KalVista, 유전성 혈관부종의 경구 주문형 치료를 위한 Sebetralstat의 신약 신청 승인을 FDA에서 발표

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KalVista, 유전성 혈관부종의 경구 주문형 치료를 위한 Sebetralstat의 신약 신청 승인을 FDA에서 발표

매사추세츠주 캠브리지 및 영국 솔즈베리주--(Business Wire / 뉴스와이어)--2019년 9월 2024년 9월 3일 -- KalVista Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ: KALV)는 미국 식품의약국(FDA)이 새로운 연구용 경구 혈장 칼리크레인 억제제인 ​​세베트랄스타트(sebetralstat)에 대한 신약 신청(NDA)을 수락했다고 오늘 발표했습니다. 12세 이상 성인 및 소아 환자의 유전성 혈관부종(HAE) 발작에 대한 주문형 치료입니다. FDA는 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표일을 2025년 6월 17일로 설정했습니다. 승인되면 세베트랄스타트는 12세 이상 성인 및 소아 환자의 HAE에 대한 최초의 경구용 주문형 치료제가 될 것입니다. FDA는 현재 신청서를 논의하기 위한 자문위원회 회의를 열 계획이 없습니다.

KalVista의 CEO인 Ben Palleiko는 "우리는 FDA가 sebetralstat에 대한 NDA를 승인하여 HAE 커뮤니티에 잠재적으로 혁신적인 치료법을 제공하는 데 한 걸음 더 가까워지게 되어 매우 기쁩니다."라고 말했습니다. “우리는 HAE와 함께 사는 사람들과 그 가족들이 언제 다음 공격이 일어날지, 공격이 생명을 위협하는 결과를 초래할 수 있는지 모르기 때문에 매일 엄청난 부담을 안고 있다는 것을 알고 있습니다. NDA 패키지에 포함된 강력한 데이터는 sebetralstat가 사람들이 질병을 치료하고 관리하는 방식을 크게 바꿀 수 있는 잠재력을 가지고 있음을 보여줍니다. 이것이 HAE에 대한 최초의 경구용 주문형 치료법이 될 수 있다는 점을 감안할 때, 우리는 의료 서비스 제공자, 옹호자, 환자 및 그 가족들 사이에서 sebetralstat에 대한 강력한 지원과 긴박감을 지속적으로 듣고 있습니다. 저는 이 이정표를 달성하기 위해 헌신한 KalVista 팀을 자랑스럽게 생각하며 HAE와 함께 생활하는 환자, 그 가족, HAE 과학 커뮤니티, HAEA 및 HAEi 환자 옹호 단체의 지원에 깊은 감사를 드립니다.”

NDA 제출은 KONFIDENT 3상 임상 시험 및 진행 중인 KONFIDENT-S 오픈 라벨 연장 시험의 데이터를 포함하여 이전에 공개된 결과에 의해 뒷받침되었습니다. Sebetralstat는 300mg 및 600mg 제제 모두 위약보다 훨씬 빠르게 증상 완화 시작을 달성한 3상 시험의 1차 평가변수를 충족했으며(300mg의 경우 p<0.0001, 600mg의 경우 p=0.0013) 내약성이 뛰어났습니다. 위약과 유사한 안전성 프로필. KONFIDENT-S에서 sebetralstat는 발작 시작부터 치료까지의 평균 시간인 9분으로 환자가 발작을 조기에 치료할 수 있게 했으며, KONFIDENT와 함께 일관된 안전성과 효능 프로필을 입증했으며, 후두발작의 증상 완화 시작까지의 평균 시간을 포함시켰습니다. 1.3시간.

2~11세 소아 집단을 대상으로 세베트랄스타트의 안전성과 효능을 평가하기 위해 설계된 KalVista의 KONFIDENT-KID 임상시험은 예정보다 일찍 2024년 6월에 시작되어 이후 환자에게 투여를 시작했습니다.

NDA 승인 외에도 KalVista는 최근 유럽 의약품청(EMA)이 sebetralstat에 대한 판매 승인 신청서(MAA) 제출을 검증했다고 발표했습니다. KalVista는 2024년 후반에 영국, 일본 및 기타 국가에서 승인을 신청할 예정입니다.

KONFIDENT 3상 임상시험 정보

KONFIDENT 3상 임상시험은 세베트랄스타트 300mg의 안전성과 유효성을 평가하는 무작위 배정, 이중 맹검, 3방향 교차 시험이었습니다. 12세 이상 성인 및 소아 환자의 HAE에 대한 주문형 치료를 위한 위약 대비 600mg. 이번 임상시험은 20개국 66개 임상 현장에서 총 136명의 HAE 환자를 무작위로 배정해 HAE에서 실시된 임상시험 중 최대 규모를 기록했다. 임상시험에서 참가자들은 각각의 적합한 발작을 최대 2회 용량의 연구 약물로 치료했으며 연구 기간 동안 최대 3회 발작을 치료했습니다. 이 시험에는 장기 예방요법을 받은 환자를 포함하여 무작위 배정 전 90일 동안 HAE 발작이 2회 이상 기록된 1형 및 2형 HAE 환자가 포함되었습니다.

KONFIDENT-S 임상시험 정보

KONFIDENT-S는 다양한 실제 요소를 사용하여 세베트랄스타트의 장기적인 안전성과 유효성을 평가하는 공개 라벨 연장 임상시험입니다. - HAE 유형 I 또는 유형 II에 걸린 12세 이상의 성인 및 소아 환자의 HAE 발작에 대한 치료가 필요합니다. KalVista는 이 추가 제제에 대한 계획된 2026년 sNDA 제출을 지원하기 위해 2024년 4분기에 임상시험 참가자를 구강붕해정(ODT) 제제로 전환할 계획입니다. 승인되면 ODT 제제는 HAE를 앓고 있는 사람들에게 경구, 주문형 치료를 위한 대안적이고 새로운 옵션을 제공할 것입니다.

KONFIDENT-KID 임상시험 정보

KONFIDENT-KID는 북미, 유럽, 아시아 7개국에서 2~11세 아동 약 24명이 등록하는 공개 라벨 임상시험입니다. . KONFIDENT-KID는 각 환자에 대해 최대 1년 동안 안전성, 약동학, 효능 데이터를 수집하고 세베트랄스타트(sebetralstat)의 독점적인 소아용 경구붕해정(ODT) 제제를 특징으로 할 것입니다. 승인된다면 세베트랄스타트는 이 연령대에 대한 최초의 경구용 주문형 치료제가 될 것이며, 이 집단에 대해 FDA가 승인한 두 번째 주문형 치료제가 될 것입니다.

세베트랄스타트(Sebetralstat) 소개

칼비스타(KalVista) 과학팀이 전적으로 발견하고 개발한 세베트랄스타트는 유전성 혈관부종의 주문형 치료를 위한 새로운 연구용 경구 혈장 칼리크레인 억제제입니다. 하). Sebetralstat는 미국 FDA로부터 패스트 트랙 및 희귀의약품 지정을 받았을 뿐만 아니라 EMA로부터 희귀의약품 지정 및 승인된 소아 연구 계획을 받았습니다.

유전성 혈관부종 정보

유전성 혈관부종(HAE)은 C1 에스테라제 억제제(C1INH) 단백질의 결핍이나 기능 장애 및 이에 따른 조절되지 않는 활성화를 초래하는 희귀 유전 질환입니다. 칼리크레인-키닌 시스템. HAE를 앓고 있는 사람들은 영향을 받은 위치에 따라 생명을 위협할 수 있는 신체의 다양한 위치에서 조직 부종의 고통스럽고 쇠약한 공격을 경험합니다. 현재 승인된 모든 주문형 치료 옵션에는 정맥 또는 피하 투여가 필요합니다.

KalVista Pharmaceuticals, Inc. 소개

KalVista Pharmaceuticals, Inc.는 미충족 수요가 심각한 질병을 위한 경구용 의약품 개발 및 공급에 주력하는 글로벌 제약회사입니다. KalVista는 2024년 2월 HAE에 대한 경구용 주문형 치료법인 sebetralstat에 대한 KONFIDENT 시험의 긍정적인 3상 데이터를 발표했습니다. 회사의 sebetralstat에 대한 NDA는 PDUFA 목표 날짜인 2025년 6월 17일로 FDA에서 승인되었습니다. , KalVista는 2024년 8월 EMA로부터 MAA 인증을 받았습니다. KalVista는 2024년 후반에 영국, 일본 및 기타 국가에서 승인을 신청할 것으로 예상하고 있습니다.

KalVista에 대한 자세한 내용을 보려면 www.kalvista.com을 방문하거나 @KalVista 및 LinkedIn에서 소셜 미디어를 팔로우하세요.

미래 예측 진술

본 보도자료에는 1995년 미국 증권민사소송개혁법의 면책조항에 따른 '미래예측' 진술이 포함되어 있습니다. 미래예측 진술은 '예상하다', '의도하다'와 같은 단어로 식별될 수 있습니다. ," "계획하다", "목표", "구하다", "믿다", "계획하다", "추정하다", "기대하다", "전략", "미래", "아마도", "아마도", "해야 한다", "will" 및 미래 기간에 대한 유사한 언급. 이러한 진술에는 실제 결과가 우리가 기대하는 것과 실질적으로 다를 수 있는 수많은 위험과 불확실성이 내포되어 있습니다. 미래예측 진술의 예로는 FDA와의 의사소통 시기 또는 결과, 제품 후보의 안전성과 효능에 대한 기대, 임상 시험 시기 및 결과, 임상 연구를 시작하거나 진행 중인 임상 연구를 완료할 수 있는 능력 등이 포함됩니다. , KONFIDENT-S 및 KONFIDENT-KID 임상시험을 포함하여 sebetralstat 및 개발 중인 기타 후보물질에 대한 규제 승인을 얻기 위해, sebetralstat 상용화 노력의 성공, HAE 또는 기타 질병을 치료하기 위한 개발 중인 sebetralstat 및 기타 후보물질의 능력, 그리고 경구 인자 XIIa 프로그램의 향후 진행 상황과 잠재적인 성공에 대해 알아봅니다. 당사의 비즈니스 및 재무 결과에 영향을 미칠 수 있는 잠재적 위험 요소에 대한 추가 정보는 2024년 4월 30일에 종료된 연도의 Form 10-K에 대한 연례 보고서, 양식에 대한 분기별 보고서를 포함하여 증권거래위원회에 제출한 서류에 자세히 설명되어 있습니다. 10-Q 및 당사가 증권거래위원회에 수시로 제출할 수 있는 기타 보고서. 우리는 새로운 정보, 향후 개발 등의 결과로 수시로 작성될 수 있는 서면 또는 구두의 미래 예측 진술을 공개적으로 업데이트할 의무가 없습니다.

출처: KalVista 제약회사

게시됨 : 2024-09-04 15:22

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