KRRO-110 erhält eine verwöhnende Arzneimittelbezeichnung von der US-amerikanischen FDA für Alpha-1-Antitrypsin-Mangel
Cambridge, Mass., 14. März 2025 (Globe Newswire)-Korro Bio, Inc. (Korro) (Nasdaq: Krro), eine klinische Stufe biopharmaziger Unternehmen, die sich auf die Entwicklung einer neuen Klasse von genetischen Medikamenten aus der Bearbeitung von RNA-Fooditen für seltene und hochkarätige und hochkarätige und hochkarätige und hochkarätige und hochkarätige und hochkarätige Firma befassten. Orphan Drug Designation für die Investigationsmedizin KRRO-110 zur Behandlung von Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD). „KRRO-110 hat das Potenzial, sowohl Leber-
KrRO-110 ist der erste RNA-Bearbeitungsentwicklungskandidat von Korros proprietärer Operatm-Plattform und wird derzeit in der klinischen Studie der Phase 1/2A für AATD bewertet. Die Dosierung der ersten beiden einzelnen aufsteigenden Dosiskohorten bei gesunden erwachsenen Freiwilligen wurde abgeschlossen, und in der zweiten Hälfte von 2025 wird eine vorläufige Anzeige erwartet. Die Orphan Drug Designation bietet verschiedene Entwicklungsanreize, einschließlich Steuergutschriften für qualifizierte klinische Tests, Ausnahmen für verschreibungspflichtige Arzneimittel.
Über das Umschreiben von
ist eine zweiteilige Einzel- und Mehrfachdosis-Eskalier-Studie, die die Sicherheit und Verträglichkeit von KRRO-110 bei bis zu 64 Teilnehmern, einschließlich gesunder Erwachsener und klinisch stabiler AATD-Patienten mit dem Pizz-Genotyp, bewertet. Sekundäre und explorative Endpunkte umfassen pharmakokinetische und pharmakodynamische Parameter, die eine optimale Dosisauswahl für spätere Stadiumstudien leiten. Zwischendaten aus Teil 1 (einzelne aufsteigende Dosen bei gesunden Freiwilligen und Personen mit AATD) werden in der zweiten Hälfte von 2025 erwartet, und der Abschluss der Studie wird im Jahr 2026 erwartet. Weitere Informationen über die Umschreibungsstudie finden Sie unter klinicaltrials.gov (NCT06677307).
Über Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) und KRRO-1110
AATD ist eine genetische Störung, die am häufigsten durch eine einzelne Missense-Mutation (G-to-A) im Serpina1-Gen verursacht wird. Betroffene Erwachsene erleben Lungenemphysem und/oder Leberzirrhose sowie Endorganmanifestationen. KRRO-110 ist der erste RNA-Bearbeitung von Oligonukleotid-Produktkandidaten von Korros proprietärer RNA-Bearbeitungsplattform, Oligonukleotid förderte die Bearbeitung von RNA (Opera ™). KRRO-110, eine potenzielle Best-in-Class-Verbindung, die auf präklinischen Daten basiert, ist so konzipiert, dass sie ein endogenes Enzym, Adenosindeaminase auf RNA (ADAR) wirkt, kooptieren, die „A“ -Variante auf Serpina1-RNA, Reparatur eines Aminosäure-Codons und wiederherzustellen und Sekretion des normalen AAT-Proteins wiederherzustellen. Diese Reparatur des endogenen Proteins hat das Potenzial, Proteinaggregate aus Leberzellen zu löschen, um einen potenziell klinisch differenzierten Nutzen für die Leberfunktion zu erzeugen und die Lungenfunktion zu erhalten, indem eine ausreichende Menge an normalem AAT -Protein bereitgestellt wird.
Über Korro
korro ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in klinischem Stadium, das sich auf die Entwicklung einer neuen Klasse genetischer Medikamente konzentriert, die sowohl für seltene als auch für sehr weit verbreitete Krankheiten basieren. Korro erzeugt ein Portfolio differenzierter Programme, die den natürlichen RNA -Bearbeitungsprozess des Körpers nutzen und eine präzise und dennoch vorübergehende Einzelbasis -Bearbeitung ermöglichen. Durch die Bearbeitung von RNA anstelle von DNA erweitert Korro die Reichweite genetischer Arzneimittel, indem Korro zusätzliche Präzision und Abstimmung liefert, was das Potenzial für eine erhöhte Spezifität und eine verbesserte langfristige Verträglichkeit aufweist. Mit einem oligonukleotidbasierten Ansatz erwartet Korro, seine Medikamente an Patienten zu bringen, indem er seine proprietäre Plattform mit vorhandenen Abgabemodalitäten, Herstellung von Know-how und festgelegte regulatorische Wege von zugelassenen Oligonukleotidmedikamenten nutzt. Korro hat seinen Sitz in Cambridge, Massachusetts. Weitere Informationen finden Sie unter korrobio.com.
Korro beabsichtigt, seine Investor Relations -Website LinkedIn und X (Twitter) als Mittel zur Offenlegung von Material nicht öffentlichen Informationen und zur Einhaltung der Offenlegungspflichten gemäß Regulierung FD zu verwenden. Dementsprechend sollten Anleger die Website von Korros Investor Relations-Website überwachen und @Korrobio unter LinkedIn und X (Twitter) folgen, zusätzlich zu den Pressemitteilungen von Korro, SEC-Anmeldungen, Anrufen der öffentlichen Konferenzen, Präsentationen und Webcasts.
Bestimmte Aussagen in dieser Pressemitteilung können „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des Gesetzes über Private Securities Litigation Reform von 1995 in der jeweils geänderten Fassung darstellen. Zu den zukunftsgerichteten Aussagen gehören unter anderem ausdrückliche oder implizite Aussagen zu Erwartungen, Hoffnungen, Überzeugungen, Absichten oder Korrostrategien in Bezug auf die Zukunft, einschließlich, ohne Einschränkung, ausdrückliche oder implizite Aussagen über: den Zeitpunkt der Datenübernahme und die Abschluss des klinischen Versuchs der Phase 1/2a; KRRO-110-Potenzial, sowohl Leber- als auch Lungenmanifestationen von AATD zu behandeln; Das beste Potenzial von KRRO-110; und die Anreize zu erkennen, die aus der Waisenmedikamentenbezeichnung von KRRO-110 angeboten werden ;; unter anderem. Darüber hinaus sind alle Aussagen, die sich auf Projektionen, Prognosen oder andere Charakterisierungen zukünftiger Ereignisse oder Umstände, einschließlich aller zugrunde liegenden Annahmen, verweisen, zukunftsgerichtete Aussagen. Die Wörter „antizipieren“, „glauben“, „weiter“, „könnte“, „Schätzung“, „erwarten“, „beabsichtigen“, „Mai“, „Macht“, „Plan“, „möglich“, „Potenzial“, „Vorhersage“, „Projekt“, „sollte“ sollten, „Sollte“, „Strive“, „Ziele“, „Ziel“, „Ziel“. Zukunftsgerichtete Aussagen basieren auf aktuellen Erwartungen und Annahmen, die zwar von Natur aus unsicher sind. Von Zeit zu Zeit können neue Risiken und Unsicherheiten entstehen, und es ist nicht möglich, alle Risiken und Unsicherheiten vorherzusagen. Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von den aktuellen Erwartungen abweichen, sind verschiedene Faktoren, die über die Kontrolle des Managements hinausgehen, einschließlich der Durchführung einer klinischen Studie. Risiken im Zusammenhang mit der regulatorischen Aufsicht über klinische Studien, Einschreibungsrisiken und Risiken der Erweiterung auf andere Gerichtsbarkeiten sowie andere Risiken, die der biopharmazeutischen Entwicklung inhärent sind; Risiken verbunden mit vorklinischen Studien und klinischen Studien; und andere Risiken, die mit der Erlangung regulierender Genehmigungen und dem Schutz des geistigen Eigentums verbunden sind; sowie Risiken im Zusammenhang mit allgemeinen wirtschaftlichen Bedingungen (einschließlich der jüngsten geopolitischen Unsicherheit und potenziellen Störungen der Lieferkette aufgrund von Veränderungen der Wirtschaftspolitik); und andere Risiken und Unsicherheiten, die von Zeit zu Zeit in Korros Einreichungen bei der SEC angegeben sind, einschließlich Teil I. Punkt 1a. „Risikofaktoren“ in Korros vierteljährlichem Bericht über Formular 10-Q, eingereicht bei der Securities and Exchange Commission (SEC), kann durch ihre anderen Einreichungen bei der SEC geändert oder ergänzt werden. Nichts in dieser Pressemitteilung sollte von jeder Person als Repräsentation angesehen werden, die die hierin festgelegten zukunftsgerichteten Aussagen erzielt werden oder dass eines der in Betracht gezogenen Ergebnisse solcher zukunftsgerichteten Aussagen erzielt werden. Sie sollten in dieser Pressemitteilung nicht unangemessen auf zukunftsgerichtete Aussagen eintreten, die nur zum Zeitpunkt des Datums sprechen und in ihrer Gesamtheit durch Bezugnahme auf die hierin warnenden Aussagen qualifiziert sind. Sofern gesetzlich gesetzlich vorgeschrieben, übernimmt Korro keine Pflicht, öffentliche Aktualisierungen oder Überarbeitungen für zukunftsgerichtete Aussagen zu veröffentlichen, um eine Änderung der Erwartungen oder in den Ereignissen, Bedingungen oder Umständen, auf denen eine solche Aussage basiert, widerzuspiegeln. Diese Pressemitteilung wird nicht angeboten, alle Bedingungen, Risiken und anderen Attribute einer Investition in Korro zusammenzufassen.
Gesendet : 2025-03-15 06:00
Mehr lesen

- FDA -Zuschüsse für die verwöhnende Arzneimittelbezeichnung für Bexmarilimab in MDS
- Das Fernsehen besser für die Herzgesundheit der Menschen ausschalten, die auf Diabetes prädisponiert sind
- Chronischer Stress erhöht das Schlaganfallrisiko bei jungen Frauen
- Jeder von sechs Patienten in Phase -2 -Krebsstudien erhält ein Medikament, wenn er schließlich zugelassen wird
- Trump blockiert Bundesmittel für Schulen, die Covid -Impfstoffe erfordern
- FDA genehmigt Romvimza (Vimseltinib) zur Behandlung von symptomatischen Tenosynovial -Riesenzelltumor
Haftungsausschluss
Es wurden alle Anstrengungen unternommen, um sicherzustellen, dass die von Drugslib.com bereitgestellten Informationen korrekt und aktuell sind aktuell und vollständig, eine Garantie hierfür kann jedoch nicht übernommen werden. Die hierin enthaltenen Arzneimittelinformationen können zeitkritisch sein. Die Informationen von Drugslib.com wurden für die Verwendung durch medizinisches Fachpersonal und Verbraucher in den Vereinigten Staaten zusammengestellt. Daher übernimmt Drugslib.com keine Gewähr dafür, dass eine Verwendung außerhalb der Vereinigten Staaten angemessen ist, sofern nicht ausdrücklich anders angegeben. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com befürworten keine Arzneimittel, diagnostizieren keine Patienten und empfehlen keine Therapie. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com sind eine Informationsquelle, die zugelassenen Ärzten bei der Betreuung ihrer Patienten helfen soll und/oder Verbrauchern dienen soll, die diesen Service als Ergänzung und nicht als Ersatz für die Fachkenntnisse, Fähigkeiten, Kenntnisse und Urteilsvermögen im Gesundheitswesen betrachten Praktiker.
Das Fehlen einer Warnung für ein bestimmtes Medikament oder eine bestimmte Medikamentenkombination sollte keinesfalls als Hinweis darauf ausgelegt werden, dass das Medikament oder die Medikamentenkombination für einen bestimmten Patienten sicher, wirksam oder geeignet ist. Drugslib.com übernimmt keinerlei Verantwortung für irgendeinen Aspekt der Gesundheitsversorgung, die mithilfe der von Drugslib.com bereitgestellten Informationen durchgeführt wird. Die hierin enthaltenen Informationen sollen nicht alle möglichen Verwendungen, Anweisungen, Vorsichtsmaßnahmen, Warnungen, Arzneimittelwechselwirkungen, allergischen Reaktionen oder Nebenwirkungen abdecken. Wenn Sie Fragen zu den Medikamenten haben, die Sie einnehmen, wenden Sie sich an Ihren Arzt, das medizinische Fachpersonal oder Ihren Apotheker.
Beliebte Schlüsselwörter
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions