O KRRRO-110 recebe designação de medicamentos órfãos da FDA dos EUA para deficiência de antitripsina alfa-1

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CAMBRIDGE, Mass., March 14, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Korro Bio, Inc. (Korro) (Nasdaq: KRRO), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing a new class of genetic medicines based on editing RNA for both rare and highly prevalent diseases, announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Designação de medicamentos órfãos à medicina investigacional KRRRO-110 Para o tratamento da deficiência de antitripsina alfa-1 (AATD). “O KRRRO-110 tem o potencial de tratar as manifestações hepáticas e pulmonares da AATD, e estamos comprometidos em atender à necessidade não atendida e avançar essa terapia potencialmente melhor da categoria para as pessoas que vivem com AATD.”

Krro-110 é o primeiro candidato ao desenvolvimento de edição de RNA da plataforma proprietária da Korro e está atualmente sendo avaliada no estudo clínico de reescrita da Fase 1/2A para AATD. A dosagem das duas primeiras coortes de dose ascendente única em voluntários adultos saudáveis ​​foi concluída e uma leitura intermediária é esperada na segunda metade de 2025.

O escritório da FDA de produtos órfãos de desenvolvimento de produtos raros. A designação de medicamentos órfãos fornece vários incentivos de desenvolvimento, incluindo créditos tributários para testes clínicos qualificados, isenções de taxa de usuário de medicamentos prescritos e o potencial de exclusividade do mercado após a aprovação do FDA.

sobre reescrever

reescrever é um estudo de escalação de dose única e múltipla de duas partes que avaliará a segurança e a tolerabilidade do KRRRO-110 em até 64 participantes, incluindo adultos saudáveis ​​e pacientes com AATD clinicamente estáveis ​​com o genótipo do pizz. Os desfechos secundários e exploratórios incluem parâmetros farmacocinéticos e farmacodinâmicos que orientarão a seleção ideal de doses para estudos em estágio posterior. Os dados intermediários da Parte 1 (doses ascendentes únicas em voluntários saudáveis ​​e indivíduos com AATD) são esperados no segundo semestre de 2025, e a conclusão do estudo é antecipada em 2026. Para obter informações adicionais sobre o estudo de reescrita, visite ClinicalTrials.gov (NCT06677307).

Sobre a deficiência de antitripsina alfa-1 (AATD) e KRRRO-110

aatd é um distúrbio genético mais comumente causado por uma única mutação missense (g-a) no gene serpina1. Os adultos afetados experimentam enfisema pulmonar e/ou cirrose hepática, bem como manifestações de órgãos finais. O KRRRO-110 é o primeiro candidato a produtos de oligonucleotídeo de edição de RNA da plataforma de edição de RNA proprietária da Korro, a edição do RNA (Opera ™). O KRRRO-110, um potencial composto de melhor da classe baseado em dados pré-clínicos, foi projetado para cooptar uma enzima endógena, adenosina desaminase atuando no RNA (ADAR), para editar a variante "A" no RNA Serpina1, reparar um códon de aminoácido e restaurar a secreção da proteína AAT normal. Esse reparo da proteína endógena tem o potencial de limpar os agregados de proteínas dentro das células hepáticas para criar um benefício potencialmente diferenciado clinicamente para a função hepática e preservar a função pulmonar, fornecendo uma quantidade adequada de proteína AAT normal.

sobre korro

korro é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico focado no desenvolvimento de uma nova classe de medicamentos genéticos baseados na edição do RNA para doenças raras e altamente prevalentes. A Korro está gerando um portfólio de programas diferenciados projetados para aproveitar o processo de edição de RNA natural do corpo, permitindo uma edição de base única precisa e transitória. Ao editar o RNA em vez de DNA, Korro está expandindo o alcance dos medicamentos genéticos, fornecendo precisão e ajuste adicionais, que têm o potencial de maior especificidade e melhoria a tolerabilidade a longo prazo. Usando uma abordagem à base de oligonucleotídeo, a Korro espera trazer seus medicamentos aos pacientes, alavancando sua plataforma proprietária com modalidades de entrega precedentes, know-how de fabricação e caminhos regulatórios estabelecidos de medicamentos de oligonucleotídeos aprovados. Korro está sediado em Cambridge, Massachusetts. Para mais informações, visite korrobio.com.

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Postou : 2025-03-15 06:00

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