KRRO-110 menerima penamaan dadah yatim dari FDA A.S. untuk Kekurangan Antitrypsin Alpha-1

Ikuti Drugslib di

Cambridge, Mass., 14 Mac, 2025 (Globe Newswire)-Korro Bio, Inc. (Korro) (Nasdaq: Krro), sebuah syarikat biopharmaceutical yang memberi tumpuan kepada pengarang. Kepada Perubatan Penyiasatan KRRO-110 untuk rawatan kekurangan antitrypsin alpha-1 (AATD). "KRRO-110 berpotensi untuk merawat kedua-dua manifestasi hati dan paru-paru AATD, dan kami komited untuk menangani keperluan yang tidak terpenuhi dan memajukan terapi yang paling berpotensi dalam kelas ini untuk orang yang tinggal dengan AATD."

Krro-110 adalah calon pembangunan pengeditan RNA pertama dari platform operatm proprietari Korro dan kini sedang dinilai dalam kajian klinikal fasa 1/2A untuk AATD. Dos dari dua kohort dos yang pertama naik tunggal dalam sukarelawan dewasa yang sihat telah selesai, dan pembacaan interim dijangka pada separuh kedua tahun 2025. Penetapan Dadah Orphan menyediakan pelbagai insentif pembangunan, termasuk kredit cukai untuk ujian klinikal yang berkelayakan, pengecualian yuran pengguna ubat preskripsi, dan potensi untuk eksklusif pasaran berikutan kelulusan FDA.

Mengenai penulisan semula

Rewrite adalah kajian dua bahagian dan pelbagai dos yang akan menilai keselamatan dan toleransi KRRO-110 sehingga 64 peserta, termasuk orang dewasa yang sihat dan pesakit AATD yang stabil secara klinikal dengan genotype pizz. Titik akhir menengah dan penerokaan termasuk parameter farmakokinetik dan farmakodinamik yang akan membimbing pemilihan dos optimum untuk kajian peringkat kemudian. Data interim dari Bahagian 1 (dos menaik tunggal dalam sukarelawan dan individu yang sihat dengan AATD) dijangka pada separuh kedua tahun 2025, dan penyiapan kajian itu dijangkakan pada tahun 2026.

Mengenai kekurangan alpha-1 antitrypsin (AATD) dan Krro-110

AATD adalah gangguan genetik yang paling biasa disebabkan oleh mutasi missense tunggal (G-to-A) dalam gen Serpina1. Orang dewasa yang terjejas mengalami emphysema pulmonari dan/atau sirosis hepatik, serta manifestasi organ akhir. KRRO-110 adalah penyuntingan RNA pertama calon produk Oligonucleotide dari platform pengeditan RNA proprietari Korro, oligonukleotide yang dipromosikan pengeditan RNA (Opera ™). KRRO-110, sebatian terbaik dalam kelas yang berpotensi berdasarkan data pramatang, direka untuk menggabungkan enzim endogen, adenosine deaminase yang bertindak pada RNA (ADAR), untuk mengedit varian "A" pada RNA Serpina1, membaiki codon asid amino, dan memulihkan rembesan protein normal AAT protein. Pembaikan protein endogen ini berpotensi untuk membersihkan agregat protein dari dalam sel -sel hati untuk mewujudkan manfaat yang berpotensi secara klinikal untuk fungsi hati dan untuk mengekalkan fungsi paru -paru dengan menyediakan jumlah protein AAT biasa yang mencukupi.

Mengenai Korro

Korro adalah syarikat biopharmaceutical peringkat klinikal yang memberi tumpuan kepada membangunkan ubat-ubatan genetik baru berdasarkan penyuntingan RNA untuk kedua-dua penyakit yang jarang dan sangat lazim. Korro menghasilkan portfolio program yang dibezakan yang direka untuk memanfaatkan proses penyuntingan RNA semulajadi badan, yang membolehkan edit asas tunggal yang tepat dan sementara. Dengan mengedit RNA bukan DNA, Korro memperluaskan jangkauan ubat-ubatan genetik dengan memberikan ketepatan dan ketepatan tambahan, yang mempunyai potensi untuk meningkatkan kekhususan dan peningkatan toleransi jangka panjang. Menggunakan pendekatan berasaskan oligonukleotida, Korro mengharapkan untuk membawa ubat-ubatannya kepada pesakit dengan memanfaatkan platform proprietinya dengan modaliti penghantaran terdahulu, pengetahuan pembuatan, dan laluan pengawalseliaan yang ditubuhkan ubat-ubatan oligonukleotida yang diluluskan. Korro berpusat di Cambridge, Massachusetts. Untuk maklumat lanjut, lawati Korrobio.com.

Korro berhasrat untuk menggunakan laman web Perhubungan Pelaburnya, LinkedIn, dan X (Twitter) sebagai cara mendedahkan maklumat bukan awam bahan dan untuk mematuhi kewajipan pendedahannya di bawah Peraturan FD. Sehubungan itu, pelabur harus memantau laman web hubungan pelabur Korro dan mengikuti @Korrobio di LinkedIn, dan X (Twitter), selain mengikuti siaran akhbar Korro, pemfailan SEC, panggilan persidangan awam, persembahan, dan webcast.

Kenyataan tertentu dalam siaran akhbar ini mungkin merupakan "pernyataan berpandangan ke hadapan" dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, sebagaimana yang dipinda. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan termasuk, tetapi tidak terhad kepada, pernyataan nyata atau tersirat mengenai jangkaan, harapan, kepercayaan, niat atau strategi Korro mengenai masa depan termasuk, tanpa batasan, pernyataan nyata atau tersirat mengenai: masa pembacaan data dan penyempurnaan percubaan klinikal fasa 1/2A; Potensi KRRO-110 untuk merawat kedua-dua manifestasi hati dan paru-paru AATD; Potensi terbaik dalam kelas Kro-110; dan menyedari insentif yang ditawarkan dari penamaan dadah anak yatim Kro-110 ;; antara yang lain. Di samping itu, sebarang kenyataan yang merujuk kepada unjuran, ramalan, atau ciri-ciri lain mengenai peristiwa atau keadaan masa depan, termasuk apa-apa andaian yang mendasari, adalah kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Kata-kata "menjangkakan," "percaya," "Teruskan," "boleh," "anggaran," "mengharapkan," "berniat," "mungkin," "mungkin," "pelan," "mungkin," "potensi," "meramalkan," "projek," "harus," "" Kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah berdasarkan jangkaan dan anggapan semasa yang, walaupun dianggap munasabah tidak pasti. Risiko dan ketidakpastian baru mungkin muncul dari semasa ke semasa, dan tidak mungkin untuk meramalkan semua risiko dan ketidakpastian. Faktor -faktor yang boleh menyebabkan hasil sebenar berbeza secara material dari jangkaan semasa termasuk, tetapi tidak terhad kepada, pelbagai faktor di luar kawalan pengurusan termasuk risiko menjalankan kajian klinikal; risiko yang berkaitan dengan pengawasan pengawalseliaan kajian klinikal, risiko pendaftaran dan risiko berkembang ke bidang kuasa lain bersama -sama dengan risiko lain yang wujud dalam pembangunan biopharmaceutical; risiko yang berkaitan dengan kajian pra-klinikal dan kajian klinikal; dan risiko lain yang berkaitan dengan mendapatkan kelulusan pengawalseliaan dan melindungi harta intelek; serta risiko yang berkaitan dengan keadaan ekonomi umum (termasuk ketidakpastian geopolitik baru -baru ini dan gangguan rantaian bekalan yang berpotensi disebabkan oleh perubahan dasar ekonomi); dan risiko dan ketidakpastian lain yang ditunjukkan dari semasa ke semasa dalam pemfailan Korro dengan SEC, termasuk Bahagian I Item 1A. "Faktor Risiko" dalam laporan suku tahunan Korro pada Borang 10-Q yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa, atau SEC, sehingga dapat dipinda atau ditambah dengan pemfailan yang lain dengan SEC. Tiada apa-apa pun dalam siaran akhbar ini yang harus dianggap sebagai perwakilan oleh mana-mana orang bahawa kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang dinyatakan di sini akan dicapai atau bahawa mana-mana hasil yang dipertimbangkan dari kenyataan yang berpandangan ke hadapan itu akan dicapai. Anda tidak sepatutnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam siaran akhbar ini, yang hanya bercakap pada tarikh yang dibuat dan layak secara keseluruhannya dengan merujuk kepada pernyataan peringatan di sini. Kecuali sebagaimana yang dikehendaki oleh undang-undang, Korro tidak melaksanakan atau menerima apa-apa kewajipan untuk melepaskan sebarang kemas kini atau semakan secara terbuka kepada mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan untuk mencerminkan apa-apa perubahan dalam jangkaannya atau dalam peristiwa, syarat atau keadaan di mana mana-mana pernyataan itu berasaskan. Siaran akhbar ini tidak bermaksud meringkaskan semua syarat, risiko dan sifat -sifat lain dari pelaburan di Korro.

Sumber: Korro Bio, Inc.

Disiarkan : 2025-03-15 06:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular