KRRO-111 riceve la designazione di farmaci orfani dalla FDA degli Stati Uniti per la carenza di antitrypsina alfa-1
CAMBRIDGE, Mass., March 14, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Korro Bio, Inc. (Korro) (Nasdaq: KRRO), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing a new class of genetic medicines based on editing RNA for both rare and highly prevalent diseases, announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Designazione di farmaci orfani alla medicina investigativa KRRO-110 per il trattamento della carenza di antitrypsina alfa-1 (AATD).
"Ricevendo la designazione di farmaci orfani dalla FDA sottolinea la crescente necessità di nuovi trattamenti per i pazienti che vivono con AATD", ha affermato Kemi Olougemo, MD, Chief Medical Officer a Korro. "KRRO-110 ha il potenziale per trattare le manifestazioni epatiche e polmonari di AATD e ci impegniamo ad affrontare il bisogno insoddisfatto e ad avanzare questa terapia potenzialmente migliore per le persone che vivono con AATD."
KRRO-110 è il primo candidato allo sviluppo di editing RNA dalla piattaforma operativa proprietaria di Korro ed è attualmente in fase di valutazione nello studio clinico di riscrittura di fase 1/2A per AATD. È stato completato il dosaggio delle prime due singole coorti di dose ascendenti in volontari per adulti sani e si prevede una lettura provvisoria nella seconda metà del 2025.
L'ufficio della FDA per lo sviluppo di prodotti orfani concede lo stato di designazione orfana ai farmaci e ai biologici che sono destinati al trattamento di rare distinzioni che colpiscono la gente di persone unite. La designazione di farmaci orfani fornisce vari incentivi allo sviluppo, compresi i crediti d'imposta per test clinici qualificati, esenzioni per le tasse per utenti del farmaco di prescrizione e il potenziale di esclusività del mercato dopo l'approvazione della FDA.
Informazioni su Riscrite
La riscrittura è uno studio a due parti a dose singolo e multiplo che valuterà la sicurezza e la tollerabilità di KRRO-110 in un massimo di 64 partecipanti, compresi gli adulti sani e pazienti con AATD clinicamente stabili con il genotipo. Gli endpoint secondari ed esplorativi includono parametri farmacocinetici e farmacodinamici che guideranno la selezione della dose ottimale per gli studi in fase successiva. I dati provvisori della parte 1 (singole dosi ascendenti in volontari sani e individui con AATD) sono previsti nella seconda metà del 2025 e il completamento dello studio è previsto nel 2026. Per ulteriori informazioni sullo studio di riscrittura, visitare ClinicalTrials.gov (NCT06677307).
Informazioni sulla carenza di antitripsina alfa-1 (AATD) e KRRO-1110
AATD è un disturbo genetico più comunemente causato da una singola mutazione missenso (G-to-A) nel gene Serpina1. Gli adulti colpiti sperimentano enfisema polmonare e/o cirrosi epatica, nonché manifestazioni di organi finali. KRRO-111 è il primo candidato al prodotto di oligonucleotide di editing dell'RNA dalla piattaforma di editing RNA proprietaria di Korro, Oligonucleotide ha promosso l'editing di RNA (Opera ™). KRRO-110, un potenziale composto migliore in classe basato su dati preclinici, è progettato per cooptare un enzima endogeno, adenosina deaminasi che agisce sull'RNA (ADAR), per modificare la variante "A" su Serpina1 RNA, riparare un codone di aminoacidi e ripristinare la secrezione della proteina AAT normale. Questa riparazione della proteina endogena ha il potenziale per eliminare gli aggregati proteici all'interno delle cellule epatiche per creare un beneficio potenzialmente clinicamente differenziato per la funzione epatica e per preservare la funzione polmonare fornendo una quantità adeguata di proteina AAT normale.
Informazioni su Korro
Korro è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di una nuova classe di medicinali genetici basati sull'editing di RNA per malattie sia rare che altamente prevalenti. Korro sta generando un portafoglio di programmi differenziati progettati per sfruttare il processo di modifica dell'RNA naturale del corpo, consentendo una modifica a base singola precisa ma transitoria. Modificando l'RNA anziché il DNA, Korro sta espandendo la portata dei medicinali genetici offrendo ulteriore precisione e sintonizzazione, che ha il potenziale per una maggiore specificità e una migliore tollerabilità a lungo termine. Utilizzando un approccio a base di oligonucleotidi, Korro prevede di portare i suoi medicinali ai pazienti sfruttando la sua piattaforma proprietaria con modalità di consegna precedenti, know-how manifatturiero e percorsi regolamentari stabiliti di farmaci oligonucleotidici approvati. Korro ha sede a Cambridge, nel Massachusetts. Per ulteriori informazioni, visitare korrobio.com.
Korro intende utilizzare il sito Web delle relazioni con gli investitori, LinkedIn e X (Twitter) come mezzo per divulgare informazioni non pubbliche materiali e per rispettare i suoi obblighi di divulgazione ai sensi del regolamento FD. Di conseguenza, gli investitori dovrebbero monitorare il sito Web di Korro Investor Relations e seguire @korrobio su LinkedIn e X (Twitter), oltre a seguire i comunicati stampa di Korro, i documenti SEC, le teleconferenze pubbliche, le presentazioni e i webcast.
Alcune dichiarazioni in questo comunicato stampa possono costituire "dichiarazioni previsionali" ai sensi del Private Securities contenzioso Reform Act del 1995, come modificato. Le dichiarazioni lungimiranti includono, ma non sono limitate a, espresse o implicite dichiarazioni riguardanti aspettative, speranze, credenze, intenzioni o strategie di Korro per quanto riguarda il futuro, inclusi, senza limitazione, dichiarazioni espresse o implicite relative: i tempi delle letture dei dati e il completamento del processo clinico di riscrittura della fase 1/2A; Il potenziale di KRRO-110 di trattare sia le manifestazioni epatiche che polmonari di AATD; Il potenziale migliore di Krro-111; e realizzare gli incentivi offerti dalla designazione di farmaci orfani di Krro-110 ;; tra gli altri. Inoltre, tutte le dichiarazioni che si riferiscono a proiezioni, previsioni o altre caratterizzazioni di eventi o circostanze futuri, comprese eventuali ipotesi sottostanti, sono dichiarazioni previsionali. Le parole "anticipate", "credi", "continua", "potrebbero", "stimare", "aspettarsi", "intendere", "maggio", "potrebbe", "piano", "possibile", "potenziale", "prevedere", "dovrebbe", "sforzarsi", "farebbe", "mira", "obiettivo", "impegno" e espressioni simili possono identificare detenzioni predivienti, ma le parole non intendono l'assistenza. Le dichiarazioni lungimiranti si basano sulle attuali aspettative e ipotesi che, sebbene considerate ragionevoli sono intrinsecamente incerte. Di volta in volta possono emergere nuovi rischi e incertezze e non è possibile prevedere tutti i rischi e le incertezze. I fattori che possono far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente dalle aspettative attuali includono, ma non si limitano a vari fattori al di fuori del controllo della direzione, inclusi i rischi di conduzione di uno studio clinico; rischi associati alla supervisione normativa degli studi clinici, ai rischi di iscrizione e ai rischi di espansione ad altre giurisdizioni insieme ad altri rischi inerenti allo sviluppo biofarmaceutico; rischi associati a studi pre-clinici e studi clinici; e altri rischi associati all'ottenimento delle approvazioni normative e alla protezione della proprietà intellettuale; nonché i rischi associati a condizioni economiche generali (comprese le recenti incertezza geopolitica e le potenziali interruzioni della catena di approvvigionamento dovute a cambiamenti nella politica economica); e altri rischi e incertezze indicate di volta in volta nelle presentazioni di Korro con la SEC, inclusa la parte I Voce 1A. I "fattori di rischio" nel rapporto trimestrale di Korro sul modulo 10-Q depositati presso la Securities and Exchange Commission, o SEC, in quanto tale può essere modificato o integrato dalle altre presentazioni presso la SEC. Nulla in questo comunicato stampa dovrebbe essere considerato come una rappresentazione da qualsiasi persona che verrà raggiunta le dichiarazioni previsionali qui stabilite o che saranno raggiunti uno qualsiasi dei risultati contemplati di tali dichiarazioni previsionali. Non dovresti fare indebita affidamento sulle dichiarazioni previsionali in questo comunicato stampa, che parlano solo alla data in cui sono fatti e sono qualificati nella loro interezza con riferimento alle dichiarazioni di cautela qui. Salvo quanto richiesto dalla legge, Korro non intraprende né accetta alcun dovere di rilasciare pubblicamente eventuali aggiornamenti o revisioni a eventuali dichiarazioni previsionali per riflettere qualsiasi cambiamento nelle sue aspettative o negli eventi, condizioni o circostanze su cui si basa tale dichiarazione. Questo comunicato stampa non pretende di riassumere tutte le condizioni, i rischi e altri attributi di un investimento in Korro.
Fonte: Korro Bio, Inc.
Pubblicato : 2025-03-15 06:00
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