KRRO-1110 otrzymuje oznaczenie leków sierotowych od amerykańskiej FDA na niedobór antyitrypsyny Alpha-1

Śledź Drugslib na

Cambridge, Mass., 14 marca 2025 r. (Globe Newswire)-Korro Bio, Inc. (Korro) (NASDAQ: KRRO), dziś firma biofarmaceutyczna stadium klinicznego, która dziś koncentruje się na opracowywaniu nowej klasy leków genetycznych) opartych na RNA RNA zarówno w przypadku rzadkich, jak i wysoce realizowanych. Oznaczenie leku sieroty dla medycyny badawczej KRRO-1110 do leczenia niedoboru antyitrypsyny alfa-1 (AATD).

„Otrzymanie oznaczenia leku sieroty od FDA podkreśla rosnące zapotrzebowanie na nowe leczenie dla pacjentów z AATD”, powiedział Kemi Olugemo, MD, Chief Medical Officer w Korro. „KRRO-1110 ma potencjał do leczenia zarówno objawów AATD w wątrobie, jak i płucach, a my zobowiązujemy się do zaspokojenia niezaspokojonej potrzeby i rozwijaniu tej potencjalnie najlepszej w swojej klasie terapii dla osób żyjących z AATD.”

KRRO-1110 jest pierwszym kandydatem na edycję RNA z zastrzeżonej platformy operacyjnej Korro i jest obecnie oceniany w badaniu klinicznym fazy 1/2A dla AATD. Dawkowanie pierwszych dwóch pojedynczych kohort dawki rosnącej u zdrowych dorosłych wolontariuszy zostało oczekiwane w drugiej połowie 2025 r..

biuro stanów Zjednoczonych Produktów Sieroodpornych. Oznaczenie leków sieroty zapewnia różne zachęty do rozwoju, w tym ulgi podatkowe do kwalifikowanych testów klinicznych, zwolnienia z opłat za leki na receptę oraz potencjał wyłączności rynkowej po zatwierdzeniu FDA.

O przepatrzeniu

przepis jest dwuczęściowym badaniem jednoczęściowym i wielokrotnym eskalacji dawki, które ocenia bezpieczeństwo i tolerancję KRRO-1110 u maksymalnie 64 uczestników, w tym zdrowych dorosłych i klinicznie stabilnych pacjentów z AATD z genotypem pizz. Wtórne i eksploracyjne punkty końcowe obejmują parametry farmakokinetyczne i farmakodynamiczne, które poprowadzą optymalną selekcję dawki do badań w późniejszym etapie. Dane przejściowe z części 1 (pojedyncze dawki rosnące u zdrowych ochotników i osób z AATD) oczekuje się w drugiej połowie 2025 r., A zakończenie badania przewiduje się w 2026 r. W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat badania przepisywania odwiedź ClinicalTrials.gov (NCT06677307).

.

O niedoborze antyitrypsyny alfa-1 (AATD) i KRRO-1110

AATD jest zaburzeniem genetycznym najczęściej spowodowanym przez pojedynczą mutację missense (G-to-A) w genie Serpina1. Dotknięci dorośli doświadczają płuc płuc i/lub wątroby wątroby, a także końcowe objawy organów. KRRO-1110 to pierwszy kandydat na oligonukleotyd RNA z zastrzeżonej platformy edycji RNA Korro, oligonukleotydu promowanej edycji RNA (Opera ™). KRRO-1110, potencjalny najlepszy w klasie związek oparty na danych przedklinicznych, został zaprojektowany do kooptowania endogennego enzymu, deaminazy adenozynowej działającej na RNA (ADAR), w celu edytowania wariantu „A” na RNA Serpina1, naprawy kodonu aminokwasowego i przywrócenia wydzielania normalnego białka AAT. This repair of the endogenous protein has the potential to clear protein aggregates from within liver cells to create a potentially clinically differentiated benefit for liver function and to preserve lung function by providing an adequate amount of normal AAT protein.

O Korro

Korro jest kliniczną firmą biofarmaceutyczną koncentrującą się na opracowaniu nowej klasy leków genetycznych opartych na edycji RNA zarówno w przypadku rzadkich, jak i bardzo rozpowszechnionych chorób. Korro generuje portfolio zróżnicowanych programów, które zostały zaprojektowane w celu wykorzystania naturalnego procesu edycji RNA ciała, umożliwiając precyzyjną, ale przejściową edycję pojedynczej bazy. Edytując RNA zamiast DNA, Korro rozszerza zasięg leków genetycznych, zapewniając dodatkową precyzję i dostrajanie, co może potencjalnie zwiększyć swoistość i lepszą długoterminową tolerancję. Korzystając z podejścia opartego na oligonukleotydu, Korro spodziewa się przynieść leki pacjentom poprzez wykorzystanie jego zastrzeżonej platformy z precedensowymi metodami dostarczania, wiedzy produkcyjnej i ustalonymi ścieżkami regulacyjnymi zatwierdzonych leków oligonukleotydowych. Korro ma siedzibę w Cambridge, Massachusetts. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź Korrobio.com.

Korro zamierza korzystać ze swojej strony internetowej relacji inwestorskich, LinkedIn i X (Twitter) jako środków ujawnienia istotnych informacji niepublicznych i przestrzegania zobowiązań dotyczących ujawnienia wynikających z przepisów FD. W związku z tym inwestorzy powinni monitorować witrynę Korro Relacje inwestorskie i śledzić @Korrobio na LinkedIn i X (Twitter), oprócz przestrzegania komunikatów prasowych Korro, SEC, połączeń konferencyjnych publicznych, prezentacji i internetowych.

Wyglądanie na przyszłości

Niektóre stwierdzenia w niniejszym komunikacie prasowym mogą stanowić „oświadczenia dotyczące przyszłości” w rozumieniu ustawy o reformie sporów sądowych z 1995 r. Oświadczenia dotyczące przyszłości obejmują między innymi wyrażone lub dorozumiane oświadczenia dotyczące oczekiwań, nadziei, przekonań, intencji lub strategii Korro dotyczące przyszłości, w tym, bez ograniczeń, wyraźnych lub dorozumianych stwierdzeń dotyczących: terminu odczytów danych i zakończenia fazy 1/2A przepisywania badania klinicznego; Potencjał KRRO-1110 do leczenia zarówno objawów wątroby, jak i płuc AATD; Najlepszy w klasie potencjał KRRO-1110; oraz zdanie na temat zachęt oferowanych z sierotu oznaczenia leku KRRO-1110 ;; między innymi. Ponadto wszelkie oświadczenia dotyczące prognoz, prognoz lub innych charakterystyk przyszłych zdarzeń lub okoliczności, w tym wszelkich podstawowych założeń, są oświadczeniami dotyczącymi przyszłości. Słowa „przewidują”, „Uwierz”, „kontynuuj”, „może”, „szacuj”, „oczekiwać”, „zamierzaj”, „może”, „może”, „planuj”, „możliwe”, „potencjał”, „przewidywanie”, „projekt”, „powinien”, „staraj się”, „cel”, „cel”, „Upoważnia”, i podobne wyrażenia mogą identyfikować wypowiedzi do przodu, ale nieobecność tych słów nie ma na celu tego, że nie jest do przodu. Stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na obecnych oczekiwaniach i założeniach, które, choć uzasadnione są uzasadnione, są z natury niepewne. Od czasu do czasu mogą pojawić się nowe ryzyko i niepewności i nie można przewidzieć wszystkich ryzyka i niepewności. Czynniki, które mogą powodować rzeczywiste wyniki różnią się w istocie od obecnych oczekiwań, obejmują między innymi różne czynniki wykraczające poza kontrolę kierownictwa, w tym ryzyko przeprowadzenia badania klinicznego; ryzyko związane z regulacyjnym nadzorem klinicznym, ryzykiem rekrutacji i ryzykiem rozszerzenia się na inne jurysdykcje wraz z innymi zagrożeniami związanymi z rozwojem biofarmaceutycznym; ryzyko związane z badaniami przedklinicznymi i badaniami klinicznymi; oraz inne ryzyko związane z uzyskaniem zatwierdzeń regulacyjnych i ochroną własności intelektualnej; a także ryzyko związane z ogólnymi warunkami ekonomicznymi (w tym niedawna niepewność geopolityczna i potencjalne zakłócenia łańcucha dostaw spowodowane zmianami polityki gospodarczej); oraz inne ryzyko i niepewności wskazane od czasu do czasu w dokumentach Korro z SEC, w tym w części I Pozycji 1A. „Czynniki ryzyka” w kwartalnym raporcie Korro na formularzu 10-Q złożonym do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd lub SEC, jako takie, mogą zostać zmienione lub uzupełnione innymi jego zgłoszeniami do SEC. Nic w tym komunikacie prasowym nie powinno być uważane za reprezentację przez każdą osobę, którą zostaną osiągnięte w przyszłości określone w niniejszym dokumencie lub że zostaną osiągnięte którekolwiek z rozważanych wyników takich wypowiedzi. W niniejszym komunikacie prasowym nie należy polegać na stwierdzeniach prasowych, które mówią tylko w dniu ich dokonania i są kwalifikowane w całości w odniesieniu do stwierdzeń ostrzegawczych. Z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo, Korro nie podejmuje ani nie przyjmuje żadnego obowiązku publicznego udostępniania jakichkolwiek aktualizacji lub poprawek do wszelkich wyciągniętych z przyszłości oświadczeń w celu odzwierciedlenia wszelkich zmian w jego oczekiwaniach lub zdarzeniach, warunkach lub okolicznościach, na których opiera się takie oświadczenie. Niniejsza informacja prasowa nie ma na celu podsumowania wszystkich warunków, ryzyka i innych atrybutów inwestycji w Korro.

Źródło: Korro Bio, Inc.

Wysłano : 2025-03-15 06:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe