fast Track et de médicament orphelin de la FDA américaine, ainsi que la désignation de médicament orphelin et un plan d'investigation pédiatrique approuvé par l'EMA.

À propos de l'angio-œdème héréditaire

L'angio-œdème héréditaire (AOH) est une maladie génétique rare entraînant un déficit ou un dysfonctionnement de la protéine inhibiteur de la C1 estérase (C1INH) et une activation incontrôlée ultérieure de la système kallicréine-kinine. Les personnes vivant avec l’AOH subissent des crises douloureuses et débilitantes de gonflement des tissus à divers endroits du corps qui peuvent mettre leur vie en danger selon l’endroit touché. Toutes les options de traitement à la demande actuellement approuvées nécessitent une administration intraveineuse ou sous-cutanée.

À propos de KalVista Pharmaceuticals, Inc.

KalVista Pharmaceuticals, Inc. est une société pharmaceutique mondiale axée sur le développement et la fourniture de médicaments oraux pour le traitement de maladies présentant d'importants besoins non satisfaits. KalVista a annoncé des données positives de phase 3 de l'essai KONFIDENT pour son traitement oral à la demande, le sébetralstat pour l'AOH, en février 2024. La NDA de la société pour le sébetralstat a été acceptée par la FDA avec une date d'objectif PDUFA fixée au 17 juin 2025. , KalVista a reçu la validation de son MAA de l'EMA en août 2024. KalVista prévoit de déposer une demande d'approbation au Royaume-Uni, au Japon et dans d'autres pays plus tard en 2024.

Pour plus d'informations sur KalVista, veuillez visiter www.kalvista.com ou suivre les réseaux sociaux à @KalVista et LinkedIn. p>

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations « prospectives » au sens des dispositions d'exonération de la loi américaine Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Les déclarations prospectives peuvent être identifiées par des mots tels que : « anticiper », « avoir l'intention de , "planifier", "objectif", "chercher", "croire", "projeter", "estimer", "attendre", "stratégie", "futur", "probable", "peut", "devrait", « will » et références similaires à des périodes futures. Ces déclarations sont soumises à de nombreux risques et incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux que nous attendons. Des exemples de déclarations prospectives incluent, entre autres, le calendrier ou les résultats des communications avec la FDA, nos attentes concernant la sécurité et l'efficacité de nos produits candidats et le calendrier des essais cliniques et leurs résultats, notre capacité à commencer des études cliniques ou à terminer des études cliniques en cours. , y compris nos essais KONFIDENT-S et KONFIDENT-KID, et pour obtenir les approbations réglementaires pour le sébetralstat et d'autres candidats en développement, le succès de tout effort de commercialisation du sébetralstat, la capacité du sébetralstat et d'autres candidats en développement à traiter l'AOH ou d'autres maladies, et les progrès futurs et le succès potentiel de notre programme oral de facteur XIIa. De plus amples informations sur les facteurs de risque potentiels qui pourraient affecter notre activité et nos résultats financiers sont détaillées dans nos documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris dans notre rapport annuel sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 30 avril 2024, nos rapports trimestriels sur formulaire 10-Q, et nos autres rapports que nous pouvons établir de temps à autre avec la Securities and Exchange Commission. Nous ne nous engageons pas à mettre à jour publiquement toute déclaration prospective, qu'elle soit écrite ou orale, qui pourrait être faite de temps à autre, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autrement.

Source : KalVista Produits pharmaceutiques, Inc.

Publié : 2024-09-04 15:22

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