KalVista kondigt goedkeuring door de FDA aan van een nieuwe medicijnaanvraag voor Sebetralstat voor orale on-demand behandeling van erfelijk angio-oedeem

Volg Drugslib op

Behandeling voor: Erfelijk angio-oedeem

KalVista kondigt FDA-acceptatie aan van nieuwe medicijnaanvraag voor Sebetralstat voor orale on-demand behandeling van erfelijk angio-oedeem

CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Engeland--(BUSINESS WIRE)--sep. 3 augustus 2024-- KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) haar New Drug Application (NDA) heeft aanvaard voor sebetralstat, een nieuwe, experimentele orale plasmakallikreïneremmer voor de On-demand behandeling van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. De FDA heeft als doeldatum 17 juni 2025 de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) vastgesteld. Indien goedgekeurd, zou sebetralstat de eerste orale, on-demand behandeling voor HAE zijn bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. De FDA is momenteel niet van plan een vergadering van de adviescommissie te houden om de aanvraag te bespreken.

“We zijn heel blij met de aanvaarding door de FDA van onze geheimhoudingsverklaring voor sebetralstat, omdat het ons een stap dichter brengt bij het brengen van een potentieel transformatieve therapie voor de HAE-gemeenschap”, aldus Ben Palleiko, Chief Executive Officer bij KalVista. “We begrijpen dat mensen met HAE en hun families elke dag een enorme last dragen, omdat ze niet weten wanneer de volgende aanval kan plaatsvinden of dat de aanval levensbedreigende gevolgen kan hebben. De overtuigende gegevens in ons NDA-pakket laten zien dat sebetralstat het potentieel heeft om de manier waarop mensen hun ziekte behandelen en beheersen aanzienlijk te veranderen. Gezien het feit dat dit de eerste orale on-demand behandeling voor HAE zou kunnen zijn, blijven we sterke steun ontvangen en horen we een gevoel van urgentie onder zorgverleners, belangenbehartigers, patiënten en hun families voor sebetralstat. Ik ben trots op het team van KalVista voor hun toewijding aan het bereiken van deze mijlpaal en ben zeer dankbaar voor de steun van patiënten met HAE, hun families, de wetenschappelijke gemeenschap van HAE en de patiëntenorganisaties van HAEA en HAEi.”

De indiening van de NDA werd ondersteund door eerder bekendgemaakte resultaten, waaronder gegevens uit de KONFIDENT fase 3 klinische studie en de lopende KONFIDENT-S open-label uitbreidingsstudie. Sebetralstat voldeed aan het primaire eindpunt voor zijn fase 3-studie met zowel formuleringen van 300 mg als 600 mg, waarbij significant sneller symptoomverlichting werd bereikt dan met placebo (p<0,0001 voor 300 mg, p=0,0013 voor 600 mg) en werd goed verdragen, met een veiligheidsprofiel vergelijkbaar met placebo. In KONFIDENT-S heeft sebetralstat patiënten in staat gesteld om aanvallen vroegtijdig te behandelen met een mediane tijd vanaf het begin van de aanval tot de behandeling van 9 minuten. Het heeft een consistent veiligheids- en werkzaamheidsprofiel aangetoond met KONFIDENT en omvatte een mediane tijd tot het begin van symptoomverlichting voor larynxaanvallen van 9 minuten. 1,3 uur.

KalVista's KONFIDENT-KID klinische studie, ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van sebetralstat te evalueren bij een pediatrische populatie van 2-11 jaar, werd eerder dan gepland gestart in juni 2024 en is sindsdien begonnen met het doseren van patiënten.

Naast de aanvaarding van de NDA heeft KalVista onlangs aangekondigd dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de indiening van de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) voor sebetralstat heeft gevalideerd. KalVista verwacht later in 2024 goedkeuring aan te vragen in Groot-Brittannië, Japan en andere landen.

Over de KONFIDENT Fase 3-studie

De KONFIDENT fase 3 klinische studie was een gerandomiseerde, dubbelblinde, 3-weg cross-over studie waarin de veiligheid en werkzaamheid van sebetralstat 300 mg werd geëvalueerd en 600 mg versus placebo voor de ‘on-demand’ behandeling van HAE bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Bij het onderzoek werden in totaal 136 HAE-patiënten gerandomiseerd uit 66 klinische locaties in 20 landen, waardoor het het grootste klinische onderzoek is dat ooit bij HAE is uitgevoerd. In het onderzoek behandelden de deelnemers elke in aanmerking komende aanval met maximaal twee doses onderzoeksgeneesmiddel en behandelden ze in de loop van het onderzoek maximaal drie aanvallen. Aan het onderzoek namen type 1 en type 2 HAE-patiënten deel die ten minste twee gedocumenteerde HAE-aanvallen hadden in de 90 dagen voorafgaand aan de randomisatie, inclusief patiënten die langdurige profylaxe kregen.

Over het KONFIDENT-S-onderzoek

KONFIDENT-S is een open-label extensieonderzoek met talrijke praktijkgerichte elementen die de veiligheid en werkzaamheid van sebetralstat op lange termijn evalueren voor -behandeling van HAE-aanvallen vereisen bij volwassenen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met HAE Type I of Type II. KalVista is van plan om lopende deelnemers aan de proef in het vierde kwartaal van 2024 over te zetten op een orale desintegrerende tabletformulering (ODT), ter ondersteuning van een geplande sNDA-aanvraag in 2026 voor deze aanvullende formulering. Indien goedgekeurd, zou de ODT-formulering mensen met HAE een alternatieve, nieuwe optie bieden voor orale, on-demand behandeling.

Over het KONFIDENT-KID-onderzoek

KONFIDENT-KID is een open label-onderzoek waaraan ongeveer 24 kinderen in de leeftijd van 2 tot 11 jaar deelnemen, verspreid over zeven landen in Noord-Amerika, Europa en Azië . KONFIDENT-KID zal voor elke patiënt gedurende maximaal één jaar veiligheids-, farmacokinetische en werkzaamheidsgegevens verzamelen en zal een eigen pediatrische orale desintegrerende tablet (ODT)-formulering van sebetralstat bevatten. Indien goedgekeurd zou sebetralstat de eerste orale on-demand therapie voor deze leeftijdsgroep zijn, en pas de tweede door de FDA goedgekeurde on-demand therapie van welk type dan ook voor deze populatie.

Over Sebetralstat

Sebetralstat, geheel ontdekt en ontwikkeld door het wetenschappelijke team van KalVista, is een nieuwe, orale plasma-kallikreïneremmer voor onderzoek voor de on-demand behandeling van erfelijk angio-oedeem ( HAE). Sebetralstat ontving de Fast Track- en weesgeneesmiddelenstatus van de Amerikaanse FDA, evenals de weesgeneesmiddelstatus en een goedgekeurd pediatrisch onderzoeksplan van de EMA.

Over erfelijk angio-oedeem

Erfelijk angio-oedeem (HAE) is een zeldzame genetische ziekte die resulteert in een tekort of dysfunctie in het C1-esteraseremmer (C1INH) eiwit en daaropvolgende ongecontroleerde activering van het kallikreïne-kininesysteem. Mensen met HAE ervaren pijnlijke en slopende aanvallen van weefselzwelling op verschillende locaties in het lichaam, die levensbedreigend kunnen zijn, afhankelijk van de getroffen locatie. Alle momenteel goedgekeurde on-demand behandelingsopties vereisen intraveneuze of subcutane toediening.

Over KalVista Pharmaceuticals, Inc.

KalVista Pharmaceuticals, Inc. is een wereldwijd farmaceutisch bedrijf dat zich richt op de ontwikkeling en levering van orale medicijnen voor ziekten met een aanzienlijke onvervulde behoefte. KalVista maakte in februari 2024 positieve fase 3-gegevens bekend van de KONFIDENT-studie voor zijn orale, on-demand therapie, sebetralstat voor HAE. De geheimhoudingsverklaring van het bedrijf voor sebetralstat is door de FDA aanvaard met als PDUFA-doeldatum 17 juni 2025. Daarnaast , heeft KalVista in augustus 2024 de validatie van zijn MAA ontvangen van de EMA. KalVista verwacht later in 2024 goedkeuring aan te vragen in het Verenigd Koninkrijk, Japan en andere landen.

Ga voor meer informatie over KalVista naar www.kalvista.com of volg op sociale media op @KalVista en LinkedIn. p>

Toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat 'toekomstgerichte' uitspraken in de zin van de safe harbour-bepalingen van de Amerikaanse Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Toekomstgerichte uitspraken kunnen worden geïdentificeerd door woorden als: 'anticiperen', 'van plan zijn' 'plannen', 'doel', 'zoeken', 'geloven', 'projecteren', 'schatten', 'verwachten', 'strategie', 'toekomst', 'waarschijnlijk', 'kunnen', 'zouden moeten' "zal" en soortgelijke verwijzingen naar toekomstige perioden. Deze verklaringen zijn onderhevig aan talrijke risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van wat we verwachten. Voorbeelden van toekomstgerichte verklaringen zijn onder meer de timing of uitkomsten van communicatie met de FDA, onze verwachtingen over de veiligheid en werkzaamheid van onze productkandidaten en de timing van klinische onderzoeken en de resultaten ervan, ons vermogen om klinische onderzoeken te starten of lopende klinische onderzoeken te voltooien. , inclusief onze KONFIDENT-S- en KONFIDENT-KID-onderzoeken, en om goedkeuringen van de regelgevende instanties te verkrijgen voor sebetralstat en andere kandidaten in ontwikkeling, het succes van alle pogingen om sebetralstat op de markt te brengen, het vermogen van sebetralstat en andere kandidaten in ontwikkeling om HAE of andere ziekten te behandelen, en de toekomstige voortgang en het potentiële succes van ons orale Factor XIIa-programma. Verdere informatie over potentiële risicofactoren die van invloed kunnen zijn op onze bedrijfs- en financiële resultaten vindt u in onze documenten bij de Securities and Exchange Commission, inclusief in ons jaarverslag op Formulier 10-K voor het jaar eindigend op 30 april 2024, onze kwartaalrapporten op Formulier 10-K. 10-Q, en onze andere rapporten die we van tijd tot tijd kunnen opstellen bij de Securities and Exchange Commission. Wij zijn niet verplicht om toekomstgerichte verklaringen, zowel schriftelijk als mondeling, die van tijd tot tijd worden gedaan, publiekelijk bij te werken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige ontwikkelingen of anderszins.

Bron: KalVista Farmaceutische producten, Inc.

Geplaatst : 2024-09-04 15:22

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden