KRRO-110 получает обозначение лекарств для сирот от FDA США для дефицита антитрипсина альфа-1

Следите за Drugslib на

CAMBRIDGE, Mass., March 14, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Korro Bio, Inc. (Korro) (Nasdaq: KRRO), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing a new class of genetic medicines based on editing RNA for both rare and highly prevalent diseases, announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted orphan Обозначение лекарств для исследуемой медицины KRRO-110 для лечения дефицита антитрипсина альфа-1 (AATD).

«Прием лечение сирот от FDA подчеркивает растущую потребность в новых методах лечения пациентов, живущих с AATD»,-сказал Кеми Олугем, MD, главный офицер-медицинский медицинский директор AT. «KRRO-110 имеет потенциал для обработки как печени, так и легких, проявлений AATD, и мы стремимся удовлетворить неудовлетворенную потребность и развитие этой потенциально лучшей в своем классе терапии для людей, живущих с AATD».

KRRO-1110 является первым кандидатом на разработку РНК с запатентованной платформой Operatm Korro и в настоящее время оценивается на фазе 1/2A переписать клиническое исследование для AATD. Дозирование первых двух однократных всплывающих доз когорт у здоровых взрослых добровольцев было завершено, и во второй половине 2025 года ожидается промежуточная считка. Обозначение лекарств для сирот обеспечивает различные стимулы для разработки, включая налоговые льготы для квалифицированного клинического тестирования, исключения для пользователей лекарств, отпускаемых по рецепту, и потенциал для эксклюзивности рынка после утверждения FDA.

о rewrite

переписывание-это одно чащевое и многократное исследование, которое оценит безопасность и переносимость KRRO-110 у 64 участников, включая здоровых взрослых и клинически стабильные пациенты с AATD с генотипом для пиццы. Вторичные и исследовательские конечные точки включают фармакокинетические и фармакодинамические параметры, которые будут направлять оптимальный выбор дозы для исследований на более поздних этапах. Промежуточные данные из части 1 (единственные восходящие дозы у здоровых добровольцев и людей с AATD) ожидаются во второй половине 2025 года, и завершение исследования ожидается в 2026 году. Для получения дополнительной информации о исследовании переписывания посетите ClinicalTrials.gov (NCT06677307).

о дефиците антитрипсина альфа-1 (AATD) и KRRO-110

AATD является генетическим заболеванием, наиболее часто вызываемым одной мутацией Missense (G-to-A) в гене Serpina1. Пострадавшие взрослые испытывают легочную эмфизему и/или печеночный цирроз, а также конечные органы. KRRO-110 является первым кандидатом на олигонуклеотидный продукт, редактирующий РНК, с запатентованной платформы редактирования РНК Korro, олигонуклеотид способствует редактированию РНК (Opera ™). KRRO-110, потенциальное лучшее в своем классе соединение, основанное на доклинических данных, предназначено для кооптирования эндогенного фермента, аденозин-деаминазы, действующей на РНК (ADAR), для редактирования варианта «A» на РНК Serpina1, восстановления аминокислотного кодона и восстановления секреции нормального белка AAT. Это восстановление эндогенного белка обладает потенциалом для очистки агрегатов белка из клеток печени, чтобы создать потенциально клинически дифференцированное преимущество для функции печени и сохранить функцию легких, обеспечивая достаточное количество нормального белка AAT.

о korro

Korro-это биофармацевтическая компания клиническая стадия, ориентированная на разработку нового класса генетических лекарств, основанных на редактировании РНК как для редких, так и для широко распространенных заболеваний. Korro генерирует портфель дифференцированных программ, предназначенных для использования естественного процесса редактирования РНК организма, что позволяет точно переходное, но переходное редактирование единичной базы. Редактируя РНК вместо ДНК, Korro расширяет охват генетических лекарств, обеспечивая дополнительную точность и настроение, что потенциально может повысить специфичность и улучшить долгосрочную переносимость. Используя подход на основе олигонуклеотидов, Korro рассчитывает донести свои лекарства пациентам, используя свою собственную платформу с предшествующими методами доставки, производством ноу-хау и установленными регуляторными путями одобренных олигонуклеотидных лекарств. Корро базируется в Кембридже, штат Массачусетс. Для получения дополнительной информации посетите korrobio.com.

Korro намеревается использовать свой веб -сайт по связям с инвесторами, LinkedIn и X (Twitter) в качестве средства раскрытия материалов непубличной информации и для выполнения своих обязательств по раскрытию информации в соответствии с Регламентом FD. Соответственно, инвесторы должны отслеживать веб-сайт Korro по связям с инвесторами и следить за @KorrObio на LinkedIn и X (Twitter), в дополнение к следующим выпускам Korro, заявлениям SEC, публичным конференц-звонкам, презентациям и веб-трансляциям.

Определенные заявления в этом пресс-релизе могут представлять собой «прогнозные заявления» в значении Закона о реформе судебных разбирательств в частных вопросах 1995 года, с учетом поправок. Передовые заявления включают, но не ограничиваются, явные или подразумеваемые заявления о ожиданиях, надеждах, убеждениях, намерениях или стратегиях Корро относительно будущего, включая, без ограничений, явные или подразумеваемые заявления, касающиеся: сроков считываний данных и завершения фазы 1/2A переворота клинического испытания; Потенциал KRRO-110 для лечения как печени, так и легких проявлений AATD; Лучший в своем классе потенциал KRRO-110; и осознавать стимулы, предлагаемые от обозначения лекарств от сирот KRRO-110 ;; среди других. Кроме того, любые заявления, которые относятся к прогнозам, прогнозам или другим характеристикам будущих событий или обстоятельств, включая любые основные предположения, являются прогнозными заявлениями. Слова «Предвидеть», «верь», «Продолжайте», «Может», «оценку», «ожидайте», «намерен», «может», «может», «план», «возможно», «потенциал», «предсказать», «проект», «должен», «стремиться», «будет», «цель», «цель», «коммит» и сходные выражения, выявляют форвардные, но не в том, что не являются соблюдением, но не в том, что не являются соблюдением, но не в том, что не являются соблюдением, но не в том, что не являются соблюдением, но не в том, что не являются соблюдением, но не в том, что не являются соблюдением, но не в том, что не являются соблюдением, но не в том, что они не являются, но не в том, что не являются выявлением. Передовые заявления основаны на текущих ожиданиях и предположениях, которые, хотя и считаются разумными по своей природе неопределенны. Время от времени могут возникать новые риски и неопределенности, и невозможно предсказать все риски и неопределенности. Факторы, которые могут привести к тому, что фактические результаты существенно отличаются от современных ожиданий, включают, но не ограничиваются ими, различные факторы, помимо контроля управления, включая риски проведения клинического исследования; риски, связанные с регулирующим надзором за клиническими исследованиями, рисками зачисления и рисками расширения до других юрисдикций наряду с другими рисками, присущими биофармацевтическим развитию; риски, связанные с преклиническими исследованиями и клиническими исследованиями; и другие риски, связанные с получением разрешений регулирующих органов и защитой интеллектуальной собственности; а также риски, связанные с общими экономическими условиями (включая недавнюю геополитическую неопределенность и потенциальные нарушения цепочки поставок из -за изменений в экономической политике); и другие риски и неопределенности, указанные время от времени в заявках Корро в SEC, включая часть I, пункт 1а. «Факторы риска» в ежеквартальном отчете Корро по форме 10-Q, поданному в Комиссию по ценным бумагам и биржам, или SEC, как таковые могут быть изменены или дополнены другими его заявками в SEC. Ничто в этом пресс-релизе не должно рассматриваться как представление любым лицом, что будут достигнуты прямые заявления, изложенные в настоящем документе, или что будет достигнуто любое из предполагаемых результатов таких перспективных утверждений. В этом пресс-релизе вы не должны полагаться на высказывания, которые говорят только на дату, когда они сделаны, и полностью квалифицированы, ссылаясь на предостерегающие заявления в настоящем документе. За исключением случаев, требуемых по закону, Корро не выполняет и не принимает никакой обязанности публично публиковать какие-либо обновления или изменения в любые прогнозные заявления, чтобы отразить какие-либо изменения в своих ожиданиях или в событиях, условиях или обстоятельствах, на которых основано какое-либо такое утверждение. Этот пресс -релиз не подразумевает суммирование всех условий, рисков и других атрибутов инвестиций в Korro.

Опубликовано : 2025-03-15 06:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова