KRRO-110 primește desemnarea medicamentului orfan de la FDA din SUA pentru deficiența de antitripsină alfa-1

Urmăriți Drugslib pe

Cambridge, Mass., 14 martie 2025 (GLOBE NEWSWIRE)-Korro Bio, Inc. (Korro) (NASDAQ: KRRO), o companie biofarmaceutică în stadiu clinic axat pe dezvoltarea unei noi clase de medicamente genetice bazate pe editarea ARN-ului și a administrației de droguri (FDA), care a acordat astăzi, anunțată, pe baza editării ARN-ului, cât și a administrației de droguri (FDA), care a acordat sau a administratului de droguri, cât și pentru cele rare), anunțată, anunțată astăzi, bazată pe editarea alimentelor, cât și pentru drogurile de droguri (FD Desemnarea medicamentului la medicina de investigație KRRO-110 pentru tratamentul deficienței de antitripsină alfa-1 (AATD).

„primirea desemnării medicamentelor orfane de la FDA subliniază nevoia crescândă de noi tratamente pentru pacienții care trăiesc cu AATD”, a declarat Kemi Olugemo, MD, ofițer medical șef la KORRO. „KRRO-110 are potențialul de a trata atât manifestările ficatului, cât și cele pulmonare ale AATD și ne-am angajat să abordăm nevoia nesatisfăcută și să avansăm această terapie potențial cea mai bună pentru persoanele care trăiesc cu AATD.”

KRRO-110 este primul candidat la dezvoltarea de editare a ARN de pe platforma Operatm proprietară a Korro și este în prezent evaluat în studiul clinic de rescriere a fazei 1/2A pentru AATD. Dozarea primelor două cohorte de doză ascendentă unică la voluntarii adulți sănătoși a fost finalizată, iar o citire provizorie este de așteptat în a doua jumătate a anului 2025.

Oficiul FDA de produse de dezvoltare a produselor orfane acordă un statut de proiectare orfană pentru medicamente și biologice care sunt destinate tratamentului bolilor rare care afectează mai puține decât 200,000 de persoane din SUA. Desemnarea medicamentelor orfane oferă diverse stimulente pentru dezvoltare, inclusiv credite fiscale pentru testarea clinică calificată, scutirile de taxe pentru consumatorii de medicamente cu prescripție medicală și potențialul exclusivității pieței în urma aprobării FDA.

Despre rescriere

Rescrierea este un studiu în două părți și multiplu de escaladare a dozei, care va evalua siguranța și tolerabilitatea KRRO-110 la până la 64 de participanți, inclusiv adulți sănătoși și pacienți AATD stabili clinic cu genotipul pizz. Finile secundare și exploratorii includ parametrii farmacocinetici și farmacodinamici care vor ghida selecția optimă a dozei pentru studiile în stadiu ulterior. Datele interimare din partea 1 (doze ascendente unice la voluntarii sănătoși și persoanele cu AATD) sunt așteptate în a doua jumătate a 2025, iar finalizarea studiului este anticipată în 2026. Pentru informații suplimentare despre studiul de rescriere, vizitați ClinicalTrials.gov (NCT06677307).

despre deficiența de antitripsină alfa-1 (AATD) și KRRO-110

AATD este o tulburare genetică cauzată cel mai frecvent de o singură mutație missense (G-to-A) în gena Serpina1. Adulții afectați prezintă emfizem pulmonar și/sau ciroză hepatică, precum și manifestări ale organelor finale. KRRO-110 este primul candidat la produsul de editare a oligonucleotidelor de editare a ARN de pe platforma de editare a ARN-ului Korro, oligonucleotida a promovat editarea ARN (Opera ™). KRRO-110, un potențial compus de cea mai bună clasă bazat pe date preclinice, este conceput pentru a co-opta o enzimă endogenă, adenozina deaminază care acționează asupra ARN (ADAR), pentru a edita varianta „A” pe ARN SERPINA1, repararea unui codon de aminoacizi și restabilirea secreției de proteină AAT normală AAT. Această reparație a proteinei endogene are potențialul de a elimina agregatele proteice din interiorul celulelor hepatice pentru a crea un beneficiu potențial diferențiat clinic pentru funcția hepatică și pentru a păstra funcția pulmonară, oferind o cantitate adecvată de proteină AAT normală.

Despre Korro

Korro este o companie biofarmaceutică în stadiu clinic axată pe dezvoltarea unei noi clase de medicamente genetice bazate pe editarea ARN-ului atât pentru boli rare, cât și extrem de răspândite. Korro generează un portofoliu de programe diferențiate, care sunt concepute pentru a valorifica procesul natural de editare a ARN -ului, permițând o editare precisă de bază, dar tranzitorie, unică. Prin editarea ARN-ului în loc de ADN, Korro extinde atingerea medicamentelor genetice prin furnizarea de precizie și tunabilitate suplimentare, care are potențialul de specificitate crescută și o tolerabilitate îmbunătățită pe termen lung. Folosind o abordare bazată pe oligonucleotide, Korro se așteaptă să-și aducă medicamentele pacienților, utilizând platforma proprie cu modalități de livrare precedate, producție de know-how și căi de reglementare stabilite de medicamente oligonucleotide aprobate. Korro are sediul în Cambridge, Massachusetts. Pentru mai multe informații, vizitați korrobio.com.

Korro intenționează să folosească site -ul său de relații cu investitorii, LinkedIn și X (Twitter) ca mijloc de a dezvălui informații materiale nepublicate și de a respecta obligațiile sale de divulgare în conformitate cu regulamentul FD. În consecință, investitorii ar trebui să monitorizeze site-ul de relații cu investitorii Korro și să urmeze @Korrobio pe LinkedIn și X (Twitter), pe lângă faptul că urmează comunicatele de presă ale lui Korro, înregistrări SEC, apeluri de conferințe publice, prezentări și webcast-uri.

Anumite declarații din acest comunicat de presă pot constitui „declarații de avansare” în sensul Legii private de reformă a litigiilor private din 1995, astfel cum a fost modificată. Declarațiile prospective includ, dar nu se limitează la declarații exprese sau implicite cu privire la așteptări, speranțe, credințe, intenții sau strategii ale Korro cu privire la viitor, inclusiv, fără limitare, declarații exprese sau implicite cu privire la: calendarul citirii datelor și finalizarea fazei 1/2A Rescrieți studiul clinic; Potențialul KRRO-110 de a trata atât manifestările ficatului, cât și cele pulmonare ale AATD; Cel mai bun potențial de clasă al KRRO-110; și realizarea stimulentelor oferite de la desemnarea medicamentelor orfane din KRRO-110 ;; printre altele. În plus, orice declarații care se referă la proiecții, prognoze sau alte caracterizări ale evenimentelor sau circumstanțelor viitoare, inclusiv a oricăror presupuneri de bază, sunt declarații prospective. Cuvintele „anticipează”, „crede”, „continuă”, „ar putea”, „estimează”, „așteaptă”, „intenționează”, „poate”, „ar putea”, „planifică”, „posibil”, „potențial”, „prezice”, „proiect”, „ar trebui”, „se străduiește”, „ar fi”, „țintă”, „țintă”, „angajament”, iar expresii nu pot identifica declarații înainte. Declarațiile prospective se bazează pe așteptările și presupunerile actuale care, deși considerate rezonabile sunt inerent incerte. Noile riscuri și incertitudini pot apărea din când în când și nu este posibilă prezicerea tuturor riscurilor și incertitudinilor. Factorii care pot determina rezultatele reale să difere semnificativ de așteptările actuale includ, dar nu se limitează la diverși factori care nu depășesc controlul managementului, inclusiv riscurile de a efectua un studiu clinic; Riscuri asociate cu supravegherea reglementării studiilor clinice, riscurile de înscriere și riscurile de extindere a altor jurisdicții, împreună cu alte riscuri inerente dezvoltării biofarmaceutice; riscuri asociate studiilor pre-clinice și studiilor clinice; și alte riscuri asociate cu obținerea aprobărilor de reglementare și protejarea proprietății intelectuale; precum și riscurile asociate condițiilor economice generale (inclusiv incertitudinea geopolitică recentă și întreruperile potențiale ale lanțului de aprovizionare din cauza modificărilor politicii economice); și alte riscuri și incertitudini indicate din când în când în înregistrările lui Korro la SEC, inclusiv articolul I 1A. „Factorii de risc” în raportul trimestrial al lui Korro privind formularul 10-Q depus la Comisia de valori mobiliare și schimb, sau SEC, ca atare, poate fi modificat sau completat de celelalte înregistrări la SEC. Nimic din acest comunicat de presă nu ar trebui considerat ca o reprezentare de către orice persoană că declarațiile prospective prevăzute aici vor fi obținute sau că se vor obține oricare dintre rezultatele avute în vedere ale unor astfel de declarații prospective. Nu ar trebui să plasați o dependență nejustificată pe declarații prospective din acest comunicat de presă, care vorbesc doar de la data în care sunt făcute și sunt calificate în întregime prin referire la declarațiile de precauție de aici. Cu excepția cazului în care legea solicită de lege, Korro nu își asumă sau nu acceptă nicio obligație de a elibera public nicio actualizare sau revizii la nicio declarație prospectivă pentru a reflecta orice modificare a așteptărilor sale sau a evenimentelor, condițiilor sau circumstanțelor pe care se bazează o astfel de declarație. Acest comunicat de presă nu intenționează să rezume toate condițiile, riscurile și alte atribute ale unei investiții în Korro.

Sursa: Korro Bio, Inc.

Postat : 2025-03-15 06:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare