KalVista объявляет о принятии FDA заявки на новый препарат Себетралстат для перорального лечения наследственного ангионевротического отека по требованию

Следите за Drugslib на

Лечение: наследственного ангионевротического отека

KalVista объявляет о принятии FDA новой заявки на препарат себетралстат для перорального лечения наследственного ангионевротического отека

КЕМБРИДЖ, Массачусетс, и СОЛСБЕРИ, Англия – (BUSINESS WIRE) – Сентябрь. 3, 2024 г. — Компания KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) сегодня объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) приняло заявку на новое лекарственное средство (NDA) для себральтстата, нового исследуемого перорального ингибитора калликреина плазмы для лечение по требованию наследственных приступов ангионевротического отека (НАО) у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше. FDA установило Закон о сборах с потребителей рецептурных препаратов (PDUFA) на 17 июня 2025 года. В случае одобрения себетралстат станет первым пероральным препаратом для лечения НАО по требованию у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше. В настоящее время FDA не планирует проводить заседание консультативного комитета для обсуждения заявки.

«Мы очень рады тому, что FDA приняло наше соглашение о неразглашении себетралстата, поскольку оно приближает нас на один шаг к внедрению потенциально преобразующей терапии в сообществе НАО», — сказал Бен Паллейко, генеральный директор KalVista. «Мы понимаем, что люди, живущие с НАО, и их семьи каждый день несут огромное бремя, поскольку они не знают, когда может произойти следующий приступ или может ли он вызвать опасные для жизни последствия. Убедительные данные, включенные в наш пакет соглашений о неразглашении, показывают, что себетралстат может значительно изменить способы лечения и борьбы с заболеванием. Учитывая, что это может быть первое пероральное лечение НАО по требованию, мы продолжаем получать мощную поддержку и слышим среди медицинских работников, защитников, пациентов и их семей ощущение неотложности применения себетралстата. Я горжусь командой KalVista за их преданность достижению этой важной вехи и глубоко благодарен за поддержку пациентов, живущих с НАО, их семей, научного сообщества НАО, а также организаций по защите интересов пациентов HAEA и HAEi».

Заявление о неразглашении было подтверждено ранее раскрытыми результатами, включая данные клинического исследования KONFIDENT фазы 3 и продолжающегося открытого расширенного исследования KONFIDENT-S. Себерралстат достиг первичной конечной точки в исследовании фазы 3: как в дозах 300 мг, так и в дозах 600 мг начало облегчения симптомов наблюдалось значительно быстрее, чем у плацебо (p<0,0001 для 300 мг, p=0,0013 для 600 мг), и он хорошо переносился с профиль безопасности аналогичен плацебо. В исследовании KONFIDENT-S себерралстат позволил пациентам лечить приступы на ранней стадии, при этом среднее время от начала приступа до начала лечения составило 9 минут, продемонстрировал стабильный профиль безопасности и эффективности препарата KONFIDENT, а также включил среднее время до начала купирования симптомов гортанных приступов. 1,3 часа.

Клиническое исследование KONFIDENT-KID компании KalVista, предназначенное для оценки безопасности и эффективности себетралстата у детей в возрасте от 2 до 11 лет, было начато досрочно в июне 2024 года, и с тех пор его начали вводить пациентам.

В дополнение к соглашению о неразглашении компания KalVista недавно объявила, что Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) подтвердило подачу заявки на получение регистрационного удостоверения (MAA) для себетралстата. KalVista планирует подать заявку на одобрение в Великобритании, Японии и других странах позднее в 2024 году.

Об исследовании KONFIDENT фазы 3

Клиническое исследование KONFIDENT фазы 3 представляло собой рандомизированное двойное слепое трехстороннее перекрестное исследование, оценивающее безопасность и эффективность себретралстата в дозе 300 мг. и 600 мг по сравнению с плацебо для лечения НАО по требованию у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше. В ходе исследования были рандомизированы в общей сложности 136 пациентов с НАО из 66 клинических центров в 20 странах, что сделало его крупнейшим клиническим исследованием, когда-либо проводившимся по НАО. В исследовании участники лечили каждый подходящий приступ с помощью двух доз исследуемого препарата и лечили до трех приступов в течение исследования. В исследование были включены пациенты с НАО 1-го и 2-го типа, у которых было как минимум два документально подтвержденных приступа НАО за 90 дней до рандомизации, включая пациентов, получавших длительную профилактику.

Об исследовании KONFIDENT-S

KONFIDENT-S — это открытое расширенное исследование с многочисленными реальными элементами, оценивающими долгосрочную безопасность и эффективность себералстата для лечения -требование лечения приступов НАО у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше с НАО I или II типа. KalVista планирует перевести текущих участников исследования на форму пероральных распадающихся таблеток (ODT) в четвертом квартале 2024 года, чтобы поддержать запланированную на 2026 год регистрацию SNDA этой дополнительной формы. В случае одобрения препарат ODT предоставит людям, живущим с НАО, альтернативный, новый вариант перорального лечения по требованию.

Об исследовании KONFIDENT-KID

KONFIDENT-KID — это открытое исследование, в котором принимают участие около 24 детей в возрасте от 2 до 11 лет в семи странах Северной Америки, Европы и Азии. . KONFIDENT-KID будет собирать данные о безопасности, фармакокинетике и эффективности для каждого пациента в течение периода до одного года и будет включать в себя запатентованную педиатрическую рецептуру себральтстата в виде пероральных распадающихся таблеток (ODT). В случае одобрения себетралстат станет первой пероральной терапией по требованию для этой возрастной группы и только второй терапией любого типа, одобренной FDA для этой группы населения.

О себетралстате

Себералстат, полностью открытый и разработанный научной группой KalVista, представляет собой новый исследуемый пероральный ингибитор калликреина плазмы для лечения наследственного ангионевротического отека (по требованию). ХАЕ). Себетралстат получил ускоренный режим и статус орфанного препарата от FDA США, а также статус орфанного препарата и утвержденный план педиатрических исследований от EMA.

О наследственном ангионевротическом отеке

Наследственный ангионевротический отек (НАО) — это редкое генетическое заболевание, приводящее к дефициту или дисфункции белка-ингибитора эстеразы C1 (C1INH) и последующей неконтролируемой активации этого белка. калликреин-кининовая система. Люди, живущие с НАО, испытывают болезненные и изнурительные приступы отека тканей в различных частях тела, которые могут быть опасными для жизни в зависимости от локализации поражения. Все одобренные в настоящее время варианты лечения по требованию требуют внутривенного или подкожного введения.

О KalVista Pharmaceuticals, Inc.

KalVista Pharmaceuticals, Inc. — глобальная фармацевтическая компания, занимающаяся разработкой и поставкой пероральных препаратов для лечения заболеваний, в которых имеются значительные неудовлетворенные потребности. В феврале 2024 года компания KalVista объявила о положительных результатах третьей фазы исследования KONFIDENT по пероральной терапии себральтстатом по требованию при НАО. FDA приняло соглашение о неразглашении компании для себральтстата с целевой датой PDUFA 17 июня 2025 года. Кроме того, KalVista получила подтверждение MAA от EMA в августе 2024 года. KalVista планирует подать заявку на одобрение в Великобритании, Японии и других странах позднее в 2024 году.

Для получения дополнительной информации о KalVista посетите www.kalvista.com или подпишитесь на социальные сети @KalVista и LinkedIn.

p>

Прогнозные заявления

Настоящий пресс-релиз содержит «прогнозные» заявления по смыслу положений о «безопасной гавани» Закона США о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам от 1995 года. Прогнозные заявления можно определить по таким словам, как «ожидать», «намереваться». «планировать», «цель», «искать», «верить», «проектировать», «оценивать», «ожидать», «стратегия», «будущее», «вероятно», «может», «следует», «будет» и подобные ссылки на будущие периоды. Эти заявления подвержены многочисленным рискам и неопределенностям, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от ожидаемых. Примеры прогнозных заявлений включают, среди прочего, сроки или результаты общения с FDA, наши ожидания относительно безопасности и эффективности наших потенциальных продуктов, а также сроки клинических испытаний и их результатов, нашу способность начать клинические исследования или завершить текущие клинические исследования. , включая наши исследования KONFIDENT-S и KONFIDENT-KID, а также для получения разрешений регулирующих органов на себралстат и других кандидатов, находящихся в разработке, успех любых усилий по коммерциализации себералстата, способность себральтстата и других кандидатов, находящихся в разработке, лечить НАО или другие заболевания, а также будущий прогресс и потенциальный успех нашей программы перорального фактора XIIa. Дополнительная информация о потенциальных факторах риска, которые могут повлиять на наш бизнес и финансовые результаты, подробно изложена в наших документах, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам, в том числе в нашем годовом отчете по форме 10-K за год, закончившийся 30 апреля 2024 г., наших квартальных отчетах по форме 10-K. 10-Q и другие наши отчеты, которые мы можем время от времени предоставлять Комиссии по ценным бумагам и биржам. Мы не берем на себя никаких обязательств по публичному обновлению каких-либо прогнозных заявлений, письменных или устных, которые могут быть сделаны время от времени в результате появления новой информации, будущих событий или по иным причинам.

Источник: KalVista Фармасьютикалс, Инк.

Опубликовано : 2024-09-04 15:22

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова