KRRO-110은 알파 -1 항 트립신 결핍에 대한 미국 FDA로부터 고아 약물 지정을받습니다.

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Cambridge, Mass., 2025 년 3 월 14 일 (Globe Newswire)-Korro Bio, Inc. (NASDAQ : KRRO) (NASDAQ : KRRO) (NASDAQ : KRRO) (NASDAQ : KRRO) (NASDAQ : KRRO) (NASDAQ : KRRO). 알파 -1 항 트립신 결핍 (AATD)의 치료를위한 조사 의학 KRRO-110의 약물 지정.

“FDA로부터 고아 약물 지정을받는 것은 AATD 환자의 새로운 치료에 대한 새로운 치료에 대한 요구가 증가하고 있다고 Kemi Olugemo, MD의 최고 의료 책임자는 말했다. "KRRO-110은 AATD의 간 및 폐 징후를 모두 치료할 수있는 잠재력을 가지고 있으며, 우리는 충족되지 않은 요구를 해결하고 AATD와 함께 사는 사람들을 위해 잠재적으로 동급 최고의 치료법을 발전시키기 위해 노력하고 있습니다."

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KRRO-110은 Korro의 독점적 인 Operatm 플랫폼의 최초의 RNA 편집 개발 후보이며 현재 AATD에 대한 1/2A 단계 재 작성 임상 연구에서 평가 중입니다. 건강한 성인 자원 봉사자들의 첫 두 개의 단일 오름차순 복용량 코호트의 복용이 완료되었으며, 2025 년 하반기에는 중간 판독이 예상됩니다.

고아 제품 개발 사무실은 약물에 대한 200,000 명의 사람들에게 영향을 미치는 약물과 생물학적으로 고아 지정 상태를 부여합니다. 고아 약물 지정은 자격을 갖춘 임상 테스트에 대한 세금 공제, 처방약 사용자 수수료 면제 및 FDA 승인 후 시장 독점 가능성을 포함한 다양한 개발 인센티브를 제공합니다.

다시 쓰기

재 작성은 건강한 성인과 피즈 유전자형을 포함한 임상 적으로 안정적인 AATD 환자를 포함하여 최대 64 명의 참가자에서 KRRO-110의 안전성과 내약성을 평가하는 두 부분으로 구성된 단일 및 다중 용량 에스컬레이션 연구입니다. 이차 및 탐색 적 엔드 포인트에는 이후 연구를위한 최적의 용량 선택을 안내하는 약동학 적 및 약 역학 파라미터가 포함됩니다. 2025 년 하반기에는 1 부 (건강한 자원 봉사자 및 AATD를 가진 개인의 단일 상승 복용량)의 임시 데이터가 예상되며, 연구 완료는 2026 년에 예상됩니다. 재 작성 연구에 대한 추가 정보는 ClinicalTrials.gov (NCT06677307)를 방문하십시오.

ALPHA-1 항 트립신 결핍 (AATD) 및 KRRO-1110

AATD는 Serpina1 유전자의 단일 미스 센스 돌연변이 (g-a)에 의해 가장 일반적으로 발생하는 유전 적 장애입니다. 영향을받는 성인은 폐기성 폐기종 및/또는 간경변 및 최종 기관 표현을 경험합니다. KRRO-110은 Korro의 독점적 RNA 편집 플랫폼의 올리고 뉴클레오티드 제품 후보 인 Oligonucleotide의 RNA (Opera ™)의 최초의 RNA 편집 올리고 뉴클레오티드 제품 후보입니다. 전임상 데이터를 기반으로 한 잠재적 인 동급 화합물 인 KRRO-110은 내인성 효소, ADAR (Adenosine Deaminase)을 공동으로 선택하여 Serpina1 RNA에서 "A"변형을 편집하고, 아미노산 코돈을 복구하고, 정상적인 AAT 단백질의 분비를 복원하도록 설계되었습니다. 내인성 단백질의 이러한 복구는 간 세포 내에서 단백질 응집체를 제거하여 간 기능에 잠재적으로 임상 적으로 분화 된 이점을 생성하고 적절한 양의 정상 AAT 단백질을 제공함으로써 폐 기능을 보존 할 수있는 가능성이있다.

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Korro 소개

Korro는 희귀하고 널리 퍼진 질병 모두에 대한 RNA를 편집하는 데 중점을 둔 임상 단계 바이오 제약 회사입니다. Korro는 신체의 자연 RNA 편집 프로세스를 활용하도록 설계된 차별화 된 프로그램 포트폴리오를 생성하여 정확하지만 일시적인 단일 기본 편집을 가능하게합니다. Korro는 DNA 대신 RNA를 편집함으로써 추가적인 정밀성 및 조정성을 제공함으로써 유전자 의약품의 범위를 확장하고 있으며, 이는 특이성을 높이고 장기 내약성을 향상시킬 가능성을 갖는다. Oligonucleotide 기반 접근법을 사용하여 Korro는 전달 된 전달 방식, 제조 노하우 및 승인 된 올리고 뉴클레오티드 약물의 확립 된 규제 경로로 독점 플랫폼을 활용하여 환자에게 의약품을 가져올 것으로 기대합니다. Korro는 매사추세츠 주 케임브리지에 있습니다. 자세한 내용은 korrobio.com을 방문하십시오.

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출처 : Korro Bio, Inc.

게시됨 : 2025-03-15 06:00

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