KalVista anunță acceptarea de către FDA a unei noi cereri de medicamente pentru Sebetralstat pentru tratamentul oral la cerere al angioedemului ereditar

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: Angioedem ereditar

KalVista anunță acceptarea de către FDA a unei noi cereri de medicament pentru Sebetralstat pentru tratamentul oral la cerere al angioedemului ereditar

CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Anglia--(BUSINESS WIRE)--Sep. 3, 2024 -- KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV), a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a acceptat noua cerere de medicamente (NDA) pentru sebetralstat, un nou inhibitor experimental de kalikreină plasmatică orală pentru tratamentul la cerere al atacurilor de angioedem ereditar (HAE) la pacienții adulți și copii cu vârsta de 12 ani și peste. FDA a stabilit un obiectiv al Legii privind taxele de utilizare a medicamentelor pe bază de prescripție (PDUFA) de 17 iunie 2025. Dacă va fi aprobat, sebetralstat ar fi primul tratament oral, la cerere, pentru HAE la pacienții adulți și copii cu vârsta de 12 ani și mai mult. FDA nu intenționează în prezent să organizeze o reuniune a comitetului consultativ pentru a discuta cererea.

„Suntem încântați de acceptarea de către FDA a NDA pentru sebetralstat, deoarece ne aduce cu un pas mai aproape de aducerea unei terapii potențial transformatoare comunității HAE”, a declarat Ben Palleiko, director executiv la KalVista. „Înțelegem că persoanele care trăiesc cu AEE și familiile lor poartă o povară enormă în fiecare zi, deoarece nu știu când poate avea loc următorul atac sau dacă atacul ar putea provoca consecințe care le pun viața în pericol. Datele convingătoare incluse în pachetul nostru NDA arată că sebetralstat are potențialul de a modifica semnificativ modul în care oamenii își tratează și gestionează boala. Având în vedere că ar putea fi primul tratament oral la cerere pentru HAE, continuăm să primim un sprijin puternic și să auzim un sentiment de urgență în rândul furnizorilor de asistență medicală, avocaților, pacienților și familiilor lor pentru sebetralstat. Sunt mândru de echipa de la KalVista pentru devotamentul lor pentru atingerea acestei etape și sunt profund recunoscător pentru sprijinul pacienților care trăiesc cu AEE, familiilor lor, comunității științifice HAE și organizațiilor de susținere a pacienților HAEA și HAEi.”

Prezentarea NDA a fost susținută de rezultatele dezvăluite anterior, inclusiv de date din studiul clinic de fază 3 KONFIDENT și din studiul în curs de desfășurare cu extensie deschisă KONFIDENT-S. Sebetralstat a îndeplinit obiectivul principal pentru studiul său de fază 3, atât cu formulări de 300 mg, cât și 600 mg, obținând începutul ameliorării simptomelor semnificativ mai rapid decât placebo (p<0,0001 pentru 300 mg, p=0,0013 pentru 600 mg) și a fost bine tolerat, cu un profil de siguranță similar cu placebo. În KONFIDENT-S, sebetralstat a permis pacienților să trateze atacurile precoce cu un timp median de la debutul atacului până la tratament de 9 minute, a demonstrat un profil consistent de siguranță și eficacitate cu KONFIDENT și a inclus un timp median până la începutul ameliorării simptomelor pentru atacurile laringiene de 1,3 ore.

Studiul clinic KONFIDENT-KID de la KalVista, conceput pentru a evalua siguranța și eficacitatea sebetralstat la o populație pediatrică cu vârsta cuprinsă între 2 și 11 ani, a fost inițiat înainte de termen în iunie 2024 și de atunci a început să administreze pacienți.

Pe lângă acceptarea NDA, KalVista a anunțat recent că Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) a validat depunerea cererii de autorizare de punere pe piață (MAA) pentru sebetralstat. KalVista se așteaptă să solicite aprobare în Regatul Unit, Japonia și alte țări mai târziu în 2024.

Despre studiul KONFIDENT de fază 3

Studiul clinic de fază 3 KONFIDENT a fost un studiu randomizat, dublu-orb, încrucișat în trei căi, care evaluează siguranța și eficacitatea sebetralstat 300 mg și 600 mg față de placebo pentru tratamentul la cerere al AEE la pacienții adulți și copii cu vârsta de 12 ani și peste. Studiul a randomizat un total de 136 de pacienți cu HAE din 66 de site-uri clinice din 20 de țări, ceea ce îl face cel mai mare studiu clinic efectuat vreodată în HAE. În studiu, participanții au tratat fiecare atac eligibil cu până la două doze de medicament de studiu și au tratat până la trei atacuri pe parcursul studiului. Studiul a inclus pacienți cu AEE de tip 1 și tip 2 care au avut cel puțin două atacuri de AEE documentate în 90 de zile înainte de randomizare, inclusiv pacienți care au primit profilaxie pe termen lung.

Despre studiul KONFIDENT-S

KONFIDENT-S este un studiu deschis extensiv cu numeroase elemente din lumea reală care evaluează siguranța și eficacitatea pe termen lung a sebetralstat pentru -tratamentul la cerere al atacurilor de AEE la adulți și copii și adolescenți cu vârsta de 12 ani și peste cu AEE de tip I sau de tip II. KalVista intenționează să facă tranziția participanților în curs de desfășurare la studiu la o formulare de comprimat dezintegrant oral (ODT) în T4 2024 pentru a sprijini o depunere planificată pentru 2026 sNDA a acestei formulări suplimentare. Dacă este aprobată, formula ODT ar oferi persoanelor care trăiesc cu AEE o opțiune nouă, alternativă, pentru tratamentul oral, la cerere.

Despre studiul KONFIDENT-KID

KONFIDENT-KID este un studiu deschis care înrolează aproximativ 24 de copii cu vârsta cuprinsă între 2 și 11 ani în șapte țări din America de Nord, Europa și Asia . KONFIDENT-KID va colecta date privind siguranța, farmacocinetica și eficacitatea pentru fiecare pacient timp de până la un an și va prezenta o comprimate de dezintegrare orală (ODT) de sebetralstat pentru copii. Dacă va fi aprobat, sebetralstat ar fi prima terapie orală la cerere pentru această grupă de vârstă și doar a doua terapie la cerere aprobată de FDA de orice tip pentru această populație.

Despre Sebetralstat

Descoperit și dezvoltat în întregime de echipa științifică de la KalVista, sebetralstat este un nou inhibitor de kalikreină plasmatică, experimental, pentru tratamentul la cerere al angioedemului ereditar ( AEE). Sebetralstat a primit Denumirea Fast Track și Medicamente Orfane de la FDA din S.U.A., precum și Denumirea Medicamentului Orfan și un Plan de Investigație Pediatrică aprobat de la EMA.

Despre angioedemul ereditar

Angioedemul ereditar (HAE) este o boală genetică rară care are ca rezultat deficiența sau disfuncția proteinei inhibitorului C1 esterazei (C1INH) și activarea ulterioară necontrolată a sistemul kalikreină-kinină. Persoanele care trăiesc cu AEE se confruntă cu atacuri dureroase și debilitante de umflare a țesuturilor în diferite locații ale corpului, care pot pune viața în pericol, în funcție de locația afectată. Toate opțiunile de tratament la cerere aprobate în prezent necesită administrare intravenoasă sau subcutanată.

Despre KalVista Pharmaceuticals, Inc.

KalVista Pharmaceuticals, Inc. este o companie farmaceutică globală axată pe dezvoltarea și livrarea de medicamente orale pentru bolile cu nevoi semnificative nesatisfăcute. KalVista a anunțat date pozitive de fază 3 din studiul KONFIDENT pentru terapia orală, la cerere, sebetralstat pentru HAE în februarie 2024. NDA-ul companiei pentru sebetralstat a fost acceptat de FDA cu o dată de obiectiv PDUFA de 17 iunie 2025. În plus , KalVista a primit validarea MAA de la EMA în august 2024. KalVista se așteaptă să depună pentru aprobare în Regatul Unit, Japonia și alte țări mai târziu în 2024.

Pentru mai multe informații despre KalVista, vizitați www.kalvista.com sau urmăriți pe rețelele sociale la @KalVista și LinkedIn.

Declarații prospective

Acest comunicat de presă conține declarații „perspective” în sensul dispozițiilor privind sfera de siguranță ale Legii de reformă a litigiilor privind valorile mobiliare din S.U.A. Private Securities Litigation din 1995. Declarațiile prospective pot fi identificate prin cuvinte precum: „anticipați”, „intenționați”. ”, „plan”, „obiectiv”, „căută”, „crede”, „proiect”, „estima”, „așteaptă”, „strategie”, „viitor”, „probabil”, „poate”, „ar trebui” „voință” și referințe similare la perioade viitoare. Aceste declarații sunt supuse numeroaselor riscuri și incertitudini care ar putea face ca rezultatele reale să difere semnificativ de ceea ce ne așteptăm. Exemple de declarații prospective includ, printre altele, momentul sau rezultatele comunicărilor cu FDA, așteptările noastre cu privire la siguranța și eficacitatea produselor noastre candidate și momentul studiilor clinice și rezultatele acestora, capacitatea noastră de a începe studii clinice sau de a finaliza studiile clinice în curs. , inclusiv studiile noastre KONFIDENT-S și KONFIDENT-KID și pentru a obține aprobări de reglementare pentru sebetralstat și alți candidați în dezvoltare, succesul oricăror eforturi de comercializare a sebetralstat, capacitatea sebetralstat și a altor candidați în dezvoltare de a trata AEE sau alte boli, și progresul viitor și succesul potențial al programului nostru oral Factor XIIa. Informații suplimentare despre potențialii factori de risc care ne-ar putea afecta afacerile și rezultatele financiare sunt detaliate în dosarele noastre la Securities and Exchange Commission, inclusiv în raportul nostru anual pe Formularul 10-K pentru anul încheiat la 30 aprilie 2024, rapoartele noastre trimestriale pe Formular. 10-Q și celelalte rapoarte ale noastre pe care le putem face din când în când cu Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse. Nu ne asumăm nicio obligație de a actualiza public orice declarație prospectivă, fie că este scrisă sau orală, care poate fi făcută din când în când, fie ca urmare a unor noi informații, a unor evoluții viitoare sau altfel.

Sursa: KalVista. Pharmaceuticals, Inc.

Postat : 2024-09-04 15:22

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare