KalVista anuncia aceitação pela FDA de novo pedido de medicamento para Sebetralstat para tratamento oral sob demanda de angioedema hereditário

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Tratamento para: Angioedema Hereditário

KalVista anuncia aceitação pela FDA do novo pedido de medicamento para Sebetralstat para tratamento oral sob demanda de angioedema hereditário

CAMBRIDGE, Massachusetts e SALISBURY, Inglaterra--(BUSINESS WIRE)--Set. (NASDAQ: KALV), anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou seu pedido de novo medicamento (NDA) para sebetralstat, um novo inibidor experimental de calicreína plasmática oral para o tratamento sob demanda de crises de angioedema hereditário (AEH) em pacientes adultos e pediátricos com 12 anos ou mais. A FDA estabeleceu uma meta para a Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) de 17 de junho de 2025. Se aprovado, o sebetralstat seria o primeiro tratamento oral sob demanda para AEH em pacientes adultos e pediátricos com 12 anos ou mais. A FDA não está planejando realizar uma reunião do comitê consultivo para discutir a aplicação.

“Estamos entusiasmados com a aceitação pela FDA do nosso NDA para o sebetralstat, pois isso nos aproxima um passo de trazer uma terapia potencialmente transformadora para a comunidade de AEH”, disse Ben Palleiko, CEO da KalVista. “Entendemos que as pessoas que vivem com AEH e as suas famílias carregam um fardo tremendo todos os dias, pois não sabem quando poderá ocorrer o próximo ataque ou se o ataque pode causar consequências potencialmente fatais. Os dados convincentes incluídos no nosso pacote NDA mostram que o sebetralstat tem o potencial de alterar significativamente a forma como as pessoas tratam e gerem a sua doença. Dado que poderá ser o primeiro tratamento oral a pedido para o AEH, continuamos a receber um forte apoio e a ouvir um sentimento de urgência entre os prestadores de cuidados de saúde, defensores, pacientes e suas famílias para o sebetralstat. Estou orgulhoso da equipe da KalVista por sua dedicação em alcançar esse marco e profundamente grato pelo apoio dos pacientes que vivem com AEH, suas famílias, a comunidade científica do AEH e as organizações de defesa dos pacientes com AEH e AEI.”

A submissão do NDA foi apoiada por resultados divulgados anteriormente, incluindo dados do ensaio clínico de fase 3 KONFIDENT e do ensaio de extensão aberto KONFIDENT-S em andamento. Sebetralstat atingiu o endpoint primário para seu estudo de fase 3 com formulações de 300 mg e 600 mg alcançando o início do alívio dos sintomas significativamente mais rápido que o placebo (p<0,0001 para 300 mg, p=0,0013 para 600 mg) e foi bem tolerado, com um perfil de segurança semelhante ao placebo. No KONFIDENT-S, o sebetralstat permitiu que os pacientes tratassem os ataques precocemente com um tempo médio desde o início do ataque até o tratamento de 9 minutos, demonstrou um perfil consistente de segurança e eficácia com o KONFIDENT e incluiu um tempo médio até o início do alívio dos sintomas para ataques laríngeos de 1,3 horas.

O ensaio clínico KONFIDENT-KID da KalVista, projetado para avaliar a segurança e a eficácia do sebetralstat em uma população pediátrica com idade entre 2 e 11 anos, foi iniciado antes do previsto em junho de 2024 e desde então começou a administrar os pacientes.

Além da aceitação do NDA, a KalVista anunciou recentemente que a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) validou a submissão do Pedido de Autorização de Introdução no Mercado (MAA) para o sebetralstat. A KalVista espera solicitar aprovação no Reino Unido, Japão e outros países ainda em 2024.

Sobre o ensaio clínico de fase 3 KONFIDENT

O ensaio clínico de fase 3 KONFIDENT foi um estudo randomizado, duplo-cego, cruzado de três vias que avaliou a segurança e a eficácia de sebetralstat 300 mg e 600 mg versus placebo para o tratamento sob demanda de AEH em pacientes adultos e pediátricos com 12 anos ou mais. O ensaio randomizou um total de 136 pacientes com AEH de 66 centros clínicos em 20 países, tornando-se o maior ensaio clínico já realizado em AEH. No ensaio, os participantes trataram cada crise elegível com até duas doses do medicamento do estudo e trataram até três crises ao longo do estudo. O estudo incluiu pacientes com AEH tipo 1 e tipo 2 que tiveram pelo menos dois ataques de AEH documentados nos 90 dias anteriores à randomização, incluindo pacientes que receberam profilaxia de longo prazo.

Sobre o ensaio KONFIDENT-S

KONFIDENT-S é um ensaio de extensão aberto com vários elementos do mundo real que avaliam a segurança e eficácia a longo prazo do sebetralstat para -exigir tratamento de crises de AEH em adultos e pacientes pediátricos com 12 anos ou mais com AEH Tipo I ou Tipo II. A KalVista planeja fazer a transição dos participantes em andamento no ensaio para uma formulação de comprimido desintegrante oral (ODT) no quarto trimestre de 2024 para apoiar um arquivamento sNDA planejado para 2026 desta formulação adicional. Se aprovada, a formulação da ODT proporcionaria às pessoas que vivem com AEH uma nova e alternativa opção de tratamento oral sob demanda.

Sobre o estudo KONFIDENT-KID

KONFIDENT-KID é um estudo aberto que envolveu aproximadamente 24 crianças de 2 a 11 anos em sete países da América do Norte, Europa e Ásia . KONFIDENT-KID coletará dados de segurança, farmacocinética e eficácia para cada paciente por até um ano e apresentará uma formulação pediátrica patenteada de comprimido desintegrante oral (ODT) de sebetralstat. Se aprovado, o sebetralstat seria a primeira terapia oral sob demanda para essa faixa etária e apenas a segunda terapia sob demanda de qualquer tipo aprovada pela FDA para essa população.

Sobre o Sebetralstat

Descoberto e desenvolvido inteiramente pela equipe científica da KalVista, o sebetralstat é um novo inibidor oral experimental da calicreína plasmática para o tratamento sob demanda do angioedema hereditário ( HAE). Sebetralstat recebeu designações de medicamento órfão e fast track da FDA dos EUA, bem como designação de medicamento órfão e um plano de investigação pediátrica aprovado pela EMA.

Sobre o angioedema hereditário

O angioedema hereditário (AEH) é uma doença genética rara que resulta em deficiência ou disfunção da proteína inibidora da esterase C1 (C1INH) e subsequente ativação descontrolada da proteína sistema calicreína-cinina. Pessoas que vivem com AEH experimentam ataques dolorosos e debilitantes de inchaço dos tecidos em vários locais do corpo que podem ser fatais, dependendo do local afetado. Todas as opções de tratamento sob demanda atualmente aprovadas requerem administração intravenosa ou subcutânea.

Sobre a KalVista Pharmaceuticals, Inc.

A KalVista Pharmaceuticals, Inc. é uma empresa farmacêutica global focada no desenvolvimento e fornecimento de medicamentos orais para doenças com necessidades significativas não atendidas. KalVista anunciou dados positivos de fase 3 do estudo KONFIDENT para sua terapia oral sob demanda, sebetralstat para HAE, em fevereiro de 2024. O NDA da empresa para sebetralstat foi aceito pelo FDA com uma data limite de PDUFA de 17 de junho de 2025. Além disso , a KalVista recebeu a validação de seu MAA da EMA em agosto de 2024. A KalVista espera solicitar aprovação no Reino Unido, Japão e outros países ainda em 2024.

Para obter mais informações sobre o KalVista, visite www.kalvista.com ou siga as redes sociais em @KalVista e LinkedIn.

Declarações prospectivas

Este comunicado à imprensa contém declarações "prospectivas" de acordo com o significado das disposições de porto seguro da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados dos EUA de 1995. Declarações prospectivas podem ser identificadas por palavras como: "antecipar", "pretender ," "planejar", "meta", "buscar", "acreditar", "projetar", "estimar", "esperar", "estratégia", "futuro", "provável", "pode", "deveria", "testamento" e referências semelhantes a períodos futuros. Estas declarações estão sujeitas a numerosos riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles que esperamos. Exemplos de declarações prospectivas incluem, entre outros, o momento ou os resultados das comunicações com a FDA, nossas expectativas sobre segurança e eficácia de nossos candidatos a produtos e o momento dos ensaios clínicos e seus resultados, nossa capacidade de iniciar estudos clínicos ou concluir estudos clínicos em andamento , incluindo os nossos ensaios KONFIDENT-S e KONFIDENT-KID, e para obter aprovações regulamentares para o sebetralstat e outros candidatos em desenvolvimento, o sucesso de quaisquer esforços para comercializar o sebetralstat, a capacidade do sebetralstat e outros candidatos em desenvolvimento para tratar AEH ou outras doenças, e o progresso futuro e o sucesso potencial do nosso programa oral do Fator XIIa. Mais informações sobre potenciais fatores de risco que podem afetar nossos negócios e resultados financeiros estão detalhadas em nossos arquivos junto à Securities and Exchange Commission, incluindo em nosso relatório anual no Formulário 10-K para o ano encerrado em 30 de abril de 2024, nossos relatórios trimestrais no Formulário 10-Q, e nossos outros relatórios que podemos fazer de tempos em tempos com a Comissão de Valores Mobiliários. Não assumimos nenhuma obrigação de atualizar publicamente qualquer declaração prospectiva, seja escrita ou oral, que possa ser feita de tempos em tempos, seja como resultado de novas informações, desenvolvimentos futuros ou de outra forma.

Fonte: KalVista Farmacêutica, Inc.

Postou : 2024-09-04 15:22

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