KRRO-1110 obdrží označení léčiva Orphan od amerického FDA pro nedostatek antimitrypsinu Alpha-1

Sledujte Drugslib

Cambridge, Massachusetts, 14. března 2025 (Globe Newswire)-Korro Bio, Inc. (Korro) (NASDAQ: KRRO), klinická fáze biofarmaceutický Určení léčiva pro vyšetřovací medicínu KRRO-110 Pro léčbu nedostatku antimitrypsinu Alpha-1 (AATD). "KRRO-110 má potenciál léčit jaterní i plicní projevy AATD a jsme odhodláni řešit neuspokojenou potřebu a postupovat tuto potenciálně nejlepší terapii ve třídě pro lidi žijící s AATD."

KRRO-10 je prvním kandidátem na vývoj RNA editace z proprietární platformy OperaTM Korro a v současné době je vyhodnocen v klinické studii přepisování fáze 1/2A pro AATD. V druhé polovině roku 2025 se očekávalo dávkování prvních dvou vzestupných kohorty dávky u zdravých dospělých dobrovolníků a očekává se prozatímní odečet. Orphanní označení drog poskytuje různé vývojové pobídky, včetně daňových kreditů za kvalifikované klinické testování, osvobození od uživatelského poplatku za předpis a potenciál pro exkluzivitu trhu po schválení FDA.

o přepsání

Přepisování je dvoudílná jednodílná a vícenásobná studie eskalující dávka, která vyhodnotí bezpečnost a snášenlivost KRRO-110 až u 64 účastníků, včetně zdravých dospělých a klinicky stabilních pacientů AATD s genotypem pizz. Sekundární a průzkumné koncové body zahrnují farmakokinetické a farmakodynamické parametry, které povedou optimální výběr dávky pro studie pozdějších fází. Ve druhé polovině roku 2025 se očekávají prozatímní údaje z části 1 (jednotlivé vzestupné dávky u zdravých dobrovolníků a jednotlivci s AATD) a dokončení studie se očekává v roce 2026. Další informace o studii přepisování najdete na ClinicalTrials.gov (NCT06677307).

o nedostatku antimitrypsinu Alpha-1 (AATD) a KRRO-110

AATD je genetická porucha nejčastěji způsobená jedinou missense mutací (G-A-A) v genu SERPINA1. Postižení dospělí zažívají plicní emfyzém a/nebo jaterní cirhózu a také koncové projevy orgánů. KRRO-110 je první kandidát na editaci oligonukleotidového produktu RNA z proprietární platformy pro editaci RNA Korro, oligonukleotid podporoval editaci RNA (Opera ™). KRRO-110, potenciální nejlepší sloučenina ve své třídě založená na předklinických datech, je navržena tak, aby kooptovala endogenní enzym, adenosin deaminázu působící na RNA (ADAR), aby upravila variantu „A“ na Serpina1 RNA, opravit aminokyselinový kodon a obnovit sekreci normálního proteinu AAT. Tato oprava endogenního proteinu má potenciál vyčistit agregáty proteinů z jaterních buněk, aby se vytvořil potenciálně klinicky diferencovaný přínos pro funkci jater a zachoval funkci plic poskytnutím přiměřeného množství normálního proteinu AAT.

o Korro

Korro je biofarmaceutická společnost klinicky zaměřená na vývoj nové třídy genetických léčiv založených na úpravách RNA pro vzácné i vysoce převládající onemocnění. Korro generuje portfolio diferencovaných programů, které jsou navrženy tak, aby využily přirozený proces úpravy RNA v těle, což umožňuje přesné, ale přechodné úpravy jediné základní základny. Úpravou RNA namísto DNA rozšiřuje Korro dosah genetických léčivých přípravků poskytováním další přesnosti a laditelnost, což má potenciál pro zvýšenou specificitu a zlepšil dlouhodobou snášenlivost. Pomocí přístupu založeného na oligonukleotidech Korro očekává, že přinese pacientům léky využitím své proprietární platformy s precedentními způsoby doručování, výrobou know-how a zavedenými regulačními cestami schválených oligonukleotidových léčiv. Korro sídlí v Cambridge v Massachusetts. Pro více informací navštivte Korrobio.com.

Korro má v úmyslu použít webovou stránku pro vztahy s investory, LinkedIn a X (Twitter) jako prostředky pro zveřejňování materiálních neveřejných informací a pro splnění svých povinností zveřejňování v rámci regulace FD. Investoři by tedy měli sledovat webovou stránku Korro's Investor Relations a sledovat @korrobio na LinkedIn a X (Twitter), kromě sledování tiskových zpráv Korro, podání SEC, veřejných konferenčních hovorů, prezentací a webových vysílání.

Vpřed vyvíjející se výkazy

Některá prohlášení v této tiskové zprávě mohou představovat „výhledová prohlášení“ ve smyslu zákona o reformě soukromých cenných papírů z roku 1995, ve znění pozdějších předpisů. Výhledná prohlášení zahrnují, ale nejsou omezena na, výslovné nebo předpokládané prohlášení týkající se očekávání, naděje, přesvědčení, záměrů nebo strategií Korra ohledně budoucnosti, včetně, bez omezení, výslovných nebo předpokládaných prohlášení týkajících se: načasování údajů a dokončení klinické fáze 1/2a Rewrite Clinical Trial; Potenciál KRRO-110 léčit jaterní i plicní projevy AATD; Nejlepší potenciál KRRO-110; a realizace pobídek nabízených z označení osiřelých drog KRRO-110 ;; mimo jiné. Kromě toho jsou jakákoli prohlášení, která odkazují na projekce, prognózy nebo jiné charakterizace budoucích událostí nebo okolností, včetně jakýchkoli základních předpokladů, výhledy. The words “anticipate,” “believe,” “continue,” “could,” “estimate,” “expect,” “intend,” “may,” “might,” “plan,” “possible,” “potential,” “predict,” “project,” “should,” “strive,” “would,” “aim,” “target,” “commit,” and similar expressions may identify forward-looking statements, but the absence of these words does not mean that statement is not forward looking. Výhledná prohlášení jsou založena na současných očekáváních a předpokladech, že i když jsou považovány za rozumné, jsou ze své podstaty nejisté. Čas od času se mohou objevit nová rizika a nejistoty a není možné předpovídat všechna rizika a nejistoty. Mezi faktory, které mohou způsobit, že se skutečné výsledky výrazně liší od současných očekávání, patří, ale nejsou omezeny na různé faktory, které jsou mimo kontrolu managementu, včetně rizik při provádění klinické studie; Rizika spojená s regulačním dohledem o klinických studiích, riziky zápisu a rizikami při rozšiřování do jiných jurisdikcí spolu s dalšími riziky spojenými s biofarmaceutickým rozvojem; rizika spojená s předklinickými studiemi a klinickými studiemi; a další rizika spojená s získáním regulačního schválení a ochranou duševního vlastnictví; stejně jako rizika spojená s obecnými ekonomickými podmínkami (včetně nedávné geopolitické nejistoty a potenciálních narušení dodavatelského řetězce v důsledku změn v hospodářské politice); a další rizika a nejistoty, které se čas od času naznačují v Korrových podáních u SEC, včetně části I položky 1A. „Rizikové faktory“ ve čtvrtletní zprávě Korro o formuláři 10-Q podané u Komise pro cenné papíry a burzy nebo v SEC, jako takové mohou být změněny nebo doplněny jejími dalšími podáními u SEC. Nic v této tiskové zprávě by nemělo být považováno za reprezentaci žádnou osobou, kterou budou dosaženy výhledové prohlášení stanovená v tomto dokumentu, nebo že bude dosaženo jakéhokoli z zamýšlených výsledků takových výhledových prohlášení. Neměli byste se v této tiskové zprávě, která hovoří pouze k datu, kdy jsou učiněny, a je v tomto plném rozsahu odkazem na opatrné prohlášení v tomto dokumentu. S výjimkou zákona, které je vyžadováno zákonem, společnost Korro nepřijímá ani nepřijímá žádnou povinnost zveřejňovat jakékoli aktualizace nebo revize jakýchkoli výhledových prohlášení, aby odrážela jakoukoli změnu jejích očekávání nebo v událostech, podmínkách nebo okolnostech, za kterých je takové prohlášení založeno. Tato tisková zpráva nemá za účelem shrnutí všech podmínek, rizik a dalších atributů investice do Korro.

Vyslán : 2025-03-15 06:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova