KalVista annuncia l'accettazione da parte della FDA della richiesta di un nuovo farmaco per Sebetralstat per il trattamento orale su richiesta dell'angioedema ereditario

Segui Drugslib su

Trattamento per: angioedema ereditario

KalVista annuncia l'accettazione da parte della FDA della richiesta di un nuovo farmaco per Sebetralstat per il trattamento orale su richiesta dell'angioedema ereditario

CAMBRIDGE, Massachusetts e SALISBURY, Inghilterra--(BUSINESS WIRE)--set. 3, 2024-- KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV), ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la sua domanda di approvazione per un nuovo farmaco (NDA) per sebetralstat, un nuovo inibitore orale sperimentale della callicreina plasmatica per la trattamento al bisogno degli attacchi di angioedema ereditario (HAE) in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni. La FDA ha fissato la data obiettivo del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) al 17 giugno 2025. Se approvato, sebetralstat sarebbe il primo trattamento orale al bisogno per l'HAE in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni. La FDA non ha attualmente in programma di tenere una riunione del comitato consultivo per discutere la domanda.

"Siamo entusiasti dell'accettazione da parte della FDA della nostra NDA per sebetralstat poiché ci avvicina ulteriormente all'introduzione di una terapia potenzialmente trasformativa nella comunità HAE", ha affermato Ben Palleiko, amministratore delegato di KalVista. “Comprendiamo che le persone che vivono con l’HAE e le loro famiglie portano ogni giorno un peso enorme poiché non sanno quando potrebbe verificarsi il prossimo attacco o se l’attacco potrebbe causare conseguenze potenzialmente letali. I dati convincenti inclusi nel nostro pacchetto NDA mostrano che sebetralstat ha il potenziale di alterare in modo significativo il modo in cui le persone trattano e gestiscono la loro malattia. Dato che potrebbe essere il primo trattamento orale su richiesta per l’HAE, continuiamo a ricevere un forte sostegno e sentiamo un senso di urgenza per sebetralstat tra gli operatori sanitari, i sostenitori, i pazienti e le loro famiglie. Sono orgoglioso del team di KalVista per il suo impegno nel raggiungimento di questo traguardo e profondamente grato per il supporto dei pazienti che vivono con l'HAE, delle loro famiglie, della comunità scientifica dell'HAE e delle organizzazioni di difesa dei pazienti HAEA e HAEi."

La richiesta di NDA è stata supportata da risultati precedentemente divulgati, inclusi i dati dello studio clinico di fase 3 KONFIDENT e dello studio di estensione in aperto KONFIDENT-S in corso. Sebetralstat ha raggiunto l'endpoint primario del suo studio di fase 3 con entrambe le formulazioni da 300 mg e 600 mg che hanno ottenuto un inizio di sollievo dai sintomi significativamente più velocemente rispetto al placebo (p<0,0001 per 300 mg, p=0,0013 per 600 mg) ed è stato ben tollerato, con un profilo di sicurezza simile al placebo. Nello studio KONFIDENT-S, sebetralstat ha consentito ai pazienti di trattare gli attacchi precocemente con un tempo medio dall’inizio dell’attacco al trattamento di 9 minuti, ha dimostrato un profilo di sicurezza ed efficacia coerente con KONFIDENT e ha incluso un tempo mediano all’inizio del sollievo dei sintomi per gli attacchi laringei di 1,3 ore.

Lo studio clinico KONFIDENT-KID di KalVista, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di sebetralstat in una popolazione pediatrica di età compresa tra 2 e 11 anni, è stato avviato prima del previsto nel giugno 2024 e da allora ha iniziato a somministrare i pazienti.

Oltre all'accettazione della NDA, KalVista ha recentemente annunciato che l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha convalidato la presentazione della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per sebetralstat. KalVista prevede di presentare domanda di approvazione nel Regno Unito, in Giappone e in altri paesi entro la fine del 2024.

Informazioni sullo studio di fase 3 KONFIDENT

Lo studio clinico di fase 3 KONFIDENT era uno studio randomizzato, in doppio cieco, crossover a 3 vie che valutava la sicurezza e l'efficacia di sebetralstat 300 mg e 600 mg rispetto al placebo per il trattamento al bisogno dell'HAE in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni. Lo studio ha randomizzato un totale di 136 pazienti affetti da HAE provenienti da 66 centri clinici in 20 paesi, diventando così il più grande studio clinico mai condotto sull'HAE. Nello studio, i partecipanti hanno trattato ciascun attacco idoneo con un massimo di due dosi del farmaco in studio e hanno trattato fino a tre attacchi nel corso dello studio. Lo studio ha incluso pazienti con HAE di tipo 1 e di tipo 2 che avevano avuto almeno due attacchi di HAE documentati nei 90 giorni precedenti la randomizzazione, inclusi pazienti sottoposti a profilassi a lungo termine.

Informazioni sullo studio KONFIDENT-S

KONFIDENT-S è uno studio di estensione in aperto con numerosi elementi reali che valutano la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di sebetralstat per -richiedere il trattamento degli attacchi di HAE negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni affetti da HAE di tipo I o di tipo II. KalVista prevede di trasferire i partecipanti in corso alla sperimentazione a una formulazione in compresse disintegranti orali (ODT) nel quarto trimestre del 2024 per supportare la presentazione di una sNDA pianificata per il 2026 di questa formulazione aggiuntiva. Se approvata, la formulazione ODT fornirebbe alle persone affette da HAE un'opzione nuova e alternativa per il trattamento orale su richiesta.

Informazioni sullo studio KONFIDENT-KID

KONFIDENT-KID è uno studio in aperto che ha arruolato circa 24 bambini di età compresa tra 2 e 11 anni in sette paesi del Nord America, Europa e Asia . KONFIDENT-KID raccoglierà dati di sicurezza, farmacocinetica ed efficacia per ciascun paziente per un periodo massimo di un anno e presenterà una formulazione pediatrica proprietaria di compresse disintegranti orali (ODT) di sebetralstat. Se approvato, sebetralstat sarebbe la prima terapia orale su richiesta per questa fascia di età e solo la seconda terapia su richiesta di qualsiasi tipo approvata dalla FDA per questa popolazione.

Informazioni su Sebetralstat

Scoperto e sviluppato interamente dal team scientifico di KalVista, sebetralstat è un nuovo inibitore orale sperimentale della callicreina plasmatica per il trattamento su richiesta dell'angioedema ereditario ( HAE). Sebetralstat ha ricevuto la designazione Fast Track e di farmaco orfano dalla FDA statunitense, nonché la designazione di farmaco orfano e un piano di indagine pediatrica approvato dall'EMA.

Informazioni sull'angioedema ereditario

L'angioedema ereditario (HAE) è una malattia genetica rara che provoca una carenza o una disfunzione della proteina inibitrice dell'esterasi C1 (C1INH) e la conseguente attivazione incontrollata della proteina sistema callicreina-chinina. Le persone che vivono con l'HAE sperimentano attacchi dolorosi e debilitanti di gonfiore dei tessuti in varie parti del corpo che possono essere pericolose per la vita a seconda della zona interessata. Tutte le opzioni di trattamento su richiesta attualmente approvate richiedono la somministrazione endovenosa o sottocutanea.

Informazioni su KalVista Pharmaceuticals, Inc.

KalVista Pharmaceuticals, Inc. è un'azienda farmaceutica globale focalizzata sullo sviluppo e sulla fornitura di farmaci orali per malattie con importanti esigenze insoddisfatte. KalVista ha annunciato dati positivi di fase 3 dello studio KONFIDENT per la terapia orale al bisogno sebetralstat per l'HAE nel febbraio 2024. La NDA della Società per sebetralstat è stata accettata dalla FDA con una data obiettivo PDUFA fissata al 17 giugno 2025. Inoltre , KalVista ha ricevuto la convalida della sua MAA dall'EMA nell'agosto 2024. KalVista prevede di presentare domanda di approvazione nel Regno Unito, in Giappone e in altri paesi più avanti nel 2024.

Per ulteriori informazioni su KalVista, visitare www.kalvista.com o seguire sui social media all'indirizzo @KalVista e LinkedIn. p>

Dichiarazioni previsionali

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni "previsionali" ai sensi delle disposizioni di approdo sicuro del Private Securities Litigation Reform Act statunitense del 1995. Le dichiarazioni previsionali possono essere identificate da parole come: "anticipare", "intendere" ," "pianificare", "obiettivo", "cercare", "credere", "progetto", "stimare", "aspettarsi", "strategia", "futuro", "probabile", "può", "dovrebbe", "volontà" e riferimenti simili a periodi futuri. Queste dichiarazioni sono soggette a numerosi rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano sostanzialmente da quelli previsti. Esempi di dichiarazioni previsionali includono, tra gli altri, i tempi o i risultati delle comunicazioni con la FDA, le nostre aspettative sulla sicurezza e l'efficacia dei nostri prodotti candidati e i tempi degli studi clinici e dei relativi risultati, la nostra capacità di avviare studi clinici o completare studi clinici in corso , compresi i nostri studi KONFIDENT-S e KONFIDENT-KID, e l'ottenimento delle approvazioni normative per sebetralstat e altri candidati in fase di sviluppo, il successo di eventuali sforzi per commercializzare sebetralstat, la capacità di sebetralstat e altri candidati in sviluppo di trattare l'HAE o altre malattie, e il progresso futuro e il potenziale successo del nostro programma orale Fattore XIIa. Ulteriori informazioni sui potenziali fattori di rischio che potrebbero influenzare la nostra attività e i risultati finanziari sono dettagliate nei nostri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission, inclusa la nostra relazione annuale sul modulo 10-K per l'anno terminato il 30 aprile 2024, le nostre relazioni trimestrali sul modulo 10-Q e gli altri nostri rapporti che potremmo presentare di tanto in tanto alla Securities and Exchange Commission. Non ci assumiamo alcun obbligo di aggiornare pubblicamente qualsiasi dichiarazione previsionale, sia scritta che orale, che possa essere fatta di volta in volta, sia come risultato di nuove informazioni, sviluppi futuri o altro.

Fonte: KalVista Prodotti farmaceutici, Inc.

Pubblicato : 2024-09-04 15:22

Per saperne di più

Disclaimer

È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

Parole chiave popolari