KalVista, Kalıtsal Anjiyoödemin Oral Talep Üzerine Tedavisi için Sebetralstat'a Yönelik Yeni İlaç Başvurusunun FDA Tarafından Kabul Edildiğini Duyurdu

Drugslib'i takip edin

Tedavi: Kalıtsal Anjiyoödemin

KalVista, Kalıtsal Anjiyoödemin Oral Talep Üzerine Tedavisi için Sebetralstat için Yeni İlaç Başvurusunun FDA tarafından Kabul Edildiğini Duyurdu

CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, İngiltere--(BUSINESS WIRE)--Eyl. 3 Kasım 2024-- KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV), bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), yeni, araştırma amaçlı bir oral plazma kallikrein inhibitörü olan sebetralstat için Yeni İlaç Başvurusunu (NDA) kabul ettiğini duyurdu. 12 yaş ve üzeri yetişkin ve pediatrik hastalarda kalıtsal anjiyoödem (HAE) ataklarının isteğe bağlı tedavisi. FDA, Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) hedef tarihini 17 Haziran 2025 olarak belirledi. Onaylanması halinde sebetralstat, 12 yaş ve üzeri yetişkin ve pediatrik hastalarda HAE için ilk oral, isteğe bağlı tedavi olacaktır. FDA şu anda başvuruyu tartışmak için bir danışma komitesi toplantısı düzenlemeyi planlamıyor.

KalVista İcra Kurulu Başkanı Ben Palleiko, "FDA'nın sebetralstat için NDA'mızı kabul etmesinden büyük heyecan duyuyoruz çünkü bu bizi HAE topluluğuna potansiyel olarak dönüştürücü bir terapi sunmaya bir adım daha yaklaştırıyor" dedi. "HAE ile yaşayan kişilerin ve ailelerinin, bir sonraki saldırının ne zaman gerçekleşeceğini veya saldırının yaşamı tehdit eden sonuçlara yol açıp açmayacağını bilmemeleri nedeniyle her gün çok büyük bir yük taşıdıklarını anlıyoruz. NDA paketimizde yer alan etkileyici veriler, sebetralstat'ın insanların hastalıklarını tedavi etme ve yönetme şeklini önemli ölçüde değiştirme potansiyeline sahip olduğunu göstermektedir. Bunun HAE için ilk ağızdan isteğe bağlı tedavi olabileceği göz önüne alındığında, güçlü destek almaya ve sağlık hizmeti sağlayıcıları, savunucular, hastalar ve aileleri arasında sebetralstat konusunda bir aciliyet duygusu duymaya devam ediyoruz. Bu dönüm noktasına ulaşma konusundaki kararlılıklarından dolayı KalVista ekibiyle gurur duyuyorum ve HAE ile yaşayan hastalara, ailelerine, HAE bilimsel topluluğuna ve HAEA ve HAEi hasta savunuculuk kuruluşlarına verdikleri destek için derinden minnettarım."

NDA sunumu, KONFIDENT faz 3 klinik denemesinden ve devam eden KONFIDENT-S açık etiketli uzatma denemesinden elde edilen veriler de dahil olmak üzere daha önce açıklanan sonuçlarla desteklenmiştir. Sebetralstat, hem 300 mg hem de 600 mg'lık formülasyonlarla, faz 3 denemesi için birincil sonlanım noktasını karşılamış ve plaseboya göre önemli ölçüde daha hızlı semptomlarda iyileşme başlangıcını başarmıştır (300 mg için p<0,0001, 600 mg için p=0,0013) ve iyi tolere edilmiştir; plaseboya benzer bir güvenlik profili. KONFIDENT-S'de sebetralstat, hastaların atak başlangıcından tedaviye kadar geçen ortalama 9 dakikalık süre ile atakları erken tedavi etmelerine olanak tanımış, KONFIDENT ile tutarlı bir güvenlik ve etkinlik profili sergilemiş ve laringeal ataklarda semptomların düzelmesinin başlamasına kadar geçen ortalama süreyi dahil etmiştir. 1,3 saat.

KalVista'nın 2-11 yaş arası pediyatrik popülasyonda sebetralstat'ın güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek üzere tasarlanan KONFIDENT-KID klinik araştırması, Haziran 2024'te planlanandan önce başlatıldı ve o zamandan beri hastalara doz verilmeye başlandı.

NDA kabulüne ek olarak KalVista yakın zamanda Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) sebetralstat için Pazarlama Yetki Başvurusunun (MAA) gönderimini doğruladığını duyurdu. KalVista, 2024 yılı sonlarında Birleşik Krallık, Japonya ve diğer ülkelerde onay için başvuruda bulunmayı bekliyor.

KONFIDENT Faz 3 Çalışması Hakkında

KONFIDENT faz 3 klinik çalışması, sebetralstat 300 mg'ın güvenliğini ve etkinliğini değerlendiren randomize, çift kör, 3 yollu çapraz bir çalışmaydı ve 12 yaş ve üzeri yetişkin ve pediatrik hastalarda HAE'nin isteğe bağlı tedavisi için plaseboya karşı 600 mg. Deneme, 20 ülkedeki 66 klinik bölgeden toplam 136 HAE hastasını randomize ederek HAE'de şimdiye kadar yürütülen en büyük klinik çalışma haline geldi. Denemede katılımcılar, uygun olan her atağı iki doza kadar çalışma ilacıyla tedavi ettiler ve çalışma boyunca üç adede kadar atağı tedavi ettiler. Deneme, uzun süreli profilaksi alan hastalar da dahil olmak üzere, randomizasyondan önceki 90 gün içinde en az iki belgelenmiş HAE atağı geçiren tip 1 ve tip 2 HAE hastalarını içeriyordu.

KONFIDENT-S Denemesi Hakkında

KONFIDENT-S, sebetralstat'ın uzun vadeli güvenliğini ve etkililiğini değerlendiren çok sayıda gerçek dünya öğesi içeren açık etiketli bir uzatma denemesidir. - Yetişkinlerde ve 12 yaş ve üzeri HAE Tip I veya Tip II pediatrik hastalarda HAE ataklarının tedavisini talep edin. KalVista, bu ek formülasyonun 2026'da planlanan sNDA dosyalamasını desteklemek için denemede devam eden katılımcılarını 2024'ün 4. çeyreğinde oral parçalanan tablet (ODT) formülasyonuna geçirmeyi planlıyor. Onaylandığı takdirde ODT formülasyonu, HAE ile yaşayan insanlara ağızdan ve isteğe bağlı tedavi için alternatif, yeni bir seçenek sunacak.

KONFIDENT-KID Denemesi Hakkında

KONFIDENT-KID, Kuzey Amerika, Avrupa ve Asya'daki yedi ülkeden 2 ila 11 yaşları arasındaki yaklaşık 24 çocuğun katıldığı açık etiketli bir denemedir . KONFIDENT-KID, her hasta için bir yıla kadar güvenlik, farmakokinetik ve etkinlik verilerini toplayacak ve sebetralstat'ın tescilli bir pediatrik oral parçalayıcı tablet (ODT) formülasyonunu içerecek. Onaylandığı takdirde sebetralstat, bu yaş grubu için isteğe bağlı ilk ağızdan tedavi olacak ve bu popülasyona yönelik herhangi bir türde yalnızca FDA onaylı ikinci isteğe bağlı tedavi olacaktır.

Sebetralstat Hakkında

Tamamen KalVista'daki bilimsel ekip tarafından keşfedilen ve geliştirilen sebetralstat, kalıtsal anjiyoödemin isteğe bağlı tedavisi için yeni, araştırma amaçlı bir oral plazma kallikrein inhibitörüdür ( HAE). Sebetralstat, ABD FDA'dan Hızlı Takip ve Yetim İlaç Tanımlamalarının yanı sıra, Yetim İlaç Tanımlaması ve EMA'dan onaylı bir Pediatrik Araştırma Planı aldı.

Kalıtsal Anjiyoödem Hakkında

Kalıtsal anjiyoödem (HAE), C1 esteraz inhibitörü (C1INH) proteininde eksiklik veya işlev bozukluğu ve ardından bu proteinin kontrolsüz aktivasyonuyla sonuçlanan nadir bir genetik hastalıktır. kallikrein-kinin sistemi. HAE ile yaşayan insanlar, vücudun çeşitli yerlerinde, etkilenen yere bağlı olarak yaşamı tehdit edebilen, ağrılı ve zayıflatıcı doku şişmesi atakları yaşarlar. Şu anda onaylanmış isteğe bağlı tedavi seçeneklerinin tümü intravenöz veya subkutan uygulamayı gerektirir.

KalVista Pharmaceuticals, Inc. Hakkında

KalVista Pharmaceuticals, Inc., karşılanmamış önemli ihtiyaçlara sahip hastalıklar için ağızdan alınan ilaçların geliştirilmesine ve dağıtımına odaklanan küresel bir ilaç şirketidir. KalVista, Şubat 2024'te HAE için oral, isteğe bağlı tedavi olan sebetralstat için KONFIDENT çalışmasının pozitif faz 3 verilerini duyurdu. Şirketin sebetralstat için NDA'sı, PDUFA hedef tarihi 17 Haziran 2025 olan FDA tarafından kabul edildi. Ayrıca , KalVista, MAA'sının doğrulamasını Ağustos 2024'te EMA'dan aldı. KalVista, 2024'ün sonlarında Birleşik Krallık, Japonya ve diğer ülkelerde onay başvurusunda bulunmayı bekliyor.

KalVista hakkında daha fazla bilgi için lütfen www.kalvista.com adresini ziyaret edin veya sosyal medyada @KalVista ve LinkedIn adreslerini takip edin. p>

İleriye Dönük Açıklamalar

Bu basın bülteni, 1995 tarihli ABD Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası'nın güvenli liman hükümleri anlamında "ileriye dönük" ifadeler içermektedir. İleriye yönelik ifadeler, "tahmin etmek", "niyet etmek" gibi kelimelerle tanımlanabilir. ," "plan", "hedef", "aramak", "inanmak", "proje", "tahmin etmek", "beklemek", "strateji", "gelecek", "muhtemelen", "olabilir", "olmalı" Gelecek dönemlere yönelik "irade" ve benzeri atıflar. Bu beyanlar, gerçek sonuçların beklediğimizden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek çok sayıda risk ve belirsizliğe tabidir. İleriye dönük beyanların örnekleri arasında, diğerlerinin yanı sıra, FDA ile iletişimin zamanlaması veya sonuçları, ürün adaylarımızın güvenliği ve etkinliği hakkındaki beklentilerimiz ve klinik araştırmaların zamanlaması ve sonuçları, klinik çalışmalara başlama veya devam eden klinik çalışmaları tamamlama yeteneğimiz yer alır. KONFIDENT-S ve KONFIDENT-KID denemelerimiz de dahil olmak üzere ve sebetralstat ve geliştirilmekte olan diğer adaylar için düzenleyici onayların alınması, sebetralstat'ı ticarileştirme çabalarının başarısı, sebetralstat ve geliştirilmekte olan diğer adayların HAE veya diğer hastalıkları tedavi etme yeteneği, ve sözlü Faktör XIIa programımızın gelecekteki ilerlemesi ve potansiyel başarısı. İşimizi ve finansal sonuçlarımızı etkileyebilecek potansiyel risk faktörleri hakkında daha fazla bilgi, 30 Nisan 2024'te sona eren yıl için Form 10-K'deki yıllık raporumuz, Form'daki üç aylık raporlarımız da dahil olmak üzere Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na yaptığımız başvurularda ayrıntılı olarak açıklanmıştır. 10-Q ve Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu ile zaman zaman yapabileceğimiz diğer raporlarımız. Yeni bilgilerin, gelecekteki gelişmelerin veya başka bir durumun sonucu olarak zaman zaman yapılabilecek yazılı veya sözlü ileriye dönük herhangi bir beyanı kamuya açık olarak güncelleme yükümlülüğümüz yoktur.

Kaynak: KalVista İlaç A.Ş.

Gönderildi : 2024-09-04 15:22

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler