KalVista ogłasza akceptację przez FDA nowego wniosku dotyczącego leku Sebetralstat do doustnego leczenia na żądanie dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego

Śledź Drugslib na

Leczenie: dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego

KalVista ogłasza akceptację przez FDA nowego wniosku dotyczącego leku Sebetralstat do doustnego leczenia dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego na żądanie

CAMBRIDGE, Massachusetts i SALISBURY, Anglia--(BUSINESS WIRE)--wrz. 3 września 2024 r. — Firma KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyjęła wniosek dotyczący nowego leku (NDA) dla sebetralstatu, nowego, badanego doustnego inhibitora kalikreiny osocza stosowanego w leczeniu Leczenie na żądanie napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych. FDA wyznaczyła jako docelowy termin 17 czerwca 2025 r. w ramach ustawy o opłatach za używanie leków na receptę (PDUFA). Jeśli lek zostanie zatwierdzony, sebetralstat będzie pierwszym doustnym lekiem na żądanie w leczeniu HAE u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych. FDA nie planuje obecnie organizowania posiedzenia komitetu doradczego w celu omówienia wniosku.

„Jesteśmy podekscytowani akceptacją przez FDA naszej umowy NDA dotyczącej sebetralstat, ponieważ przybliża nas to o jeden krok bliżej wprowadzenia potencjalnie transformacyjnej terapii dla społeczności HAE” – powiedział Ben Palleiko, dyrektor generalny KalVista. „Rozumiemy, że osoby żyjące z HAE i ich rodziny dźwigają na co dzień ogromny ciężar, ponieważ nie wiedzą, kiedy może nastąpić kolejny atak ani czy atak może spowodować konsekwencje zagrażające życiu. Przekonujące dane zawarte w naszym pakiecie NDA pokazują, że sebetralstat może znacząco zmienić sposób, w jaki ludzie leczą i radzą sobie z chorobą. Biorąc pod uwagę, że może to być pierwsze doustne leczenie HAE na żądanie, w dalszym ciągu otrzymujemy silne wsparcie i słyszymy, że wśród świadczeniodawców, zwolenników, pacjentów i ich rodzin słychać pilną potrzebę wprowadzenia sebetralstatu. Jestem dumny z zespołu KalVista za ich zaangażowanie w osiągnięcie tego kamienia milowego i jestem głęboko wdzięczny za wsparcie pacjentów cierpiących na HAE, ich rodzin, społeczności naukowej HAE oraz organizacji działających na rzecz pacjentów HAEA i HAEi.”

Złożenie NDA zostało poparte wcześniej ujawnionymi wynikami, w tym danymi z badania klinicznego III fazy KONFIDENT oraz trwającego otwartego badania kontynuacyjnego KONFIDENT-S. Sebetralstat osiągnął główny punkt końcowy w badaniu III fazy, w którym zarówno preparaty 300 mg, jak i 600 mg osiągnęły początek złagodzenia objawów znacznie szybciej niż placebo (p<0,0001 dla 300 mg, p=0,0013 dla 600 mg) i był dobrze tolerowany, z profil bezpieczeństwa podobny do placebo. W badaniu KONFIDENT-S sebetralstat umożliwił pacjentom wczesne leczenie napadów, przy średnim czasie od początku napadu do leczenia wynoszącym 9 minut, wykazał spójny profil bezpieczeństwa i skuteczności preparatu KONFIDENT oraz uwzględnił średni czas do rozpoczęcia ustąpienia objawów napadów krtani 1,3 godziny.

Badanie kliniczne KONFIDENT-KID firmy KalVista, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności sebetralstatu w populacji pediatrycznej w wieku 2–11 lat, rozpoczęło się przed planowanym terminem w czerwcu 2024 r. i od tego czasu rozpoczęto dawkowanie pacjentom.

Oprócz akceptacji NDA, firma KalVista ogłosiła niedawno, że Europejska Agencja Leków (EMA) zatwierdziła złożenie wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) dla sebetralstatu. KalVista spodziewa się złożyć wniosek o zatwierdzenie w Wielkiej Brytanii, Japonii i innych krajach jeszcze w 2024 r.

Informacje o badaniu klinicznym fazy 3 KONFIDENT

Badanie kliniczne fazy 3 KONFIDENT było randomizowanym, podwójnie ślepym, 3-kierunkowym badaniem krzyżowym oceniającym bezpieczeństwo i skuteczność sebetralstatu 300 mg oraz 600 mg w porównaniu z placebo w leczeniu na żądanie HAE u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych. W badaniu randomizowano ogółem 136 pacjentów z HAE z 66 ośrodków klinicznych w 20 krajach, co czyni je największym badaniem klinicznym, jakie kiedykolwiek przeprowadzono w HAE. W badaniu uczestnicy leczyli każdy kwalifikujący się atak maksymalnie dwiema dawkami badanego leku i leczyli maksymalnie trzema napadami w trakcie badania. Do badania włączono pacjentów z HAE typu 1 i typu 2, u których wystąpiły co najmniej dwa udokumentowane ataki HAE w ciągu 90 dni przed randomizacją, w tym pacjentów otrzymujących długoterminową profilaktykę.

Informacje o badaniu KONFIDENT-S

KONFIDENT-S to otwarte badanie stanowiące przedłużenie badania, zawierające wiele elementów rzeczywistych oceniających długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność sebetralstatu stosowanego na -wymaga leczenia napadów HAE u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych z HAE typu I lub typu II. KalVista planuje przejście obecnych uczestników badania na postać tabletek ulegających rozpadowi w jamie ustnej (ODT) w czwartym kwartale 2024 r., aby wesprzeć planowane w 2026 r. zgłoszenie do NDA tej dodatkowej postaci. Jeśli preparat ODT zostanie zatwierdzony, zapewni osobom cierpiącym na HAE alternatywną, nowatorską opcję leczenia doustnego na żądanie.

Informacje o badaniu KONFIDENT-KID

KONFIDENT-KID to badanie otwarte, w którym uczestniczy około 24 dzieci w wieku od 2 do 11 lat z siedmiu krajów Ameryki Północnej, Europy i Azji . KONFIDENT-KID będzie gromadzić dane dotyczące bezpieczeństwa, farmakokinetyki i skuteczności dla każdego pacjenta przez okres do jednego roku i będzie zawierać zastrzeżony preparat sebetralstatu w postaci tabletek ulegających rozpadowi w jamie ustnej (ODT) dla dzieci. Jeśli zostanie zatwierdzony, sebetralstat będzie pierwszą doustną terapią na żądanie dla tej grupy wiekowej i dopiero drugą zatwierdzoną przez FDA terapią na żądanie dowolnego typu dla tej populacji.

O Sebetralstat

Odkryty i opracowany w całości przez zespół naukowy w KalVista, sebetralstat to nowy, badany doustny inhibitor kalikreiny osocza, stosowany w leczeniu na żądanie dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego ( HAE). Sebetralstat otrzymał oznaczenie Fast Track i oznaczenie leku sierocego od amerykańskiej FDA, a także oznaczenie leku sierocego i zatwierdzony plan badań pediatrycznych od EMA.

Informacje o dziedzicznym obrzęku naczynioruchowym

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE) to rzadka choroba genetyczna skutkująca niedoborem lub dysfunkcją białka inhibitora esterazy C1 (C1INH), a następnie niekontrolowaną aktywacją układ kalikreina-kinina. Osoby cierpiące na HAE doświadczają bolesnych i wyniszczających ataków obrzęku tkanek w różnych miejscach ciała, które mogą zagrażać życiu w zależności od dotkniętego miejsca. Wszystkie obecnie zatwierdzone opcje leczenia na żądanie wymagają podawania dożylnego lub podskórnego.

O KalVista Pharmaceuticals, Inc.

KalVista Pharmaceuticals, Inc. to globalna firma farmaceutyczna skupiająca się na opracowywaniu i dostarczaniu doustnych leków na choroby, w przypadku których istnieją znaczne niezaspokojone potrzeby. Firma KalVista ogłosiła w lutym 2024 r. pozytywne dane fazy 3 z badania KONFIDENT dotyczącego doustnej terapii na żądanie, sebetralstatu stosowanego w leczeniu HAE. Umowa NDA firmy dotycząca sebetralstatu została zaakceptowana przez FDA z docelową datą PDUFA przypadającą na 17 czerwca 2025 r. Ponadto. , KalVista otrzymała zatwierdzenie swojego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu od EMA w sierpniu 2024 r. KalVista spodziewa się złożyć wniosek o zatwierdzenie w Wielkiej Brytanii, Japonii i innych krajach jeszcze w 2024 r.

Więcej informacji o KalVista można znaleźć na stronie www.kalvista.com lub w mediach społecznościowych pod adresem @KalVista i LinkedIn. p>

Stwierdzenia dotyczące przyszłości

Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia „wybiegające w przyszłość” w rozumieniu przepisów „bezpiecznej przystani” amerykańskiej ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Stwierdzenia dotyczące przyszłości można rozpoznać po słowach takich jak: „przewidywać”, „zamierzać” „planuj”, „cel”, „szukaj”, „wierz”, „projekt”, „szacuj”, „oczekiwaj”, „strategia”, „przyszłość”, „prawdopodobnie”, „może”, „powinno” „will” i podobne odniesienia do przyszłych okresów. Stwierdzenia te obarczone są licznymi czynnikami ryzyka i niepewności, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą znacząco różnić się od oczekiwanych. Przykłady stwierdzeń wybiegających w przyszłość obejmują między innymi termin lub wyniki komunikacji z FDA, nasze oczekiwania dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności naszych kandydatów na produkty oraz terminy badań klinicznych i ich wyników, naszą zdolność do rozpoczęcia lub zakończenia trwających badań klinicznych , w tym naszych badań KONFIDENT-S i KONFIDENT-KID, a także uzyskania zgód organów regulacyjnych dla sebetralstatu i innych opracowywanych kandydatów, powodzenia wszelkich wysiłków zmierzających do komercjalizacji sebetralstatu, zdolności sebetralstatu i innych opracowywanych kandydatów do leczenia HAE lub innych chorób, oraz przyszły postęp i potencjalny sukces naszego doustnego programu Factor XIIa. Dalsze informacje na temat potencjalnych czynników ryzyka, które mogą mieć wpływ na naszą działalność i wyniki finansowe, są wyszczególnione w naszych dokumentach składanych do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd, w tym w naszym raporcie rocznym na formularzu 10-K za rok zakończony 30 kwietnia 2024 r., naszych raportach kwartalnych na formularzu 10-Q oraz inne nasze raporty, które możemy od czasu do czasu sporządzać dla Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Nie zobowiązujemy się do publicznego aktualizowania jakichkolwiek oświadczeń dotyczących przyszłości, pisemnych lub ustnych, które mogą być składane od czasu do czasu w wyniku nowych informacji, przyszłego rozwoju sytuacji lub z innych powodów.

Źródło: KalVista Pharmaceuticals, Inc.

Wysłano : 2024-09-04 15:22

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe