KRRO-110 reçoit la désignation de médicaments orphelins de la FDA américaine pour une carence en antitrypsine alpha-1

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Cambridge, Mass., 14 mars 2025 (Globe Newswire) - Korro Bio, Inc. (Korro) (Nasdaq: KRRO), une société biopharmaceutique à étage clinique axé sur le développement d'une nouvelle classe de médicaments génétiques basés sur la modification de l'ARN pour l'octroi d'Orphes Rare and Horgy Privaled, a annoncé aujourd'hui que les médicaments alimentaires américains (FDA) ont annoncé aujourd'hui les médicaments américains (FDA). La désignation de la médecine d'enquête KRRO-110 pour le traitement de la carence en antitrypsine alpha-1 (AATD).

"Recevoir la désignation de médicaments orphelins de la FDA souligne le besoin croissant de nouveaux traitements pour les patients vivant avec l'AATD", a déclaré Kemi Olugemo, MD, directeur général AT Korro. "KRRO-110 a le potentiel de traiter les manifestations hépatiques et pulmonaires de l'AATD, et nous nous engageons à répondre aux besoins non satisfaits et à faire avancer cette thérapie potentiellement la meilleure de classe pour les personnes vivant avec AATD."

KRRO-110 est le premier candidat de développement d'ARN à la plate-forme opératrice propriétaire de Korro et est actuellement en cours d'évaluation dans l'étude clinique de réécriture de phase 1/2A pour AATD. Le dosage des deux premières cohortes de dose ascendante chez les volontaires pour adultes en bonne santé a été achevé, et une lecture provisoire est attendue dans la seconde moitié de 2025.

Le bureau de développement des produits orphelins de la FDA s'établit à un statut de désignation orpheline des médicaments et des biologiques des États-Unis. La désignation des médicaments orphelins fournit diverses incitations au développement, y compris les crédits d'impôt pour les tests cliniques qualifiés, les exemptions de frais de consommation de médicaments sur ordonnance et le potentiel d'exclusivité du marché après l'approbation de la FDA.

À propos de la réécriture

La réécriture est une étude en deux parties et multiple à l'escalade de dose qui évaluera la sécurité et la tolérabilité du KRRO-110 chez jusqu'à 64 participants, y compris des adultes en bonne santé et des patients AATD cliniquement stables avec le génotype pizzer. Les critères d'évaluation secondaires et exploratoires comprennent des paramètres pharmacocinétiques et pharmacodynamiques qui guideront une sélection de dose optimale pour des études de stade ultérieures. Les données provisoires de la partie 1 (doses ascendantes uniques chez des volontaires sains et des personnes atteintes d'AATD) sont attendues dans le second semestre de 2025, et l'achèvement de l'étude est prévu en 2026. Pour plus d'informations sur l'étude de réécriture, visitez ClinicalTrials.gov (NCT06677307).

concernant la carence en antitrypsine alpha-1 (AATD) et KRRO-110

AATD est un trouble génétique le plus souvent causé par une seule mutation faux-sens (G-à-A) dans le gène Serpina1. Les adultes touchés connaissent l'emphysème pulmonaire et / ou la cirrhose hépatique, ainsi que les manifestations d'organes terminées. KRRO-110 est le premier candidat à l'oligonucléotide de modification d'ARN de la plate-forme d'édition d'ARN propriétaire de Korro, l'édition favorisée par l'oligonucléotide de l'ARN (Opera ™). Krro-110, un composé potentiel le meilleur de sa catégorie basé sur des données précliniques, est conçu pour coopter une enzyme endogène, l'adénosine désaminase agissant sur l'ARN (ADAR), pour modifier la variante «A» sur l'ARN Serpina1, réparer un codon d'acide aminé et restaurer la sécrétion de protéine AAT normale. Cette réparation de la protéine endogène a le potentiel d'éliminer les agrégats de protéines à l'intérieur des cellules hépatiques pour créer un avantage potentiellement différencié à la fonction hépatique et pour préserver la fonction pulmonaire en fournissant une quantité adéquate de protéine AAT normale.

À propos de Korro

Korro est une entreprise biopharmaceutique à stade clinique axée sur le développement d'une nouvelle classe de médicaments génétiques basée sur l'édition de l'ARN pour les maladies rares et très répandues. Korro génère un portefeuille de programmes différenciés qui sont conçus pour exploiter le processus d'édition naturel de l'ARN naturel, permettant une modification de base unique précise mais transitoire. En modifiant l'ARN au lieu de l'ADN, Korro élargit la portée des médicaments génétiques en fournissant une précision et une accordabilité supplémentaires, ce qui a le potentiel de spécificité accrue et d'amélioration de la tolérabilité à long terme. En utilisant une approche basée sur les oligonucléotides, Korro prévoit d'apporter ses médicaments aux patients en tirant parti de sa plate-forme propriétaire avec des modalités d'administration précédentes, du savoir-faire de la fabrication et des voies réglementaires établies de médicaments oligonucléotidiques approuvés. Korro est basé à Cambridge, Massachusetts. Pour plus d'informations, visitez korrobio.com.

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Des déclarations prospectives

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Certaines déclarations de ce communiqué de presse peuvent constituer des «déclarations prospectives» au sens de la loi de 1995 sur les litiges de Securities Private, tel que modifié. Les déclarations prospectives comprennent, mais sans s'y limiter, des déclarations expresses ou implicites concernant les attentes, les espoirs, les croyances, les intentions ou les stratégies de Korro concernant l'avenir, y compris, sans limitation, des déclarations expresses ou implicites concernant: le calendrier des lectures de données et l'achèvement de l'essai clinique de réécriture de phase 1/2A; Le potentiel du KRRO-110 à traiter les manifestations hépatiques et pulmonaires de l'AATD; Le meilleur potentiel de sa catégorie du KRRO-110; et réaliser les incitations offertes à la désignation de médicaments orphelins de KRRO-110 ;; entre autres. En outre, toutes les déclarations qui se réfèrent aux projections, prévisions ou autres caractérisations des événements ou circonstances futurs, y compris les hypothèses sous-jacentes, sont des déclarations prospectives. Les mots «anticiper», «croient», «continuer», «pouvaient», «estimer», «attendre», «entendent», «peuvent», «pourraient», «plan», «possible», «potentiel», «prédire», «projet», «devrait», «s'efforcer», «serait», les états de l'allure avant, mais l'absence, mais l'absence ne peut pas dire les expressions avant-gardiste, mais l'absence des mots ne peut pas dire les états avantageux,, mais l'absence de ces mots qui ne peut pas dire les expressions avantageuses, mais l'absence ne fait pas la révision. Les déclarations prospectives sont basées sur les attentes et les hypothèses actuelles qui, bien que considérées comme raisonnables, sont intrinsèquement incertaines. De nouveaux risques et incertitudes peuvent émerger de temps en temps, et il n'est pas possible de prédire tous les risques et incertitudes. Les facteurs qui peuvent faire en sorte que les résultats réels diffèrent considérablement des attentes actuelles incluent, mais sans s'y limiter, divers facteurs hors de contrôle de la direction, notamment les risques de mener une étude clinique; les risques associés à la surveillance réglementaire des études cliniques, aux risques d'inscription et aux risques de l'expansion à d'autres juridictions ainsi que d'autres risques inhérents au développement biopharmaceutique; les risques associés aux études précliniques et aux études cliniques; et d'autres risques associés à l'obtention des approbations réglementaires et à la protection de la propriété intellectuelle; ainsi que les risques associés aux conditions économiques générales (y compris l'incertitude géopolitique récente et les perturbations potentielles de la chaîne d'approvisionnement dues aux changements de politique économique); et d'autres risques et incertitudes indiqués de temps à autre dans les dépôts de Korro auprès de la SEC, y compris la partie I de la partie 1a. Les «facteurs de risque» dans le rapport trimestriel de Korro sur le formulaire 10-Q déposé auprès de la Securities and Exchange Commission, ou SEC, en tant que tel, peuvent être modifiés ou complétés par ses autres dossiers avec la SEC. Rien dans ce communiqué de presse ne doit être considéré comme une représentation par toute personne que les déclarations prospectives énoncées ici seront atteintes ou que l'un des résultats envisagés de ces déclarations prospectives sera atteint. Vous ne devez pas s'appuyer indûment à l'égard des déclarations prospectives dans ce communiqué de presse, qui ne parlent qu'à la date qu'ils sont faites et sont qualifiés dans leur intégralité par référence aux déclarations de garde ici. Sauf si la loi requise, Korro n'entreprend ni n'accepte aucune obligation de publier publiquement des mises à jour ou des révisions à des déclarations prospectives pour refléter tout changement dans ses attentes ou dans les événements, conditions ou circonstances sur lesquels une telle déclaration est fondée. Ce communiqué de presse ne prétend pas résumer toutes les conditions, risques et autres attributs d'un investissement dans Korro.

Source: Korro Bio, inc.

Publié : 2025-03-15 06:00

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