KalVista、遺伝性血管浮腫の経口オンデマンド治療用セベトラルスタットの新薬申請をFDAが受理したと発表

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治療法: 遺伝性血管浮腫

KalVista、遺伝性血管浮腫の経口オンデマンド治療用セベトラルスタットの新薬申請を FDA が受理したと発表

マサチューセッツ州ケンブリッジおよび英国ソールズベリー--(BUSINESS WIRE)--9 月 1 日2024 年 3 日 -- カルビスタ ファーマシューティカルズ社 (NASDAQ: KALV) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が、慢性疾患に対する新規の治験中の経口血漿カリクレイン阻害剤であるセベトラルスタットの新薬申請 (NDA) を受理したと発表しました。 12歳以上の成人および小児患者における遺伝性血管浮腫（HAE）発作のオンデマンド治療。 FDAは、処方薬使用者手数料法（PDUFA）の目標日を2025年6月17日に設定した。承認されれば、セベトラルスタットは12歳以上の成人および小児患者に対するHAEに対する初の経口オンデマンド治療となる。 FDA は現在、この申請について議論するための諮問委員会会議を開催する予定はありません。

「私たちは、セベトラルスタットに対する NDA を FDA が受諾したことに興奮しています。これにより、HAE コミュニティに変革をもたらす可能性のある治療法をもたらすことに一歩近づくことができます。」と KalVista の最高経営責任者、Ben Palleiko 氏は述べています。 「HAEとともに生きる人々とそのご家族は、次の発作がいつ起こるか、あるいは発作が生命を脅かす結果を引き起こすかどうかわからないため、毎日多大な負担を負っていることを私たちは理解しています。当社の NDA パッケージに含まれる説得力のあるデータは、セベトラルスタットが人々の病気の治療と管理の方法を大きく変える可能性があることを示しています。これが HAE に対する初の経口オンデマンド治療となる可能性があることを考えると、セベトラルスタットに対する医療提供者、支援者、患者およびその家族の間では引き続き強力な支持が得られ、危機感を抱いているという声も聞かれます。私はこのマイルストーンの達成に尽力したKalVistaのチームを誇りに思うとともに、HAEを抱えて暮らす患者とその家族、HAE科学コミュニティ、HAEAおよびHAEiの患者擁護団体の支援に深く感謝しています。」

NDA申請は、KONFIDENT第3相臨床試験および進行中のKONFIDENT-S非盲検延長試験からのデータを含む、以前に開示された結果によって裏付けられた。セベトラルスタットは、300 mg 製剤と 600 mg 製剤の両方でプラセボよりも有意に早く症状緩和の開始を達成し（300 mg について p<0.0001、600 mg について p=0.0013）、忍容性も良好で、第 3 相試験の主要評価項目を達成しました。プラセボと同様の安全性プロファイル。 KONFIDENT-Sでは、セベトラルスタットにより、発作発症から治療までの中央値9分という時間で患者が発作を早期に治療できるようになり、KONFIDENTで一貫した安全性と有効性プロファイルが実証され、喉頭発作の症状緩和が始まるまでの中央値も含まれています。 1.3 時間。

KalVista の KONFIDENT-KID 臨床試験は、2 ～ 11 歳の小児集団におけるセベトラルスタットの安全性と有効性を評価するように設計されており、予定より早く 2024 年 6 月に開始され、それ以来患者への投与が開始されています。

NDAの受諾に加えて、KalVistaは最近、欧州医薬品庁(EMA)がsebetralstatの販売承認申請書(MAA)の提出を検証したと発表した。 KalVista は、2024 年後半に英国、日本、その他の国で承認申請を行う予定です。

KONFIDENT 第 3 相臨床試験について

KONFIDENT 第 3 相臨床試験は、セベトラルスタット 300 mg の安全性と有効性を評価する無作為化、二重盲検、3 方向クロスオーバー試験でした。 12 歳以上の成人および小児患者における HAE のオンデマンド治療における 600 mg とプラセボの比較。この試験は、20カ国の66の臨床施設から合計136人のHAE患者を無作為に割り付け、これまでHAEで実施された臨床試験としては最大規模となった。この試験では、参加者は対象となる各発作を治験薬の最大2回投与で治療し、研究期間中に最大3回の発作を治療した。この試験には、無作為化前の 90 日間に少なくとも 2 回の HAE 発作が記録された 1 型および 2 型 HAE 患者が含まれており、長期予防を受けている患者も含まれます。

KONFIDENT-S 試験について

KONFIDENT-S は、セベトラルスタットの長期安全性と有効性を評価する多くの現実世界の要素を備えた非盲検延長試験です。 - HAE I型またはII型の成人および12歳以上の小児患者におけるHAE発作の治療が必要です。 KalVista は、この追加製剤の 2026 年予定の sNDA 申請をサポートするために、2024 年第 4 四半期に進行中の治験参加者を口腔崩壊錠 (ODT) 製剤に移行する予定です。 ODT 製剤が承認されれば、HAE を抱えて暮らす人々に経口オンデマンド治療の代替となる新しい選択肢が提供されることになります。

KONFIDENT-KID 試験について

KONFIDENT-KID は、北米、ヨーロッパ、アジアの 7 か国で 2 歳から 11 歳までの約 24 人の子供を登録するオープンラベル試験です。 。 KONFIDENT-KID は各患者の安全性、薬物動態、有効性データを最長 1 年間収集し、セベトラルスタットの独自の小児用口腔崩壊錠 (ODT) 製剤を特徴とします。承認されれば、セベトラルスタットはこの年齢層に対する初の経口オンデマンド療法となり、この集団に対するあらゆる種類のオンデマンド療法としては 2 番目に FDA が承認したオンデマンド療法となります。

セベトラルスタットについて

KalVista の科学チームによって完全に発見、開発されたセベトラルスタットは、遺伝性血管浮腫のオンデマンド治療のための新規の治験用経口血漿カリクレイン阻害剤です (ヘ）。セベトラルスタットは、米国 FDA からファスト トラックおよび希少疾病用医薬品の指定を取得したほか、EMA から希少疾病用医薬品の指定と承認済みの小児治験計画を取得しました。

遺伝性血管浮腫について

遺伝性血管浮腫 (HAE) は、C1 エステラーゼ阻害剤 (C1INH) タンパク質の欠乏または機能不全と、その後の C1 エステラーゼ阻害剤の制御不能な活性化を引き起こす稀な遺伝性疾患です。カリクレインキニンシステム。 HAE とともに生きる人々は、体のさまざまな場所で組織が腫れ、痛みを伴う衰弱性の発作を経験します。これは、影響を受けた場所によっては生命を脅かす可能性があります。現在承認されているオンデマンド治療オプションはすべて、静脈内または皮下投与のいずれかが必要です。

KalVista Pharmaceuticals, Inc. について

KalVista Pharmaceuticals, Inc. は、満たされていないニーズが大きい疾患に対する経口薬の開発と提供に注力している世界的な製薬会社です。 KalVista は、2024 年 2 月に、HAE に対する経口オンデマンド療法であるセベトラルスタットの KONFIDENT 試験で得られた肯定的な第 3 相データを発表しました。同社のセベトラルスタットに対する NDA は、PDUFA の目標日を 2025 年 6 月 17 日として FDA に受理されました。 、KalVista は、2024 年 8 月に EMA から MAA の検証を受けました。KalVista は、2024 年後半に英国、日本、その他の国で承認申請を行う予定です。

KalVista の詳細については、www.kalvista.com にアクセスするか、ソーシャル メディアの @KalVista および LinkedIn をフォローしてください。 p>

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、1995 年米国私募証券訴訟改革法のセーフハーバー規定の意味における「将来の見通しに関する」記述が含まれています。将来の見通しに関する記述は、「予想する」、「意図する」などの言葉で識別できます。 、「計画する」、「目標」、「求める」、「信じる」、「計画する」、「推定する」、「期待する」、「戦略」、「将来」、「可能性が高い」、「かもしれない」、「すべきである」、 「will」および将来の期間に対する同様の言及。これらの記述には多くのリスクと不確実性が伴い、実際の結果が当社の予想と大きく異なる可能性があります。将来予想に関する記述の例には、特に、FDA とのコミュニケーションのタイミングや結果、製品候補の安全性と有効性に関する当社の期待、臨床試験とその結果のタイミング、臨床試験を開始するか進行中の臨床試験を完了する当社の能力などが含まれます。 KONFIDENT-SおよびKONFIDENT-KID試験を含む、セベトラルスタットおよび開発中の他の候補に対する規制当局の承認を取得するため、セベトラルスタットを商業化するためのあらゆる努力の成功、HAEまたは他の疾患を治療するためのセベトラルスタットおよび開発中の他の候補の能力、そして、当社の経口第 XIIa 因子プログラムの将来の進歩と成功の可能性についても言及します。当社の事業および財務結果に影響を与える可能性のある潜在的なリスク要因に関する詳細は、2024年4月30日終了年度のForm 10-Kによる年次報告書、Formによる四半期報告書など、証券取引委員会への提出書類に詳しく記載されています。 10-Q、および当社が証券取引委員会に対して随時作成するその他のレポート。当社は、書面または口頭を問わず、新しい情報、将来の展開などの結果として随時行われる将来予想に関する記述を公的に更新する義務を負いません。

出典: KalVistaファーマシューティカルズ株式会社

投稿しました : 2024-09-04 15:22

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