KRRO-111 riceve la designazione di farmaci orfani dalla FDA degli Stati Uniti per la carenza di antitrypsina alfa-1

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CAMBRIDGE, Mass., March 14, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Korro Bio, Inc. (Korro) (Nasdaq: KRRO), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing a new class of genetic medicines based on editing RNA for both rare and highly prevalent diseases, announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Designazione di farmaci orfani alla medicina investigativa KRRO-110 per il trattamento della carenza di antitrypsina alfa-1 (AATD).

"Ricevendo la designazione di farmaci orfani dalla FDA sottolinea la crescente necessità di nuovi trattamenti per i pazienti che vivono con AATD", ha affermato Kemi Olougemo, MD, Chief Medical Officer a Korro. "KRRO-110 ha il potenziale per trattare le manifestazioni epatiche e polmonari di AATD e ci impegniamo ad affrontare il bisogno insoddisfatto e ad avanzare questa terapia potenzialmente migliore per le persone che vivono con AATD."

KRRO-110 è il primo candidato allo sviluppo di editing RNA dalla piattaforma operativa proprietaria di Korro ed è attualmente in fase di valutazione nello studio clinico di riscrittura di fase 1/2A per AATD. È stato completato il dosaggio delle prime due singole coorti di dose ascendenti in volontari per adulti sani e si prevede una lettura provvisoria nella seconda metà del 2025.

L'ufficio della FDA per lo sviluppo di prodotti orfani concede lo stato di designazione orfana ai farmaci e ai biologici che sono destinati al trattamento di rare distinzioni che colpiscono la gente di persone unite. La designazione di farmaci orfani fornisce vari incentivi allo sviluppo, compresi i crediti d'imposta per test clinici qualificati, esenzioni per le tasse per utenti del farmaco di prescrizione e il potenziale di esclusività del mercato dopo l'approvazione della FDA.

Informazioni su Riscrite

La riscrittura è uno studio a due parti a dose singolo e multiplo che valuterà la sicurezza e la tollerabilità di KRRO-110 in un massimo di 64 partecipanti, compresi gli adulti sani e pazienti con AATD clinicamente stabili con il genotipo. Gli endpoint secondari ed esplorativi includono parametri farmacocinetici e farmacodinamici che guideranno la selezione della dose ottimale per gli studi in fase successiva. I dati provvisori della parte 1 (singole dosi ascendenti in volontari sani e individui con AATD) sono previsti nella seconda metà del 2025 e il completamento dello studio è previsto nel 2026. Per ulteriori informazioni sullo studio di riscrittura, visitare ClinicalTrials.gov (NCT06677307).

Informazioni sulla carenza di antitripsina alfa-1 (AATD) e KRRO-1110

AATD è un disturbo genetico più comunemente causato da una singola mutazione missenso (G-to-A) nel gene Serpina1. Gli adulti colpiti sperimentano enfisema polmonare e/o cirrosi epatica, nonché manifestazioni di organi finali. KRRO-111 è il primo candidato al prodotto di oligonucleotide di editing dell'RNA dalla piattaforma di editing RNA proprietaria di Korro, Oligonucleotide ha promosso l'editing di RNA (Opera ™). KRRO-110, un potenziale composto migliore in classe basato su dati preclinici, è progettato per cooptare un enzima endogeno, adenosina deaminasi che agisce sull'RNA (ADAR), per modificare la variante "A" su Serpina1 RNA, riparare un codone di aminoacidi e ripristinare la secrezione della proteina AAT normale. Questa riparazione della proteina endogena ha il potenziale per eliminare gli aggregati proteici all'interno delle cellule epatiche per creare un beneficio potenzialmente clinicamente differenziato per la funzione epatica e per preservare la funzione polmonare fornendo una quantità adeguata di proteina AAT normale.

Informazioni su Korro

Korro è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di una nuova classe di medicinali genetici basati sull'editing di RNA per malattie sia rare che altamente prevalenti. Korro sta generando un portafoglio di programmi differenziati progettati per sfruttare il processo di modifica dell'RNA naturale del corpo, consentendo una modifica a base singola precisa ma transitoria. Modificando l'RNA anziché il DNA, Korro sta espandendo la portata dei medicinali genetici offrendo ulteriore precisione e sintonizzazione, che ha il potenziale per una maggiore specificità e una migliore tollerabilità a lungo termine. Utilizzando un approccio a base di oligonucleotidi, Korro prevede di portare i suoi medicinali ai pazienti sfruttando la sua piattaforma proprietaria con modalità di consegna precedenti, know-how manifatturiero e percorsi regolamentari stabiliti di farmaci oligonucleotidici approvati. Korro ha sede a Cambridge, nel Massachusetts. Per ulteriori informazioni, visitare korrobio.com.

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Fonte: Korro Bio, Inc.

Pubblicato : 2025-03-15 06:00

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