Το KRRO-110 λαμβάνει ορφανό φάρμακο από την αμερικανική FDA για ανεπάρκεια αντιτυψίνης άλφα-1

Ακολουθήστε το Drugslib

Cambridge, Mass., 14 Μαρτίου 2025 (Globe Newswire) Ορίστες ορφανοθεραπείας στην ιατρική της ερευνητικής ιατρικής KRRO-110 για τη θεραπεία της ανεπάρκειας αντιρυψίνης άλφα-1 (AATD). "Το KRRO-110 έχει τη δυνατότητα να αντιμετωπίσει τόσο τις εκδηλώσεις του ήπατος όσο και των πνευμόνων του AATD και δεσμευόμαστε να αντιμετωπίσουμε την ανεκπλήρωτη ανάγκη και να προωθήσουμε αυτή τη δυνητικά καλύτερη θεραπεία στην κατηγορία για άτομα που ζουν με AATD."

Το KRRO-110 είναι ο πρώτος υποψήφιος για την επεξεργασία RNA από την ιδιόκτητη πλατφόρμα Operatm της Korro και αξιολογείται επί του παρόντος στην κλινική μελέτη της Phase 1/2A για την AATD. Η δοσολογία των δύο πρώτων μεμονωμένων ανερχόμενων ομάδων δόσης σε υγιείς εθελοντές ενηλίκων έχει ολοκληρωθεί και η προσωρινή ανάγνωση αναμένεται κατά το δεύτερο εξάμηνο του 2025. Ο χαρακτηρισμός ορφανών φαρμάκων παρέχει διάφορα κίνητρα ανάπτυξης, συμπεριλαμβανομένων των φορολογικών πιστώσεων για ειδικευμένες κλινικές δοκιμές, απαλλαγές από τα τέλη χρηστών φαρμάκων και τη δυνατότητα αποκλειστικότητας της αγοράς μετά την έγκριση του FDA.

Σχετικά με την επανεξέταση

Το rewrite είναι μια μονής και πολλαπλή μελέτη κλιμακωτής δόσης που θα αξιολογήσει την ασφάλεια και την ανεκτικότητα του KRRO-110 σε έως και 64 συμμετέχοντες, συμπεριλαμβανομένων των υγιεινών ενηλίκων και των κλινικά σταθερών ασθενών με AATD με τον γονιδιακό πίτσες. Τα δευτερεύοντα και διερευνητικά τελικά σημεία περιλαμβάνουν φαρμακοκινητικές και φαρμακοδυναμικές παραμέτρους που θα καθοδηγήσουν τη βέλτιστη επιλογή δόσης για μεταγενέστερες μελέτες. Τα ενδιάμεσα δεδομένα από το Μέρος 1 (μεμονωμένες ανερχόμενες δόσεις σε υγιείς εθελοντές και άτομα με AATD) αναμένονται κατά το δεύτερο εξάμηνο του 2025 και η ολοκλήρωση της μελέτης αναμένεται το 2026. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη μελέτη επανεγγραφής, επισκεφθείτε το clinicaltrials.gov (NCT06677307).

Σχετικά με την ανεπάρκεια αντιτρυψίνης άλφα-1 (AATD) και το KRRO-110

aatd είναι μια γενετική διαταραχή που προκαλείται συχνότερα από μία μόνο μεταλλαγμένη μετάλλαξη (G-to-A) στο γονίδιο Serpina1. Οι προσβεβλημένοι ενήλικες παρουσιάζουν πνευμονικό εμφύσημα ή/και ηπατική κίρρωση, καθώς και εκδηλώσεις τελικών οργάνων. Το KRRO-110 είναι ο πρώτος υποψήφιος προϊόντος επεξεργασίας ολιγονουκλεοτιδίου RNA από την ιδιόκτητη πλατφόρμα επεξεργασίας RNA του Korro, το ολιγονουκλεοτίδιο προωθούμενη επεξεργασία του RNA (Opera ™). Το KRRO-110, μια πιθανή καλύτερη ένωση στην κατηγορία που βασίζεται σε προκλινικά δεδομένα, έχει σχεδιαστεί για να συν-OPT ένα ενδογενές ένζυμο, η δεαμινάση αδενοσίνης που δρουν σε RNA (ADAR), να επεξεργαστεί την παραλλαγή "Α" στο Serpina1 RNA, να επιδιορθώσει ένα κωδικονίδιο αμινοξέων και να αποκαταστήσει την έκκριση της φυσιολογικής πρωτεΐνης ΑΑΤ. Αυτή η αποκατάσταση της ενδογενούς πρωτεΐνης έχει τη δυνατότητα να καθαρίσει τα συσσωματώματα πρωτεϊνών από εντός των ηπατικών κυττάρων για να δημιουργήσει ένα δυνητικά κλινικά διαφοροποιημένο όφελος για τη λειτουργία του ήπατος και στη διατήρηση της λειτουργίας των πνευμόνων παρέχοντας επαρκή ποσότητα φυσιολογικής πρωτεΐνης ΑΑΤ.

Σχετικά με το Korro

Το Korro είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη μιας νέας κατηγορίας γενετικών φαρμάκων με βάση το RNA επεξεργασίας τόσο για σπάνιες όσο και για εξαιρετικά διαδεδομένες ασθένειες. Το Korro δημιουργεί ένα χαρτοφυλάκιο διαφοροποιημένων προγραμμάτων που έχουν σχεδιαστεί για να αξιοποιήσουν τη φυσική διαδικασία επεξεργασίας RNA του σώματος, επιτρέποντας μια ακριβή αλλά παροδική επεξεργασία μονής βάσης. Με την επεξεργασία του RNA αντί του DNA, το Korro επεκτείνει την εμβέλεια των γενετικών φαρμάκων παρέχοντας πρόσθετη ακρίβεια και τη συναυλία, η οποία έχει τη δυνατότητα αυξημένης ειδικότητας και βελτιωμένη μακροπρόθεσμη ανεκτικότητα. Χρησιμοποιώντας μια προσέγγιση που βασίζεται σε ολιγονουκλεοτίδιο, η Korro αναμένει να φέρει τα φάρμακά του σε ασθενείς αξιοποιώντας την ιδιόκτητη πλατφόρμα της με προηγούμενες μορφές παράδοσης, τεχνογνωσία κατασκευής και καθιερωμένες ρυθμιστικές οδούς εγκεκριμένων φαρμάκων ολιγονουκλεοτιδίων. Το Korro εδρεύει στο Cambridge της Μασαχουσέτης. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε το korrobio.com.

Το Korro σκοπεύει να χρησιμοποιήσει τον ιστότοπο των επενδυτών, το LinkedIn και το X (Twitter) ως μέσο αποκάλυψης υλικών μη δημόσιων πληροφοριών και για συμμόρφωση με τις υποχρεώσεις γνωστοποίησης σύμφωνα με τον κανονισμό FD. Κατά συνέπεια, οι επενδυτές θα πρέπει να παρακολουθούν την ιστοσελίδα των σχέσεων επενδυτών του Korro και να ακολουθήσουν το @Korrobio στο LinkedIn και το X (Twitter), εκτός από την παρακολούθηση των δελτίων τύπου του Korro, των αρχείων SEC, των δημόσιων κλήσεων, των παρουσιάσεων και των webcasts.

Ορισμένες δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου μπορεί να αποτελούν "δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης" κατά την έννοια του νόμου περί μεταρρύθμισης των διαφορών ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995, όπως τροποποιήθηκε. Οι δηλώσεις προς τα εμπρός περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, ρητές ή σιωπηρές δηλώσεις σχετικά με τις προσδοκίες, τις ελπίδες, τις πεποιθήσεις, τις προθέσεις ή τις στρατηγικές του Korro σχετικά με το μέλλον, συμπεριλαμβανομένων, χωρίς περιορισμό, ρητές ή σιωπηρές δηλώσεις σχετικά με: το χρονοδιάγραμμα των αναγνωριστικών δεδομένων και την ολοκλήρωση της κλινικής δοκιμής φάσης 1/2Α. Η δυνατότητα του KRRO-110 να αντιμετωπίσει τόσο τις εκδηλώσεις του ήπατος όσο και των πνευμόνων του AATD. Το καλύτερο δυναμικό της KRRO-110. και συνειδητοποιώντας τα κίνητρα που προσφέρονται από τον ορφανό ορισμό του φαρμάκου του KRRO-110 ·; μεταξύ άλλων. Επιπλέον, τυχόν δηλώσεις που αναφέρονται σε προβλέψεις, προβλέψεις ή άλλους χαρακτηρισμούς μελλοντικών γεγονότων ή περιστάσεων, συμπεριλαμβανομένων τυχόν υποκείμενων υποθέσεων, είναι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης. Οι λέξεις "προβλέπουν", "πιστεύουν", "συνέχισαν", "θα μπορούσαν", "εκτίμηση", "αναμένουν", "προτίθενται", "Μάιος", "μπορεί", "σχέδιο", "πιθανές", "Δυναμικές", "Πρόβλεψη", "Πρόγραμμα", "Πρόγραμμα", "Πρόγραμμα", "Στόχος". Οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες και υποθέσεις που, αν και θεωρούνται λογικές, είναι εγγενώς αβέβαιες. Οι νέοι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες ενδέχεται να προκύψουν από καιρό σε καιρό και δεν είναι δυνατόν να προβλεφθούν όλοι οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες. Παράγοντες που μπορεί να προκαλέσουν τα πραγματικά αποτελέσματα να διαφέρουν ουσιαστικά από τις τρέχουσες προσδοκίες περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, διάφορους παράγοντες πέρα ​​από τον έλεγχο της διοίκησης, συμπεριλαμβανομένων κινδύνων διεξαγωγής κλινικής μελέτης. Οι κίνδυνοι που σχετίζονται με την κανονιστική εποπτεία των κλινικών μελετών, τους κινδύνους εγγραφής και τους κινδύνους επέκτασης σε άλλες δικαιοδοσίες μαζί με άλλους κινδύνους που ενυπάρχουν στην βιοφαρμακευτική ανάπτυξη. Κίνδυνοι που σχετίζονται με προκλινικές μελέτες και κλινικές μελέτες. και άλλους κινδύνους που σχετίζονται με την απόκτηση ρυθμιστικών εγκρίσεων και την προστασία της πνευματικής ιδιοκτησίας · καθώς και κινδύνους που σχετίζονται με γενικές οικονομικές συνθήκες (συμπεριλαμβανομένης της πρόσφατης γεωπολιτικής αβεβαιότητας και δυνητικών διαταραχών της αλυσίδας εφοδιασμού λόγω αλλαγών στην οικονομική πολιτική) · και άλλους κινδύνους και αβεβαιότητες που αναφέρονται από καιρό σε καιρό στις καταθέσεις του Korro με την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς, συμπεριλαμβανομένου του μέρους Ι σημείο 1Α. "Παράγοντες κινδύνου" στην τριμηνιαία έκθεση του Korro σχετικά με το Έντυπο 10-Q που κατατέθηκε στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς ή SEC, ως εκ τούτου, μπορεί να τροποποιηθεί ή να συμπληρωθεί από τις άλλες καταθέσεις της με την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Τίποτα σε αυτό το δελτίο τύπου δεν πρέπει να θεωρείται ως εκπροσώπηση από οποιοδήποτε πρόσωπο που θα επιτευχθεί οι μελλοντικές δηλώσεις που αναφέρονται στο παρόν ή ότι θα επιτευχθεί οποιοδήποτε από τα προβλεπόμενα αποτελέσματα τέτοιων δηλώσεων. Δεν πρέπει να τοποθετήσετε αδικαιολόγητη εξάρτηση από δηλώσεις προς τα εμπρός σε αυτό το δελτίο τύπου, οι οποίες μιλούν μόνο από την ημερομηνία που γίνονται και έχουν τα προσόντα στο σύνολό τους με αναφορά στις προειδοποιητικές δηλώσεις του παρόντος. Εκτός από τις απαιτείται από το νόμο, η Korro δεν αναλαμβάνει ούτε αποδέχεται κανένα καθήκον να απελευθερώσει δημοσίως τυχόν ενημερώσεις ή αναθεωρήσεις σε οποιεσδήποτε δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης για να αντικατοπτρίζουν οποιαδήποτε αλλαγή στις προσδοκίες του ή στις εκδηλώσεις, τις συνθήκες ή τις συνθήκες υπό τις οποίες βασίζεται οποιαδήποτε τέτοια δήλωση. Αυτό το δελτίο τύπου δεν υποστηρίζει να συνοψίσει όλες τις συνθήκες, τους κινδύνους και άλλα χαρακτηριστικά μιας επένδυσης στο Korro.

Δημοσιεύτηκε : 2025-03-15 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά