KalVista Mengumumkan Penerimaan FDA atas Permohonan Obat Baru untuk Sebetralstat untuk Pengobatan Oral Sesuai Permintaan untuk Angioedema Herediter

Ikuti Drugslib di

Pengobatan untuk: Angioedema Herediter

KalVista Mengumumkan Penerimaan FDA atas Permohonan Obat Baru untuk Sebetralstat untuk Pengobatan Oral Sesuai Permintaan untuk Angioedema Herediter

CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Inggris--(BUSINESS WIRE)--Sep. 3 September 2024-- KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV), hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menerima Aplikasi Obat Baru (NDA) untuk sebetralstat, sebuah penghambat kalikrein plasma oral baru yang sedang diselidiki untuk pengobatan berdasarkan permintaan serangan angioedema herediter (HAE) pada pasien dewasa dan anak berusia 12 tahun ke atas. FDA telah menetapkan target Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) tanggal 17 Juni 2025. Jika disetujui, sebetralstat akan menjadi pengobatan oral pertama sesuai permintaan untuk HAE pada pasien dewasa dan anak berusia 12 tahun ke atas. FDA saat ini tidak berencana mengadakan pertemuan komite penasihat untuk membahas penerapan tersebut.

“Kami sangat senang dengan penerimaan FDA atas NDA kami untuk sebetralstat karena hal ini membawa kami selangkah lebih dekat untuk menghadirkan terapi yang berpotensi transformatif kepada komunitas HAE,” kata Ben Palleiko, Chief Executive Officer di KalVista. “Kami memahami bahwa orang-orang yang hidup dengan HAE dan keluarganya memikul beban yang sangat berat setiap hari karena mereka tidak tahu kapan serangan berikutnya dapat terjadi atau apakah serangan tersebut dapat menyebabkan konsekuensi yang mengancam jiwa. Data menarik yang disertakan dalam paket NDA kami menunjukkan bahwa sebetralstat berpotensi mengubah cara orang mengobati dan menangani penyakit mereka secara signifikan. Mengingat bahwa ini bisa menjadi pengobatan oral on-demand pertama untuk HAE, kami terus menerima dukungan yang kuat dan mendengar adanya urgensi di antara penyedia layanan kesehatan, advokat, pasien dan keluarga mereka untuk sebetralstat. Saya bangga dengan tim KalVista atas dedikasinya dalam mencapai tonggak sejarah ini dan sangat berterima kasih atas dukungan pasien yang hidup dengan HAE, keluarga mereka, komunitas ilmiah HAE, serta organisasi advokasi pasien HAEA dan HAEi.”

Pengajuan NDA didukung oleh hasil yang diungkapkan sebelumnya, termasuk data dari uji klinis fase 3 KONFIDENT dan uji coba ekstensi label terbuka KONFIDENT-S yang sedang berlangsung. Sebetralstat memenuhi titik akhir utama untuk uji coba fase 3 dengan formulasi 300 mg dan 600 mg mencapai awal pengurangan gejala secara signifikan lebih cepat dibandingkan plasebo (p<0,0001 untuk 300 mg, p=0,0013 untuk 600 mg) dan dapat ditoleransi dengan baik, dengan profil keamanan yang mirip dengan plasebo. Dalam KONFIDENT-S, sebetralstat telah memungkinkan pasien untuk menangani serangan secara dini dengan waktu rata-rata dari permulaan serangan hingga pengobatan adalah 9 menit, menunjukkan profil keamanan dan kemanjuran yang konsisten dengan KONFIDENT, dan termasuk waktu rata-rata hingga mulainya peringanan gejala untuk serangan laring. 1,3 jam.

Uji klinis KONFIDENT-KID KalVista, yang dirancang untuk mengevaluasi keamanan dan kemanjuran sebetralstat pada populasi anak berusia 2-11 tahun, dimulai lebih cepat dari jadwal pada bulan Juni 2024 dan sejak itu mulai memberikan dosis pada pasien.

Selain penerimaan NDA, KalVista baru-baru ini mengumumkan bahwa Badan Obat Eropa (EMA) memvalidasi pengajuan Permohonan Otorisasi Pemasaran (MAA) untuk sebetralstat. KalVista diperkirakan akan mengajukan persetujuan di Inggris, Jepang, dan negara-negara lain pada tahun 2024.

Tentang Uji Coba KONFIDENT Fase 3

Uji klinis KONFIDENT fase 3 adalah uji coba crossover 3 arah secara acak, tersamar ganda, yang mengevaluasi keamanan dan kemanjuran sebetralstat 300 mg dan 600 mg dibandingkan plasebo untuk pengobatan HAE sesuai permintaan pada pasien dewasa dan anak berusia 12 tahun ke atas. Uji coba ini mengacak total 136 pasien HAE dari 66 lokasi klinis di 20 negara, menjadikannya uji klinis terbesar yang pernah dilakukan pada HAE. Dalam uji coba tersebut, peserta mengobati setiap serangan yang memenuhi syarat dengan hingga dua dosis obat studi dan mengobati hingga tiga serangan selama masa penelitian. Uji coba ini melibatkan pasien HAE tipe 1 dan tipe 2 yang setidaknya mengalami dua serangan HAE dalam 90 hari sebelum pengacakan, termasuk pasien yang menerima profilaksis jangka panjang.

Tentang Uji Coba KONFIDENT-S

KONFIDENT-S adalah uji coba ekstensi label terbuka dengan banyak elemen dunia nyata yang mengevaluasi keamanan jangka panjang dan kemanjuran sebetralstat untuk penggunaan -permintaan pengobatan serangan HAE pada pasien dewasa dan anak berusia 12 tahun ke atas dengan HAE Tipe I atau Tipe II. KalVista berencana untuk melakukan transisi pada peserta uji coba yang sedang berlangsung ke formulasi tablet hancur oral (ODT) pada Q4 2024 untuk mendukung rencana pengajuan sNDA pada tahun 2026 atas formulasi tambahan ini. Jika disetujui, formulasi ODT akan memberikan alternatif baru bagi penderita HAE untuk pengobatan oral dan sesuai permintaan.

Tentang Uji Coba KONFIDENT-KID

KONFIDENT-KID adalah uji coba label terbuka yang melibatkan sekitar 24 anak berusia 2 hingga 11 tahun di tujuh negara di Amerika Utara, Eropa, dan Asia . KONFIDENT-KID akan mengumpulkan data keamanan, farmakokinetik, dan kemanjuran untuk setiap pasien hingga satu tahun dan akan menampilkan formulasi sebetralstat tablet disintegrasi oral (ODT) milik anak. Jika disetujui, sebetralstat akan menjadi terapi oral on-demand pertama untuk kelompok usia ini, dan terapi on-demand kedua yang disetujui FDA dalam bentuk apa pun untuk populasi ini.

Tentang Sebetralstat

Ditemukan dan dikembangkan seluruhnya oleh tim ilmiah di KalVista, sebetralstat adalah penghambat kalikrein plasma oral yang baru dan sedang diteliti untuk pengobatan angioedema herediter (on-demand) ( HAE). Sebetralstat menerima Penunjukan Jalur Cepat dan Obat Yatim Piatu dari FDA AS, serta Penunjukan Obat Yatim Piatu dan Rencana Investigasi Anak yang disetujui dari EMA.

Tentang Angioedema Herediter

Angioedema herediter (HAE) adalah penyakit genetik langka yang mengakibatkan defisiensi atau disfungsi protein C1 esterase inhibitor (C1INH) dan selanjutnya aktivasi tidak terkontrol dari sistem kalikrein-kinin. Orang yang mengidap HAE mengalami serangan pembengkakan jaringan yang menyakitkan dan melemahkan di berbagai lokasi tubuh yang dapat mengancam jiwa tergantung pada lokasi yang terkena. Semua opsi pengobatan sesuai permintaan yang saat ini disetujui memerlukan pemberian intravena atau subkutan.

Tentang KalVista Pharmaceuticals, Inc.

KalVista Pharmaceuticals, Inc. adalah perusahaan farmasi global yang berfokus pada pengembangan dan pengiriman obat-obatan oral untuk penyakit dengan kebutuhan signifikan yang belum terpenuhi. KalVista mengumumkan data positif fase 3 dari uji coba KONFIDENT untuk terapi oral, sesuai permintaan, sebetralstat untuk HAE pada bulan Februari 2024. NDA Perusahaan untuk sebetralstat telah diterima oleh FDA dengan target PDUFA tanggal 17 Juni 2025. Selain itu , KalVista menerima validasi MAA-nya dari EMA pada bulan Agustus 2024. KalVista diperkirakan akan mengajukan persetujuan di Inggris, Jepang, dan negara-negara lain pada akhir tahun 2024.

Untuk informasi lebih lanjut tentang KalVista, silakan kunjungi www.kalvista.com atau ikuti di media sosial di @KalVista dan LinkedIn.

Pernyataan Berwawasan ke Depan

Siaran pers ini berisi pernyataan-pernyataan "berwawasan ke depan" dalam pengertian ketentuan safe harbour dalam Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta AS tahun 1995. Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan dapat diidentifikasi dengan kata-kata seperti: "mengantisipasi", "berniat ," "rencana", "tujuan", "mencari", "percaya", "memproyeksikan", "memperkirakan", "mengharapkan", "strategi", "masa depan", "mungkin", "mungkin", "seharusnya", "akan" dan referensi serupa untuk periode mendatang. Pernyataan-pernyataan ini mempunyai banyak risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari apa yang kami harapkan. Contoh pernyataan berwawasan ke depan mencakup, antara lain, waktu atau hasil komunikasi dengan FDA, ekspektasi kami mengenai keamanan dan kemanjuran kandidat produk kami serta waktu uji klinis dan hasilnya, kemampuan kami untuk memulai studi klinis atau menyelesaikan studi klinis yang sedang berlangsung. , termasuk uji coba KONFIDENT-S dan KONFIDENT-KID kami, dan untuk mendapatkan persetujuan peraturan untuk sebetralstat dan kandidat lain yang sedang dikembangkan, keberhasilan segala upaya untuk mengkomersialkan sebetralstat, kemampuan sebetralstat dan kandidat lain yang sedang dikembangkan untuk mengobati HAE atau penyakit lainnya, dan kemajuan masa depan serta potensi keberhasilan program Faktor XIIa lisan kami. Informasi lebih lanjut mengenai potensi faktor risiko yang dapat memengaruhi hasil bisnis dan keuangan kami dirinci dalam pengajuan kami ke Komisi Sekuritas dan Bursa, termasuk dalam laporan tahunan kami di Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 30 April 2024, laporan triwulanan kami di Formulir 10-Q, dan laporan kami lainnya yang mungkin kami buat dari waktu ke waktu dengan Komisi Sekuritas dan Bursa. Kami tidak berkewajiban untuk memperbarui secara publik setiap pernyataan berwawasan ke depan, baik tertulis atau lisan, yang mungkin dibuat dari waktu ke waktu, baik sebagai akibat dari informasi baru, perkembangan di masa depan, atau lainnya.

Sumber: KalVista Farmasi, Inc.

Diposting : 2024-09-04 15:22

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer