KalVista Mengumumkan Penerimaan FDA Permohonan Ubat Baharu untuk Sebetralstat untuk Rawatan Oral Atas Permintaan Angioedema Keturunan

Ikuti Drugslib di

Rawatan untuk: Angioedema Keturunan

KalVista Mengumumkan Penerimaan FDA Permohonan Ubat Baharu untuk Sebetralstat untuk Rawatan Atas Permintaan Oral Angioedema Keturunan

CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, England--(BUSINESS WIRE)--Sep. 3, 2024-- KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV), hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah menerima Permohonan Ubat Baharu (NDA) untuk sebetralstat, novel, perencat kallikrein plasma oral penyiasatan untuk rawatan atas permintaan serangan angioedema keturunan (HAE) pada pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur 12 tahun ke atas. FDA telah menetapkan tarikh matlamat Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (PDUFA) pada 17 Jun 2025. Jika diluluskan, sebetralstat akan menjadi rawatan oral atas permintaan pertama untuk HAE dalam pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur 12 tahun ke atas. FDA pada masa ini tidak merancang untuk mengadakan mesyuarat jawatankuasa penasihat untuk membincangkan permohonan itu.

"Kami sangat teruja dengan penerimaan FDA terhadap NDA kami untuk sebetralstat kerana ia menggerakkan kami selangkah lebih dekat untuk membawa terapi yang berpotensi transformatif kepada komuniti HAE," kata Ben Palleiko, Ketua Pegawai Eksekutif di KalVista. “Kami faham bahawa orang yang tinggal bersama HAE dan keluarga mereka menanggung beban yang besar setiap hari kerana mereka tidak tahu bila serangan seterusnya mungkin berlaku atau jika serangan itu boleh menyebabkan akibat yang mengancam nyawa. Data menarik yang disertakan dalam pakej NDA kami menunjukkan bahawa sebetralstat mempunyai potensi untuk mengubah dengan ketara cara orang merawat dan mengurus penyakit mereka. Memandangkan ia boleh menjadi rawatan atas permintaan lisan yang pertama untuk HAE, kami terus menerima sokongan padu dan mendengar rasa mendesak dalam kalangan penyedia penjagaan kesihatan, peguam bela, pesakit dan keluarga mereka untuk sebetralstat. Saya berbangga dengan pasukan di KalVista atas dedikasi mereka untuk mencapai kejayaan ini dan amat berterima kasih atas sokongan pesakit yang hidup dengan HAE, keluarga mereka, komuniti saintifik HAE dan organisasi advokasi pesakit HAEA dan HAEi.”

Penyerahan NDA disokong oleh keputusan yang didedahkan sebelum ini, termasuk data daripada percubaan klinikal fasa 3 KONFIDENT dan percubaan sambungan label terbuka KONFIDENT-S yang berterusan. Sebetralstat mencapai titik akhir utama untuk percubaan fasa 3nya dengan formulasi 300 mg dan 600 mg yang mencapai permulaan melegakan simptom dengan ketara lebih cepat daripada plasebo (p<0.0001 untuk 300 mg, p=0.0013 untuk 600 mg) dan diterima dengan baik, dengan profil keselamatan yang serupa dengan plasebo. Dalam KONFIDENT-S, sebetralstat telah membolehkan pesakit merawat serangan awal dengan masa median dari permulaan serangan hingga rawatan selama 9 minit, menunjukkan profil keselamatan dan keberkesanan yang konsisten dengan KONFIDENT, dan termasuk masa median hingga permulaan melegakan simptom untuk serangan laring 1.3 jam.

Percubaan klinikal KONFIDENT-KID KalVista, yang direka untuk menilai keselamatan dan keberkesanan sebetralstat dalam populasi pediatrik berumur 2-11 tahun, telah dimulakan lebih awal daripada jadual pada bulan Jun 2024 dan sejak itu telah memulakan dos pesakit.

Selain penerimaan NDA, KalVista baru-baru ini mengumumkan bahawa Agensi Ubat Eropah (EMA) mengesahkan penyerahan Permohonan Kebenaran Pemasaran (MAA) untuk sebetralstat. KalVista menjangkakan untuk memfailkan kelulusan di UK, Jepun dan negara lain kemudian pada 2024.

Mengenai Percubaan KONFIDENT Fasa 3

Percubaan klinikal KONFIDENT fasa 3 ialah percubaan silang 3 hala secara rawak, buta dua hala, yang menilai keselamatan dan keberkesanan sebetralstat 300 mg dan 600 mg berbanding plasebo untuk rawatan atas permintaan HAE dalam pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur 12 tahun ke atas. Percubaan tersebut secara rawak sebanyak 136 pesakit HAE dari 66 tapak klinikal di 20 negara, menjadikannya percubaan klinikal terbesar pernah dijalankan di HAE. Dalam percubaan, peserta merawat setiap serangan yang layak dengan sehingga dua dos ubat kajian dan merawat sehingga tiga serangan sepanjang kajian. Percubaan termasuk pesakit HAE jenis 1 dan jenis 2 yang mempunyai sekurang-kurangnya dua serangan HAE yang didokumenkan dalam 90 hari sebelum rawak, termasuk pesakit yang menerima profilaksis jangka panjang.

Mengenai Percubaan KONFIDENT-S

KONFIDENT-S ialah percubaan sambungan label terbuka dengan pelbagai elemen dunia sebenar yang menilai keselamatan dan keberkesanan jangka panjang sebetralstat untuk pada -menuntut rawatan serangan HAE pada pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur 12 tahun ke atas dengan HAE Jenis I atau Jenis II. KalVista merancang untuk mengalihkan peserta yang sedang berjalan dalam percubaan kepada formulasi tablet hancur oral (ODT) pada S4 2024 untuk menyokong pemfailan sNDA 2026 yang dirancang bagi formulasi tambahan ini. Jika diluluskan, rumusan ODT akan menyediakan orang yang hidup dengan HAE satu alternatif, pilihan baru untuk oral, rawatan atas permintaan.

Mengenai Percubaan KONFIDENT-KID

KONFIDENT-KID ialah percubaan label terbuka yang mendaftarkan kira-kira 24 kanak-kanak berumur 2 hingga 11 tahun di tujuh negara di Amerika Utara, Eropah dan Asia . KONFIDENT-KID akan mengumpul data keselamatan, farmakokinetik dan keberkesanan untuk setiap pesakit sehingga satu tahun dan akan menampilkan formulasi proprietari oral disintegrating tablet (ODT) pediatrik bagi sebetralstat. Jika diluluskan, sebetralstat akan menjadi terapi atas permintaan oral pertama untuk kumpulan umur ini dan hanya terapi atas permintaan kedua yang diluluskan oleh FDA untuk sebarang jenis untuk populasi ini.

Mengenai Sebetralstat

Ditemui dan dibangunkan sepenuhnya oleh pasukan saintifik di KalVista, sebetralstat ialah novel, perencat kallikrein plasma oral penyiasatan untuk rawatan atas permintaan angioedema keturunan ( HAE). Sebetralstat menerima Jawatan Pantas dan Ubat Yatim daripada FDA A.S., serta Penetapan Ubat Yatim dan Pelan Penyiasatan Pediatrik yang diluluskan daripada EMA.

Mengenai Angioedema Keturunan

Angioedema Keturunan (HAE) ialah penyakit genetik yang jarang berlaku yang mengakibatkan kekurangan atau disfungsi dalam protein C1 esterase inhibitor (C1INH) dan pengaktifan tidak terkawal seterusnya sistem kallikrein-kinin. Orang yang hidup dengan HAE mengalami serangan pembengkakan tisu yang menyakitkan dan melemahkan di pelbagai lokasi badan yang boleh mengancam nyawa bergantung pada lokasi yang terjejas. Semua pilihan rawatan atas permintaan yang diluluskan pada masa ini memerlukan sama ada pentadbiran intravena atau subkutan.

Mengenai KalVista Pharmaceuticals, Inc.

KalVista Pharmaceuticals, Inc. ialah sebuah syarikat farmaseutikal global yang menumpukan pada pembangunan dan penghantaran ubat oral untuk penyakit dengan keperluan yang tidak dipenuhi yang ketara. KalVista mengumumkan data fasa 3 positif daripada percubaan KONFIDENT untuk terapi oral, atas permintaan, sebetralstat untuk HAE pada Februari 2024. NDA Syarikat untuk sebetralstat telah diterima oleh FDA dengan tarikh matlamat PDUFA pada 17 Jun 2025. Selain itu , KalVista menerima pengesahan MAAnya daripada EMA pada Ogos 2024. KalVista menjangkakan untuk memfailkan kelulusan di UK, Jepun dan negara lain kemudian pada 2024.

Untuk mendapatkan maklumat lanjut tentang KalVista, sila lawati www.kalvista.com atau ikuti media sosial di @KalVista dan LinkedIn. p>

Pernyataan Pandangan Ke Hadapan

Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan "pandangan ke hadapan" dalam maksud peruntukan safe harbor Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian A.S. 1995. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan boleh dikenal pasti melalui perkataan seperti: "jangka", "niatkan ," "rancang," "matlamat," "mencari," "percaya," "projek," "anggaran," "jangka," "strategi," "masa depan," "mungkin," "boleh," "sepatutnya," "kehendak" dan rujukan yang serupa kepada tempoh masa hadapan. Kenyataan ini tertakluk kepada pelbagai risiko dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material daripada apa yang kami jangkakan. Contoh kenyataan yang berpandangan ke hadapan termasuk, antara lain, masa atau hasil komunikasi dengan FDA, jangkaan kami tentang keselamatan dan keberkesanan calon produk kami dan masa ujian klinikal dan keputusannya, keupayaan kami untuk memulakan kajian klinikal atau melengkapkan kajian klinikal yang berterusan. , termasuk percubaan KONFIDENT-S dan KONFIDENT-KID kami, dan untuk mendapatkan kelulusan kawal selia untuk sebetralstat dan calon lain dalam pembangunan, kejayaan sebarang usaha untuk mengkomersialkan sebetralstat, keupayaan sebetralstat dan calon lain dalam pembangunan untuk merawat HAE atau penyakit lain, dan kemajuan masa depan dan potensi kejayaan program Faktor XIIa lisan kami. Maklumat lanjut tentang faktor risiko yang berpotensi yang boleh menjejaskan perniagaan dan keputusan kewangan kami diperincikan dalam pemfailan kami dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa, termasuk dalam laporan tahunan kami pada Borang 10-K untuk tahun berakhir 30 April 2024, laporan suku tahunan kami pada Borang 10-Q, dan laporan lain kami yang mungkin kami buat dari semasa ke semasa dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. Kami tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini secara terbuka sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan, sama ada bertulis atau lisan, yang mungkin dibuat dari semasa ke semasa, sama ada hasil daripada maklumat baharu, perkembangan masa hadapan atau sebaliknya.

Sumber: KalVista Farmaseutikal, Inc.

Disiarkan : 2024-09-04 15:22

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular