KRRO-110 ontvangt weesgeneesmiddelaanduiding van de Amerikaanse FDA voor alfa-1 antitrypsine-deficiëntie

Volg Drugslib op

Cambridge, Mass., 14 maart 2025 (Globe Newswire)-Korro Bio, Inc. (Korro) (NASDAQ: KRRO), een biofarmaceutisch bedrijf met klinische fase, aangekondigd vandaag, FDA) heeft een nieuwe klasse van genetische geneesmiddelen. Orphan Drug Designation to the Investigational Medicine KRRO-110 voor de behandeling van alfa-1 antitrypsine-deficiëntie (AATD).

"Het ontvangen van weesgeneesmiddelen van de FDA onderstreept de groeiende behoefte aan nieuwe behandelingen voor nieuwe behandelingen voor patiënten met AATD," zeiden Kemi Olugemo, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD, MD Medical Officer bij Korro. "KRRO-110 heeft het potentieel om zowel lever- als longmanifestaties van AATD te behandelen, en we zijn toegewijd aan het aanpakken van de onvervulde behoefte en het bevorderen van deze potentieel best-in-class therapie voor mensen die met AATD leven."

KRRO-110 is de eerste RNA-kandidaat voor ontwikkelingsontwikkeling van het eigen operatieplatform van Korro en wordt momenteel geëvalueerd in de fase 1/2A-herschrijfklinische studie voor AATD. De dosering van de eerste twee single oplopende dosiscohorten bij gezonde volwassen vrijwilligers is voltooid, en een tussentijdse uitlezing wordt verwacht in de tweede helft van 2025.

Het FDA -kantoor van Orphan Products Development Grants Orphan Designation Status to Drugs and Biologics in de Verenigde Staten. De aanduiding van weesgeneesmiddelen biedt verschillende ontwikkelingsprikkels, waaronder belastingkredieten voor gekwalificeerde klinische tests, vrijstellingen voor gebruik van geneesmiddelengebruikers en het potentieel voor marktuitsluiting na goedkeuring van de FDA.

over herschrijven

herschrijven is een tweedelige single en meervoudige dosis-escalerende studie die de veiligheid en verdraagbaarheid van KRRO-110 zal evalueren bij maximaal 64 deelnemers, inclusief gezonde volwassenen en klinisch stabiele AATD-patiënten met de pizzgenotype. Secundaire en verkennende eindpunten omvatten farmacokinetische en farmacodynamische parameters die een optimale dosiskeuze voor latere stadiumstudies zullen begeleiden. Tussentijdse gegevens van deel 1 (enkele oplopende doses bij gezonde vrijwilligers en individuen met AATD) worden verwacht in de tweede helft van 2025, en de voltooiing van de studie wordt verwacht in 2026. Ga voor aanvullende informatie over de herschrijvingsstudie CLINICALTRIALS.GOV (NCT06677307).

over alfa-1 antitrypsine-deficiëntie (AATD) en KRRO-110

AATD is een genetische aandoening die meestal wordt veroorzaakt door een enkele missense-mutatie (g-to-a) in het SERPINA1-gen. Getroffen volwassenen ervaren pulmonaal emfyseem en/of levercirrose, evenals eindorgaan manifestaties. KRRO-110 is de eerste RNA-bewerking Oligonucleotide-productkandidaat van Korro's eigen RNA-bewerkingsplatform, Oligonucleotide bevorderde bewerking van RNA (Opera ™). KRRO-110, een potentiële best-in-class-verbinding op basis van preklinische gegevens, is ontworpen om een ​​endogeen enzym, adenosinedaminase te coöpteren dat werkt op RNA (ADAR), om de "A" -variant op SERPINA1 RNA te bewerken, een aminozuurcodon te repareren en een normale secretie van normaal AAT-eiwit. Deze reparatie van het endogene eiwit heeft het potentieel om eiwitaggregaten uit levercellen te wissen om een ​​potentieel klinisch gedifferentieerd voordeel voor de leverfunctie te creëren en de longfunctie te behouden door een adequate hoeveelheid normaal AAT -eiwit te bieden.

over Korro

Korro is een biofarmaceutisch bedrijf in klinisch stadium gericht op het ontwikkelen van een nieuwe klasse genetische geneesmiddelen op basis van het bewerken van RNA voor zowel zeldzame als zeer voorkomende ziekten. Korro genereert een portfolio van gedifferentieerde programma's die zijn ontworpen om het natuurlijke RNA -bewerkingsproces van het lichaam te benutten, waardoor een nauwkeurige maar tijdelijke bewerking met één basis mogelijk is. Door RNA te bewerken in plaats van DNA, breidt Korro het bereik van genetische geneesmiddelen uit door extra precisie en afwijzing te leveren, wat het potentieel heeft voor verhoogde specificiteit en verbeterde langdurige verdraagbaarheid. Met behulp van een op oligonucleotide gebaseerde aanpak, verwacht Korro zijn medicijnen aan patiënten te brengen door gebruik te maken van zijn eigen platform met precedent afleveringsmodaliteiten, de productie van knowhow en vastgestelde regulerende paden van goedgekeurde oligonucleotide-medicijnen. Korro is gevestigd in Cambridge, Massachusetts. Voor meer informatie, bezoek korrobio.com.

Korro is van plan zijn website van Investor Relations, LinkedIn en X (Twitter) te gebruiken als middelen om materiële niet -openbare informatie bekend te maken en voor het naleven van de openbaarmakingsverplichtingen onder verordening FD. Dienovereenkomstig moeten beleggers de website van de Investor Relations van Korro volgen en @korrobio volgen op LinkedIn en X (Twitter), naast het volgen van Korro's persberichten, SEC-indieningen, openbare conferentiegesprekken, presentaties en webcasts.

vooruitziende verklaringen

Bepaalde verklaringen in dit persbericht kunnen "toekomstgerichte verklaringen" vormen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995, zoals gewijzigd. Voorwaarts ogende verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, uitdrukkelijke of impliciete verklaringen met betrekking tot verwachtingen, hoop, overtuigingen, intenties of strategieën van Korro met betrekking tot de toekomst, inclusief, zonder beperking, uitdrukkelijke of impliciete uitspraken over: de timing van gegevensuitlees en voltooiing van de fase 1/2A herschrijf klinische studie; Het potentieel van KRRO-110 om zowel lever- als longmanifestaties van AATD te behandelen; Het beste potentieel van KRRO-110; en het realiseren van de prikkels die worden aangeboden door de weesgeneesmiddelaanduiding van KRRO-110 ;; onder andere. Bovendien zijn alle verklaringen die verwijzen naar projecties, voorspellingen of andere karakteriseringen van toekomstige gebeurtenissen of omstandigheden, inclusief onderliggende veronderstellingen, toekomstgerichte verklaringen. De woorden 'anticiperen', 'geloof', 'doorgaan', 'zou' kunnen '' schatten ',' verwachten ',' intensief ',' may ',' macht ',' plan ',' mogelijk ',' potentieel ',' voorspellen ',' voorspellen ',' Project ',' zou '' Strive ',' doel '' AIM ', kunnen niet-voorwaartse wijzen, maar de afwezigheid van deze woorden niet naar voren. Voorwaarts ogende verklaringen zijn gebaseerd op huidige verwachtingen en veronderstellingen die, hoewel als redelijk beschouwd, inherent onzeker zijn. Nieuwe risico's en onzekerheden kunnen van tijd tot tijd ontstaan ​​en het is niet mogelijk om alle risico's en onzekerheden te voorspellen. Factoren die ervoor kunnen zorgen dat de werkelijke resultaten materieel verschillen van de huidige verwachtingen, zijn omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verschillende factoren die verder gaan dan de controle van het management, waaronder risico's om een ​​klinisch onderzoek uit te voeren; Risico's geassocieerd met regulerend toezicht op klinische studies, inschrijvingsrisico's en risico's van uitbreiding naar andere rechtsgebieden samen met andere risico's die inherent zijn aan biofarmaceutische ontwikkeling; risico's geassocieerd met pre-klinische studies en klinische studies; en andere risico's die verband houden met het verkrijgen van goedkeuringen van de regelgeving en het beschermen van intellectueel eigendom; evenals risico's in verband met algemene economische omstandigheden (inclusief recente geopolitieke onzekerheid en potentiële verstoringen van de toeleveringsketen als gevolg van veranderingen in het economische beleid); en andere risico's en onzekerheden aangegeven van tijd tot tijd in Korro's dossiers bij de SEC, inclusief deel I item 1A. "Risicofactoren" in Korro's driemaandelijkse rapport over formulier 10-Q ingediend bij de Securities and Exchange Commission, of SEC, als zodanig kan worden gewijzigd of aangevuld met de andere archieven bij de SEC. Niets in dit persbericht mag door een persoon worden beschouwd als een weergave door een persoon dat de toekomstgerichte uitspraken hierin worden bereikt of dat een van de overwogen resultaten van dergelijke toekomstgerichte verklaringen zal worden bereikt. In dit persbericht moet u geen onnodige afhankelijkheid plaatsen van toekomstgerichte verklaringen, die alleen spreken op de datum waarop ze zijn gemaakt en in hun geheel zijn gekwalificeerd door verwijzing naar de waarschuwingsverklaringen hierin. Behalve zoals wettelijk vereist, onderneemt Korro geen enkele plicht om updates of herzieningen van alle toekomstgerichte verklaringen om een ​​wijziging in haar verwachtingen of in de gebeurtenissen, voorwaarden of omstandigheden te geven waarop een dergelijke verklaring is gebaseerd, openbaar te maken of te aanvaarden. Dit persbericht beweert niet om alle voorwaarden, risico's en andere kenmerken van een investering in Korro samen te vatten.

Bron: Korro Bio, Inc.

Geplaatst : 2025-03-15 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden