KRRO-110は、アルファ-1抗トリプシン欠乏のために米国FDAから孤児薬の指定を受けます

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マサチューセッツ州ケンブリッジ、2025年3月14日（Globe Newswire）-Korro Bio、Inc。（Korro）（Korro）（NASDAQ：KRRO）、臨床段階のバイオ医薬品企業は、希少および非常に一般的な障害を発表したことを発表しました。アルファ-1抗トリプシン欠乏症（AATD）の治療のための調査医学KRRO-110への指定。 「KRRO-110は、AATDの肝臓と肺の両方の症状を治療する可能性があり、私たちは満たされていないニーズに対処し、AATDと一緒に住んでいる人々のためにこの潜在的にクラス最高の療法を進めることに取り組んでいます。」

KRRO-1010は、Korro独自のオペラットプラットフォームの最初のRNA編集開発候補であり、現在AATDのフェーズ1/2Aの書き換え臨床研究で評価されています。健康な成人ボランティアの最初の2つの昇る用量コホートの投与が完了しており、2025年後半に暫定的な読み取りが予想されます。 Orphan Drugの指定は、資格のある臨床検査の税額控除、処方薬ユーザー料金の免除、FDAの承認後の市場排他性の可能性など、さまざまな開発インセンティブを提供します。

書き換えについて

書き換えは、ピズの遺伝子を持つ健康な成人と臨床的に安定したAATD患者を含む最大64人の参加者のKRRO-10110の安全性と忍容性を評価する2部構成の単一および複数の用量式拡大研究です。二次および探索的エンドポイントには、後期研究の最適な用量選択を導く薬物動態および薬力学的パラメーターが含まれます。 2025年後半には、パート1（健康なボランティアとAATDの個人の単一の昇順）からの暫定データが予想され、2026年に研究の完了が予想されます。書き直し研究に関する追加情報については、ClinicalTrials.gov（NCT06677307）にアクセスしてください。

アルファ-1抗トリプシン欠乏症（AATD）およびKRRO-110

AATDは、Serpina1遺伝子の単一のミスセンス変異（g-to-a）によって最も一般的に引き起こされる遺伝的障害です。罹患した成人は、肺肺炎症および/または肝肝硬変、ならびに臓器の症状を経験します。 KRRO-1010は、Korro独自のRNA編集プラットフォームのオリゴヌクレオチド製品候補であるオリゴヌクレオチドをRNA（Opera™）の編集を促進する最初のRNA編集オリゴヌクレオチド生成物候補です。前臨床データに基づいたクラス最高の潜在的な化合物であるKRRO-110は、内因性酵素、RNA（ADAR）に作用するアデノシンデアミナーゼ（ADAR）を採用して、Serpina1 RNAの「A」バリアントを編集し、アミノ酸コドンを修復し、正常なAATタンパク質の分泌物を回復するように設計されています。内因性タンパク質のこの修復には、肝臓細胞内からタンパク質凝集体を除去して、肝機能の潜在的に臨床的に分化した利点を生み出し、適切な量の正常なAATタンパク質を提供することにより肺機能を維持する可能性があります。

korroについて

korroは、希少性疾患と非常に一般的な疾患の両方のRNAの編集に基づく新しいクラスの遺伝薬の開発に焦点を当てた臨床段階のバイオ医薬品です。 Korroは、身体の天然RNA編集プロセスを活用するように設計された差別化されたプログラムのポートフォリオを生成し、正確でありながら一時的な単一のベース編集を可能にします。 DNAの代わりにRNAを編集することにより、Korroは追加の精度と調整性を提供することにより、遺伝薬の範囲を拡大しています。オリゴヌクレオチドベースのアプローチを使用して、Korroは、先例の送達モダリティ、製造ノウハウ、および承認されたオリゴヌクレオチド薬の確立された調節経路を備えた独自のプラットフォームを活用することにより、患者に薬を供給することを期待しています。コロはマサチューセッツ州ケンブリッジに拠点を置いています。詳細については、korrobio.comをご覧ください。

Korroは、投資家の関係Webサイト、LinkedIn、およびX（Twitter）を、重要な非公開情報の開示手段として使用し、規則FDに基づく開示義務を遵守することを意図しています。したがって、投資家はKorroの投資家関係のWebサイトを監視し、LinkedInの@Korrobioをフォローし、X（Twitter）をフォローする必要があります。

このプレスリリースの特定の声明は、1995年の民間証券訴訟改革法の意味の中で、修正された「将来の見通しに関する記述」を構成する可能性があります。将来の見通しに関する記述には、期待、希望、信念、意図、または将来に関するKorroの希望、信念、意図、または戦略に関する明示的または黙示的な記述が含まれますが、それに限定されますが、それに限定されません。 AATDの肝臓と肺の両方の症状を治療するKRRO-10の可能性。 KRRO-10のクラス最高の可能性。 KRRO-110の孤児薬の指定から提供されたインセンティブを実現する;;とりわけ。さらに、根本的な仮定を含む、将来の出来事や状況の予測、予測、またはその他の特徴を参照する声明は、将来の見通しに関する記述です。 「予想」、「信じる」、「続行」、「可能性」、「見積もり」、「期待」、「意図」、「可能な」、「計画」、「計画」、「可能性」、「予測」、「プロジェクト」、「努力」、「努力」、「努力」、「「目的」、「目標」、「ターゲット」、および同様の表現は、前向きな表現を特定する可能性があります。将来の見通しに関する記述は、現在の期待と仮定に基づいており、合理的であると考えられていますが、本質的に不確実です。新しいリスクと不確実性が時々出現する可能性があり、すべてのリスクと不確実性を予測することはできません。実際の結果を現在の期待とは大きく異なる可能性のある要因には、臨床研究を実施するリスクなど、経営陣の制御以外のさまざまな要因が含まれますが、これらに限定されません。臨床研究の規制監視、登録リスク、および他の管轄区域に拡大するリスクに関連するリスクと、バイオ医薬品の発達に固有の他のリスク。前臨床研究および臨床研究に関連するリスク。規制当局の承認の取得と知的財産の保護に関連するその他のリスク。また、一般的な経済状況（最近の地政学的不確実性や経済政策の変化による潜在的なサプライチェーンの混乱を含む）に関連するリスク。パートI項目1Aを含む、KorroのSECへの提出で時々示されたその他のリスクと不確実性。証券取引委員会（SEC）に提出されたフォーム10-Qに関するKorroの四半期報告書の「危険因子」など、SECへの他の提出によって修正または補足される場合があります。このプレスリリースの何も、本書に記載されている将来の見通しに関する記述が達成されたり、そのような将来の見通しに関する記述の想定されている結果が達成されることを表明と見なすべきではありません。このプレスリリースでは、将来の見通しに関する記述に過度の依存をするべきではありません。このプレスリリースは、作成された日付の時点でのみ発言し、ここにある警告に関する声明を参照することで完全に資格があります。法律で義務付けられている場合を除き、Korroは、その期待の変更、またはそのような声明が基づいている出来事、条件、または状況を反映するために、将来の見通しに関する記述の更新または改訂を公に公開する義務を引き受けたり受け入れたりしません。このプレスリリースでは、Korroへの投資のすべての条件、リスク、その他の属性を要約することを目的としていません。

投稿しました : 2025-03-15 06:00

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