KalVista оголошує про схвалення FDA нової заявки на препарат Sebetralstat для перорального лікування спадкового ангіоневротичного набряку за потребою

Лікування: спадкового ангіоневротичного набряку

KalVista оголошує про схвалення FDA нової заявки на препарат Sebetralstat для перорального лікування спадкового ангіоневротичного набряку за потребою

КЕМБРИДЖ, Массачусетс і СОЛСБЕРІ, Англія--(BUSINESS WIRE)--вер. 3 січня 2024 р. KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) прийняло заявку на новий лікарський засіб (NDA) для себетралстату, нового досліджуваного перорального інгібітора калікреїну плазми для лікування за потребою нападів спадкового ангіоневротичного набряку (НАЕ) у дорослих та дітей віком від 12 років. FDA встановило цільову дату Закону про комісію з споживачів ліків, що відпускаються за рецептом (PDUFA), до 17 червня 2025 року. У разі схвалення себетралстат стане першим пероральним засобом лікування HAE у дорослих і дітей віком від 12 років. Наразі FDA не планує проводити засідання консультативного комітету для обговорення заявки.

«Ми в захваті від того, що FDA прийняла нашу NDA для sebetralstat, оскільки це наблизило нас до впровадження потенційно трансформаційної терапії для спільноти HAE», — сказав Бен Паллейко, головний виконавчий директор KalVista. «Ми розуміємо, що люди, які живуть з HAE, та їхні сім’ї щодня несуть величезний тягар, оскільки вони не знають, коли може статися наступний напад або чи може напад спричинити загрозливі для життя наслідки. Переконливі дані, включені в наш пакет NDA, показують, що себетралстат має потенціал суттєво змінити спосіб лікування та лікування хвороби. З огляду на те, що це може бути перше пероральне лікування на вимогу ХАЕ, ми продовжуємо отримувати сильну підтримку та чуємо відчуття невідкладності серед постачальників медичних послуг, адвокатів, пацієнтів та їхніх сімей для себетральстату. Я пишаюся командою KalVista за їх відданість досягненню цієї віхи та глибоко вдячний за підтримку пацієнтів, які живуть з НАЕ, їхніх сімей, наукової спільноти НАЕ, а також організацій HAEA та HAEi, які захищають інтереси пацієнтів».

Подання NDA було підкріплено раніше оприлюдненими результатами, включно з даними KONFIDENT фази 3 клінічного випробування та триваючого відкритого розширення випробування KONFIDENT-S. Sebetralstat досяг первинної кінцевої точки для свого випробування фази 3 з композиціями 300 мг і 600 мг, досягаючи початку полегшення симптомів значно швидше, ніж плацебо (p<0,0001 для 300 мг, p=0,0013 для 600 мг) і добре переносився, з профіль безпеки, подібний до плацебо. У KONFIDENT-S себетралстат дозволив пацієнтам лікувати напади на ранній стадії із середнім часом від початку нападу до лікування 9 хвилин, продемонстрував постійний профіль безпеки та ефективності KONFIDENT і включав середній час до початку полегшення симптомів ларингеальних нападів 1,3 години.

Клінічне випробування KalVista KONFIDENT-KID, призначене для оцінки безпеки та ефективності себетралстату в педіатричній популяції віком від 2 до 11 років, було розпочато достроково в червні 2024 року, і відтоді почалося дозування пацієнтів.

На додаток до прийняття NDA, KalVista нещодавно оголосила, що Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) підтвердило подання заявки на реєстраційний дозвіл (MAA) для sebetralstat. KalVista планує подати заявку на схвалення у Великобританії, Японії та інших країнах пізніше 2024 року.

Про випробування 3 фази KONFIDENT

Клінічне випробування 3 фази KONFIDENT було рандомізованим, подвійним сліпим, 3-стороннім перехресним дослідженням, у якому оцінювали безпеку та ефективність себетралстату 300 мг і 600 мг порівняно з плацебо для лікування НАЕ за потребою у дорослих і дітей віком від 12 років. У дослідженні було рандомізовано загалом 136 пацієнтів з НАЕ з 66 клінічних центрів у 20 країнах, що зробило його найбільшим клінічним дослідженням, яке коли-небудь проводилося з НАЕ. У дослідженні учасники лікували кожен відповідний напад двома дозами досліджуваного препарату та лікували до трьох нападів протягом дослідження. Дослідження включало пацієнтів з НАЕ типу 1 і 2, які мали принаймні два документально підтверджені напади НАЕ за 90 днів до рандомізації, включаючи пацієнтів, які отримували довгострокову профілактику.

Про випробування KONFIDENT-S

KONFIDENT-S — це відкрите розширене випробування з численними елементами реального світу, які оцінюють довгострокову безпеку та ефективність себетралстату для - потрібне лікування нападів HAE у дорослих і дітей віком від 12 років з HAE I або II типу. У четвертому кварталі 2024 року KalVista планує перевести поточних учасників випробування на композицію таблеток, що розпадаються для перорального застосування (ODT), щоб підтримати заплановану на 2026 рік заявку SNDA цієї додаткової композиції. У разі схвалення формула ODT надасть людям, які живуть з НАЕ, альтернативний, новий варіант перорального лікування за потребою.

Про випробування KONFIDENT-KID

KONFIDENT-KID — це відкрите випробування, у якому беруть участь приблизно 24 дитини віком від 2 до 11 років у семи країнах Північної Америки, Європи та Азії . KONFIDENT-KID збиратиме дані про безпеку, фармакокінетику та ефективність для кожного пацієнта протягом одного року, а також представить запатентовану педіатричну форму таблеток для перорального застосування (ODT) себетралстату. У разі схвалення себетралстат стане першим пероральним засобом терапії за потребою для цієї вікової групи, і лише другим схваленим FDA терапією за вимогою будь-якого типу для цієї групи населення.

Про Sebetralstat

Себетралстат, відкритий і повністю розроблений науковою групою KalVista, є новим, досліджуваним пероральним інгібітором калікреїну плазми для лікування за потребою спадкового ангіоневротичного набряку ( HAE). Sebetralstat отримав від FDA США позначення препаратів-сиріт Fast Track і лікарських засобів-сиріт, а також позначення лікарських засобів-сиріт і затверджений план педіатричних досліджень від EMA.

Про спадковий ангіоневротичний набряк

Спадковий ангіоневротичний набряк (НАЕ) — це рідкісне генетичне захворювання, що призводить до дефіциту або дисфункції білка інгібітора C1-естерази (C1INH) і подальшої неконтрольованої активації калікреїн-кінінова система. Люди, які живуть з НАЕ, відчувають болісні та виснажливі напади набряку тканин у різних місцях тіла, що може становити загрозу для життя залежно від місця ураження. Усі наразі схвалені варіанти лікування за потребою вимагають внутрішньовенного або підшкірного введення.

Про KalVista Pharmaceuticals. У лютому 2024 року KalVista оголосила про позитивні дані третьої фази випробування KONFIDENT для своєї пероральної терапії за потребою себетралстатом для ХАЕ. NDA компанії щодо себетралстату було прийнято FDA з кінцевою датою PDUFA 17 червня 2025 р. Крім того, , KalVista отримала підтвердження MAA від EMA в серпні 2024 року. KalVista планує подати заявку на схвалення у Великій Британії, Японії та інших країнах пізніше 2024 року.

Щоб дізнатися більше про KalVista, відвідайте www.kalvista.com або підписайтеся на соціальні мережі @KalVista і LinkedIn.