KRRO-110 erhält eine verwöhnende Arzneimittelbezeichnung von der US-amerikanischen FDA für Alpha-1-Antitrypsin-Mangel

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Cambridge, Mass., 14. März 2025 (Globe Newswire)-Korro Bio, Inc. (Korro) (Nasdaq: Krro), eine klinische Stufe biopharmaziger Unternehmen, die sich auf die Entwicklung einer neuen Klasse von genetischen Medikamenten aus der Bearbeitung von RNA-Fooditen für seltene und hochkarätige und hochkarätige und hochkarätige und hochkarätige und hochkarätige und hochkarätige Firma befassten. Orphan Drug Designation für die Investigationsmedizin KRRO-110 zur Behandlung von Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD). „KRRO-110 hat das Potenzial, sowohl Leber-

KrRO-110 ist der erste RNA-Bearbeitungsentwicklungskandidat von Korros proprietärer Operatm-Plattform und wird derzeit in der klinischen Studie der Phase 1/2A für AATD bewertet. Die Dosierung der ersten beiden einzelnen aufsteigenden Dosiskohorten bei gesunden erwachsenen Freiwilligen wurde abgeschlossen, und in der zweiten Hälfte von 2025 wird eine vorläufige Anzeige erwartet. Die Orphan Drug Designation bietet verschiedene Entwicklungsanreize, einschließlich Steuergutschriften für qualifizierte klinische Tests, Ausnahmen für verschreibungspflichtige Arzneimittel.

Über das Umschreiben von

ist eine zweiteilige Einzel- und Mehrfachdosis-Eskalier-Studie, die die Sicherheit und Verträglichkeit von KRRO-110 bei bis zu 64 Teilnehmern, einschließlich gesunder Erwachsener und klinisch stabiler AATD-Patienten mit dem Pizz-Genotyp, bewertet. Sekundäre und explorative Endpunkte umfassen pharmakokinetische und pharmakodynamische Parameter, die eine optimale Dosisauswahl für spätere Stadiumstudien leiten. Zwischendaten aus Teil 1 (einzelne aufsteigende Dosen bei gesunden Freiwilligen und Personen mit AATD) werden in der zweiten Hälfte von 2025 erwartet, und der Abschluss der Studie wird im Jahr 2026 erwartet. Weitere Informationen über die Umschreibungsstudie finden Sie unter klinicaltrials.gov (NCT06677307).

Über Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) und KRRO-1110

AATD ist eine genetische Störung, die am häufigsten durch eine einzelne Missense-Mutation (G-to-A) im Serpina1-Gen verursacht wird. Betroffene Erwachsene erleben Lungenemphysem und/oder Leberzirrhose sowie Endorganmanifestationen. KRRO-110 ist der erste RNA-Bearbeitung von Oligonukleotid-Produktkandidaten von Korros proprietärer RNA-Bearbeitungsplattform, Oligonukleotid förderte die Bearbeitung von RNA (Opera ™). KRRO-110, eine potenzielle Best-in-Class-Verbindung, die auf präklinischen Daten basiert, ist so konzipiert, dass sie ein endogenes Enzym, Adenosindeaminase auf RNA (ADAR) wirkt, kooptieren, die „A“ -Variante auf Serpina1-RNA, Reparatur eines Aminosäure-Codons und wiederherzustellen und Sekretion des normalen AAT-Proteins wiederherzustellen. Diese Reparatur des endogenen Proteins hat das Potenzial, Proteinaggregate aus Leberzellen zu löschen, um einen potenziell klinisch differenzierten Nutzen für die Leberfunktion zu erzeugen und die Lungenfunktion zu erhalten, indem eine ausreichende Menge an normalem AAT -Protein bereitgestellt wird.

Über Korro

korro ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in klinischem Stadium, das sich auf die Entwicklung einer neuen Klasse genetischer Medikamente konzentriert, die sowohl für seltene als auch für sehr weit verbreitete Krankheiten basieren. Korro erzeugt ein Portfolio differenzierter Programme, die den natürlichen RNA -Bearbeitungsprozess des Körpers nutzen und eine präzise und dennoch vorübergehende Einzelbasis -Bearbeitung ermöglichen. Durch die Bearbeitung von RNA anstelle von DNA erweitert Korro die Reichweite genetischer Arzneimittel, indem Korro zusätzliche Präzision und Abstimmung liefert, was das Potenzial für eine erhöhte Spezifität und eine verbesserte langfristige Verträglichkeit aufweist. Mit einem oligonukleotidbasierten Ansatz erwartet Korro, seine Medikamente an Patienten zu bringen, indem er seine proprietäre Plattform mit vorhandenen Abgabemodalitäten, Herstellung von Know-how und festgelegte regulatorische Wege von zugelassenen Oligonukleotidmedikamenten nutzt. Korro hat seinen Sitz in Cambridge, Massachusetts. Weitere Informationen finden Sie unter korrobio.com.

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Gesendet : 2025-03-15 06:00

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