KRRO-110 Menerima Penunjukan Obat Orphan dari FDA AS untuk Kekurangan Alpha-1 Antitrypsin

Ikuti Drugslib di

Cambridge, Mass., 14 Maret 2025 (Globe Newswire)-Korro Bio, Inc. (Korro) (NASDAQ: KRRO), sebuah administrasi obat-obatan dan pengumuman yang langka pada hari ini, pada hari ini, pengumuman yang jarang terjadi pada hari ini, dan pengumuman yang langka pada hari ini, dan pengumuman yang jarang terjadi pada hari ini dan pengumuman yang jarang terjadi pada hari ini dan pengumuman yang jarang terjadi pada kelas genetik. Penunjukan Obat untuk Kedokteran Investigasi KRRO-110 Untuk pengobatan defisiensi antitrypsin alpha-1 (AATD).

“menerima penunjukan obat yatim dari FDA menggarisbawahi kebutuhan perawatan baru untuk pasien yang tinggal dengan AATD,” kata Kemi Olugemo, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD. “KRRO-110 memiliki potensi untuk mengobati manifestasi hati dan paru-paru dari AATD, dan kami berkomitmen untuk mengatasi kebutuhan yang tidak terpenuhi dan memajukan terapi yang berpotensi di kelas terbaik ini untuk orang yang hidup dengan AATD.”

KRRO-110 adalah kandidat pengembangan pengeditan RNA pertama dari platform operat eksklusif Korro dan saat ini sedang dievaluasi dalam studi klinis fase 1/2A untuk AATD. Dosis dari dua kohort dosis ascending tunggal pertama pada sukarelawan dewasa yang sehat telah selesai, dan pembacaan sementara diharapkan pada paruh kedua tahun 2025.

Kantor FDA untuk pengembangan produk yatim pondok status penunjukan Orphan pada SAMA DOMPER PEKERJAAN DAN BIOLOGI yang dimaksudkan untuk pengobatan penyakit langka. Penunjukan obat yatim memberikan berbagai insentif pengembangan, termasuk kredit pajak untuk pengujian klinis yang memenuhi syarat, pengecualian biaya pengguna obat resep, dan potensi eksklusivitas pasar setelah persetujuan FDA.

tentang penulisan ulang

Penulisan ulang adalah studi dua bagian dan beberapa bagian yang akan mengevaluasi keamanan dan tolerabilitas KRRO-110 hingga 64 peserta, termasuk orang dewasa yang sehat dan pasien AATD yang stabil secara klinis dengan genotipe pizz. Titik akhir sekunder dan eksplorasi meliputi parameter farmakokinetik dan farmakodinamik yang akan memandu seleksi dosis optimal untuk studi tahap selanjutnya. Data sementara dari Bagian 1 (dosis naik tunggal pada sukarelawan sehat dan individu dengan AATD) diharapkan pada paruh kedua tahun 2025, dan penyelesaian penelitian ini diantisipasi pada tahun 2026. Untuk informasi tambahan tentang studi ulang, kunjungi Clinicaltrials.gov (NCT0667307).

tentang defisiensi antitrypsin alpha-1 (AATD) dan KRRO-110

aatD adalah gangguan genetik yang paling umum disebabkan oleh mutasi missense tunggal (G-to-A) pada gen Serpina1. Orang dewasa yang terkena mengalami emfisema paru dan/atau sirosis hati, serta manifestasi organ akhir. KRRO-110 adalah kandidat produk oligonucleotide pengeditan RNA pertama dari platform pengeditan RNA milik Korro, oligonucleotide yang dipromosikan pengeditan RNA (Opera ™). KRRO-110, senyawa potensial terbaik di kelasnya berdasarkan data praklinis, dirancang untuk mengkooptasi enzim endogen, adenosin deaminase yang bekerja pada RNA (ADAR), untuk mengedit varian "A" pada SERPINA1 RNA, memperbaiki kodon asam amin, dan memulihkan sekresi protein AAT normal. Perbaikan protein endogen ini memiliki potensi untuk membersihkan agregat protein dari dalam sel hati untuk menciptakan manfaat yang berpotensi berbeda secara klinis untuk fungsi hati dan untuk mempertahankan fungsi paru -paru dengan menyediakan jumlah protein AAT normal yang memadai.

tentang Korro

Korro adalah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang berfokus pada pengembangan kelas baru obat-obatan genetik berdasarkan pengeditan RNA untuk penyakit langka dan sangat lazim. Korro menghasilkan portofolio program yang berbeda yang dirancang untuk memanfaatkan proses pengeditan RNA alami tubuh, memungkinkan pengeditan dasar tunggal yang tepat namun sementara. Dengan mengedit RNA alih-alih DNA, Korro memperluas jangkauan obat-obatan genetik dengan memberikan presisi dan tunabilitas tambahan, yang memiliki potensi untuk meningkatkan spesifisitas dan meningkatkan tolerabilitas jangka panjang. Menggunakan pendekatan berbasis oligonukleotida, Korro berharap untuk membawa obat-obatannya kepada pasien dengan memanfaatkan platform kepemilikannya dengan modalitas pengiriman yang telah diutarakan, pengetahuan manufaktur, dan jalur pengaturan obat oligonukleotida yang disetujui. Korro berbasis di Cambridge, Massachusetts. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi korrobio.com.

Korro bermaksud untuk menggunakan situs web Hubungan Investornya, LinkedIn, dan X (Twitter) sebagai sarana untuk mengungkapkan informasi materi nonpublik dan untuk mematuhi kewajiban pengungkapannya berdasarkan Peraturan FD. Dengan demikian, investor harus memantau situs web Hubungan Investor Korro dan mengikuti @korrobio di LinkedIn, dan X (Twitter), selain mengikuti rilis pers Korro, pengajuan SEC, panggilan konferensi publik, presentasi, dan webcast.

Pernyataan Terlihat ke depan

.

Pernyataan tertentu dalam siaran pers ini dapat merupakan "pernyataan berwawasan ke depan" dalam arti dari Undang-Undang Reformasi Litigasi Efek Pribadi 1995, sebagaimana telah diubah. Pernyataan berwawasan ke depan termasuk, tetapi tidak terbatas pada, pernyataan tersurat maupun tersirat mengenai harapan, harapan, kepercayaan, niat atau strategi Korro mengenai masa depan termasuk, tanpa batasan, pernyataan klinis tersirat atau tersirat mengenai: waktu pembacaan data dan penyelesaian uji klinis Fase 1/2A; Potensi KRRO-110 untuk mengobati manifestasi hati dan paru-paru AATD; Potensi terbaik di KRRO-110; dan menyadari insentif yang ditawarkan dari penunjukan obat yatim KRRO-110; antara lain. Selain itu, pernyataan apa pun yang merujuk pada proyeksi, perkiraan, atau penokohan lain dari peristiwa atau keadaan di masa depan, termasuk asumsi yang mendasarinya, adalah pernyataan yang berwawasan ke depan. Kata-kata "mengantisipasi," "percaya," "melanjutkan," "bisa," "memperkirakan," "harapkan," "bermaksud," "mungkin," "mungkin," "rencana," "mungkin," "potensial," "memprediksi," "proyek," "seharusnya," tidak ada yang mengidentifikasi ke depan, "tidak akan mengidentifikasi ke depan," "bertujuan," "target," "komit," dan "tidak ada kata-kata yang tidak ada. Pernyataan berwawasan ke depan didasarkan pada ekspektasi dan asumsi saat ini bahwa, meskipun dianggap masuk akal secara inheren tidak pasti. Risiko dan ketidakpastian baru dapat muncul dari waktu ke waktu, dan tidak mungkin untuk memprediksi semua risiko dan ketidakpastian. Faktor -faktor yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari harapan saat ini termasuk, tetapi tidak terbatas pada, berbagai faktor di luar kendali manajemen termasuk risiko melakukan studi klinis; Risiko yang terkait dengan pengawasan peraturan studi klinis, risiko pendaftaran dan risiko memperluas ke yurisdiksi lain bersama dengan risiko lain yang melekat dalam pengembangan biofarmasi; risiko yang terkait dengan studi pra-klinis dan studi klinis; dan risiko lain yang terkait dengan mendapatkan persetujuan peraturan dan melindungi kekayaan intelektual; serta risiko yang terkait dengan kondisi ekonomi umum (termasuk ketidakpastian geopolitik baru -baru ini dan potensi gangguan rantai pasokan karena perubahan kebijakan ekonomi); dan risiko dan ketidakpastian lain yang ditunjukkan dari waktu ke waktu dalam pengajuan Korro dengan SEC, termasuk Bagian I Item 1A. "Faktor Risiko" dalam Laporan Triwulan Korro tentang Formulir 10-Q yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa, atau SEC, dengan demikian dapat diubah atau ditambah dengan pengajuan lainnya dengan SEC. Tidak ada dalam siaran pers ini yang harus dianggap sebagai representasi oleh siapa pun bahwa pernyataan berwawasan ke depan yang ditetapkan di sini akan dicapai atau bahwa salah satu hasil yang direnungkan dari pernyataan berwawasan ke depan tersebut akan tercapai. Anda tidak boleh menempatkan ketergantungan yang tidak semestinya pada pernyataan berwawasan ke depan dalam siaran pers ini, yang hanya berbicara pada tanggal mereka dibuat dan memenuhi syarat secara keseluruhan dengan mengacu pada pernyataan peringatan di sini. Kecuali sebagaimana diharuskan oleh hukum, Korro tidak melakukan atau menerima kewajiban apa pun untuk merilis setiap pembaruan atau revisi pada setiap pernyataan berwawasan ke depan untuk mencerminkan perubahan dalam harapannya atau dalam peristiwa, ketentuan atau keadaan yang menjadi dasar pernyataan tersebut. Siaran pers ini tidak dimaksudkan untuk meringkas semua kondisi, risiko, dan atribut lain dari investasi di Korro.

Sumber: Korro Bio, Inc.

Diposting : 2025-03-15 06:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer