يتلقى KRRO-110 تعيين عقار يتيم من الولايات المتحدة الأمريكية FDA لنقص antitrypsin alpha-1

اتبع Drugslib على

Cambridge ، Mass. ، 14 مارس ، 2025 (Globe Newswire)-Korro Bio ، Inc. تعيين الدواء للطب الاستقصائي KRRO-110 لعلاج نقص antitrypsin alpha-1 (AATD).

"تلقي تعيين الأدوية اليتيم من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) يؤكد على الحاجة المتزايدة للمرضى الذين يعيشون مع AATD" "لدى KRRO-110 القدرة على التعامل مع كل من مظاهر الكبد والرئة في AATD ، ونحن ملتزمون بمعالجة الحاجة غير الملباة والتقدم في هذا العلاج الأفضل في فئة للأشخاص الذين يعيشون مع AATD."

KRRO-110 هو أول مرشح لتطوير التحرير من الحمض النووي الريبي من منصة أوبرا كورو الملكية ويتم تقييمه حاليًا في المرحلة 1/2A إعادة كتابة الدراسة السريرية لـ AATD. تم الانتهاء من جرعة من أول مجموعة من الجرعة الصاعقة في المتطوعين البالغين الأصحاء ، ومن المتوقع قراءات مؤقتة في النصف الثاني من عام 2025.

مكتب إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) يمنح تنمية المنتجات اليتيمة وضع الأتيمة في الولايات المتحدة. يوفر تعيين الأدوية اليتيم العديد من حوافز التنمية ، بما في ذلك الاعتمادات الضريبية للاختبارات السريرية المؤهلة ، وإعفاءات رسوم مستخدم الأدوية الموصوفة ، وإمكانية التفرد في السوق بعد موافقة إدارة الأغذية والعقاقير.

حول إعادة الكتابة

إعادة كتابة من جزأين ومتعددة لجرعة تصعيد الجرعة والتي ستقوم بتقييم سلامة وتحمل من KRRO-110 في ما يصل إلى 64 مشاركًا ، بما في ذلك البالغين الأصحاء ومرضى AATD المستقرون مع النمط الوراثي للبيتز. تشمل نقاط النهاية الثانوية والاستكشاف المعلمات الدوائية والدوائية التي ستوجه اختيار الجرعة الأمثل لدراسات المرحلة اللاحقة. من المتوقع أن تكون البيانات المؤقتة من الجزء 1 (جرعات تصاعدية واحدة في المتطوعين الأصحاء والأفراد المصابين بـ AATD) في النصف الثاني من عام 2025 ، ويتم الانتهاء من الدراسة في عام 2026. للحصول على معلومات إضافية حول دراسة إعادة الكتابة ، تفضل بزيارة ClinicalTrials.gov (NCT06677307).

حول نقص antitrypsin alpha-1 (AATD) و KRRO-110

AATD هو اضطراب وراثي هو الأكثر شيوعًا بسبب طفرة خائفة واحدة (g-to-a) في جين serpina1. يعاني البالغون المتأثرون من انتفاخ الرئة و/أو تليف الكبد الكبدي ، وكذلك مظاهر الأعضاء النهائية. KRRO-110 هو أول مرشح لمنتج أليغنوكليوتيد تحرير الحمض النووي الريبي من منصة تحرير الحمض النووي الريبي من Korro ، شجع أليغنوكليوتيد تحرير RNA (Opera ™). تم تصميم KRRO-110 ، وهو مركب محتمل في فئتها على أساس البيانات قبل السريرية ، لتعاون إنزيم داخلي ، وأدينوزين ديميناز يعمل على RNA (ADAR) ، لتحرير "A" المتغير على Serpina1 RNA ، وإصلاح كودون الحمض الأميني ، واستعادة بروتين AAT الطبيعي. هذا الإصلاح للبروتين الداخلي لديه القدرة على مسح مجاميع البروتين من داخل خلايا الكبد لإنشاء فائدة متباينة سريريًا لوظيفة الكبد والحفاظ على وظيفة الرئة من خلال توفير كمية كافية من بروتين AAT العادي.

حول korro

korro هي شركة مستحضرات الصيدلانية الحيوية السريرية التي تركز على تطوير فئة جديدة من الأدوية الوراثية تعتمد على تحرير الحمض النووي الريبي لكل من الأمراض النادرة والمنتشرة للغاية. تقوم Korro بإنشاء مجموعة من البرامج المتمايزة التي تم تصميمها لتسخير عملية تحرير الحمض النووي الريبي الطبيعية في الجسم ، مما يتيح تعديلًا دقيقًا وقاعدة عابرة. من خلال تحرير الحمض النووي الريبي بدلاً من الحمض النووي ، تقوم Korro بتوسيع نطاق الأدوية الوراثية من خلال تقديم دقة وتوكل إضافي ، والتي لديها إمكانية زيادة خصوصية وتحسين التحمل على المدى الطويل. باستخدام النهج القائم على قلة النوكليوتيد ، تتوقع Korro إحضار أدويةها للمرضى عن طريق الاستفادة من منصة الملكية الخاصة بها مع طرائق التسليم السابقة ، ودراية التصنيع ، والمسارات التنظيمية المعتمدة لعقاقير أليغنوكليوتيد المعتمدة. يقع Korro في كامبريدج ، ماساتشوستس. لمزيد من المعلومات ، تفضل بزيارة Korrobio.com.

تعتزم Korro استخدام موقع علاقات المستثمرين الخاصة بها ، LinkedIn ، و X (Twitter) كوسيلة للكشف عن المعلومات غير العامة للمواد وللتماسك لالتزامات الكشف الخاصة بها بموجب اللائحة FD. وفقًا لذلك ، يجب على المستثمرين مراقبة موقع علاقات المستثمرين في Korro ومتابعة Korrobio على LinkedIn ، و X (Twitter) ، بالإضافة إلى النشرات الصحفية لـ Korro ، وملفات SEC ، والمكالمات الجماعية العامة ، والعروض التقديمية ، والبث الإلكتروني.

قد تشكل بعض البيانات الصحفية في هذا البيان الصحفي "بيانات تطلعية" بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995 ، بصيغته المعدلة. تتضمن البيانات التطلعية ، على سبيل المثال لا الحصر ، بيانات صريحة أو ضمنية تتعلق بالتوقعات أو الآمال أو المعتقدات أو النوايا أو استراتيجيات Korro فيما يتعلق بالمستقبل ، بما في ذلك ، على سبيل المثال لا الحصر ، بيانات صريحة أو ضمنية فيما يتعلق: توقيت قراءات البيانات واستكمال المرحلة 1/2A لإعادة كتابة التجربة السريرية ؛ إمكانات KRRO-110 لعلاج كل من مظاهر الكبد والرئة في AATD ؛ أفضل إمكانات KRRO-110 في فئتها ؛ وإدراك الحوافز المقدمة من تعيين الأدوية اليتيم من KRRO-110 ؛؛ من بين أمور أخرى. بالإضافة إلى ذلك ، فإن أي بيانات تشير إلى التوقعات أو التوقعات أو التوصيفات الأخرى للأحداث أو الظروف المستقبلية ، بما في ذلك أي افتراضات أساسية ، هي بيانات تطلعية. الكلمات "المتوقع" ، "صدق" ، "متابعة" ، "يمكن ،" ، "تقدير" ، "توقع" ، "تنوي" ، "مايو" ، "قد" ، "الخطة" ، "ممكن" ، "إمكانات" ، "تنبؤ" ، "مشروع" ، "يجب أن تحدد" ، ". تستند البيانات التطلعية إلى التوقعات والافتراضات الحالية التي ، رغم أنها تعتبر معقولة غير مؤكدة بطبيعتها. قد تظهر المخاطر الجديدة والشكوك من وقت لآخر ، وليس من الممكن التنبؤ بجميع المخاطر والشكوك. تشمل العوامل التي قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا عن التوقعات الحالية ، على سبيل المثال لا الحصر ، عوامل مختلفة تتجاوز سيطرة الإدارة بما في ذلك مخاطر إجراء دراسة سريرية ؛ المخاطر المرتبطة بالإشراف التنظيمي للدراسات السريرية ، ومخاطر الالتحاق ومخاطر التوسع إلى ولايات قضائية أخرى جنبا إلى جنب مع المخاطر الأخرى الكامنة في تطور المستحضرات الصيدلانية الحيوية ؛ المخاطر المرتبطة بالدراسات السابقة السريرية والدراسات السريرية ؛ وغيرها من المخاطر المرتبطة بالحصول على الموافقات التنظيمية وحماية الملكية الفكرية ؛ بالإضافة إلى المخاطر المرتبطة بالظروف الاقتصادية العامة (بما في ذلك عدم اليقين الجيوسياسي الأخير وتعطيل سلسلة التوريد المحتملة بسبب التغيرات في السياسة الاقتصادية) ؛ وغيرها من المخاطر والشكوك المشار إليها من وقت لآخر في ملفات Korro مع SEC ، بما في ذلك الجزء الأول البند 1A. "عوامل الخطر" في التقرير الفصلي لكورو عن النموذج 10-Q المودع إلى لجنة الأوراق المالية والبورصة ، أو SEC ، على هذا النحو ، قد يتم تعديلها أو استكمالها من قبل ملفاتها الأخرى مع SEC. لا ينبغي اعتبار أي شخص في هذا البيان الصحفي تمثيلًا من قبل أي شخص ، حيث سيتم تحقيق البيانات التطلعية المنصوص عليها هنا أو أنه سيتم تحقيق أي من النتائج المتوقعة لهذه العبارات التطلعية. يجب ألا تضع اعتمادًا لا مبرر له على البيانات التطلعية في هذا البيان الصحفي ، والذي يتحدث فقط اعتبارًا من تاريخ صنعه ومؤهلون بالكامل بالرجوع إلى البيانات التحذيرية هنا. ما لا يزعم هذا البيان الصحفي لتلخيص جميع الشروط والمخاطر والسمات الأخرى للاستثمار في Korro.

المصدر: Korro Bio ، inc.

نشر : 2025-03-15 06:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية