KalVista Ngumumake Penerimaan FDA Aplikasi Obat Anyar kanggo Sebetralstat kanggo Perawatan Oral On-Demand Angioedema Herediter

Tindakake Drugslib ing

Pengobatan: Angioedema herediter

KalVista Ngumumake Penerimaan FDA kanggo Aplikasi Obat Anyar kanggo Sebetralstat kanggo Perawatan Oral On-Demand Angioedema Herediter

CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Inggris--(BUSINESS WIRE)--Sep. 3, 2024-- KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV), dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis nampa Aplikasi Obat Anyar (NDA) kanggo sebetralstat, novel, inhibitor kallikrein plasma lisan sing diselidiki kanggo perawatan on-demand saka serangan angioedema herediter (HAE) ing pasien diwasa lan bocah umur 12 taun lan luwih. FDA wis nyetel tanggal target Undhang-undhang Ragad Narkoba Resep (PDUFA) tanggal 17 Juni 2025. Yen disetujoni, sebetralstat bakal dadi perawatan lisan, on-demand pertama kanggo HAE ing pasien diwasa lan bocah umur 12 taun lan luwih lawas. FDA saiki ora ngrencanakake rapat panitia penasehat kanggo ngrembug aplikasi kasebut.

"Kita seneng banget karo panriman FDA saka NDA kita kanggo sebetralstat amarga mindhah kita selangkah luwih cedhak kanggo nggawa terapi sing potensial transformatif menyang komunitas HAE," ujare Ben Palleiko, Chief Executive Officer ing KalVista. "Kita ngerti manawa wong-wong sing manggon karo HAE lan kulawargane nindakake beban sing akeh banget saben dina amarga ora ngerti kapan serangan sabanjure bisa kedadeyan utawa yen serangan kasebut bisa nyebabake akibat sing ngancam nyawa. Data menarik sing kalebu ing paket NDA kita nuduhake yen sebetralstat duweni potensi kanggo ngowahi cara wong nambani lan ngatur penyakit kasebut. Given sing bisa dadi pisanan, lisan on-demand perawatan kanggo HAE, kita terus nampa support kuwat lan krungu raos urgency antarane panyedhiya kesehatan, panyedhiya, patients lan kulawargané kanggo sebetralstat. Aku bangga karo tim ing KalVista amarga dedikasi kanggo nggayuh tonggak sejarah iki lan matur nuwun banget kanggo dhukungan saka pasien sing manggon karo HAE, kulawargane, komunitas ilmiah HAE, lan organisasi advokasi pasien HAEA lan HAEi."

Pangiriman NDA didhukung dening asil sing diumumake sadurunge, kalebu data saka uji klinis fase 3 KONFIDENT lan uji coba ekstensi label terbuka KONFIDENT-S sing isih ditindakake. Sebetralstat ketemu titik pungkasan utama kanggo uji coba fase 3 kanthi formulasi 300 mg lan 600 mg sing entuk wiwitan relief gejala luwih cepet tinimbang plasebo (p<0.0001 kanggo 300 mg, p = 0.0013 kanggo 600 mg) lan ditoleransi kanthi apik, kanthi profil safety padha karo plasebo. Ing KONFIDENT-S, sebetralstat wis ngaktifake pasien kanggo nambani serangan awal kanthi wektu rata-rata saka wiwitan serangan nganti perawatan 9 menit, nuduhake profil safety lan khasiat sing konsisten karo KONFIDENT, lan kalebu wektu rata-rata kanggo wiwitan relief gejala kanggo serangan laring. 1,3 jam.

Uji coba klinis KONFIDENT-KID KalVista, sing dirancang kanggo ngevaluasi keamanan lan kesahihan sebetralstat ing populasi pediatrik umur 2-11 taun, diwiwiti luwih awal saka jadwal ing Juni 2024 lan wiwit miwiti dosis pasien.

Saliyane nampa NDA, KalVista bubar ngumumake yen Badan Obat Eropa (EMA) ngevalidasi pengajuan Aplikasi Otorisasi Pemasaran (MAA) kanggo sebetralstat. KalVista ngarepake bakal ngajukake persetujuan ing Inggris, Jepang, lan negara liya ing taun 2024.

Babagan Uji Coba Fase 3 KONFIDENT

Uji coba klinis KONFIDENT fase 3 yaiku uji coba crossover 3-way kanthi acak, buta ganda, sing ngevaluasi keamanan lan khasiat sebetralstat 300 mg lan 600 mg versus plasebo kanggo perawatan on-demand HAE ing pasien diwasa lan bocah umur 12 taun lan luwih. Uji coba kasebut kanthi acak 136 pasien HAE saka 66 situs klinis ing 20 negara, dadi uji klinis paling gedhe sing tau ditindakake ing HAE. Ing uji coba, para peserta ngobati saben serangan sing layak nganti rong dosis obat sinau lan ngobati nganti telung serangan sajrone sinau. Uji coba kasebut kalebu pasien HAE tipe 1 lan tipe 2 sing duwe paling ora rong serangan HAE sing didokumentasikake ing 90 dina sadurunge randomisasi, kalebu pasien sing nampa profilaksis jangka panjang.

Babagan Uji Coba KONFIDENT-S

KONFIDENT-S minangka uji coba ekstensi label terbuka kanthi pirang-pirang unsur nyata sing ngevaluasi keamanan lan khasiat sebetralstat kanggo jangka panjang. - nuntut perawatan serangan HAE ing wong diwasa lan pasien bocah sing umure 12 taun lan luwih kanthi HAE Tipe I utawa Tipe II. KalVista ngrancang transisi peserta sing isih ana ing uji coba menyang formulasi tablet disintegrasi lisan (ODT) ing Q4 2024 kanggo ndhukung pengajuan sNDA 2026 sing direncanakake kanggo formulasi tambahan iki. Yen disetujoni, formulasi ODT bakal menehi pilihan anyar kanggo wong sing manggon karo HAE kanggo perawatan lisan lan on-demand.

Babagan Uji Coba KONFIDENT-KID

KONFIDENT-KID minangka uji coba open label sing ndaftar kira-kira 24 bocah umur 2 nganti 11 taun ing pitung negara ing Amerika Utara, Eropa lan Asia. . KONFIDENT-KID bakal ngumpulake data safety, farmakokinetik, lan khasiat kanggo saben pasien nganti setaun lan bakal nampilake formulasi tablet disintegrasi lisan (ODT) pediatrik saka sebetralstat. Yen disetujoni, sebetralstat bakal dadi terapi oral on-demand pisanan kanggo klompok umur iki, lan mung terapi on-demand sing disetujoni FDA nomer loro kanggo jinis apa wae kanggo populasi iki.

Babagan Sebetralstat

Ditemokake lan dikembangake kabeh dening tim ilmiah ing KalVista, sebetralstat minangka novel, inhibitor kallikrein plasma lisan sing diselidiki kanggo perawatan on-demand saka angioedema herediter ( HAE). Sebetralstat nampa sebutan Fast Track lan Orphan Drug saka US FDA, uga Orphan Drug Designation lan Pediatric Investigational Plan sing disetujoni saka EMA.

Babagan Angioedema herediter

Angioedema herediter (HAE) yaiku penyakit genetik langka sing nyebabake kekurangan utawa disfungsi protein C1 esterase inhibitor (C1INH) lan aktivasi sing ora bisa dikontrol sabanjure. sistem kallikrein-kinin. Wong sing manggon karo HAE ngalami serangan pembengkakan jaringan sing nyeri lan nglarani ing macem-macem lokasi awak sing bisa ngancam nyawa gumantung saka lokasi sing kena. Kabeh opsi perawatan on-demand sing saiki disetujoni mbutuhake administrasi intravena utawa subkutan.

Babagan KalVista Pharmaceuticals, Inc.

KalVista Pharmaceuticals, Inc. minangka perusahaan farmasi global sing fokus ing pangembangan lan pangiriman obat-obatan lisan kanggo penyakit kanthi kabutuhan sing ora bisa ditindakake. KalVista ngumumake data fase 3 positif saka uji coba KONFIDENT kanggo terapi lisan, on-demand, sebetralstat kanggo HAE ing Februari 2024. NDA Perusahaan kanggo sebetralstat wis ditampa dening FDA kanthi tanggal target PDUFA tanggal 17 Juni 2025. Kajaba iku , KalVista nampa validasi MAA saka EMA ing Agustus 2024. KalVista ngarepake bakal ngajukake persetujuan ing Inggris, Jepang, lan negara liya ing taun 2024.

Kanggo informasi luwih lengkap babagan KalVista, bukak www.kalvista.com utawa tindakake media sosial ing @KalVista lan LinkedIn. p>

Pernyataan Maju

Siaran pers iki ngemot pernyataan "majeng" ing makna pranata pelabuhan aman saka U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Pernyataan sing ngarepake bisa diidentifikasi kanthi tembung kayata: "antisipasi," "maksud ," "rencana," "tujuan," "ngupaya," "pracaya," "proyek," "perkiraan," "nyana," "strategi," "masa depan," "kemungkinan," "bisa," "kudu," "bakal" lan referensi sing padha kanggo periode mangsa. Pernyataan kasebut tundhuk akeh risiko lan kahanan sing durung mesthi sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda saka apa sing dikarepake. Conto pratelan sing ngarep-arep kalebu, antara liya, wektu utawa asil komunikasi karo FDA, pangarepan kita babagan safety lan khasiat calon produk kita lan wektu uji klinis lan asile, kemampuan kita kanggo miwiti studi klinis utawa ngrampungake studi klinis sing terus-terusan. , kalebu trials KONFIDENT-S lan KONFIDENT-KID kita, lan kanggo njupuk persetujuan peraturan kanggo sebetralstat lan calon liyane ing pembangunan, sukses sembarang efforts kanggo komersialisasi sebetralstat, kemampuan sebetralstat lan calon liyane ing pembangunan kanggo nambani HAE utawa penyakit liyane, lan kemajuan lan sukses potensial saka program Faktor XIIa lisan kita. Informasi luwih lengkap babagan faktor risiko potensial sing bisa mengaruhi bisnis lan asil finansial kita rinci ing pengajuan kita karo Komisi Sekuritas lan Bursa, kalebu ing laporan taunan kita ing Formulir 10-K kanggo taun sing rampung tanggal 30 April 2024, laporan saben wulan ing Formulir. 10-Q, lan laporan liyane sing bisa digawe saka wektu kanggo wektu karo Komisi Sekuritas lan Bursa. Kita ora duwe kewajiban kanggo nganyari publik apa wae pernyataan sing ngarep-arep, manawa ditulis utawa lisan, sing bisa ditindakake saka wektu kanggo wektu, apa minangka asil saka informasi anyar, perkembangan mangsa ngarep utawa liya-liyane.

Sumber: KalVista Pharmaceuticals, Inc.

Dikirim : 2024-09-04 15:22

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer